Az Efgartigimod PH20 SC hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére szolgáló tanulmány okuláris myasthenia gravisban szenvedő felnőtteknél (ADAPT oculus)
2026. július 1. frissítette: argenx
Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, 3. fázisú, párhuzamos csoportos tervezési vizsgálat az előretöltött fecskendővel beadott Efgartigimod PH20 SC hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére okuláris myasthenia gravisban szenvedő felnőttek körében
E vizsgálat célja az előretöltött fecskendőben adott efgartigimod PH20 SC hatékonyságának és biztonságosságának értékelése ocularis myasthenia gravisban szenvedő felnőtt betegeknél.
A tanulmány egy A részből (körülbelül 7 hét) és egy B részből (legfeljebb 2 évig) áll.
Az A részben a résztvevők fele efgartigimod PH20 SC-t, a másik fele placebót kap.
A B részben minden résztvevő efgartigimod PH20 SC-t kap.
A résztvevők körülbelül 2 évig és 12 hétig vesznek részt a vizsgálatban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
141
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Vienna, Ausztria, 1090
- Universitätsklinikum AKH Wien
-
-
-
-
-
Box Hill, Ausztrália, 3128
- Box Hill Hospital
-
Melbourne, Ausztrália, 3004
- The Alfred Hospital
-
Southport, Ausztrália, 4215
- Gold Coast University Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgium, 3000
- UZ Leuven
-
Liège, Belgium, 4000
- Hôpital de la Citadelle
-
-
-
-
-
Égkomi, Ciprus, 2371
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
-
-
-
-
-
Brno, Csehország, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Pardubice, Csehország, 532 03
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
-
-
-
-
-
Aarhus N, Dánia, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
Copenhagen, Dánia, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Daegu, Dél -Korea, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Seoul, Dél -Korea, 2841
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Dél -Korea, 3722
- Severance Hospital Yonsei University Health System
-
-
-
-
-
Dubai, Egyesült Arab Emírségek, 51122
- Mediclinic Parkview
-
-
-
-
-
Brighton, Egyesült Királyság, BN2 5BE
- Royal Sussex County Hospital
-
Glasgow, Egyesült Királyság, G51 4TY
- Panthera Biopartners - Glasgow
-
Leeds, Egyesült Királyság, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
-
London, Egyesült Királyság, W1G 9ST
- Dementech Neurosciences Clinical Academic Centre
-
Southampton, Egyesült Királyság, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85251
- HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
-
-
California
-
Loma Linda, California, Egyesült Államok, 92354
- Loma Linda University Health
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- USC Roski Eye Institute - Los Angeles
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33428-4221
- Neurology Offices of South Florida
-
Boca Raton, Florida, Egyesült Államok, 33487-2768
- SFM Clinical Research, LLC
-
Maitland, Florida, Egyesült Államok, 32751
- Neurology Associates PA
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33620
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Maryland
-
Columbia, Maryland, Egyesült Államok, 21044
- University of California Irvine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke Neurological Disorders Clinic
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
- Martha Morehouse Medical plaza
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Penn Medicine University City
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78759-8402
- National Neuromuscular Research Institute
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
-
-
-
-
Turku, Finnország, 20521
- Turun yliopistollinen keskussairaala
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország, 75019
- Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild
-
-
-
-
-
Tbilisi, Grúzia, 114
- New Hospitals
-
Tbilisi, Grúzia, 112
- Petre Sarajishvili Institute of Neurology
-
Tbilisi, Grúzia, 114
- Pineo Medical Ecosystem
-
Tbilisi, Grúzia, 186
- LLC Caucasus Medical Centre
-
-
-
-
-
Athens, Görögország, 115 28
- Eginitio Hospital
-
Pátrai, Görögország, 265 04
- University General Hospital of Patras
-
-
-
-
-
Leiden, Hollandia, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Chūōku, Japán, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Fukuoka, Japán, 812-8582
- Kyushu University Hospital
-
Hanamaki-shi, Japán, 025-0075
- General Hanamaki Hospital
-
Hiroshima, Japán, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
Kawagoe, Japán, 350-0844
- Saitama Medical Center
-
Kyoto, Japán, 616-8255
- National Hospital Organization Utano National Hospital
-
Narita, Japán, 286-8520
- IUHW Narita Hospital
-
Sapporo, Japán, 063-0005
- National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
-
Sayama, Japán, 589-8511
- Kindai University Hospital
-
Shinjuku-Ku, Japán, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
Suita-Shi, Japán, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
-
-
-
Halifax, Kanada, B3R 1V9
- Maritime Neurology
-
London, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Montreal, Kanada, H2X 0A9
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
-
Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Québec, Kanada, G1J 1Z4
- Hopital de L'Enfant Jesus
-
Toronto, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Changsha, Kína, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
Chengdu, Kína, 610072
- Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
-
Chongqing, Kína, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Fuzhou, Kína, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
Guangzhou, Kína, 510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
-
Guangzhou, Kína, 510120
- Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
-
Jinan, Kína, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
-
Nanchang, Kína, 330000
- The First Affiliated Hospital of Nanchang University - Xianghu Campus
-
Shanghai, Kína, 200040
- Huashan Hospital Fudan University
-
Shijiazhuang, Kína, 050011
- Shijiazhuang People's Hospital - Fangbeilu Campus
-
Wuhan, Kína, 430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
-
Wuhan, Kína, 430060
- Renmin Hospital of Wuhan University - Main Campus
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Lengyelország, 85-065
- MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
-
Katowice, Lengyelország, 40-689
- Centrum Medyczne Neurologia Slaska
-
Krakow, Lengyelország, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii
-
Krakow, Lengyelország, 31-503
- Sp Zoz Szpital Uniwersytecki
-
Lublin, Lengyelország, 20-064
- CLINIREM Sp z o.o.
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Göttingen, Németország, 37075
- Universität Georg August
-
-
-
-
-
Bergamo, Olaszország, 24127
- ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
-
Bologna, Olaszország, 40139
- IRCCS Istituto dell Scienze Neurologiche di Bologna
-
Milan, Olaszország, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Milan, Olaszország, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Naples, Olaszország, 80131
- AORN Antonio Cardarelli
-
Roma, Olaszország, 00189
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugália, 1649-035
- ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugália, 4099-001
- ULS de Santo António, EPE - Hospital de Santo António
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanyolország, 8003
- Hospital Del Mar
-
Madrid, Spanyolország, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Spanyolország, 28304
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
San Sebastián, Spanyolország, 20014
- Hospital Universitario de Donostia
-
Valencia, Spanyolország, 46010
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
-
-
-
-
-
Gothenburg, Svédország, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
-
-
-
-
Belgrade, Szerbia, 11000
- University Clinical Center of Serbia
-
Niš, Szerbia, 18 000
- University Clinical Center Nis
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Legalább 18 éves, és a helyi törvényes beleegyezési korhatárt a klinikai vizsgálatok elvégzéséhez
- Myasthenia gravis-szal diagnosztizálták, és az AChR-Ab szeropozitivitása alátámasztja; vagy kóros neuromuszkuláris transzmisszió, amelyet abnormális neurofiziológiai tesztek és a kórelőzmény pozitív edrofónium-klorid-teszttel igazoltak, vagy az MG-terápia javulását mutatták ki."
- MGFA I. osztályú (bármilyen szemizomgyengeség)
- Szűrési és kiindulási MGII (PRO) okuláris pontszáma legalább 6, legalább 2 okuláris elemmel legalább 2 pontszámmal
Kizárási kritériumok:
- Egyéb betegségek, amelyek a szemhéj lelógásához, a perifériás izomgyengeséghez vagy a diplopiához vezetnek
- Ismert autoimmun betegség vagy a vizsgált indikációtól eltérő bármely olyan egészségügyi állapot, amely megzavarná a szem myasthenia gravis klinikai tüneteinek pontos értékelését, vagy indokolatlan kockázatnak teszi ki a résztvevőt
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Efgartigimod PH20 SC az A+B részben
Az efgartigimod PH20 SC-t kapó résztvevők az A és B részben
|
Subcutan efgartigimod PH20 SC előretöltött fecskendővel adva
|
|
Kísérleti: Placebo PH20 SC az A részben + Efgartigimod PH20 SC a B részben
A placebót PH20 SC-t kapó résztvevők az A részben és Efgartigimod PH20 SC-t a B részben
|
Subcutan efgartigimod PH20 SC előretöltött fecskendővel adva
Subcutan placebo PH20 SC előretöltött fecskendőben adva
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az MGII (PRO) szemészeti pontszám változása a kiindulási értékhez képest az A rész 29. napján
Időkeret: Akár 29 napig
|
A Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) egy pontozási eszköz, amely a betegség súlyosságát méri.
22 beteg által jelentett eredményből (PRO) és 6 fizikai vizsgálatból (PE) áll.
A szemészeti PRO pontszám 0 és 18 között változik.
Minél magasabb a pontszám, annál súlyosabb a betegség.
|
Akár 29 napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A (súlyos) nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: Akár 111 hétig
|
Akár 111 hétig
|
|
|
Százalékos változás az alapvonalhoz képest az összes IgG-szintben idővel az A+B részben
Időkeret: Akár 111 hétig
|
Akár 111 hétig
|
|
|
Az AChR-Ab-szintek százalékos változása a kiindulási értékhez képest az AChR-Ab szeropozitív résztvevőknél az A+B részben
Időkeret: Akár 111 hétig
|
Akár 111 hétig
|
|
|
Az efgartigimod elleni gyógyszerellenes antitestek és semlegesítő antitestek előfordulása az A+B részben
Időkeret: Akár 111 hétig
|
Akár 111 hétig
|
|
|
Az rHuPH20 elleni antitestek és semlegesítő antitestek előfordulása az A+B részben
Időkeret: Akár 111 hétig
|
Akár 111 hétig
|
|
|
MGII (PRO+PE) szemészeti pontszámváltozás az alaptól a 29. napig az A részben
Időkeret: Legfeljebb 29 nap
|
A Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) egy pontozási eszköz, amely a betegség súlyosságát méri.
22 beteg által jelentett eredményből (PRO) és 6 fizikális vizsgálatból (PE) áll.
A szemészeti PRO pontszám 0 és 18 között változik.
A szemészeti PE pontszám 0 és 5 között változik.
Minél magasabb a pontszám, annál súlyosabb a betegség.
|
Legfeljebb 29 nap
|
|
Az MG-ADL szemészeti domain pontszámának változása a kiindulási állapothoz képest a 29. napon az A részben
Időkeret: Legfeljebb 29 nap
|
A Myasthenia Gravis napi tevékenységeket érintő (MG-ADL) skála a MG tüneteit és azok hatását értékeli a napi tevékenységekre.
A szemészeti pontszám 0 és 16 között változik (ahol a 16 a legsúlyosabb).
|
Legfeljebb 29 nap
|
|
MGII összpontszám változása a kiindulási értékhez képest a 29. napon az A részben
Időkeret: Legfeljebb 29 nap
|
A Myasthenia Gravis Károsodási Index (MGII) egy pontozási eszköz, amely a betegség súlyosságát méri.
22 beteg által jelentett eredményből (PRO) és 6 fizikális vizsgálatból (PE) áll.
A pontszám 0 és 84 között változik.
Minél magasabb a pontszám, annál súlyosabb a betegség.
|
Legfeljebb 29 nap
|
|
Az MGII (PE) szemészeti pontszám változása az alapvonalhoz képest az A rész 29. napján
Időkeret: Legfeljebb 29 nap
|
A Myasthenia Gravis Károsodási Index (MGII) egy pontozási eszköz, amely a betegség súlyosságát méri.
6 fizikális vizsgálatból (PE) áll.
A pontszám 0 és 5 között változik.
Minél magasabb a pontszám, annál súlyosabb a betegség.
|
Legfeljebb 29 nap
|
|
MG-ADL összpontszám változása az alapponttól a 29. napig az A részben
Időkeret: Legfeljebb 29 nap
|
A Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) skála a MG tüneteit és azok hatásait értékeli a mindennapi tevékenységekre.
A pontszám 0 és 24 között változik (ahol a 24 a legsúlyosabb).
|
Legfeljebb 29 nap
|
|
MGII szemészeti pontszám változások (PRO) a kiindulási értékhez képest az A+B részekben
Időkeret: Akár 111 hétig
|
A Myasthenia Gravis Károsodási Index (MGII) egy pontozási eszköz, amely a betegség súlyosságát méri.
22 beteg által jelentett eredményből (PRO) és 6 fizikális vizsgálatból (PE) áll.
A szemészeti PRO pontszám 0 és 18 között változik.
A szemészeti PE pontszám 0 és 5 között változik.
Minél magasabb a pontszám, annál súlyosabb a betegség.
|
Akár 111 hétig
|
|
Az MG-QoL15r összpontszámának változása a kiindulási értékhez képest az A+B részekben
Időkeret: Legfeljebb 111 hét
|
A Myasthenia Gravis Életminőség 15 tételes felülvizsgált (MG-QoL15r) kérdőív egy beteg által kitöltött eszköz, amely az MG tüneteinek hatását méri az életminőségre.
A pontszám 0 és 30 között változik (30 a legalacsonyabb életminőséget jelenti).
|
Legfeljebb 111 hét
|
|
NEI VFQ-25 pontszámváltozások a kiindulási értékhez képest az A+B részben
Időkeret: Akár 111 hétig
|
A 25 tételes National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ-25) egy 25 tételből álló, látással kapcsolatos kérdőív.
A pontszám 0 és 100 között változik (ahol a 0 a legrosszabb pontszámot jelenti) |
Akár 111 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. szeptember 18.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2026. január 12.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. augusztus 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. augusztus 14.
Első közzététel (Tényleges)
2024. augusztus 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 1.
Utolsó ellenőrzés
2026. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Neoplazmák webhelyenként
- Neoplazmák
- Neuromuszkuláris betegségek
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Neurodegeneratív betegségek
- Paraneoplasztikus szindrómák, idegrendszer
- Idegrendszeri neoplazmák
- Paraneoplasztikus szindrómák
- Neuromuscularis junction betegségek
- Myasthenia Gravis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ARGX-113-2315
- 2024-514133-38-00 (Ctis)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .