评估 Efgartigimod PH20 SC 对成人眼部重症肌无力疗效和安全性的研究 (ADAPT oculus)
2026年7月1日 更新者：argenx
一项随机、双盲、安慰剂对照、3 期平行组设计研究，评估通过预充式注射器注射 Efgartigimod PH20 SC 对患有眼部重症肌无力的成人参与者的疗效和安全性
本研究的目的是评估通过预充式注射器给予 efgartigimod PH20 SC 对眼部重症肌无力成人患者的疗效和安全性。
该研究由 A 部分（约 7 周）和 B 部分（长达 2 年）组成。
在 A 部分中，一半参与者将接受 efgartigimod PH20 SC，另一半将接受安慰剂。
在 B 部分中，所有参与者都将收到 efgartigimod PH20 SC。
参与者将参与这项研究大约长达 2 年零 12 周。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
141
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Changsha、中国、410008
- Xiangya Hospital Central South University
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Chengdu、中国、610072
- Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
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Chongqing、中国、400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
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Fuzhou、中国、350001
- Fujian Medical University Union Hospital
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Guangzhou、中国、510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
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Guangzhou、中国、510120
- Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
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Jinan、中国、250012
- Qilu Hospital of Shandong University
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Nanchang、中国、330000
- The First Affiliated Hospital of Nanchang University - Xianghu Campus
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Shanghai、中国、200040
- Huashan Hospital Fudan University
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Shijiazhuang、中国、050011
- Shijiazhuang People's Hospital - Fangbeilu Campus
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Wuhan、中国、430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
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Wuhan、中国、430060
- Renmin Hospital of Wuhan University - Main Campus
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Aarhus N、丹麦、8200
- Aarhus Universitetshospital
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Copenhagen、丹麦、2100
- Rigshospitalet
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Tbilisi、乔治亚州、114
- New Hospitals
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Tbilisi、乔治亚州、112
- Petre Sarajishvili Institute of Neurology
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Tbilisi、乔治亚州、114
- Pineo Medical Ecosystem
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Tbilisi、乔治亚州、186
- LLC Caucasus Medical Centre
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Halifax、加拿大、B3R 1V9
- Maritime Neurology
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London、加拿大、N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Montreal、加拿大、H2X 0A9
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
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Ottawa、加拿大、K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
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Québec、加拿大、G1J 1Z4
- Hopital de L'Enfant Jesus
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Toronto、加拿大、M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Belgrade、塞尔维亚、11000
- University Clinical Center of Serbia
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Niš、塞尔维亚、18 000
- University Clinical Center Nis
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Égkomi、塞浦路斯、2371
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
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Vienna、奥地利、1090
- Universitätsklinikum AKH Wien
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Athens、希腊、115 28
- Eginitio Hospital
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Pátrai、希腊、265 04
- University General Hospital of Patras
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Berlin、德国、13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Göttingen、德国、37075
- Universität Georg August
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Bergamo、意大利、24127
- ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
-
Bologna、意大利、40139
- IRCCS Istituto dell Scienze Neurologiche di Bologna
-
Milan、意大利、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Milan、意大利、20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Naples、意大利、80131
- AORN Antonio Cardarelli
-
Roma、意大利、00189
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
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Brno、捷克语、625 00
- Fakultni nemocnice Brno
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Pardubice、捷克语、532 03
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
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Chūōku、日本、260-8677
- Chiba University Hospital
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Fukuoka、日本、812-8582
- Kyushu University Hospital
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Hanamaki-shi、日本、025-0075
- General Hanamaki Hospital
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Hiroshima、日本、734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
Kawagoe、日本、350-0844
- Saitama Medical Center
-
Kyoto、日本、616-8255
- National Hospital Organization Utano National Hospital
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Narita、日本、286-8520
- IUHW Narita Hospital
-
Sapporo、日本、063-0005
- National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
-
Sayama、日本、589-8511
- Kindai University Hospital
-
Shinjuku-Ku、日本、160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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Suita-Shi、日本、565-0871
- Osaka University Hospital
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Leuven、比利时、3000
- UZ Leuven
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Liège、比利时、4000
- Hôpital de la Citadelle
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Paris、法国、75019
- Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild
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Bydgoszcz、波兰、85-065
- MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
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Katowice、波兰、40-689
- Centrum Medyczne Neurologia Slaska
-
Krakow、波兰、31-505
- Krakowska Akademia Neurologii
-
Krakow、波兰、31-503
- Sp Zoz Szpital Uniwersytecki
-
Lublin、波兰、20-064
- CLINIREM Sp z o.o.
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Box Hill、澳大利亚、3128
- Box Hill Hospital
-
Melbourne、澳大利亚、3004
- The Alfred Hospital
-
Southport、澳大利亚、4215
- Gold Coast University Hospital
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Gothenburg、瑞典、413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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-
Arizona
-
Scottsdale、Arizona、美国、85251
- HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
-
-
California
-
Loma Linda、California、美国、92354
- Loma Linda University Health
-
Los Angeles、California、美国、90033
- USC Roski Eye Institute - Los Angeles
-
San Francisco、California、美国、94143
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Boca Raton、Florida、美国、33428-4221
- Neurology Offices of South Florida
-
Boca Raton、Florida、美国、33487-2768
- SFM Clinical Research, LLC
-
Maitland、Florida、美国、32751
- Neurology Associates PA
-
Tampa、Florida、美国、33620
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Maryland
-
Columbia、Maryland、美国、21044
- University of California Irvine
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、美国、48202
- Henry Ford Health System
-
-
New Jersey
-
New Brunswick、New Jersey、美国、08901
- Robert Wood Johnson Medical School
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke Neurological Disorders Clinic
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus、Ohio、美国、43221
- Martha Morehouse Medical plaza
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Penn Medicine University City
-
-
Texas
-
Austin、Texas、美国、78759-8402
- National Neuromuscular Research Institute
-
Houston、Texas、美国、77030
- Houston Methodist Neurological Institute
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-
-
Turku、芬兰、20521
- Turun yliopistollinen keskussairaala
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-
Brighton、英国、BN2 5BE
- Royal Sussex County Hospital
-
Glasgow、英国、G51 4TY
- Panthera Biopartners - Glasgow
-
Leeds、英国、LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
-
London、英国、W1G 9ST
- Dementech Neurosciences Clinical Academic Centre
-
Southampton、英国、SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Leiden、荷兰、2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Lisbon、葡萄牙、1649-035
- ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto、葡萄牙、4099-001
- ULS de Santo António, EPE - Hospital de Santo António
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona、西班牙、8003
- Hospital Del Mar
-
Madrid、西班牙、28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid、西班牙、28304
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
San Sebastián、西班牙、20014
- Hospital Universitario de Donostia
-
Valencia、西班牙、46010
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
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-
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Dubai、阿拉伯联合酋长国、51122
- Mediclinic Parkview
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-
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Daegu、韩国、41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
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Seoul、韩国、2841
- Korea University Anam Hospital
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Seoul、韩国、3722
- Severance Hospital Yonsei University Health System
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年满 18 岁且达到当地同意临床研究的法定年龄
- 已被诊断患有重症肌无力，并得到 AChR-Ab 血清阳性的支持；或通过异常神经生理学测试和依酚氯铵测试阳性历史证明的异常神经肌肉传递，或经 MG 治疗证明有改善”
- MGFA 是否为 I 级（任何眼肌无力）
- 筛查和基线 MGII (PRO) 眼科评分至少为 6，其中至少 2 项眼科项目评分至少为 2
排除标准：
- 其他导致眼睑下垂、周围肌无力或复视的疾病
- 已知的自身免疫性疾病或除研究适应症之外的任何医疗状况，会干扰对眼重症肌无力临床症状的准确评估或使参与者面临过度风险
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：Efgartigimod PH20 SC A+B 部分
在 A 部分和 B 部分期间接受 efgartigimod PH20 SC 的参与者
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通过预充式注射器皮下注射 efgartigimod PH20 SC
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实验性的：A 部分中的安慰剂 PH20 SC + B 部分中的 Efgartigimod PH20 SC
参与者在 A 部分中接受安慰剂 PH20 SC，在 B 部分中接受 Efgartigimod PH20 SC
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通过预充式注射器皮下注射 efgartigimod PH20 SC
通过预充式注射器皮下注射安慰剂 PH20 SC
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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A部分中MGII（PRO）眼表评分从基线至第29天的变化
大体时间：最多29天
|
重症肌无力损害指数（MGII）是一种评估疾病严重程度的评分工具。
它包含22项患者报告结局（PRO）和6项体格检查（PE）。
眼部PRO评分范围为0至18分。
评分越高，表示疾病越严重。
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最多29天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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（严重）不良事件的发生率
大体时间：长达 111 周
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长达 111 周
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A+B 部分中总 IgG 水平随时间变化相对于基线的百分比变化
大体时间：长达 111 周
|
长达 111 周
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A+B 部分中 AChR-Ab 血清阳性参与者的 AChR-Ab 水平随时间变化相对于基线的百分比变化
大体时间：长达 111 周
|
长达 111 周
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A+B 部分中针对 efgartigimod 的抗药物抗体和中和抗体的发生率
大体时间：长达 111 周
|
长达 111 周
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A+B 部分中针对 rHuPH20 的抗体和中和抗体的发生率
大体时间：长达 111 周
|
长达 111 周
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A部分中MGII（PRO+PE）眼部评分从基线至第29天的变化
大体时间：最长 29 天
|
重症肌无力损伤指数（MGII）是一种用于评估疾病严重程度的评分工具。
它包含22项患者报告结局（PRO）和6项体格检查（PE）。
眼部PRO评分范围为0至18分。
眼部PE评分范围为0至5分。
评分越高，表明疾病越严重。
|
最长 29 天
|
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A部分中MG-ADL眼部领域评分从基线至第29天的变化
大体时间：最多29天
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重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）量表用于评估MG症状及其对日常活动的影响。
眼部评分范围在0至16分之间（16分为最严重）。
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最多29天
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MGII总分从基线至第29天的变化（A部分）
大体时间：最多 29 天
|
重症肌无力损害指数（MGII）是一种评估疾病严重程度的评分工具。
它包含22项患者报告结局（PRO）和6项体格检查（PE）。
评分范围在0至84分之间。
分数越高，表示疾病越严重。
|
最多 29 天
|
|
A部分中MGII（PE）眼部评分从基线至第29天的变化
大体时间：最多 29 天
|
重症肌无力损伤指数（MGII）是一种用于评估疾病严重程度的评分工具。
它包含6项体格检查（PE）。
评分范围为0至5分。
分数越高，表示疾病越严重。
|
最多 29 天
|
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A部分中MG-ADL总分从基线至第29天的变化
大体时间：最长29天
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重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）量表评估MG症状及其对日常活动的影响。
评分范围在0到24之间（24分为最严重）。
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最长29天
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MGII眼部评分（患者报告结局）相对于基线的变化（A+B部分）
大体时间：长达111周
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重症肌无力损害指数（MGII）是一种衡量疾病严重程度的评分工具。
它包含22项患者报告结果（PRO）和6项体格检查（PE）。
眼部PRO评分范围在0至18之间。
眼部PE评分范围在0至5之间。
评分越高，表示疾病越严重。
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长达111周
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MG-QoL15r 总分相对于基线的变化（A+B部分）
大体时间：长达111周
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重症肌无力生活质量15项修订量表（MG-QoL15r）问卷是一种患者自评工具，用于测量MG症状对生活质量的影响。
评分范围在0到30分之间（30分表示生活质量最低）。
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长达111周
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NEI VFQ-25 评分相对于基线的变化（A+B部分）
大体时间：长达111周
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25项美国国家眼科研究所视觉功能问卷（NEI VFQ-25）是一份包含25个项目的视觉功能针对性问卷。
评分范围在0到100之间（0分为最低分）
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长达111周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年9月18日
初级完成 (实际的)
2026年1月12日
研究完成 (估计的)
2027年12月1日
研究注册日期
首次提交
2024年8月14日
首先提交符合 QC 标准的
2024年8月14日
首次发布 (实际的)
2024年8月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月1日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
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