Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'Efgartigimod PH20 SC chez les adultes atteints de myasthénie grave oculaire (ADAPT oculus)

1 juillet 2026 mis à jour par: argenx

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 3, en groupes parallèles, évaluant l'efficacité et l'innocuité de l'Efgartigimod PH20 SC administré par une seringue préremplie chez des participants adultes atteints de myasthénie oculaire grave

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'efgartigimod PH20 SC administré par une seringue préremplie chez les patients adultes atteints de myasthénie oculaire grave. L'étude comprend une partie A (environ 7 semaines) et une partie B (jusqu'à 2 ans). Dans la partie A, la moitié des participants recevront de l'efgartigimod PH20 SC et l'autre moitié recevra un placebo. Dans la partie B, tous les participants recevront de l'efgartigimod PH20 SC. Les participants participeront à l'étude pendant environ 2 ans et 12 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

141

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 13353
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Göttingen, Allemagne, 37075
        • Universität Georg August
  • Australie
      • Box Hill, Australie, 3128
        • Box Hill Hospital
      • Melbourne, Australie, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Southport, Australie, 4215
        • Gold Coast University Hospital
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
      • Liège, Belgique, 4000
        • Hôpital de la Citadelle
  • Canada
      • Halifax, Canada, B3R 1V9
        • Maritime Neurology
      • London, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Montreal, Canada, H2X 0A9
        • Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
      • Ottawa, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
      • Québec, Canada, G1J 1Z4
        • Hopital de L'Enfant Jesus
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Chine
      • Changsha, Chine, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Chengdu, Chine, 610072
        • Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
      • Chongqing, Chine, 400016
        • The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
      • Fuzhou, Chine, 350001
        • Fujian Medical University Union Hospital
      • Guangzhou, Chine, 510405
        • The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
      • Guangzhou, Chine, 510120
        • Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
      • Jinan, Chine, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University
      • Nanchang, Chine, 330000
        • The First Affiliated Hospital of Nanchang University - Xianghu Campus
      • Shanghai, Chine, 200040
        • Huashan Hospital Fudan University
      • Shijiazhuang, Chine, 050011
        • Shijiazhuang People's Hospital - Fangbeilu Campus
      • Wuhan, Chine, 430030
        • Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
      • Wuhan, Chine, 430060
        • Renmin Hospital of Wuhan University - Main Campus
  • Chypre
      • Égkomi, Chypre, 2371
        • Cyprus Institute of Neurology and Genetics
  • Corée du Sud
      • Daegu, Corée du Sud, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
      • Seoul, Corée du Sud, 2841
        • Korea University Anam Hospital
      • Seoul, Corée du Sud, 3722
        • Severance Hospital Yonsei University Health System
  • Danemark
      • Aarhus N, Danemark, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
      • Copenhagen, Danemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Emirats Arabes Unis
      • Dubai, Emirats Arabes Unis, 51122
        • Mediclinic Parkview
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espagne, 8003
        • Hospital Del Mar
      • Madrid, Espagne, 28040
        • Hospital Clinico San Carlos
      • Madrid, Espagne, 28304
        • Hospital Universitario Ramon y Cajal
      • San Sebastián, Espagne, 20014
        • Hospital Universitario de Donostia
      • Valencia, Espagne, 46010
        • Hospital Clínico Universitario de Valencia
  • Finlande
      • Turku, Finlande, 20521
        • Turun yliopistollinen keskussairaala
  • France
      • Paris, France, 75019
        • Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild
  • Grèce
      • Athens, Grèce, 115 28
        • Eginitio Hospital
      • Pátrai, Grèce, 265 04
        • University General Hospital of Patras
  • Géorgie
      • Tbilisi, Géorgie, 114
        • New Hospitals
      • Tbilisi, Géorgie, 112
        • Petre Sarajishvili Institute of Neurology
      • Tbilisi, Géorgie, 114
        • Pineo Medical Ecosystem
      • Tbilisi, Géorgie, 186
        • LLC Caucasus Medical Centre
  • Italie
      • Bergamo, Italie, 24127
        • ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
      • Bologna, Italie, 40139
        • IRCCS Istituto dell Scienze Neurologiche di Bologna
      • Milan, Italie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Italie, 20132
        • Ospedale San Raffaele S.r.l.
      • Naples, Italie, 80131
        • AORN Antonio Cardarelli
      • Roma, Italie, 00189
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
  • Japon
      • Chūōku, Japon, 260-8677
        • Chiba University Hospital
      • Fukuoka, Japon, 812-8582
        • Kyushu University Hospital
      • Hanamaki-shi, Japon, 025-0075
        • General Hanamaki Hospital
      • Hiroshima, Japon, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Kawagoe, Japon, 350-0844
        • Saitama Medical Center
      • Kyoto, Japon, 616-8255
        • National Hospital Organization Utano National Hospital
      • Narita, Japon, 286-8520
        • IUHW Narita Hospital
      • Sapporo, Japon, 063-0005
        • National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
      • Sayama, Japon, 589-8511
        • Kindai University Hospital
      • Shinjuku-Ku, Japon, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Suita-Shi, Japon, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • L'Autriche
      • Vienna, L'Autriche, 1090
        • Universitätsklinikum AKH Wien
  • Le Portugal
      • Lisbon, Le Portugal, 1649-035
        • ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
      • Porto, Le Portugal, 4099-001
        • ULS de Santo António, EPE - Hospital de Santo António
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • Pologne
      • Bydgoszcz, Pologne, 85-065
        • MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
      • Katowice, Pologne, 40-689
        • Centrum Medyczne Neurologia Slaska
      • Krakow, Pologne, 31-505
        • Krakowska Akademia Neurologii
      • Krakow, Pologne, 31-503
        • Sp Zoz Szpital Uniwersytecki
      • Lublin, Pologne, 20-064
        • CLINIREM Sp z o.o.
  • Royaume-Uni
      • Brighton, Royaume-Uni, BN2 5BE
        • Royal Sussex County Hospital
      • Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TY
        • Panthera Biopartners - Glasgow
      • Leeds, Royaume-Uni, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
      • London, Royaume-Uni, W1G 9ST
        • Dementech Neurosciences Clinical Academic Centre
      • Southampton, Royaume-Uni, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • University Clinical Center of Serbia
      • Niš, Serbie, 18 000
        • University Clinical Center Nis
  • Suède
      • Gothenburg, Suède, 413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Tchéquie
      • Brno, Tchéquie, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Pardubice, Tchéquie, 532 03
        • Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
  • États-Unis
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
        • HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
    • California
      • Loma Linda, California, États-Unis, 92354
        • Loma Linda University Health
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • USC Roski Eye Institute - Los Angeles
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33428-4221
        • Neurology Offices of South Florida
      • Boca Raton, Florida, États-Unis, 33487-2768
        • SFM Clinical Research, LLC
      • Maitland, Florida, États-Unis, 32751
        • Neurology Associates PA
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33620
        • University of South Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital
    • Maryland
      • Columbia, Maryland, États-Unis, 21044
        • University of California Irvine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Henry Ford Health System
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • Martha Morehouse Medical plaza
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Penn Medicine University City
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78759-8402
        • National Neuromuscular Research Institute
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Avoir au moins 18 ans et avoir l'âge légal local pour consentir aux études cliniques
  • A été diagnostiqué avec une myasthénie grave et soutenu par une séropositivité pour l'AChR-Ab ; ou une transmission neuromusculaire anormale démontrée par des tests neurophysiologiques anormaux et des antécédents de test positif au chlorure d'édrophonium ou une amélioration démontrée sous le traitement par MG »
  • Est-ce que MGFA est de classe I (toute faiblesse musculaire oculaire)
  • Présente un score oculaire de dépistage et de base MGII (PRO) d'au moins 6 avec au moins 2 éléments oculaires avec un score d'au moins 2

Critères d'exclusion :

  • Autres maladies entraînant un affaissement des paupières, une faiblesse musculaire périphérique ou une diplopie
  • Maladie auto-immune connue ou toute condition médicale autre que l'indication à l'étude qui interférerait avec une évaluation précise des symptômes cliniques de la myasthénie oculaire grave ou exposerait le participant à un risque excessif.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Efgartigimod PH20 SC en partie A+B
Participants recevant de l'efgartigimod PH20 SC pendant la partie A et la partie B
Produit combiné: Efgartigimod PH20 SC
Efgartigimod PH20 SC sous-cutané administré par seringue préremplie
Expérimental: Placebo PH20 SC dans la partie A + Efgartigimod PH20 SC dans la partie B
Participants recevant le placebo PH20 SC dans la partie A et l'Efgartigimod PH20 SC dans la partie B
Produit combiné: Efgartigimod PH20 SC
Efgartigimod PH20 SC sous-cutané administré par seringue préremplie
Autre: Placebo PH20 SC
Placebo sous-cutané PH20 SC administré par seringue préremplie

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement du score oculaire MGII (PRO) par rapport à la valeur initiale jusqu'au jour 29 dans la partie A
Délai: Jusqu'à 29 jours
L'Indice d'Altération de la Myasthénie Grave (MGII) est un outil de notation mesurant la sévérité de la maladie. Il comprend 22 résultats rapportés par les patients (PRO) et 6 examens physiques (PE). Le score PRO Oculaire varie entre 0 et 18. Plus le score est élevé, plus la maladie est sévère.
Jusqu'à 29 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables (graves)
Délai: Jusqu'à 111 semaines
Jusqu'à 111 semaines
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale des taux totaux d'IgG au fil du temps dans la partie A+B
Délai: Jusqu'à 111 semaines
Jusqu'à 111 semaines
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale des taux d'AChR-Ab chez les participants séropositifs pour l'AChR-Ab au fil du temps dans la partie A+B
Délai: Jusqu'à 111 semaines
Jusqu'à 111 semaines
Incidence des anticorps anti-médicaments et des anticorps neutralisants contre l'efgartigimod dans la partie A+B
Délai: Jusqu'à 111 semaines
Jusqu'à 111 semaines
Incidence des anticorps et des anticorps neutralisants contre rHuPH20 dans la partie A+B
Délai: Jusqu'à 111 semaines
Jusqu'à 111 semaines
Changement du score oculaire MGII (PRO+PE) par rapport à la ligne de base jusqu'au jour 29 dans la partie A
Délai: Jusqu'à 29 jours
L'Indice d'Atteinte de la Myasthénie Gravis (MGII) est un outil de notation mesurant la gravité de la maladie. Il se compose de 22 résultats rapportés par les patients (PRO) et de 6 examens physiques (PE). Le score PRO oculaire varie entre 0 et 18. Le score PE oculaire varie entre 0 et 5. Plus le score est élevé, plus la maladie est sévère.
Jusqu'à 29 jours
Changement du score du domaine oculaire MG-ADL par rapport à la valeur de base jusqu'au jour 29 dans la partie A
Délai: Jusqu'à 29 jours
L'échelle Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) évalue les symptômes de la myasthénie grave et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le score oculaire varie entre 0 et 16 (16 étant le plus sévère).
Jusqu'à 29 jours
Changement du score total MGII par rapport à la valeur de base jusqu'au jour 29 dans la partie A
Délai: Jusqu'à 29 jours
L'indice d'atteinte de la myasthénie grave (MGII) est un outil de notation mesurant la sévérité de la maladie. Il comprend 22 résultats rapportés par les patients (PRO) et 6 examens physiques (PE). Le score varie entre 0 et 84. Plus le score est élevé, plus la maladie est sévère.
Jusqu'à 29 jours
Changement du score oculaire MGII (PE) de la valeur initiale au jour 29 dans la partie A
Délai: Jusqu'à 29 jours
L'indice de déficience de la myasthénie grave (MGII) est un outil de notation mesurant la sévérité de la maladie. Il se compose de 6 examens physiques (EP). Le score varie entre 0 et 5. Plus le score est élevé, plus la maladie est sévère.
Jusqu'à 29 jours
Changement du score total MG-ADL entre la valeur initiale et le jour 29 dans la partie A
Délai: Jusqu'à 29 jours
L'échelle Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) évalue les symptômes de la myasthénie grave et leurs effets sur les activités quotidiennes. Le score varie entre 0 et 24 (24 étant le plus sévère).
Jusqu'à 29 jours
Modifications des scores oculaires MGII (PRO) par rapport à la valeur initiale dans la partie A+B
Délai: Jusqu'à 111 semaines
L'indice d'atteinte de la myasthénie grave (MGII) est un outil de notation mesurant la gravité de la maladie. Il comprend 22 résultats rapportés par les patients (PRO) et 6 examens physiques (PE). Le score PRO oculaire varie entre 0 et 18. Le score PE oculaire varie entre 0 et 5. Plus le score est élevé, plus la maladie est grave.
Jusqu'à 111 semaines
Changements du score total MG-QoL15r par rapport à la valeur initiale dans la partie A+B
Délai: Jusqu'à 111 semaines
Le questionnaire Myasthenia Gravis Quality of Life 15-item scale revised (MG-QoL15r) est un instrument rapporté par le patient qui mesure l'impact des symptômes de la MG sur la qualité de vie. Le score varie entre 0 et 30 (30 correspondant à la qualité de vie la plus basse).
Jusqu'à 111 semaines
Changements du score NEI VFQ-25 par rapport à la valeur de base dans les parties A+B
Délai: Jusqu'à 111 semaines
Le questionnaire de fonction visuelle du National Eye Institute à 25 items (NEI VFQ-25) est un questionnaire de 25 items ciblant la vision. Le score varie entre 0 et 100 (0 étant le pire score)
Jusqu'à 111 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

argenx

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 septembre 2024

Achèvement primaire (Réel)

12 janvier 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 août 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 août 2024

Première publication (Réel)

16 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ARGX-113-2315
  • 2024-514133-38-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner