En studie för att bedöma effektivitet och säkerhet av Efgartigimod PH20 SC hos vuxna med okulär myasthenia gravis (ADAPT oculus)
1 juli 2026 uppdaterad av: argenx
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, fas 3, parallellgruppsdesignstudie som utvärderar effektiviteten och säkerheten för Efgartigimod PH20 SC administrerat med förfylld spruta hos vuxna deltagare med okulär myasthenia gravis
Syftet med denna studie är att utvärdera effektiviteten och säkerheten av efgartigimod PH20 SC givet med en förfylld spruta till vuxna patienter med okulär myasthenia gravis.
Studien består av en del A (ca 7 veckor) och en del B (upp till 2 år).
I del A kommer hälften av deltagarna att få efgartigimod PH20 SC och den andra hälften får placebo.
I del B kommer alla deltagare att få efgartigimod PH20 SC.
Deltagarna kommer att vara med i studien i cirka upp till 2 år och 12 veckor.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
141
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Box Hill, Australien, 3128
- Box Hill Hospital
-
Melbourne, Australien, 3004
- The Alfred Hospital
-
Southport, Australien, 4215
- Gold Coast University Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgien, 3000
- UZ Leuven
-
Liège, Belgien, 4000
- Hôpital de la Citadelle
-
-
-
-
-
Égkomi, Cypern, 2371
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
-
-
-
-
-
Aarhus N, Danmark, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
Copenhagen, Danmark, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Turku, Finland, 20521
- Turun yliopistollinen keskussairaala
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75019
- Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild
-
-
-
-
-
Dubai, Förenade arabemiraten, 51122
- Mediclinic Parkview
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
- HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
-
-
California
-
Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
- Loma Linda University Health
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- USC Roski Eye Institute - Los Angeles
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33428-4221
- Neurology Offices of South Florida
-
Boca Raton, Florida, Förenta staterna, 33487-2768
- SFM Clinical Research, LLC
-
Maitland, Florida, Förenta staterna, 32751
- Neurology Associates PA
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33620
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Maryland
-
Columbia, Maryland, Förenta staterna, 21044
- University of California Irvine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke Neurological Disorders Clinic
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
- Martha Morehouse Medical plaza
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Penn Medicine University City
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78759-8402
- National Neuromuscular Research Institute
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgien, 114
- New Hospitals
-
Tbilisi, Georgien, 112
- Petre Sarajishvili Institute of Neurology
-
Tbilisi, Georgien, 114
- Pineo Medical Ecosystem
-
Tbilisi, Georgien, 186
- LLC Caucasus Medical Centre
-
-
-
-
-
Athens, Grekland, 115 28
- Eginitio Hospital
-
Pátrai, Grekland, 265 04
- University General Hospital of Patras
-
-
-
-
-
Bergamo, Italien, 24127
- ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
-
Bologna, Italien, 40139
- IRCCS Istituto dell Scienze Neurologiche di Bologna
-
Milan, Italien, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Milan, Italien, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Naples, Italien, 80131
- AORN Antonio Cardarelli
-
Roma, Italien, 00189
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
-
-
-
-
-
Chūōku, Japan, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Fukuoka, Japan, 812-8582
- Kyushu University Hospital
-
Hanamaki-shi, Japan, 025-0075
- General Hanamaki Hospital
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
Kawagoe, Japan, 350-0844
- Saitama Medical Center
-
Kyoto, Japan, 616-8255
- National Hospital Organization Utano National Hospital
-
Narita, Japan, 286-8520
- IUHW Narita Hospital
-
Sapporo, Japan, 063-0005
- National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
-
Sayama, Japan, 589-8511
- Kindai University Hospital
-
Shinjuku-Ku, Japan, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
Suita-Shi, Japan, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
-
-
-
Halifax, Kanada, B3R 1V9
- Maritime Neurology
-
London, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Montreal, Kanada, H2X 0A9
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
-
Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Québec, Kanada, G1J 1Z4
- Hopital de L'Enfant Jesus
-
Toronto, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Changsha, Kina, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
Chengdu, Kina, 610072
- Sichuan Academy of Medical Sciences ＆ Sichuan Provincial People's Hospital
-
Chongqing, Kina, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Fuzhou, Kina, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
Guangzhou, Kina, 510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
-
Guangzhou, Kina, 510120
- Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
-
Jinan, Kina, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
-
Nanchang, Kina, 330000
- The First Affiliated Hospital of Nanchang University - Xianghu Campus
-
Shanghai, Kina, 200040
- Huashan Hospital Fudan University
-
Shijiazhuang, Kina, 050011
- Shijiazhuang People's Hospital - Fangbeilu Campus
-
Wuhan, Kina, 430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University Of Science And Technology
-
Wuhan, Kina, 430060
- Renmin Hospital of Wuhan University - Main Campus
-
-
-
-
-
Leiden, Nederländerna, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Polen, 85-065
- MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
-
Katowice, Polen, 40-689
- Centrum Medyczne Neurologia Slaska
-
Krakow, Polen, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii
-
Krakow, Polen, 31-503
- Sp Zoz Szpital Uniwersytecki
-
Lublin, Polen, 20-064
- CLINIREM Sp z o.o.
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal, 4099-001
- ULS de Santo António, EPE - Hospital de Santo António
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- University Clinical Center of Serbia
-
Niš, Serbien, 18 000
- University Clinical Center Nis
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spanien, 8003
- Hospital Del Mar
-
Madrid, Spanien, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Spanien, 28304
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
San Sebastián, Spanien, 20014
- Hospital Universitario de Donostia
-
Valencia, Spanien, 46010
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
-
-
-
-
-
Brighton, Storbritannien, BN2 5BE
- Royal Sussex County Hospital
-
Glasgow, Storbritannien, G51 4TY
- Panthera Biopartners - Glasgow
-
Leeds, Storbritannien, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
-
London, Storbritannien, W1G 9ST
- Dementech Neurosciences Clinical Academic Centre
-
Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
-
-
-
-
Daegu, Sydkorea, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 2841
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Sydkorea, 3722
- Severance Hospital Yonsei University Health System
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Pardubice, Tjeckien, 532 03
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Göttingen, Tyskland, 37075
- Universität Georg August
-
-
-
-
-
Vienna, Österrike, 1090
- Universitätsklinikum AKH Wien
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Är minst 18 år gammal och den lokala lagstadgade åldern för samtycke för kliniska studier
- Har diagnostiserats med myasthenia gravis och stöds av seropositivitet för AChR-Ab; eller onormal neuromuskulär överföring påvisad genom onormal neurofysiologisk testning och anamnes på positiv edrofoniumkloridtestning eller påvisad förbättring av MG-terapi."
- Är MGFA klass I (någon okulär muskelsvaghet)
- Har en screening och baseline MGII (PRO) okulär poäng på minst 6 med minst 2 okulära föremål med en poäng på minst 2
Uteslutningskriterier:
- Andra sjukdomar som leder till att ögonlocken hänger, perifer muskelsvaghet eller dubbelsidighet
- Känd autoimmun sjukdom eller något annat medicinskt tillstånd än den indikation som studeras som skulle störa en korrekt bedömning av kliniska symtom på okulär myasthenia gravis eller utsätta deltagaren i onödig risk
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Efgartigimod PH20 SC i del A+B
Deltagare som får efgartigimod PH20 SC under del A och del B
|
Subkutan efgartigimod PH20 SC ges med förfylld spruta
|
|
Experimentell: Placebo PH20 SC i del A + Efgartigimod PH20 SC i del B
Deltagare som får placebo PH20 SC i del A och Efgartigimod PH20 SC i del B
|
Subkutan efgartigimod PH20 SC ges med förfylld spruta
Subkutan placebo PH20 SC ges med förfylld spruta
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
MGII (PRO) okulära poängförändring från baslinjen till dag 29 i del A
Tidsram: Upp till 29 dagar
|
Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) är ett poängverktyg som mäter sjukdomens svårighetsgrad.
Den består av 22 patientrapporterade utfall (PRO) och 6 fysiska undersökningar (PE).
Det okulära PRO-poängen varierar mellan 0 och 18.
Ju högre poäng, desto svårare är sjukdomen.
|
Upp till 29 dagar
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomst av (allvarliga) biverkningar
Tidsram: Upp till 111 veckor
|
Upp till 111 veckor
|
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i totala IgG-nivåer över tid i del A+B
Tidsram: Upp till 111 veckor
|
Upp till 111 veckor
|
|
|
Procentuell förändring från baslinjen i AChR-Ab-nivåer i AChR-Ab seropositiva deltagare över tid i del A+B
Tidsram: Upp till 111 veckor
|
Upp till 111 veckor
|
|
|
Förekomst av anti-läkemedelsantikroppar och neutraliserande antikroppar mot efgartigimod i del A+B
Tidsram: Upp till 111 veckor
|
Upp till 111 veckor
|
|
|
Förekomst av antikroppar och neutraliserande antikroppar mot rHuPH20 i del A+B
Tidsram: Upp till 111 veckor
|
Upp till 111 veckor
|
|
|
MGII (PRO+PE) förändring av okulärt poäng från baslinje till dag 29 i del A
Tidsram: Upp till 29 dagar
|
Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) är ett poängsättningsverktyg som mäter sjukdomens svårighetsgrad.
Det består av 22 patientrapporterade utfall (PRO) och 6 fysiska undersökningar (PE).
Det okulära PRO-poängen varierar mellan 0 och 18.
Den okulära PE-poängen varierar mellan 0 och 5.
Ju högre poäng, desto svårare är sjukdomen.
|
Upp till 29 dagar
|
|
MG-ADL ögondomän poängförändring från baseline till dag 29 i del A
Tidsram: Upp till 29 dagar
|
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-skalan utvärderar MG-symptom och deras effekter på dagliga aktiviteter.
Ocular-poängen varierar mellan 0 och 16 (där 16 är mest allvarlig).
|
Upp till 29 dagar
|
|
Förändring av MGII totalpoäng från baslinje till dag 29 i del A
Tidsram: Upp till 29 dagar
|
Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) är ett poängverktyg som mäter sjukdomens svårighetsgrad.
Det består av 22 patientrapporterade utfall (PRO) och 6 fysiska undersökningar (PE).
Poängen varierar mellan 0 och 84.
Ju högre poäng, desto svårare är sjukdomen.
|
Upp till 29 dagar
|
|
MGII (PE) okulär poängförändring från baslinjen till dag 29 i del A
Tidsram: Upp till 29 dagar
|
Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) är ett poängverktyg som mäter sjukdomens svårighetsgrad.
Den består av 6 fysiska undersökningar (PE).
Poängen varierar mellan 0 och 5.
Ju högre poäng, desto svårare är sjukdomen.
|
Upp till 29 dagar
|
|
MG-ADL totalpoängförändring från baslinje till dag 29 i del A
Tidsram: Upp till 29 dagar
|
Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)-skalan utvärderar MG-symtom och deras effekter på dagliga aktiviteter.
Poängen varierar mellan 0 och 24 (där 24 är den mest allvarliga).
|
Upp till 29 dagar
|
|
MGII-okulära poängförändringar (PRO) från baslinjen i del A+B
Tidsram: Upp till 111 veckor
|
Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) är ett poängverktyg som mäter sjukdomens svårighetsgrad.
Den består av 22 patientrapporterade utfall (PRO) och 6 fysiska undersökningar (PE).
Det okulära PRO-poängen varierar mellan 0 och 18.
Den okulära PE-poängen varierar mellan 0 och 5.
Ju högre poäng, desto svårare är sjukdomen.
|
Upp till 111 veckor
|
|
Förändring av MG-QoL15r totalpoäng från baslinjen i del A+B
Tidsram: Upp till 111 veckor
|
Myasthenia Gravis Livskvalitetskala med 15 frågor reviderad (MG-QoL15r) är ett patientrapporterat instrument som mäter inverkan av MG-symptom på livskvaliteten.
Poängen varierar mellan 0 och 30 (där 30 är den lägsta livskvaliteten).
|
Upp till 111 veckor
|
|
NEI VFQ-25 poängförändringar från baslinjen i del A+B
Tidsram: Upp till 111 veckor
|
Den 25-punkts National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ-25) är ett synrelaterat frågeformulär med 25 punkter.
Poängen varierar mellan 0 och 100 (där 0 är den sämsta poängen)
|
Upp till 111 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 september 2024
Primärt slutförande (Faktisk)
12 januari 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 december 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 augusti 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 augusti 2024
Första postat (Faktisk)
16 augusti 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neoplasmer efter plats
- Neoplasmer
- Neuromuskulära sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar
- Immunsystemets sjukdomar
- Autoimmuna sjukdomar i nervsystemet
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Paraneoplastiska syndrom, nervsystemet
- Neoplasmer i nervsystemet
- Paraneoplastiska syndrom
- Neuromuskulära kopplingssjukdomar
- Myasthenia Gravis
Andra studie-ID-nummer
- ARGX-113-2315
- 2024-514133-38-00 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .