Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de efgartigimod PH20 SC en adultos con miastenia gravis ocular (ADAPT oculus)
1 de julio de 2026 actualizado por: argenx
Un estudio de diseño de grupos paralelos de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controladora con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de efgartigimod PH20 SC administrado mediante jeringa precargada en participantes adultos con miastenia gravis ocular
El propósito de este estudio es evaluar la eficacia y seguridad de efgartigimod PH20 SC administrado con una jeringa precargada en pacientes adultos con miastenia gravis ocular.
El estudio consta de una parte A (aproximadamente 7 semanas) y una parte B (hasta 2 años).
En la parte A, la mitad de los participantes recibirán efgartigimod PH20 SC y la otra mitad recibirá placebo.
En la parte B, todos los participantes recibirán efgartigimod PH20 SC.
Los participantes estarán en el estudio durante aproximadamente 2 años y 12 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
141
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
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Göttingen, Alemania, 37075
- Universität Georg August
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Box Hill, Australia, 3128
- Box Hill Hospital
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Melbourne, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
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Southport, Australia, 4215
- Gold Coast University Hospital
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Vienna, Austria, 1090
- Universitätsklinikum AKH Wien
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Leuven, Bélgica, 3000
- UZ Leuven
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Liège, Bélgica, 4000
- Hôpital de la Citadelle
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Halifax, Canadá, B3R 1V9
- Maritime Neurology
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London, Canadá, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
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Montreal, Canadá, H2X 0A9
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal
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Ottawa, Canadá, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
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Québec, Canadá, G1J 1Z4
- Hopital de L'Enfant Jesus
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Toronto, Canadá, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Brno, Chequia, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
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Pardubice, Chequia, 532 03
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
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Égkomi, Chipre, 2371
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
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Daegu, Corea del Sur, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
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Seoul, Corea del Sur, 2841
- Korea University Anam Hospital
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Seoul, Corea del Sur, 3722
- Severance Hospital Yonsei University Health System
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Aarhus N, Dinamarca, 8200
- Aarhus Universitetshospital
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Copenhagen, Dinamarca, 2100
- Rigshospitalet
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Dubai, Emiratos Árabes Unidos, 51122
- Mediclinic Parkview
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitario Vall D'Hebron
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Barcelona, España, 8003
- Hospital del Mar
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Madrid, España, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
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Madrid, España, 28304
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
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San Sebastián, España, 20014
- Hospital Universitario de Donostia
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Valencia, España, 46010
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
- HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
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California
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Loma Linda, California, Estados Unidos, 92354
- Loma Linda University Health
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- USC Roski Eye Institute - Los Angeles
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco
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Florida
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Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33428-4221
- Neurology Offices of South Florida
-
Boca Raton, Florida, Estados Unidos, 33487-2768
- SFM Clinical Research, LLC
-
Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
- Neurology Associates PA
-
Tampa, Florida, Estados Unidos, 33620
- University of South Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
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Maryland
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Columbia, Maryland, Estados Unidos, 21044
- University of California Irvine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Neurological Disorders Clinic
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Martha Morehouse Medical plaza
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Penn Medicine University City
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78759-8402
- National Neuromuscular Research Institute
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
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Turku, Finlandia, 20521
- Turun yliopistollinen keskussairaala
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Paris, Francia, 75019
- Hôpital Fondation Adolphe de Rothschild
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Tbilisi, Georgia, 114
- New Hospitals
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Tbilisi, Georgia, 112
- Petre Sarajishvili Institute of Neurology
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Tbilisi, Georgia, 114
- Pineo Medical Ecosystem
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Tbilisi, Georgia, 186
- LLC Caucasus Medical Centre
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Athens, Grecia, 115 28
- Eginitio Hospital
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Pátrai, Grecia, 265 04
- University General Hospital of Patras
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Bergamo, Italia, 24127
- ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
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Bologna, Italia, 40139
- IRCCS Istituto dell Scienze Neurologiche di Bologna
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Milan, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Milan, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Naples, Italia, 80131
- AORN Antonio Cardarelli
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Roma, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
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Chūōku, Japón, 260-8677
- Chiba University Hospital
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Fukuoka, Japón, 812-8582
- Kyushu University Hospital
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Hanamaki-shi, Japón, 025-0075
- General Hanamaki Hospital
-
Hiroshima, Japón, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
Kawagoe, Japón, 350-0844
- Saitama Medical Center
-
Kyoto, Japón, 616-8255
- National Hospital Organization Utano National Hospital
-
Narita, Japón, 286-8520
- Iuhw Narita Hospital
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Sapporo, Japón, 063-0005
- National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
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Sayama, Japón, 589-8511
- Kindai University Hospital
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Shinjuku-Ku, Japón, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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Suita-Shi, Japón, 565-0871
- Osaka University Hospital
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Leiden, Países Bajos, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
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Bydgoszcz, Polonia, 85-065
- MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
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Katowice, Polonia, 40-689
- Centrum Medyczne Neurologia Slaska
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Krakow, Polonia, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii
-
Krakow, Polonia, 31-503
- Sp Zoz Szpital Uniwersytecki
-
Lublin, Polonia, 20-064
- CLINIREM Sp z o.o.
