Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at vurdere effektivitet og sikkerhed af Efgartigimod PH20 SC hos voksne med okulær myasthenia gravis (ADAPT oculus)

10. december 2025 opdateret af: argenx

En randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, fase 3, parallelgruppedesignundersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​Efgartigimod PH20 SC administreret med fyldt sprøjte hos voksne deltagere med okulær myasthenia gravis

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​efgartigimod PH20 SC givet med en fyldt sprøjte til voksne patienter med okulær myasthenia gravis. Studiet består af en del A (ca. 7 uger) og en del B (op til 2 år). I del A vil halvdelen af ​​deltagerne modtage efgartigimod PH20 SC, og den anden halvdel vil modtage placebo. I del B vil alle deltagere modtage efgartigimod PH20 SC. Deltagerne vil være i undersøgelsen i omkring op til 2 år og 12 uger.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

141

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Box Hill, Australien, 3128
        • Box Hill Hospital
      • Melbourne, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Southport, Australien, 4215
        • Gold Coast University Hospital
  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgien, 4000
        • Hôpital de la Citadelle
  • Canada
      • Halifax, Canada, B3R 1V9
        • Maritime Neurology
      • London, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Montreal, Canada, H2X 0A9
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Québec, Canada, G1J 1Z4
        • Hopital de l'Enfant Jesus
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Cypern
      • Égkomi, Cypern, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Danmark
      • Aarhus N, Danmark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Brighton, Det Forenede Kongerige, BN2 5BE
        • Royal Sussex County Hospital
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TY
        • Panthera Biopartners - Glasgow
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • London, Det Forenede Kongerige, W1G 9ST
        • Dementech Neurosciences Clinical Academic Centre
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Finland
      • Turku, Finland, 20521
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
  • Forenede Arabiske Emirater
      • Dubai, Forenede Arabiske Emirater, 51122
        • Mediclinic Parkview
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
    • California
      • Loma Linda, California, Forenede Stater, 92354
        • Loma Linda University Health
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • USC Roski Eye Institute - Los Angeles
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33428-4221
        • Neurology Offices of South Florida
      • Boca Raton, Florida, Forenede Stater, 33487-2768
        • SFM Clinical Research, LLC
      • Maitland, Florida, Forenede Stater, 32751
        • Neurology Associates PA
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Columbia, Maryland, Forenede Stater, 21044
        • University of California Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Martha Morehouse Medical Plaza
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Penn Medicine University City
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759-8402
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild
  • Georgien
      • Tbilisi, Georgien, 114
        • New Hospitals
      • Tbilisi, Georgien, 112
        • Petre Sarajishvili Institute of Neurology
      • Tbilisi, Georgien, 114
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Georgien, 186
        • LLC Caucasus Medical Centre
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 115 28
        • Eginitio Hospital
      • Pátrai, Grækenland, 265 04
        • University General Hospital of Patras
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Italien
      • Bergamo, Italien, 24127
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
      • Bologna, Italien, 40139
        • IRCCS Istituto dell Scienze Neurologiche di Bologna
      • Milan, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Italien, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l.
      • Napoli, Italien, 80131
        • AORN Antonio Cardarelli
      • Roma, Italien, 00189
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
  • Japan
      • Chūōku, Japan, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Hanamaki-shi, Japan, 025-0075
        • General Hanamaki Hospital
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Kawagoe, Japan, 350-0844
        • Saitama Medical Center
      • Kyoto, Japan, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano National Hospital
      • Narita, Japan, 286-8520
        • IUHW Narita Hospital
      • Sapporo, Japan, 063-0005
        • National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
      • Sayama, Japan, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Shinjuku-Ku, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Suita-Shi, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • Kina
      • Changsha, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Chengdu, Kina, 610072
        • Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
      • Chongqing, Kina, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Fuzhou, Kina, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou, Kina, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
      • Guangzhou, Kina, 510120
        • Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
      • Jinan, Kina, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Nanchang, Kina, 330000
        • The First Affiliated Hospital of Nanchang University - Xianghu Campus
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Huashan Hospital Fudan University
      • Shijiazhuang, Kina, 050011
        • Shijiazhuang People's Hospital - Fangbeilu Campus
      • Wuhan, Kina, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
      • Wuhan, Kina, 430060
        • Renmin Hospital of Wuhan University - Main Campus
  • Polen
      • Bydgoszcz, Polen, 85-065
        • MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
      • Katowice, Polen, 40-689
        • Centrum Medyczne Neurologia Slaska
      • Krakow, Polen, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Sp Zoz Szpital Uniwersytecki
      • Lublin, Polen, 20-064
        • CLINIREM Sp z o.o.
  • Portugal
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugal, 4099-001
        • ULS de Santo António, EPE - Hospital de Santo António
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • University Clinical Center of Serbia
      • Niš, Serbien, 18 000
        • University Clinical Center Niš
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien, 8003
        • Hospital Del Mar
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Spanien, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • San Sebastián, Spanien, 20014
        • Hospital Universitario DE Donostia
      • Valencia, Spanien, 46010
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Sydkorea
      • Daegu, Sydkorea, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 2841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Sydkorea, 3722
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Pardubice, Tjekkiet, 532 03
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Universität Georg August
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Universitätsklinikum AKH Wien

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Er mindst 18 år og den lokale lovpligtige alder for kliniske undersøgelser
  • Er blevet diagnosticeret med myasthenia gravis og understøttet af seropositivitet for AChR-Ab; eller unormal neuromuskulær transmission påvist ved abnorm neurofysiologisk testning og historie på positiv edrofoniumchloridtest eller påvist forbedring af MG-terapi"
  • Er MGFA klasse I (enhver øjenmuskelsvaghed)
  • Har en screening og baseline MGII (PRO) okulær score på mindst 6 med mindst 2 okulære genstande med en score på mindst 2

Ekskluderingskriterier:

  • Andre sygdomme, der fører til hængende øjenlåg, perifer muskelsvaghed eller diplopi
  • Kendt autoimmun sygdom eller enhver anden medicinsk tilstand end indikation under undersøgelse, der ville forstyrre en nøjagtig vurdering af kliniske symptomer på okulær myasthenia gravis eller sætter deltageren i unødig risiko

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Efgartigimod PH20 SC i del A+B
Deltagere, der modtager efgartigimod PH20 SC under del A og del B
Kombinationsprodukt: Efgartigimod PH20 SC
Subkutan efgartigimod PH20 SC givet med fyldt injektionssprøjte
Eksperimentel: Placebo PH20 SC i del A + Efgartigimod PH20 SC i del B
Deltagere, der fik placebo PH20 SC i del A og Efgartigimod PH20 SC i del B
Kombinationsprodukt: Efgartigimod PH20 SC
Subkutan efgartigimod PH20 SC givet med fyldt injektionssprøjte
Andet: Placebo PH20 SC
Subkutan placebo PH20 SC givet med fyldt injektionssprøjte

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
MGII (PRO) øjenscoreændring fra baseline til dag 29 i del A
Tidsramme: Op til 29 dage
Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) er et værktøj til scoring, der måler sygdomsalvorlighed. Den består af 22 patientrapporterede resultater (PRO) og 6 fysiske undersøgelser (PE). Den okulære PRO-score varierer mellem 0 og 18. Jo højere score, desto mere alvorlig er sygdommen.
Op til 29 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af (alvorlige) bivirkninger
Tidsramme: Op til 111 uger
Op til 111 uger
Procentvis ændring fra baseline i totale IgG-niveauer over tid i del A+B
Tidsramme: Op til 111 uger
Op til 111 uger
Procentvis ændring fra baseline i AChR-Ab niveauer i AChR-Ab seropositive deltagere over tid i del A+B
Tidsramme: Op til 111 uger
Op til 111 uger
Forekomst af anti-lægemiddel-antistoffer og neutraliserende antistoffer mod efgartigimod i del A+B
Tidsramme: Op til 111 uger
Op til 111 uger
Forekomst af antistoffer og neutraliserende antistoffer mod rHuPH20 i del A+B
Tidsramme: Op til 111 uger
Op til 111 uger
MGII (PRO+PE) okulær scoreændring fra baseline til dag 29 i del A
Tidsramme: Op til 29 dage
Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) er et scoringsværktøj, der måler sygdomsalvorligheden. Det består af 22 patientrapporterede resultater (PRO) og 6 fysiske undersøgelser (PE). Den okulære PRO-score varierer mellem 0 og 18. Den okulære PE-score varierer mellem 0 og 5. Jo højere score, jo mere alvorlig er sygdommen.
Op til 29 dage
Ændring i MG-ADL okulære domænescore fra baseline til dag 29 i del A
Tidsramme: Op til 29 dage
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-skalaen vurderer MG-symptomer og deres effekt på daglige aktiviteter. Ocular-score varierer mellem 0 og 16 (hvor 16 er mest alvorligt).
Op til 29 dage
MGII total scoreændring fra baseline til dag 29 i del A
Tidsramme: Op til 29 dage
Myasthenia Gravis Impairningsindekset (MGII) er et scoringsværktøj, der måler sygdomsalvorlighed. Det består af 22 patientrapporterede resultater (PRO) og 6 fysiske undersøgelser (PE). Scoren varierer mellem 0 og 84. Jo højere scoren er, jo mere alvorlig er sygdommen.
Op til 29 dage
MGII (PE) øjenscoreændring fra baseline til dag 29 i del A
Tidsramme: Op til 29 dage
Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) er et værktøj til vurdering af sygdomsalvorlighed.
Det består af 6 fysiske undersøgelser.
Scoren varierer mellem 0 og 5.
Jo højere score, jo mere alvorlig er sygdommen.
Op til 29 dage
MG-ADL total scoreændring fra baseline til dag 29 i del A
Tidsramme: Op til 29 dage
Myasthenia Gravis Aktiviteter i Dagligdagen (MG-ADL)-skalaen vurderer MG-symptomer og deres virkning på daglige aktiviteter. Scoren varierer mellem 0 og 24 (hvor 24 er den mest alvorlige).
Op til 29 dage
MGII øjenscoreændringer (PRO) fra baseline i del A+B
Tidsramme: Op til 111 uger
Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) er et scoringsværktøj, der måler sygdomsalvorlighed. Det består af 22 patientrapporterede resultater (PRO) og 6 fysiske undersøgelser (PE). Den okulære PRO-score varierer mellem 0 og 18. Den okulære PE-score varierer mellem 0 og 5. Jo højere score, jo mere alvorlig er sygdommen.
Op til 111 uger
MG-QoL15r samlet scoreændringer fra baseline i del A+B
Tidsramme: Op til 111 uger
Spørgeskemaet Myasthenia Gravis Quality of Life 15-item scale revised (MG-QoL15r) er et patientrapporteret instrument, der måler påvirkningen af MG-symptomer på livskvalitet. Scoren varierer mellem 0 og 30 (hvor 30 er den laveste livskvalitet).
Op til 111 uger
NEI VFQ-25 scoreændringer fra baseline i del A+B
Tidsramme: Op til 111 uger
Den 25-punkts National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ-25) er et synsrettet spørgeskema med 25 punkter. Scoren varierer mellem 0 og 100 (hvor 0 er den dårligste score)
Op til 111 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

argenx

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. august 2024

Først opslået (Faktiske)

16. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARGX-113-2315
  • 2024-514133-38-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myasthenia Gravis, okulær

Kliniske forsøg med Efgartigimod PH20 SC

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner