重症眼筋無力症の成人におけるエフガルティギモド PH20 SC の有効性と安全性を評価する研究 (ADAPT oculus)
2026年7月1日 更新者：argenx
重症眼筋無力症の成人参加者を対象にプレフィルドシリンジで投与したエフガルティギモド PH20 SC の有効性と安全性を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照第 3 相並行群計画研究
この研究の目的は、重症眼筋無力症の成人患者にプレフィルドシリンジによって投与されるefgartigimod PH20 SCの有効性と安全性を評価することです。
研究はパート A (約 7 週間) とパート B (最長 2 年間) で構成されます。
パートAでは、参加者の半数にはefgartigimod PH20 SCが投与され、残りの半数にはプラセボが投与されます。
パート B では、参加者全員に efgartigimod PH20 SC が投与されます。
参加者は最長約2年12週間研究に参加します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
141
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85251
- HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
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California
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Loma Linda、California、アメリカ、92354
- Loma Linda University Health
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Los Angeles、California、アメリカ、90033
- USC Roski Eye Institute - Los Angeles
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California San Francisco
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33428-4221
- Neurology Offices of South Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33487-2768
- SFM Clinical Research, LLC
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Maitland、Florida、アメリカ、32751
- Neurology Associates PA
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Tampa、Florida、アメリカ、33620
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Maryland
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Columbia、Maryland、アメリカ、21044
- University of California Irvine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Health System
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08901
- Robert Wood Johnson Medical School
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke Neurological Disorders Clinic
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Columbus、Ohio、アメリカ、43221
- Martha Morehouse Medical plaza
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Penn Medicine University City
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78759-8402
- National Neuromuscular Research Institute
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Houston Methodist Neurological Institute
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Dubai、アラブ首長国連邦、51122
- Mediclinic Parkview
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Brighton、イギリス、BN2 5BE
- Royal Sussex County Hospital
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Glasgow、イギリス、G51 4TY
- Panthera Biopartners - Glasgow
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Leeds、イギリス、LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
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London、イギリス、W1G 9ST
- Dementech Neurosciences Clinical Academic Centre
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Southampton、イギリス、SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Bergamo、イタリア、24127
- ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
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Bologna、イタリア、40139
- IRCCS Istituto dell Scienze Neurologiche di Bologna
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Milan、イタリア、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Milan、イタリア、20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
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Naples、イタリア、80131
- AORN Antonio Cardarelli
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Roma、イタリア、00189
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
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Leiden、オランダ、2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Box Hill、オーストラリア、3128
- Box Hill Hospital
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Melbourne、オーストラリア、3004
- The Alfred Hospital
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Southport、オーストラリア、4215
- Gold Coast University Hospital
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Vienna、オーストリア、1090
- Universitätsklinikum AKH Wien
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Halifax、カナダ、B3R 1V9
- Maritime Neurology
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London、カナダ、N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Montreal、カナダ、H2X 0A9
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
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Ottawa、カナダ、K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
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Québec、カナダ、G1J 1Z4
- Hopital de L'Enfant Jesus
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Toronto、カナダ、M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Égkomi、キプロス、2371
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
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Athens、ギリシャ、115 28
- Eginitio Hospital
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Pátrai、ギリシャ、265 04
- University General Hospital of Patras
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Tbilisi、グルジア、114
- New Hospitals
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Tbilisi、グルジア、112
- Petre Sarajishvili Institute of Neurology
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Tbilisi、グルジア、114
- Pineo Medical Ecosystem
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Tbilisi、グルジア、186
- LLC Caucasus Medical Centre
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Gothenburg、スウェーデン、413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona、スペイン、8003
- Hospital del Mar
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Madrid、スペイン、28040
- Hospital Clinico San Carlos
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Madrid、スペイン、28304
- Hospital Universitario Ramon Y Cajal
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San Sebastián、スペイン、20014
- Hospital Universitario de Donostia
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Valencia、スペイン、46010
- Hospital Clinico Universitario de Valencia
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Belgrade、セルビア、11000
- University Clinical Center of Serbia
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Niš、セルビア、18 000
- University Clinical Center Nis
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Brno、チェコ、625 00
- Fakultní Nemocnice Brno
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Pardubice、チェコ、532 03
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
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Aarhus N、デンマーク、8200
- Aarhus Universitetshospital
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Copenhagen、デンマーク、2100
- Rigshospitalet
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Berlin、ドイツ、13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Göttingen、ドイツ、37075
- Universität Georg August
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Turku、フィンランド、20521
- Turun yliopistollinen keskussairaala
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Paris、フランス、75019
- Hopital Fondation Adolphe de Rothschild
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Leuven、ベルギー、3000
- UZ Leuven
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Liège、ベルギー、4000
- Hôpital de la Citadelle
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Lisbon、ポルトガル、1649-035
- ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto、ポルトガル、4099-001
- ULS de Santo António, EPE - Hospital de Santo António
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Bydgoszcz、ポーランド、85-065
- MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
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Katowice、ポーランド、40-689
- Centrum Medyczne Neurologia Slaska
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Krakow、ポーランド、31-505
- Krakowska Akademia Neurologii
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Krakow、ポーランド、31-503
- Sp Zoz Szpital Uniwersytecki
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Lublin、ポーランド、20-064
- CLINIREM Sp z o.o.
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Changsha、中国、410008
- Xiangya Hospital Central South University
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Chengdu、中国、610072
- Sichuan Academy of Medical Sciences & Sichuan Provincial People's Hospital
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Chongqing、中国、400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Fuzhou、中国、350001
- Fujian Medical University Union Hospital
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Guangzhou、中国、510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
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Guangzhou、中国、510120
- Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
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Jinan、中国、250012
- Qilu Hospital of Shandong University
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Nanchang、中国、330000
- The First Affiliated Hospital of Nanchang University - Xianghu Campus
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Shanghai、中国、200040
- Huashan Hospital Fudan University
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Shijiazhuang、中国、050011
- Shijiazhuang People's Hospital - Fangbeilu Campus
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Wuhan、中国、430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
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Wuhan、中国、430060
- Renmin Hospital of Wuhan University - Main Campus
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Chūōku、日本、260-8677
- Chiba University Hospital
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Fukuoka、日本、812-8582
- Kyushu University Hospital
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Hanamaki-shi、日本、025-0075
- General Hanamaki Hospital
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Hiroshima、日本、734-8551
- Hiroshima University Hospital
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Kawagoe、日本、350-0844
- Saitama Medical Center
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Kyoto、日本、616-8255
- National hospital Organization Utano National Hospital
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Narita、日本、286-8520
- Iuhw Narita Hospital
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Sapporo、日本、063-0005
- National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
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Sayama、日本、589-8511
- Kindai University Hospital
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Shinjuku-Ku、日本、160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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Suita-Shi、日本、565-0871
- Osaka University Hospital
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Daegu、韓国、41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
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Seoul、韓国、2841
- Korea University Anam Hospital
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Seoul、韓国、3722
- Severance Hospital Yonsei University Health System
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 少なくとも18歳以上であり、臨床研究に対する地域の法定同意年齢である
- 重症筋無力症と診断されており、AChR-Abの血清陽性によって裏付けられています。または、異常な神経生理学的検査および塩化エドロホニウム検査陽性の病歴によって証明される異常な神経筋伝達、またはMG療法での改善の証明」
- MGFA クラス I (眼筋の衰弱) です
- スクリーニングおよびベースライン MGII (PRO) 眼球スコアが少なくとも 6 であり、スコアが少なくとも 2 の眼球項目が少なくとも 2 つある
除外基準:
- 眼瞼下垂、末梢筋力低下、複視を引き起こすその他の疾患
- 既知の自己免疫疾患、または重症筋無力症の臨床症状の正確な評価を妨げる可能性がある、または参加者を過度のリスクにさらす可能性がある、研究対象以外の病状
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Efgartigimod PH20 SC (パート A+B)
パートAおよびパートB中にefgartigimod PH20 SCを投与される参加者
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プレフィルドシリンジによるefgartigimod PH20 SCの皮下投与
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実験的：パート A のプラセボ PH20 SC + パート B のエフガルティギモド PH20 SC
パート A でプラセボ PH20 SC を投与され、パート B でエフガルティギモド PH20 SC を投与される参加者
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プレフィルドシリンジによるefgartigimod PH20 SCの皮下投与
プレフィルドシリンジによるプラセボ PH20 SC の皮下投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パートAにおけるベースラインから29日目までのMGII（PRO）眼スコア変化
時間枠：最大29日間
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重症筋無力症障害指数（MGII）は、疾患の重症度を測定するスコアリングツールです。
22の患者報告アウトカム（PRO）と6つの身体検査（PE）で構成されています。
眼のPROスコアは0から18の間で変化します。
スコアが高いほど、疾患はより重症です。
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最大29日間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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（重篤な）有害事象の発生率
時間枠：最長111週間
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最長111週間
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パート A+B における総 IgG レベルのベースラインからの経時的変化率
時間枠：最長111週間
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最長111週間
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パート A+B における AChR-Ab 血清陽性参加者の AChR-Ab レベルのベースラインからの経時的変化率
時間枠：最長111週間
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最長111週間
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パートA+Bにおけるefgartigimodに対する抗薬物抗体および中和抗体の発生率
時間枠：最長111週間
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最長111週間
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パート A+B における rHuPH20 に対する抗体および中和抗体の発生率
時間枠：最長111週間
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最長111週間
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パートAにおけるMGII（PRO+PE）眼スコアのベースラインから29日目までの変化
時間枠：最大29日間
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筋無力症重症度評価指標（MGII）は、疾患の重症度を測定するスコアリングツールです。
22項目の患者報告アウトカム（PRO）と6項目の身体検査（PE）で構成されています。
眼症状PROスコアは0から18の範囲で変動します。
眼症状PEスコアは0から5の範囲で変動します。
スコアが高いほど、疾患はより重症です。
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最大29日間
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パートAにおけるベースラインから29日目までのMG-ADL眼領域スコアの変化
時間枠：最大29日間
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重症筋無力症日常生活活動（MG-ADL）スケールは、MG症状とその日常生活活動への影響を評価します。
眼症状スコアは0から16の間で変動します（16が最も重度）。
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最大29日間
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パートAにおけるMGII総合スコアのベースラインから29日目までの変化
時間枠：最大29日間
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重症筋無力症障害指数（MGII）は、疾患の重症度を測定するスコアリングツールです。
22の患者報告アウトカム（PRO）と6つの身体検査（PE）で構成されています。
スコアは0から84の間で変動します。
スコアが高いほど、疾患はより重症です。
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最大29日間
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A部におけるMGII（PE）眼スコアのベースラインから29日目までの変化
時間枠：最大29日間
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筋無力症重症度指数（MGII）は、疾患の重症度を測定するスコアリングツールです。
6つの身体検査（PE）で構成されています。
スコアは0から5の間で変動します。
スコアが高いほど、疾患はより重症です。
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最大29日間
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パートAにおけるベースラインから29日目までのMG-ADL総合スコアの変化
時間枠：最大29日間
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重症筋無力症日常生活活動（MG-ADL）スケールは、MG症状とその日常生活活動への影響を評価します。
スコアは0から24の間で変動します（24が最も重症）。
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最大29日間
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MGII眼スコアの変化（PRO）、ベースラインからのパートA+B
時間枠：最大111週間
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重症筋無力症障害指数（MGII）は、疾患の重症度を測定するスコアリングツールです。
これは、22の患者報告アウトカム（PRO）と6つの身体検査（PE）で構成されています。
眼科的PROスコアは0から18の間で変動します。
眼科的PEスコアは0から5の間で変動します。
スコアが高いほど、疾患はより重症です。
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最大111週間
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MG-QoL15r 合計スコアのベースラインからの変化（パートA+B）
時間枠：最大111週間
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MG-QoL15r（筋無力症生活の質15項目尺度改訂版）質問票は、筋無力症の症状が生活の質に与える影響を測定する患者報告型の評価ツールです。
スコアは0から30の範囲で変動し（30が最も低い生活の質を示します）。
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最大111週間
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NEI VFQ-25スコアのベースラインからの変化（パートA+B）
時間枠：最大111週間
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25項目の国立眼科研究所視覚機能質問票（NEI VFQ-25）は、25項目からなる視覚特異的質問票です。
スコアは0から100の間で変動します（0が最悪のスコアとなります）
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最大111週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年9月18日
一次修了 (実際)
2026年1月12日
研究の完了 (推定)
2027年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年8月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年8月14日
最初の投稿 (実際)
2024年8月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月1日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ARGX-113-2315
- 2024-514133-38-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。