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Changsha, Porcelana, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
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Chengdu, Porcelana, 610072
- Sichuan Academy of Medical Sciences & Sichuan Provincial People's Hospital
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Chongqing, Porcelana, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Fuzhou, Porcelana, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
Guangzhou, Porcelana, 510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
-
Guangzhou, Porcelana, 510120
- Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
-
Jinan, Porcelana, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
-
Nanchang, Porcelana, 330000
- The First Affiliated Hospital of Nanchang University - Xianghu Campus
-
Shanghai, Porcelana, 200040
- Huashan Hospital Fudan University
-
Shijiazhuang, Porcelana, 050011
- Shijiazhuang People's Hospital - Fangbeilu Campus
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Wuhan, Porcelana, 430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
-
Wuhan, Porcelana, 430060
- Renmin Hospital of Wuhan University - Main Campus
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto, Portugal, 4099-001
- ULS de Santo António, EPE - Hospital de Santo António
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Brighton, Reino Unido, BN2 5BE
- Royal Sussex County Hospital
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Glasgow, Reino Unido, G51 4TY
- Panthera Biopartners - Glasgow
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Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
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London, Reino Unido, W1G 9ST
- Dementech Neurosciences Clinical Academic Centre
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Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
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Belgrade, Serbia, 11000
- University Clinical Center of Serbia
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Niš, Serbia, 18 000
- University Clinical Center Nis
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Gothenburg, Suecia, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tiene al menos 18 años de edad y la edad legal local de consentimiento para estudios clínicos.
- Se le ha diagnosticado miastenia gravis y está respaldado por seropositividad para AChR-Ab; o transmisión neuromuscular anormal demostrada por pruebas neurofisiológicas anormales e historial de pruebas positivas de cloruro de edrofonio o mejoría demostrada en la terapia con MG"
- ¿Es MGFA Clase I (cualquier debilidad de los músculos oculares)?
- Tiene una puntuación ocular MGII (PRO) inicial y de detección de al menos 6 con al menos 2 elementos oculares con una puntuación de al menos 2
Criterios de exclusión:
- Otras enfermedades que provocan caída del párpado, debilidad de los músculos periféricos o diplopía.
- Enfermedad autoinmune conocida o cualquier afección médica distinta de la indicación en estudio que pueda interferir con una evaluación precisa de los síntomas clínicos de miastenia gravis ocular o que ponga al participante en un riesgo indebido.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Efgartigimod PH20 SC en la parte A+B
Participantes que recibieron efgartigimod PH20 SC durante las partes A y B
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Efgartigimod PH20 SC subcutáneo administrado con jeringa precargada
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Experimental: Placebo PH20 SC en la Parte A + Efgartigimod PH20 SC en la Parte B
Participantes que recibieron placebo PH20 SC en la Parte A y Efgartigimod PH20 SC en la Parte B
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Efgartigimod PH20 SC subcutáneo administrado con jeringa precargada
Placebo subcutáneo PH20 SC administrado con jeringa precargada
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio de la puntuación ocular de MGII (PRO) desde el inicio hasta el día 29 en la parte A
Periodo de tiempo: Hasta 29 días
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El Índice de Deterioro de la Miastenia Gravis (MGII) es una herramienta de puntuación que mide la gravedad de la enfermedad.
Consta de 22 resultados informados por el paciente (PRO) y 6 exámenes físicos (PE).
La puntuación Ocular PRO varía entre 0 y 18.
Cuanto más alta sea la puntuación, más grave será la enfermedad.
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Hasta 29 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de eventos adversos (graves)
Periodo de tiempo: Hasta 111 semanas
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Hasta 111 semanas
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Cambio porcentual desde el inicio en los niveles totales de IgG a lo largo del tiempo en la parte A+B
Periodo de tiempo: Hasta 111 semanas
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Hasta 111 semanas
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Cambio porcentual desde el inicio en los niveles de AChR-Ab en participantes seropositivos para AChR-Ab a lo largo del tiempo en la parte A+B
Periodo de tiempo: Hasta 111 semanas
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Hasta 111 semanas
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Incidencia de anticuerpos antifármaco y anticuerpos neutralizantes contra efgartigimod en la parte A+B
Periodo de tiempo: Hasta 111 semanas
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Hasta 111 semanas
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Incidencia de anticuerpos y Anticuerpos Neutralizantes contra rHuPH20 en la parte A+B
Periodo de tiempo: Hasta 111 semanas
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Hasta 111 semanas
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Cambio en la puntuación ocular MGII (PRO+PE) desde el inicio hasta el día 29 en la parte A
Periodo de tiempo: Hasta 29 días
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El Índice de Deterioro de la Miastenia Gravis (MGII) es una herramienta de puntuación que mide la gravedad de la enfermedad.
Consiste en 22 resultados reportados por el paciente (PRO) y 6 exámenes físicos (PE).
La puntuación ocular PRO varía entre 0 y 18.
La puntuación ocular PE varía entre 0 y 5.
Cuanto más alta es la puntuación, más grave es la enfermedad.
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Hasta 29 días
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Cambio en la puntuación del dominio ocular del MG-ADL desde el inicio hasta el día 29 en la parte A
Periodo de tiempo: Hasta 29 días
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La escala de Actividades de la Vida Diaria para la Miastenia Gravis (MG-ADL) evalúa los síntomas de la MG y sus efectos en las actividades diarias.
La puntuación ocular varía entre 0 y 16 (siendo 16 la más grave).
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Hasta 29 días
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Cambio en la puntuación total MGII desde el inicio hasta el día 29 en la parte A
Periodo de tiempo: Hasta 29 días
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El Índice de Deterioro de la Miastenia Gravis (MGII) es una herramienta de puntuación que mide la gravedad de la enfermedad.
Consta de 22 resultados comunicados por el paciente (PRO) y 6 exámenes físicos (PE).
La puntuación varía entre 0 y 84.
Cuanto más alta es la puntuación, más grave es la enfermedad.
|
Hasta 29 días
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Cambio en la puntuación ocular de MGII (PE) desde el inicio hasta el día 29 en la parte A
Periodo de tiempo: Hasta 29 días
|
El Índice de Deterioro de la Miastenia Gravis (MGII) es una herramienta de puntuación que mide la gravedad de la enfermedad.
Consta de 6 exámenes físicos (PE).
La puntuación varía entre 0 y 5.
Cuanto más alta es la puntuación, más grave es la enfermedad.
|
Hasta 29 días
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Cambio en la puntuación total del MG-ADL desde la línea base hasta el día 29 en la parte A
Periodo de tiempo: Hasta 29 días
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La escala de Actividades de la Vida Diaria para la Miastenia Gravis (MG-ADL) evalúa los síntomas de la MG y sus efectos sobre las actividades diarias.
La puntuación varía entre 0 y 24 (siendo 24 la más grave).
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Hasta 29 días
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Cambios en las puntuaciones oculares MGII (PRO) desde el inicio en las partes A+B
Periodo de tiempo: Hasta 111 semanas
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El Índice de Deterioro de la Miastenia Gravis (MGII) es una herramienta de puntuación que mide la gravedad de la enfermedad.
Consta de 22 resultados comunicados por el paciente (PRO) y 6 exámenes físicos (PE).
La puntuación PRO ocular varía entre 0 y 18.
La puntuación PE ocular varía entre 0 y 5.
Cuanto más alta sea la puntuación, más grave será la enfermedad.
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Hasta 111 semanas
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Cambios en la puntuación total del MG-QoL15r desde el inicio en las partes A+B
Periodo de tiempo: Hasta 111 semanas
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El cuestionario revisado de 15 ítems de Calidad de Vida en Miastenia Gravis (MG-QoL15r) es un instrumento reportado por el paciente que mide el impacto de los síntomas de MG en la Calidad de Vida.
La puntuación varía entre 0 y 30 (siendo 30 la calidad de vida más baja).
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Hasta 111 semanas
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Cambios en la puntuación NEI VFQ-25 desde el inicio en la parte A+B
Periodo de tiempo: Hasta 111 semanas
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El Cuestionario de Función Visual del Instituto Nacional del Ojo de 25 ítems (NEI VFQ-25) es un cuestionario de 25 ítems dirigido a la visión.
La puntuación varía entre 0 y 100 (siendo 0 la peor puntuación)
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Hasta 111 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
18 de septiembre de 2024
Finalización primaria (Actual)
12 de enero de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de agosto de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de agosto de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
16 de agosto de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de julio de 2026
Última verificación
1 de julio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades neurodegenerativas
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Miastenia gravis
Otros números de identificación del estudio
- ARGX-113-2315
- 2024-514133-38-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .