Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení účinnosti a bezpečnosti Efgartigimodu PH20 SC u dospělých s oční myasthenia gravis (ADAPT oculus)

10. prosince 2025 aktualizováno: argenx

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, fáze 3, studie paralelního skupinového designu hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku Efgartigimod PH20 SC podávaného předplněnou injekční stříkačkou u dospělých účastníků s oční myasthenia gravis

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost efgartigimodu PH20 SC podávaného předplněnou injekční stříkačkou u dospělých pacientů s oční myasthenia gravis. Studium se skládá z části A (cca 7 týdnů) a části B (do 2 let). V části A bude polovina účastníků dostávat efgartigimod PH20 SC a druhá polovina placebo. V části B obdrží všichni účastníci efgartigimod PH20 SC. Účastníci budou ve studii po dobu přibližně 2 let a 12 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

141

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Box Hill, Austrálie, 3128
        • Box Hill Hospital
      • Melbourne, Austrálie, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Southport, Austrálie, 4215
        • Gold Coast University Hospital
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgie, 4000
        • Hôpital de la Citadelle
  • Dánsko
      • Aarhus N, Dánsko, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Dánsko, 2100
        • Rigshospitalet
  • Finsko
      • Turku, Finsko, 20521
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
  • Francie
      • Paris, Francie, 75019
        • Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild
  • Gruzie
      • Tbilisi, Gruzie, 114
        • New Hospitals
      • Tbilisi, Gruzie, 112
        • Petre Sarajishvili Institute of Neurology
      • Tbilisi, Gruzie, 114
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Gruzie, 186
        • LLC Caucasus Medical Centre
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Itálie
      • Bergamo, Itálie, 24127
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
      • Bologna, Itálie, 40139
        • IRCCS Istituto dell Scienze Neurologiche di Bologna
      • Milan, Itálie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Itálie, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l.
      • Napoli, Itálie, 80131
        • AORN Antonio Cardarelli
      • Roma, Itálie, 00189
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
  • Japonsko
      • Chūōku, Japonsko, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Fukuoka, Japonsko, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Hanamaki-shi, Japonsko, 025-0075
        • General Hanamaki Hospital
      • Hiroshima, Japonsko, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Kawagoe, Japonsko, 350-0844
        • Saitama Medical Center
      • Kyoto, Japonsko, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano National Hospital
      • Narita, Japonsko, 286-8520
        • IUHW Narita Hospital
      • Sapporo, Japonsko, 063-0005
        • National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
      • Sayama, Japonsko, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Shinjuku-Ku, Japonsko, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Suita-Shi, Japonsko, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • Jižní Korea
      • Daegu, Jižní Korea, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 2841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Jižní Korea, 3722
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
  • Kanada
      • Halifax, Kanada, B3R 1V9
        • Maritime Neurology
      • London, Kanada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Montreal, Kanada, H2X 0A9
        • Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal
      • Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Québec, Kanada, G1J 1Z4
        • Hopital de l'Enfant Jesus
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Kypr
      • Égkomi, Kypr, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Göttingen, Německo, 37075
        • Universität Georg August
  • Polsko
      • Bydgoszcz, Polsko, 85-065
        • MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
      • Katowice, Polsko, 40-689
        • Centrum Medyczne Neurologia Slaska
      • Krakow, Polsko, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii
      • Krakow, Polsko, 31-503
        • Sp Zoz Szpital Uniwersytecki
      • Lublin, Polsko, 20-064
        • CLINIREM Sp z o.o.
  • Portugalsko
      • Lisbon, Portugalsko, 1649-035
        • ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Portugalsko, 4099-001
        • ULS de Santo António, EPE - Hospital de Santo António
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Universitätsklinikum AKH Wien
  • Spojené arabské emiráty
      • Dubai, Spojené arabské emiráty, 51122
        • Mediclinic Parkview
  • Spojené království
      • Brighton, Spojené království, BN2 5BE
        • Royal Sussex County Hospital
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TY
        • Panthera Biopartners - Glasgow
      • Leeds, Spojené království, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • London, Spojené království, W1G 9ST
        • Dementech Neurosciences Clinical Academic Centre
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
    • California
      • Loma Linda, California, Spojené státy, 92354
        • Loma Linda University Health
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • USC Roski Eye Institute - Los Angeles
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33428-4221
        • Neurology Offices of South Florida
      • Boca Raton, Florida, Spojené státy, 33487-2768
        • SFM Clinical Research, LLC
      • Maitland, Florida, Spojené státy, 32751
        • Neurology Associates PA
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Columbia, Maryland, Spojené státy, 21044
        • University of California Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Martha Morehouse Medical Plaza
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Penn Medicine University City
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78759-8402
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • University Clinical Center of Serbia
      • Niš, Srbsko, 18 000
        • University Clinical Center Niš
  • Česko
      • Brno, Česko, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Pardubice, Česko, 532 03
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
  • Čína
      • Changsha, Čína, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Chengdu, Čína, 610072
        • Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
      • Chongqing, Čína, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Fuzhou, Čína, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou, Čína, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
      • Guangzhou, Čína, 510120
        • Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
      • Jinan, Čína, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Nanchang, Čína, 330000
        • The First Affiliated Hospital of Nanchang University - Xianghu Campus
      • Shanghai, Čína, 200040
        • Huashan Hospital Fudan University
      • Shijiazhuang, Čína, 050011
        • Shijiazhuang People's Hospital - Fangbeilu Campus
      • Wuhan, Čína, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
      • Wuhan, Čína, 430060
        • Renmin Hospital of Wuhan University - Main Campus
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 115 28
        • Eginitio Hospital
      • Pátrai, Řecko, 265 04
        • University General Hospital of Patras
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko, 8003
        • Hospital Del Mar
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Španělsko, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • San Sebastián, Španělsko, 20014
        • Hospital Universitario DE Donostia
      • Valencia, Španělsko, 46010
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
  • Švédsko
      • Gothenburg, Švédsko, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Je alespoň 18 let a místní zákonný věk pro souhlas s klinickými studiemi
  • byla diagnostikována myasthenia gravis a podpořena séropozitivitou na AChR-Ab; nebo abnormální neuromuskulární přenos prokázaný abnormálním neurofyziologickým testováním a anamnézou pozitivního testu na edrofoniumchlorid nebo prokázaným zlepšením léčby MG“
  • Je MGFA třídy I (jakákoli slabost očních svalů)
  • Má screeningové a základní oční skóre MGII (PRO) alespoň 6 s alespoň 2 očními položkami se skóre alespoň 2

Kritéria vyloučení:

  • Další onemocnění, která vedou k poklesu očních víček, slabosti periferních svalů nebo diplopii
  • Známé autoimunitní onemocnění nebo jakýkoli zdravotní stav jiný než indikace ve studii, která by narušovala přesné hodnocení klinických příznaků oční myasthenia gravis nebo vystavovala účastníka nepřiměřenému riziku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efgartigimod PH20 SC v části A+B
Účastníci užívající efgartigimod PH20 SC během části A a části B
Kombinovaný produkt: Efgartigimod PH20 SC
Subkutánní efgartigimod PH20 SC podávaný předplněnou injekční stříkačkou
Experimentální: Placebo PH20 SC v části A + Efgartigimod PH20 SC v části B
Účastníci, kteří dostávali placebo PH20 SC v části A a Efgartigimod PH20 SC v části B
Kombinovaný produkt: Efgartigimod PH20 SC
Subkutánní efgartigimod PH20 SC podávaný předplněnou injekční stříkačkou
Jiný: Placebo PH20 SC
Subkutánní placebo PH20 SC podávané předplněnou injekční stříkačkou

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre MGII (PRO) oka od výchozí hodnoty do 29. dne v části A
Časové okno: Až 29 dnů
Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) je hodnotící nástroj měřící závažnost onemocnění. Skládá se z 22 pacientem hlášených výsledků (PRO) a 6 fyzikálních vyšetření (PE). Oční PRO skóre se pohybuje mezi 0 a 18. Čím vyšší skóre, tím závažnější onemocnění.
Až 29 dnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt (závažných) nežádoucích příhod
Časové okno: Až 111 týdnů
Až 111 týdnů
Procento změny od výchozí hodnoty v celkových hladinách IgG v průběhu času v části A+B
Časové okno: Až 111 týdnů
Až 111 týdnů
Procentuální změna od výchozí hodnoty v hladinách AChR-Ab u séropozitivních účastníků AChR-Ab v průběhu času v části A+B
Časové okno: Až 111 týdnů
Až 111 týdnů
Výskyt protilátek proti efgartigimodu a neutralizačních protilátek v části A+B
Časové okno: Až 111 týdnů
Až 111 týdnů
Výskyt protilátek a neutralizačních protilátek proti rHuPH20 v části A+B
Časové okno: Až 111 týdnů
Až 111 týdnů
Změna očního skóre MGII (PRO+PE) od výchozí hodnoty do 29. dne v části A
Časové okno: Až 29 dní
Index postižení myasthenia gravis (MGII) je hodnoticí nástroj měřící závažnost onemocnění. Skládá se z 22 výsledků hlášených pacientem (PRO) a 6 fyzikálních vyšetření (PE). Skóre očních PRO se pohybuje mezi 0 a 18. Skóre očních PE se pohybuje mezi 0 a 5. Čím vyšší skóre, tím závažnější onemocnění.
Až 29 dní
Změna skóre oční domény MG-ADL od výchozí hodnoty do 29. dne v části A
Časové okno: Až 29 dní
Škála Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) hodnotí příznaky MG a jejich vliv na každodenní činnosti. Oční skóre se pohybuje mezi 0 a 16 (přičemž 16 představuje nejzávažnější stav).
Až 29 dní
Změna celkového skóre MGII od výchozí hodnoty do 29. dne v části A
Časové okno: Až 29 dní
Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) je hodnotící nástroj měřící závažnost onemocnění. Skládá se z 22 pacienty hlášených výsledků (PRO) a 6 fyzikálních vyšetření (PE). Skóre se pohybuje mezi 0 a 84. Čím vyšší skóre, tím závažnější onemocnění.
Až 29 dní
Změna očního skóre MGII (PE) od výchozí hodnoty do 29. dne v části A
Časové okno: Až 29 dní
Index postižení myasthenia gravis (MGII) je hodnoticí nástroj měřící závažnost onemocnění. Skládá se ze 6 fyzikálních vyšetření (PE). Skóre se pohybuje mezi 0 a 5. Čím vyšší skóre, tím závažnější onemocnění.
Až 29 dní
Celková změna skóre MG-ADL od výchozí hodnoty do 29. dne v části A
Časové okno: Až 29 dní
Škála Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) hodnotí příznaky MG a jejich dopad na každodenní aktivity. Skóre se pohybuje mezi 0 a 24 (kde 24 představuje nejzávažnější stav).
Až 29 dní
Změny očních skórů MGII (PRO) od výchozí hodnoty v části A+B
Časové okno: Až 111 týdnů
Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) je hodnoticí nástroj, který měří závažnost onemocnění. Skládá se z 22 pacienty hlášených výsledků (PRO) a 6 fyzikálních vyšetření (PE). Skóre Ocular PRO se pohybuje mezi 0 a 18. Skóre očního PE se pohybuje mezi 0 a 5. Čím vyšší je skóre, tím závažnější je onemocnění.
Až 111 týdnů
Změny celkového skóre MG-QoL15r od výchozí hodnoty v části A+B
Časové okno: Až 111 týdnů
Dotazník Myasthenia Gravis Quality of Life 15-item scale revised (MG-QoL15r) je nástroj vyplňovaný pacienty, který měří dopad příznaků MG na kvalitu života. Skóre se pohybuje mezi 0 a 30 (přičemž 30 představuje nejnižší kvalitu života).
Až 111 týdnů
Změny skóre NEI VFQ-25 oproti výchozí hodnotě v části A+B
Časové okno: Až 111 týdnů
25položkový dotazník Národního očního ústavu pro vizuální funkce (NEI VFQ-25) je 25položkový dotazník zaměřený na zrak. Skóre se pohybuje mezi 0 a 100 (přičemž 0 je nejhorší skóre)
Až 111 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. ledna 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

16. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-113-2315
  • 2024-514133-38-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myasthenia Gravis, oční

Klinické studie na Efgartigimod PH20 SC

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit