En studie for å vurdere effektivitet og sikkerhet av Efgartigimod PH20 SC hos voksne med okulær myasthenia gravis (ADAPT oculus)
1. juli 2026 oppdatert av: argenx
En randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert, fase 3, parallellgruppedesignstudie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til Efgartigimod PH20 SC administrert med forhåndsfylt sprøyte hos voksne deltakere med okulær myasthenia gravis
Hensikten med denne studien er å evaluere effekten og sikkerheten til efgartigimod PH20 SC gitt med en ferdigfylt sprøyte hos voksne pasienter med okulær myasthenia gravis.
Studiet består av en del A (ca. 7 uker) og en del B (inntil 2 år).
I del A vil halvparten av deltakerne få efgartigimod PH20 SC og den andre halvparten vil få placebo.
I del B vil alle deltakere motta efgartigimod PH20 SC.
Deltakerne vil være i studien i ca. opptil 2 år og 12 uker.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
141
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Box Hill, Australia, 3128
- Box Hill Hospital
-
Melbourne, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
Southport, Australia, 4215
- Gold Coast University Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
Liège, Belgia, 4000
- Hôpital de la Citadelle
-
-
-
-
-
Halifax, Canada, B3R 1V9
- Maritime Neurology
-
London, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Montreal, Canada, H2X 0A9
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
-
Ottawa, Canada, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Québec, Canada, G1J 1Z4
- Hopital de L'Enfant Jesus
-
Toronto, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Aarhus N, Danmark, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Dubai, De forente arabiske emirater, 51122
- Mediclinic Parkview
-
-
-
-
-
Turku, Finland, 20521
- Turun yliopistollinen keskussairaala
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
- HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
-
-
California
-
Loma Linda, California, Forente stater, 92354
- Loma Linda University Health
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90033
- USC Roski Eye Institute - Los Angeles
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Forente stater, 33428-4221
- Neurology Offices of South Florida
-
Boca Raton, Florida, Forente stater, 33487-2768
- SFM Clinical Research, LLC
-
Maitland, Florida, Forente stater, 32751
- Neurology Associates PA
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33620
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Maryland
-
Columbia, Maryland, Forente stater, 21044
- University of California Irvine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke Neurological Disorders Clinic
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
- Martha Morehouse Medical plaza
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Penn Medicine University City
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78759-8402
- National Neuromuscular Research Institute
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75019
- Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 114
- New Hospitals
-
Tbilisi, Georgia, 112
- Petre Sarajishvili Institute of Neurology
-
Tbilisi, Georgia, 114
- Pineo Medical Ecosystem
-
Tbilisi, Georgia, 186
- LLC Caucasus Medical Centre
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 115 28
- Eginitio Hospital
-
Pátrai, Hellas, 265 04
- University General Hospital of Patras
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia, 24127
- ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
-
Bologna, Italia, 40139
- IRCCS Istituto dell Scienze Neurologiche di Bologna
-
Milan, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Milan, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Naples, Italia, 80131
- AORN Antonio Cardarelli
-
Roma, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
-
-
-
-
-
Chūōku, Japan, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Fukuoka, Japan, 812-8582
- Kyushu University Hospital
-
Hanamaki-shi, Japan, 025-0075
- General Hanamaki Hospital
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
Kawagoe, Japan, 350-0844
- Saitama Medical Center
-
Kyoto, Japan, 616-8255
- National Hospital Organization Utano National Hospital
-
Narita, Japan, 286-8520
- IUHW Narita Hospital
-
Sapporo, Japan, 063-0005
- National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
-
Sayama, Japan, 589-8511
- Kindai University Hospital
-
Shinjuku-Ku, Japan, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
Suita-Shi, Japan, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
-
-
-
Changsha, Kina, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
Chengdu, Kina, 610072
- Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
-
Chongqing, Kina, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Fuzhou, Kina, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
Guangzhou, Kina, 510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
-
Guangzhou, Kina, 510120
- Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
-
Jinan, Kina, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
-
Nanchang, Kina, 330000
- The First Affiliated Hospital of Nanchang University - Xianghu Campus
-
Shanghai, Kina, 200040
- Huashan Hospital Fudan University
-
Shijiazhuang, Kina, 050011
- Shijiazhuang People's Hospital - Fangbeilu Campus
-
Wuhan, Kina, 430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
-
Wuhan, Kina, 430060
- Renmin Hospital of Wuhan University - Main Campus
-
-
-
-
-
Égkomi, Kypros, 2371
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-065
- MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
-
Katowice, Polen, 40-689
- Centrum Medyczne Neurologia Slaska
-
Krakow, Polen, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii
-
Krakow, Polen, 31-503
- Sp Zoz Szpital Uniwersytecki
-
Lublin, Polen, 20-064
- CLINIREM Sp z o.o.
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal, 4099-001
- ULS de Santo António, EPE - Hospital de Santo António
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- University Clinical Center of Serbia
-
Niš, Serbia, 18 000
- University Clinical Center Nis
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spania, 8003
- Hospital Del Mar
-
Madrid, Spania, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Spania, 28304
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
San Sebastián, Spania, 20014
- Hospital Universitario de Donostia
-
Valencia, Spania, 46010
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
-
-
-
-
-
Brighton, Storbritannia, BN2 5BE
- Royal Sussex County Hospital
-
Glasgow, Storbritannia, G51 4TY
- Panthera Biopartners - Glasgow
-
Leeds, Storbritannia, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
-
London, Storbritannia, W1G 9ST
- Dementech Neurosciences Clinical Academic Centre
-
Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
-
-
-
-
Daegu, Sør -Korea, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Seoul, Sør -Korea, 2841
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Sør -Korea, 3722
- Severance Hospital Yonsei University Health System
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Pardubice, Tsjekkia, 532 03
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Göttingen, Tyskland, 37075
- Universität Georg August
-
-
-
-
-
Vienna, Østerrike, 1090
- Universitätsklinikum AKH Wien
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Er minst 18 år og den lokale lovlige samtykkealderen for kliniske studier
- Har blitt diagnostisert med myasthenia gravis og støttet av seropositivitet for AChR-Ab; eller unormal nevromuskulær overføring demonstrert ved unormal nevrofysiologisk testing og historie ved positiv edrofoniumkloridtesting eller demonstrert forbedring av MG-terapi."
- Er MGFA klasse I (enhver okulær muskelsvakhet)
- Har en screening og baseline MGII (PRO) okulær poengsum på minst 6 med minst 2 okulære elementer med en poengsum på minst 2
Ekskluderingskriterier:
- Andre sykdommer som fører til hengende øyelokk, perifer muskelsvakhet eller diplopi
- Kjent autoimmun sykdom eller andre medisinske tilstander enn indikasjonen som er under undersøkelse som ville forstyrre en nøyaktig vurdering av kliniske symptomer på okulær myasthenia gravis eller setter deltakeren i unødig risiko
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Efgartigimod PH20 SC i del A+B
Deltakere som mottar efgartigimod PH20 SC under del A og del B
|
Subkutan efgartigimod PH20 SC gitt med ferdigfylt sprøyte
|
|
Eksperimentell: Placebo PH20 SC i del A + Efgartigimod PH20 SC i del B
Deltakere som fikk placebo PH20 SC i del A og Efgartigimod PH20 SC i del B
|
Subkutan efgartigimod PH20 SC gitt med ferdigfylt sprøyte
Subkutan placebo PH20 SC gitt med ferdigfylt sprøyte
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
MGII (PRO) øyescore endring fra baseline til dag 29 i del A
Tidsramme: Opptil 29 dager
|
Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) er et verktøy for scoring som måler sykdommens alvorlighetsgrad.
Den består av 22 pasientrapporterte utfall (PRO) og 6 fysiske undersøkelser (PE).
Den okulære PRO-scoren varierer mellom 0 og 18.
Jo høyere score, desto alvorligere er sykdommen.
|
Opptil 29 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av (alvorlige) bivirkninger
Tidsramme: Opptil 111 uker
|
Opptil 111 uker
|
|
|
Prosentvis endring fra baseline i totale IgG-nivåer over tid i del A+B
Tidsramme: Opptil 111 uker
|
Opptil 111 uker
|
|
|
Prosentvis endring fra baseline i AChR-Ab-nivåer i AChR-Ab seropositive deltakere over tid i del A+B
Tidsramme: Opptil 111 uker
|
Opptil 111 uker
|
|
|
Forekomst av antistoff-antistoffer og nøytraliserende antistoffer mot efgartigimod i del A+B
Tidsramme: Opptil 111 uker
|
Opptil 111 uker
|
|
|
Forekomst av antistoffer og nøytraliserende antistoffer mot rHuPH20 i del A+B
Tidsramme: Opptil 111 uker
|
Opptil 111 uker
|
|
|
MGII (PRO+PE) okulær skåreendring fra baseline til dag 29 i del A
Tidsramme: Opptil 29 dager
|
Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) er et scoringsverktøy som måler sykdommens alvorlighetsgrad.
Den består av 22 pasientrapporterte utfall (PRO) og 6 fysiske undersøkelser (PE).
Den okulære PRO-scoren varierer mellom 0 og 18.
Den okulære PE-scoren varierer mellom 0 og 5.
Jo høyere score, desto mer alvorlig er sykdommen.
|
Opptil 29 dager
|
|
Endring i MG-ADL øyendomenescore fra baseline til dag 29 i del A
Tidsramme: Opptil 29 dager
|
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-skalaen vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter.
Den okulære skåren varierer mellom 0 og 16 (der 16 er mest alvorlig).
|
Opptil 29 dager
|
|
MGII total score endring fra baseline til dag 29 i del A
Tidsramme: Opptil 29 dager
|
Myasthenia Gravis Impairningsindeksen (MGII) er et verktøy for å måle sykdommens alvorlighetsgrad.
Den består av 22 pasientrapporterte utfall (PRO) og 6 fysiske undersøkelser (PE).
Poengsummen varierer mellom 0 og 84.
Jo høyere poengsum, jo mer alvorlig er sykdommen.
|
Opptil 29 dager
|
|
MGII (PE) øyenscore endring fra baseline til dag 29 i del A
Tidsramme: Opptil 29 dager
|
Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) er et poengverktøy som måler sykdommens alvorlighetsgrad.
Den består av 6 fysiske undersøkelser.
Poengsummen varierer mellom 0 og 5.
Jo høyere poengsum, jo mer alvorlig er sykdommen.
|
Opptil 29 dager
|
|
MG-ADL totalpoeng endring fra utgangspunkt til dag 29 i del A
Tidsramme: Opptil 29 dager
|
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-skalaen vurderer MG-symptomer og deres effekter på daglige aktiviteter.
Poengsummen varierer mellom 0 og 24 (der 24 er mest alvorlig).
|
Opptil 29 dager
|
|
MGII-okulære scoreendringer (PRO) fra baseline i del A+B
Tidsramme: Opptil 111 uker
|
Myasthenia Gravis Impairningsindeksen (MGII) er et scoringsverktøy som måler sykdommens alvorlighetsgrad.
Den består av 22 pasientrapporterte utfall (PRO) og 6 fysiske undersøkelser (PE).
Den okulære PRO-scoren varierer mellom 0 og 18.
Den okulære PE-scoren varierer mellom 0 og 5.
Jo høyere score, jo mer alvorlig er sykdommen.
|
Opptil 111 uker
|
|
MG-QoL15r totalpoeng endringer fra baseline i del A+B
Tidsramme: Opptil 111 uker
|
Spørreskjemaet Myasthenia Gravis Quality of Life 15-item scale revised (MG-QoL15r) er et pasientrapportert instrument som måler virkningen av MG-symptomer på livskvalitet.
Poengsummen varierer mellom 0 og 30 (der 30 er den laveste livskvaliteten).
|
Opptil 111 uker
|
|
NEI VFQ-25 endringer i poengsum fra utgangspunkt i del A+B
Tidsramme: Opptil 111 uker
|
Den 25-spørsmåls nasjonale øyeinstitutt synsfunksjonsspørreskjemaet (NEI VFQ-25) er et synsmålrettet spørreskjema med 25 spørsmål.
Poengsummen varierer mellom 0 og 100 (der 0 er den dårligste poengsummen)
|
Opptil 111 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. september 2024
Primær fullføring (Faktiske)
12. januar 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. august 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. august 2024
Først lagt ut (Faktiske)
16. august 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer
- Nevromuskulære sykdommer
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Nevrodegenerative sykdommer
- Paraneoplastiske syndromer, nervesystemet
- Neoplasmer i nervesystemet
- Paraneoplastiske syndromer
- Nevromuskulære Junction-sykdommer
- Myasthenia Gravis
Andre studie-ID-numre
- ARGX-113-2315
- 2024-514133-38-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .