Um estudo para avaliar a eficácia e segurança do Efgartigimod PH20 SC em adultos com miastenia gravis ocular (ADAPT oculus)
1 de julho de 2026 atualizado por: argenx
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase 3, de grupo paralelo, avaliando a eficácia e segurança do Efgartigimod PH20 SC administrado por seringa pré-cheia em participantes adultos com miastenia gravis ocular
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança deste efgartigimod PH20 SC administrado por seringa pré-cheia em pacientes adultos com miastenia gravis ocular.
O estudo consiste em uma parte A (aproximadamente 7 semanas) e uma parte B (até 2 anos).
Na parte A, metade dos participantes receberá efgartigimod PH20 SC e a outra metade receberá placebo.
Na parte B, todos os participantes receberão efgartigimod PH20 SC.
Os participantes permanecerão no estudo por cerca de 2 anos e 12 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
141
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Göttingen, Alemanha, 37075
- Universität Georg August
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Box Hill, Austrália, 3128
- Box Hill Hospital
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Melbourne, Austrália, 3004
- The Alfred Hospital
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Southport, Austrália, 4215
- Gold Coast University Hospital
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Liège, Bélgica, 4000
- Hôpital de la Citadelle
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Halifax, Canadá, B3R 1V9
- Maritime Neurology
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London, Canadá, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Montreal, Canadá, H2X 0A9
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
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Ottawa, Canadá, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
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Québec, Canadá, G1J 1Z4
- Hopital de L'Enfant Jesus
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Toronto, Canadá, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Changsha, China, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
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Chengdu, China, 610072
- Sichuan Academy of Medical Sciences & Sichuan Provincial People's Hospital
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Chongqing, China, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Fuzhou, China, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
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Guangzhou, China, 510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
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Guangzhou, China, 510120
- Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
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Jinan, China, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
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Nanchang, China, 330000
- The First Affiliated Hospital of Nanchang University - Xianghu Campus
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Shanghai, China, 200040
- Huashan Hospital Fudan University
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Shijiazhuang, China, 050011
- Shijiazhuang People's Hospital - Fangbeilu Campus
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Wuhan, China, 430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
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Wuhan, China, 430060
- Renmin Hospital of Wuhan University - Main Campus
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Égkomi, Chipre, 2371
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
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Daegu, Coréia do Sul, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
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Seoul, Coréia do Sul, 2841
- Korea University Anam Hospital
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Seoul, Coréia do Sul, 3722
- Severance Hospital Yonsei University Health System
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
- Aarhus Universitetshospital
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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Dubai, Emirados Árabes Unidos, 51122
- Mediclinic Parkview
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Barcelona, Espanha, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, Espanha, 8003
- Hospital del Mar
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Madrid, Espanha, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
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Madrid, Espanha, 28304
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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San Sebastián, Espanha, 20014
- Hospital Universitario de Donostia
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Valencia, Espanha, 46010
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
- HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
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California
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Loma Linda University health
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- USC Roski Eye Institute - Los Angeles
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33428-4221
- Neurology Offices of South Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487-2768
- SFM Clinical Research, LLC
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Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
- Neurology Associates PA
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Maryland
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Columbia, Maryland, Estados Unidos, 21044
- University of California Irvine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
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New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School
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North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Neurological Disorders Clinic
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Martha Morehouse Medical plaza
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Penn Medicine University City
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78759-8402
- National Neuromuscular Research Institute
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
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Turku, Finlândia, 20521
- Turun yliopistollinen keskussairaala
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Paris, França, 75019
- Hopital Fondation Adolphe de Rothschild
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Tbilisi, Geórgia, 114
- New Hospitals
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Tbilisi, Geórgia, 112
- Petre Sarajishvili Institute of Neurology
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Tbilisi, Geórgia, 114
- Pineo Medical Ecosystem
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Tbilisi, Geórgia, 186
- LLC Caucasus Medical Centre
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Athens, Grécia, 115 28
- Eginitio Hospital
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Pátrai, Grécia, 265 04
- University General Hospital of Patras
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Leiden, Holanda, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Bergamo, Itália, 24127
- ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
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Bologna, Itália, 40139
- IRCCS Istituto dell Scienze Neurologiche di Bologna
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Milan, Itália, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
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Milan, Itália, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
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Naples, Itália, 80131
- AORN Antonio Cardarelli
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Roma, Itália, 00189
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
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Chūōku, Japão, 260-8677
- Chiba University Hospital
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Fukuoka, Japão, 812-8582
- Kyushu University Hospital
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Hanamaki-shi, Japão, 025-0075
- General Hanamaki Hospital
-
Hiroshima, Japão, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
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Kawagoe, Japão, 350-0844
- Saitama Medical Center
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Kyoto, Japão, 616-8255
- National hospital Organization Utano National Hospital
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Narita, Japão, 286-8520
- IUHW Narita Hospital
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Sapporo, Japão, 063-0005
- National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
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Sayama, Japão, 589-8511
- Kindai University Hospital
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Shinjuku-Ku, Japão, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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Suita-Shi, Japão, 565-0871
- Osaka University Hospital
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Bydgoszcz, Polônia, 85-065
- MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
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Katowice, Polônia, 40-689
- Centrum Medyczne Neurologia Slaska
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Krakow, Polônia, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii
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Krakow, Polônia, 31-503
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki
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Lublin, Polônia, 20-064
- CLINIREM Sp z o.o.
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto, Portugal, 4099-001
- ULS de Santo António, EPE - Hospital de Santo António
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Brighton, Reino Unido, BN2 5BE
- Royal Sussex County Hospital
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Glasgow, Reino Unido, G51 4TY
- Panthera Biopartners - Glasgow
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Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
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London, Reino Unido, W1G 9ST
- Dementech Neurosciences Clinical Academic Centre
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Gothenburg, Suécia, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Belgrade, Sérvia, 11000
- University Clinical Center of Serbia
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Niš, Sérvia, 18 000
- University Clinical Center Nis
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Brno, Tcheca, 625 00
- Fakultní Nemocnice Brno
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Pardubice, Tcheca, 532 03
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
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Vienna, Áustria, 1090
- Universitätsklinikum AKH Wien
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Ter pelo menos 18 anos de idade e a idade legal local de consentimento para estudos clínicos
- Foi diagnosticado com miastenia gravis e apoiado por soropositividade para AChR-Ab; ou transmissão neuromuscular anormal demonstrada por testes neurofisiológicos anormais e história de teste positivo de cloreto de edrofônio ou melhora demonstrada na terapia com MG"
- É MGFA Classe I (qualquer fraqueza muscular ocular)
- Tem uma pontuação ocular de triagem e linha de base MGII (PRO) de pelo menos 6 com pelo menos 2 itens oculares com uma pontuação de pelo menos 2
Critérios de exclusão:
- Outras doenças que levam à queda das pálpebras, fraqueza muscular periférica ou diplopia
- Doença autoimune conhecida ou qualquer condição médica diferente da indicação em estudo que possa interferir em uma avaliação precisa dos sintomas clínicos da miastenia gravis ocular ou colocar o participante em risco indevido
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Efgartigimod PH20 SC na parte A+B
Participantes recebendo efgartigimod PH20 SC durante a parte A e parte B
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Efgartigimod PH20 SC subcutâneo administrado por seringa pré-cheia
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Experimental: Placebo PH20 SC na Parte A + Efgartigimod PH20 SC na Parte B
Participantes que receberam placebo PH20 SC na Parte A e Efgartigimod PH20 SC na Parte B
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Efgartigimod PH20 SC subcutâneo administrado por seringa pré-cheia
Placebo subcutâneo PH20 SC administrado por seringa pré-cheia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da pontuação ocular MGII (PRO) desde a linha de base até ao dia 29 na parte A
Prazo: Até 29 dias
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O Índice de Deficiência de Miastenia Gravis (MGII) é uma ferramenta de pontuação que mede a gravidade da doença.
Consiste em 22 resultados relatados pelo paciente (PRO) e 6 exames físicos (PE).
A pontuação PRO Ocular varia entre 0 e 18.
Quanto mais alta a pontuação, mais grave é a doença.
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Até 29 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de eventos adversos (sérios)
Prazo: Até 111 semanas
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Até 111 semanas
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Alteração percentual da linha de base nos níveis totais de IgG ao longo do tempo na parte A+B
Prazo: Até 111 semanas
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Até 111 semanas
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Alteração percentual da linha de base nos níveis de AChR-Ab em participantes soropositivos para AChR-Ab ao longo do tempo na parte A+B
Prazo: Até 111 semanas
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Até 111 semanas
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Incidência de anticorpos antidrogas e anticorpos neutralizantes contra efgartigimod na parte A+B
Prazo: Até 111 semanas
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Até 111 semanas
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Incidência de anticorpos e anticorpos neutralizantes contra rHuPH20 na parte A+B
Prazo: Até 111 semanas
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Até 111 semanas
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Alteração no score ocular do MGII (PRO+PE) desde o baseline até ao dia 29 na parte A
Prazo: Até 29 dias
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O Índice de Deficiência da Miastenia Gravis (MGII) é uma ferramenta de pontuação que mede a gravidade da doença.
Consiste em 22 resultados relatados pelo paciente (PRO) e 6 exames físicos (PE).
A pontuação PRO Ocular varia entre 0 e 18.
A pontuação PE Ocular varia entre 0 e 5.
Quanto maior a pontuação, mais grave é a doença.
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Até 29 dias
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Alteração da pontuação do domínio ocular do MG-ADL desde a linha de base até ao dia 29 na parte A
Prazo: Até 29 dias
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A escala de Atividades de Vida Diária da Miastenia Gravis (MG-ADL) avalia os sintomas da MG e os seus efeitos nas atividades diárias.
A pontuação ocular varia entre 0 e 16 (sendo 16 o mais grave).
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Até 29 dias
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Alteração da pontuação total MGII desde a linha de base até ao dia 29 na parte A
Prazo: Até 29 dias
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O Índice de Incapacidade da Miastenia Gravis (MGII) é uma ferramenta de pontuação que mede a gravidade da doença.
Consiste em 22 resultados relatados pelo paciente (PRO) e 6 exames físicos (PE).
A pontuação varia entre 0 e 84.
Quanto mais alta a pontuação, mais grave é a doença.
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Até 29 dias
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Alteração na pontuação ocular do MGII (PE) desde a linha de base até ao dia 29 na parte A
Prazo: Até 29 dias
|
O Índice de Deficiência da Miastenia Gravis (MGII) é uma ferramenta de pontuação que mede a gravidade da doença.
Consiste em 6 exames físicos (PE).
A pontuação varia entre 0 e 5.
Quanto mais elevada a pontuação, mais grave é a doença.
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Até 29 dias
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Alteração da pontuação total MG-ADL desde a linha de base até ao dia 29 na parte A
Prazo: Até 29 dias
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A escala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) avalia os sintomas da MG e os seus efeitos nas atividades diárias.
A pontuação varia entre 0 e 24 (sendo 24 o mais grave).
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Até 29 dias
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Alterações nos scores oculares MGII (PRO) desde a linha de base na parte A+B
Prazo: Até 111 semanas
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O Índice de Deterioração da Miastenia Gravis (MGII) é uma ferramenta de pontuação que mede a gravidade da doença.
É composto por 22 resultados reportados pelo paciente (PRO) e 6 exames físicos (PE).
A pontuação PRO Ocular varia entre 0 e 18.
A pontuação PE Ocular varia entre 0 e 5.
Quanto maior a pontuação, mais grave é a doença.
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Até 111 semanas
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Alterações na pontuação total do MG-QoL15r em relação à linha de base na parte A+B
Prazo: Até 111 semanas
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O questionário Myasthenia Gravis Quality of Life 15-item scale revised (MG-QoL15r) é um instrumento de autorrelato do paciente que mede o impacto dos sintomas da MG na Qualidade de Vida.
A pontuação varia entre 0 e 30 (sendo 30 a pior qualidade de vida).
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Até 111 semanas
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Alterações na pontuação NEI VFQ-25 em relação à linha de base na parte A+B
Prazo: Até 111 semanas
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O Questionário de Função Visual de 25 Itens do Instituto Nacional de Olhos (NEI VFQ-25) é um questionário de 25 itens direcionado à visão.
A pontuação varia entre 0 e 100 (sendo 0 a pior pontuação)
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Até 111 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
18 de setembro de 2024
Conclusão Primária (Real)
12 de janeiro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de agosto de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de agosto de 2024
Primeira postagem (Real)
16 de agosto de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Neuromusculares
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicas do Sistema Nervoso
- Neoplasias do Sistema Nervoso
- Síndromes Paraneoplásicas
- Doenças da Junção Neuromuscular
- Miastenia grave
Outros números de identificação do estudo
- ARGX-113-2315
- 2024-514133-38-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .