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Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Efgartigimod PH20 SC negli adulti affetti da miastenia grave oculare (ADAPT oculus)

10 dicembre 2025 aggiornato da: argenx

Uno studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, che valuta l'efficacia e la sicurezza di Efgartigimod PH20 SC somministrato tramite siringa preriempita in partecipanti adulti affetti da miastenia grave oculare

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di efgartigimod PH20 SC somministrato tramite una siringa preriempita in pazienti adulti affetti da miastenia grave oculare. Lo studio consiste di una parte A (circa 7 settimane) e una parte B (fino a 2 anni). Nella parte A, metà dei partecipanti riceverà efgartigimod PH20 SC e l'altra metà riceverà placebo. Nella parte B, tutti i partecipanti riceveranno efgartigimod PH20 SC. I partecipanti rimarranno nello studio per un massimo di 2 anni e 12 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

141

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Box Hill, Australia, 3128
        • Box Hill Hospital
      • Melbourne, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Southport, Australia, 4215
        • Gold Coast University Hospital
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Universitätsklinikum AKH Wien
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgio, 4000
        • Hôpital de la Citadelle
  • Canada
      • Halifax, Canada, B3R 1V9
        • Maritime Neurology
      • London, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Montreal, Canada, H2X 0A9
        • Centre hospitalier de l'Université de Montréal
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Québec, Canada, G1J 1Z4
        • Hopital de l'Enfant Jesus
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 625 00
        • Fakultní nemocnice Brno
      • Pardubice, Cechia, 532 03
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
  • Cina
      • Changsha, Cina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Chengdu, Cina, 610072
        • Sichuan Academy of Medical Sciences & Sichuan Provincial People's Hospital
      • Chongqing, Cina, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Fuzhou, Cina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou, Cina, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
      • Guangzhou, Cina, 510120
        • Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
      • Jinan, Cina, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Nanchang, Cina, 330000
        • The First Affiliated Hospital of Nanchang University - Xianghu Campus
      • Shanghai, Cina, 200040
        • Huashan Hospital Fudan University
      • Shijiazhuang, Cina, 050011
        • Shijiazhuang People's Hospital - Fangbeilu Campus
      • Wuhan, Cina, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
      • Wuhan, Cina, 430060
        • Renmin Hospital of Wuhan University - Main Campus
  • Cipro
      • Égkomi, Cipro, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Corea del Sud
      • Daegu, Corea del Sud, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 2841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 3722
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
  • Danimarca
      • Aarhus N, Danimarca, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
  • Emirati Arabi Uniti
      • Dubai, Emirati Arabi Uniti, 51122
        • Mediclinic Parkview
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, 20521
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
  • Francia
      • Paris, Francia, 75019
        • Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 114
        • New Hospitals
      • Tbilisi, Georgia, 112
        • Petre Sarajishvili Institute of Neurology
      • Tbilisi, Georgia, 114
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Georgia, 186
        • LLC Caucasus Medical Centre
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Göttingen, Germania, 37075
        • Universität Georg August
  • Giappone
      • Chūōku, Giappone, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Fukuoka, Giappone, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Hanamaki-shi, Giappone, 025-0075
        • General Hanamaki Hospital
      • Hiroshima, Giappone, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Kawagoe, Giappone, 350-0844
        • Saitama Medical Center
      • Kyoto, Giappone, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano National Hospital
      • Narita, Giappone, 286-8520
        • IUHW Narita Hospital
      • Sapporo, Giappone, 063-0005
        • National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
      • Sayama, Giappone, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Shinjuku-Ku, Giappone, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Suita-Shi, Giappone, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 115 28
        • Eginitio Hospital
      • Pátrai, Grecia, 265 04
        • University General Hospital of Patras
  • Italia
      • Bergamo, Italia, 24127
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
      • Bologna, Italia, 40139
        • IRCCS Istituto dell Scienze Neurologiche di Bologna
      • Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l.
      • Napoli, Italia, 80131
        • AORN Antonio Cardarelli
      • Roma, Italia, 00189
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-065
        • MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
      • Katowice, Polonia, 40-689
        • Centrum Medyczne Neurologia Slaska
      • Krakow, Polonia, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii
      • Krakow, Polonia, 31-503
        • Sp Zoz Szpital Uniwersytecki
      • Lublin, Polonia, 20-064
        • CLINIREM Sp z o.o.
  • Portogallo
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portogallo, 4099-001
        • ULS de Santo António, EPE - Hospital de Santo António
  • Regno Unito
      • Brighton, Regno Unito, BN2 5BE
        • Royal Sussex County Hospital
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TY
        • Panthera Biopartners - Glasgow
      • Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • London, Regno Unito, W1G 9ST
        • Dementech Neurosciences Clinical Academic Centre
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • University Clinical Center of Serbia
      • Niš, Serbia, 18 000
        • University Clinical Center Nis
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 8003
        • Hospital Del Mar
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spagna, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • San Sebastián, Spagna, 20014
        • Hospital Universitario DE Donostia
      • Valencia, Spagna, 46010
        • Hospital Clinico Universitario de Valencia
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
    • California
      • Loma Linda, California, Stati Uniti, 92354
        • Loma Linda University Health
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • USC Roski Eye Institute - Los Angeles
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33428-4221
        • Neurology Offices of South Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33487-2768
        • SFM Clinical Research, LLC
      • Maitland, Florida, Stati Uniti, 32751
        • Neurology Associates PA
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Columbia, Maryland, Stati Uniti, 21044
        • University of California Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Martha Morehouse Medical Plaza
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Penn Medicine University City
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78759-8402
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Avere almeno 18 anni e l'età legale locale per il consenso agli studi clinici
  • È stata diagnosticata miastenia grave ed è supportata dalla sieropositività per AChR-Ab; o trasmissione neuromuscolare anomala dimostrata da test neurofisiologici anomali e anamnesi positiva al test dell'edrofonio cloruro o miglioramento dimostrato con la terapia MG"
  • L'MGFA è di classe I (qualsiasi debolezza dei muscoli oculari)
  • Ha un punteggio oculare MGII (PRO) allo screening e al basale di almeno 6 con almeno 2 elementi oculari con un punteggio di almeno 2

Criteri di esclusione:

  • Altre malattie che portano alla caduta delle palpebre, alla debolezza dei muscoli periferici o alla diplopia
  • Malattia autoimmune nota o qualsiasi condizione medica diversa dall'indicazione in studio che potrebbe interferire con una valutazione accurata dei sintomi clinici della miastenia grave oculare o mettere il partecipante a rischio eccessivo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Efgartigimod PH20 SC nella parte A+B
Partecipanti che hanno ricevuto efgartigimod PH20 SC durante la parte A e la parte B
Prodotto combinato: Efgartigimod PH20 SC
Efgartigimod PH20 SC sottocutaneo somministrato tramite siringa preriempita
Sperimentale: Placebo PH20 SC nella Parte A + Efgartigimod PH20 SC nella Parte B
Partecipanti che hanno ricevuto placebo PH20 SC nella Parte A ed Efgartigimod PH20 SC nella Parte B
Prodotto combinato: Efgartigimod PH20 SC
Efgartigimod PH20 SC sottocutaneo somministrato tramite siringa preriempita
Altro: Placebo PH20 SC
Placebo sottocutaneo PH20 SC somministrato tramite siringa preriempita

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio oculare MGII (PRO) dal basale al giorno 29 nella parte A
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni
L'Indice di Compromissione della Miastenia Gravis (MGII) è uno strumento di punteggio che misura la gravità della malattia. Consiste in 22 outcome riportati dal paziente (PRO) e 6 esami fisici (PE). Il punteggio PRO oculare varia tra 0 e 18. Più alto è il punteggio, più grave è la malattia.
Fino a 29 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi (gravi).
Lasso di tempo: Fino a 111 settimane
Fino a 111 settimane
Variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di IgG totali nel tempo nella parte A+B
Lasso di tempo: Fino a 111 settimane
Fino a 111 settimane
Variazione percentuale rispetto al basale dei livelli di AChR-Ab nei partecipanti sieropositivi ad AChR-Ab nel tempo nella parte A+B
Lasso di tempo: Fino a 111 settimane
Fino a 111 settimane
Incidenza di anticorpi antifarmaco e anticorpi neutralizzanti contro efgartigimod nella parte A+B
Lasso di tempo: Fino a 111 settimane
Fino a 111 settimane
Incidenza di anticorpi e anticorpi neutralizzanti contro rHuPH20 nella parte A+B
Lasso di tempo: Fino a 111 settimane
Fino a 111 settimane
Variazione del punteggio oculare MGII (PRO+PE) dal basale al giorno 29 nella parte A
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni
L'Indice di Compromissione della Miastenia Gravis (MGII) è uno strumento di punteggio che misura la gravità della malattia. È composto da 22 esiti riportati dal paziente (PRO) e 6 esami fisici (PE). Il punteggio PRO oculare varia tra 0 e 18. Il punteggio PE oculare varia tra 0 e 5. Più alto è il punteggio, più grave è la malattia.
Fino a 29 giorni
Variazione del punteggio del dominio oculare MG-ADL rispetto al basale al giorno 29 nella parte A
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni
La scala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) valuta i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. Il punteggio oculare varia tra 0 e 16 (dove 16 indica la gravità massima).
Fino a 29 giorni
Variazione del punteggio totale MGII rispetto al basale al giorno 29 nella parte A
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni
L'Indice di Compromissione della Miastenia Gravis (MGII) è uno strumento di punteggio che misura la gravità della malattia. È composto da 22 esiti riportati dai pazienti (PRO) e 6 esami fisici (PE). Il punteggio varia tra 0 e 84. Più alto è il punteggio, più grave è la malattia.
Fino a 29 giorni
Variazione del punteggio oculare MGII (PE) dal basale al giorno 29 nella parte A
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni
L'Indice di Compromissione della Miastenia Gravis (MGII) è uno strumento di punteggio che misura la gravità della malattia. È costituito da 6 esami fisici (PE). Il punteggio varia tra 0 e 5. Più alto è il punteggio, più grave è la malattia.
Fino a 29 giorni
Variazione del punteggio totale MG-ADL dalla baseline al giorno 29 nella parte A
Lasso di tempo: Fino a 29 giorni
La scala Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) valuta i sintomi della MG e i loro effetti sulle attività quotidiane. Il punteggio varia tra 0 e 24 (dove 24 indica la gravità massima).
Fino a 29 giorni
Variazioni dei punteggi oculari MGII (PRO) rispetto al basale nelle parti A+B
Lasso di tempo: Fino a 111 settimane
L'Indice di Compromissione della Miastenia Gravis (MGII) è uno strumento di punteggio che misura la gravità della malattia. È composto da 22 outcome riportati dal paziente (PRO) e 6 esami fisici (PE). Il punteggio PRO oculare varia tra 0 e 18. Il punteggio PE oculare varia tra 0 e 5. Più alto è il punteggio, più grave è la malattia.
Fino a 111 settimane
Variazioni del punteggio totale MG-QoL15r rispetto al basale nella parte A+B
Lasso di tempo: Fino a 111 settimane
Il questionario Myasthenia Gravis Quality of Life 15-item scale revised (MG-QoL15r) è uno strumento di autovalutazione del paziente che misura l'impatto dei sintomi della MG sulla qualità della vita. Il punteggio varia tra 0 e 30 (dove 30 indica la qualità di vita più bassa).
Fino a 111 settimane
Variazioni del punteggio NEI VFQ-25 rispetto al basale nelle parti A+B
Lasso di tempo: Fino a 111 settimane
Il questionario di 25 item National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ-25) è un questionario di 25 item mirato alla visione. Il punteggio varia tra 0 e 100 (dove 0 rappresenta il punteggio peggiore)
Fino a 111 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

argenx

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 settembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

16 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-113-2315
  • 2024-514133-38-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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