Een onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van Efgartigimod PH20 SC te beoordelen bij volwassenen met oculaire myasthenia gravis (ADAPT oculus)
1 juli 2026 bijgewerkt door: argenx
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 3, ontwerpstudie met parallelle groepen ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van Efgartigimod PH20 SC toegediend met een voorgevulde spuit bij volwassen deelnemers met oculaire myasthenia gravis
Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid en veiligheid van efgartigimod PH20 SC toegediend via een voorgevulde spuit bij volwassen patiënten met oculaire myasthenia gravis.
Het onderzoek bestaat uit een deel A (circa 7 weken) en een deel B (maximaal 2 jaar).
In deel A krijgt de helft van de deelnemers efgartigimod PH20 SC en de andere helft een placebo.
In deel B ontvangen alle deelnemers efgartigimod PH20 SC.
De deelnemers zullen ongeveer 2 jaar en 12 weken aan het onderzoek deelnemen.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
141
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Box Hill, Australië, 3128
- Box Hill Hospital
-
Melbourne, Australië, 3004
- The Alfred Hospital
-
Southport, Australië, 4215
- Gold Coast University Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, België, 3000
- UZ Leuven
-
Liège, België, 4000
- Hôpital de la Citadelle
-
-
-
-
-
Halifax, Canada, B3R 1V9
- Maritime Neurology
-
London, Canada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Montreal, Canada, H2X 0A9
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
-
Ottawa, Canada, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Québec, Canada, G1J 1Z4
- Hopital de L'Enfant Jesus
-
Toronto, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Changsha, China, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
Chengdu, China, 610072
- Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
-
Chongqing, China, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Fuzhou, China, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
Guangzhou, China, 510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
-
Guangzhou, China, 510120
- Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
-
Jinan, China, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
-
Nanchang, China, 330000
- The First Affiliated Hospital of Nanchang University - Xianghu Campus
-
Shanghai, China, 200040
- Huashan Hospital Fudan University
-
Shijiazhuang, China, 050011
- Shijiazhuang People's Hospital - Fangbeilu Campus
-
Wuhan, China, 430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
-
Wuhan, China, 430060
- Renmin Hospital of Wuhan University - Main Campus
-
-
-
-
-
Égkomi, Cyprus, 2371
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
-
-
-
-
-
Aarhus N, Denemarken, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
Copenhagen, Denemarken, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13353
- Charite - Universitatsmedizin Berlin
-
Göttingen, Duitsland, 37075
- Universität Georg August
-
-
-
-
-
Turku, Finland, 20521
- Turun yliopistollinen keskussairaala
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75019
- Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgië, 114
- New Hospitals
-
Tbilisi, Georgië, 112
- Petre Sarajishvili Institute of Neurology
-
Tbilisi, Georgië, 114
- Pineo Medical Ecosystem
-
Tbilisi, Georgië, 186
- LLC Caucasus Medical Centre
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland, 115 28
- Eginitio Hospital
-
Pátrai, Griekenland, 265 04
- University General Hospital of Patras
-
-
-
-
-
Bergamo, Italië, 24127
- ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
-
Bologna, Italië, 40139
- IRCCS Istituto dell Scienze Neurologiche di Bologna
-
Milan, Italië, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Milan, Italië, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Naples, Italië, 80131
- AORN Antonio Cardarelli
-
Roma, Italië, 00189
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
-
-
-
-
-
Chūōku, Japan, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Fukuoka, Japan, 812-8582
- Kyushu University Hospital
-
Hanamaki-shi, Japan, 025-0075
- General Hanamaki Hospital
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
Kawagoe, Japan, 350-0844
- Saitama Medical Center
-
Kyoto, Japan, 616-8255
- National Hospital Organization Utano National Hospital
-
Narita, Japan, 286-8520
- IUHW Narita Hospital
-
Sapporo, Japan, 063-0005
- National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
-
Sayama, Japan, 589-8511
- Kindai University Hospital
-
Shinjuku-Ku, Japan, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
Suita-Shi, Japan, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Vienna, Oostenrijk, 1090
- Universitätsklinikum AKH Wien
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-065
- MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
-
Katowice, Polen, 40-689
- Centrum Medyczne Neurologia Slaska
-
Krakow, Polen, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii
-
Krakow, Polen, 31-503
- Sp Zoz Szpital Uniwersytecki
-
Lublin, Polen, 20-064
- CLINIREM Sp z o.o.
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal, 4099-001
- ULS de Santo António, EPE - Hospital de Santo António
-
-
-
-
-
Belgrade, Servië, 11000
- University Clinical Center of Serbia
-
Niš, Servië, 18 000
- University Clinical Center Nis
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanje, 8003
- Hospital del Mar
-
Madrid, Spanje, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Spanje, 28304
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
San Sebastián, Spanje, 20014
- Hospital Universitario de Donostia
-
Valencia, Spanje, 46010
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Pardubice, Tsjechië, 532 03
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
-
-
-
-
-
Brighton, Verenigd Koninkrijk, BN2 5BE
- Royal Sussex County Hospital
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TY
- Panthera Biopartners - Glasgow
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
-
London, Verenigd Koninkrijk, W1G 9ST
- Dementech Neurosciences Clinical Academic Centre
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Dubai, Verenigde Arabische Emiraten, 51122
- Mediclinic Parkview
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
- HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
-
-
California
-
Loma Linda, California, Verenigde Staten, 92354
- Loma Linda University Health
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- USC Roski Eye Institute - Los Angeles
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33428-4221
- Neurology Offices of South Florida
-
Boca Raton, Florida, Verenigde Staten, 33487-2768
- SFM Clinical Research, LLC
-
Maitland, Florida, Verenigde Staten, 32751
- Neurology Associates PA
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33620
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Maryland
-
Columbia, Maryland, Verenigde Staten, 21044
- University of California Irvine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke Neurological Disorders Clinic
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
- Martha Morehouse Medical plaza
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Penn Medicine University City
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78759-8402
- National Neuromuscular Research Institute
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
-
-
-
-
Daegu, Zuid -Korea, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Seoul, Zuid -Korea, 2841
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Zuid -Korea, 3722
- Severance Hospital Yonsei University Health System
-
-
-
-
-
Gothenburg, Zweden, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Is ten minste 18 jaar oud en heeft de lokale wettelijke meerderjarigheidsleeftijd voor klinische onderzoeken
- Is gediagnosticeerd met myasthenia gravis en wordt ondersteund door seropositiviteit voor AChR-Ab; of abnormale neuromusculaire transmissie aangetoond door abnormale neurofysiologische tests en geschiedenis van positieve edrofoniumchloridetests of aangetoonde verbetering bij MG-therapie"
- Is MGFA klasse I (elke oogspierzwakte)
- Heeft een screening en baseline MGII (PRO) oculaire score van minimaal 6 met minimaal 2 oculaire items met een score van minimaal 2
Uitsluitingscriteria:
- Andere ziekten die leiden tot hangende oogleden, perifere spierzwakte of diplopie
- Bekende auto-immuunziekte of enige andere medische aandoening dan de onderzochte indicatie die een nauwkeurige beoordeling van de klinische symptomen van oculaire myasthenia gravis zou belemmeren of die de deelnemer aan onnodig risico zou blootstellen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Efgartigimod PH20 SC in deel A+B
Deelnemers die efgartigimod PH20 SC kregen tijdens deel A en deel B
|
Subcutane efgartigimod PH20 SC toegediend via een voorgevulde spuit
|
|
Experimenteel: Placebo PH20 SC in deel A + Efgartigimod PH20 SC in deel B
Deelnemers die placebo PH20 SC kregen in Deel A en Efgartigimod PH20 SC in Deel B
|
Subcutane efgartigimod PH20 SC toegediend via een voorgevulde spuit
Subcutane placebo PH20 SC toegediend via een voorgevulde spuit
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
MGII (PRO) oculaire scoreverandering van baseline tot dag 29 in deel A
Tijdsspanne: Tot 29 dagen
|
De Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) is een scoringsinstrument dat de ernst van de ziekte meet.
Het bestaat uit 22 door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO) en 6 lichamelijke onderzoeken (PE).
De Oculaire PRO-score varieert tussen 0 en 18.
Hoe hoger de score, hoe ernstiger de ziekte.
|
Tot 29 dagen
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Incidentie van (ernstige) bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 111 weken
|
Tot 111 weken
|
|
|
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale IgG-waarden in de loop van de tijd in deel A+B
Tijdsspanne: Tot 111 weken
|
Tot 111 weken
|
|
|
Percentage verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in AChR-Ab-niveaus bij seropositieve AChR-Ab-deelnemers in de loop van de tijd in deel A+B
Tijdsspanne: Tot 111 weken
|
Tot 111 weken
|
|
|
Incidentie van antimedicijnantilichamen en neutraliserende antilichamen tegen efgartigimod in deel A+B
Tijdsspanne: Tot 111 weken
|
Tot 111 weken
|
|
|
Incidentie van antilichamen en neutraliserende antilichamen tegen rHuPH20 in deel A+B
Tijdsspanne: Tot 111 weken
|
Tot 111 weken
|
|
|
MGII (PRO+PE) oculaire scoreverandering van baseline tot dag 29 in deel A
Tijdsspanne: Tot 29 dagen
|
De Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) is een scoringsinstrument dat de ernst van de ziekte meet.
Het bestaat uit 22 door patiënten gerapporteerde uitkomsten (PRO) en 6 lichamelijke onderzoeken (PE).
De oculaire PRO-score varieert tussen 0 en 18.
De oculaire PE-score varieert tussen 0 en 5.
Hoe hoger de score, hoe ernstiger de ziekte.
|
Tot 29 dagen
|
|
MG-ADL oculair domein scoreverandering van baseline tot dag 29 in deel A
Tijdsspanne: Tot 29 dagen
|
De Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) schaal beoordeelt MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten.
De oculaire score varieert tussen 0 en 16 (waarbij 16 het meest ernstig is).
|
Tot 29 dagen
|
|
MGII totaalscore verandering vanaf baseline tot dag 29 in deel A
Tijdsspanne: Tot 29 dagen
|
De Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) is een scoringsinstrument dat de ernst van de ziekte meet.
Het bestaat uit 22 door patiënten gerapporteerde uitkomsten (PRO) en 6 lichamelijke onderzoeken (PE).
De score varieert tussen 0 en 84.
Hoe hoger de score, hoe ernstiger de ziekte.
|
Tot 29 dagen
|
|
MGII (PE) oculaire scoreverandering van baseline tot dag 29 in deel A
Tijdsspanne: Tot 29 dagen
|
De Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) is een scoringsinstrument dat de ernst van de ziekte meet.
Het bestaat uit 6 lichamelijke onderzoeken (PE).
De score varieert tussen 0 en 5.
Hoe hoger de score, hoe ernstiger de ziekte.
|
Tot 29 dagen
|
|
MG-ADL totaalscoreverandering van baseline tot dag 29 in deel A
Tijdsspanne: Tot 29 dagen
|
De Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) schaal beoordeelt MG-symptomen en hun effecten op dagelijkse activiteiten.
De score varieert tussen 0 en 24 (waarbij 24 de meest ernstige is).
|
Tot 29 dagen
|
|
MGII oculaire scoreveranderingen (PRO) vanaf baseline in deel A+B
Tijdsspanne: Tot 111 weken
|
De Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) is een scoringsinstrument dat de ernst van de ziekte meet.
Het bestaat uit 22 door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO) en 6 lichamelijke onderzoeken (PE).
De oculaire PRO-score varieert tussen 0 en 18.
De oculaire PE-score varieert tussen 0 en 5.
Hoe hoger de score, hoe ernstiger de ziekte.
|
Tot 111 weken
|
|
MG-QoL15r totale scoreveranderingen ten opzichte van de basislijn in deel A+B
Tijdsspanne: Tot 111 weken
|
De Myasthenia Gravis Quality of Life 15-item scale revised (MG-QoL15r) vragenlijst is een door patiënten gerapporteerd instrument dat de impact van MG-symptomen op de kwaliteit van leven meet.
De score varieert tussen 0 en 30 (waarbij 30 de laagste kwaliteit van leven aangeeft).
|
Tot 111 weken
|
|
NEI VFQ-25 scoreveranderingen vanaf baseline in deel A+B
Tijdsspanne: Tot 111 weken
|
De 25-item National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ-25) is een vragenlijst met 25 items gericht op het gezichtsvermogen.
De score varieert tussen 0 en 100 (waarbij 0 de slechtste score is)
|
Tot 111 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
18 september 2024
Primaire voltooiing (Werkelijk)
12 januari 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 augustus 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 augustus 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
16 augustus 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
2 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
1 juli 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neoplasmata per site
- Neoplasmata
- Neuromusculaire aandoeningen
- Auto-immuunziekten
- Ziekten van het immuunsysteem
- Auto-immuunziekten van het zenuwstelsel
- Neurodegeneratieve ziekten
- Paraneoplastische syndromen, zenuwstelsel
- Neoplasmata van het zenuwstelsel
- Paraneoplastische syndromen
- Neuromusculaire junctieziekten
- Myasthenia Gravis
Andere studie-ID-nummers
- ARGX-113-2315
- 2024-514133-38-00 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .