Tutkimus Efgartigimod PH20 SC:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on silmän myasthenia gravis (ADAPT oculus)
keskiviikko 1. heinäkuuta 2026 päivittänyt: argenx
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaihe 3, rinnakkaisryhmäsuunnittelututkimus, jossa arvioitiin esitäytetyllä ruiskulla annetun Efgartigimod PH20 SC:n tehoa ja turvallisuutta aikuisilla potilailla, joilla on silmän myasthenia gravis
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida esitäytetyllä ruiskulla annetun efgartigimod PH20 SC:n tehoa ja turvallisuutta aikuispotilailla, joilla on silmän myasthenia gravis.
Tutkimus koostuu osasta A (n. 7 viikkoa) ja osasta B (enintään 2 vuotta).
Osassa A puolet osallistujista saa efgartigimod PH20 SC:tä ja toinen puoli lumelääkettä.
Osassa B kaikki osallistujat saavat efgartigimod PH20 SC:n.
Osallistujat ovat tutkimuksessa noin 2 vuotta ja 12 viikkoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
141
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Leiden, Alankomaat, 2333 ZA
- Leids Universitair Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Box Hill, Australia, 3128
- Box Hill Hospital
-
Melbourne, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
Southport, Australia, 4215
- Gold Coast University Hospital
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
Liège, Belgia, 4000
- Hôpital de la Citadelle
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Barcelona, Espanja, 8003
- Hospital del Mar
-
Madrid, Espanja, 28040
- Hospital Clinico San Carlos
-
Madrid, Espanja, 28304
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
San Sebastián, Espanja, 20014
- Hospital Universitario de Donostia
-
Valencia, Espanja, 46010
- Hospital Clínico Universitario de Valencia
-
-
-
-
-
Daegu, Etelä -Korea, 41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea, 2841
- Korea University Anam Hospital
-
Seoul, Etelä -Korea, 3722
- Severance Hospital Yonsei University Health System
-
-
-
-
-
Tbilisi, Georgia, 114
- New Hospitals
-
Tbilisi, Georgia, 112
- Petre Sarajishvili Institute of Neurology
-
Tbilisi, Georgia, 114
- Pineo Medical Ecosystem
-
Tbilisi, Georgia, 186
- LLC Caucasus Medical Centre
-
-
-
-
-
Bergamo, Italia, 24127
- ASST Papa Giovanni XXIII - Ospedale Papa Giovanni XXIII
-
Bologna, Italia, 40139
- IRCCS Istituto dell Scienze Neurologiche di Bologna
-
Milan, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Milan, Italia, 20132
- Ospedale San Raffaele S.r.l.
-
Naples, Italia, 80131
- AORN Antonio Cardarelli
-
Roma, Italia, 00189
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Sant'Andrea
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Universitätsklinikum AKH Wien
-
-
-
-
-
Chūōku, Japani, 260-8677
- Chiba University Hospital
-
Fukuoka, Japani, 812-8582
- Kyushu University Hospital
-
Hanamaki-shi, Japani, 025-0075
- General Hanamaki Hospital
-
Hiroshima, Japani, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
Kawagoe, Japani, 350-0844
- Saitama Medical Center
-
Kyoto, Japani, 616-8255
- National hospital Organization Utano National Hospital
-
Narita, Japani, 286-8520
- Iuhw Narita Hospital
-
Sapporo, Japani, 063-0005
- National Hospital Organization Hokkaido Medical Center
-
Sayama, Japani, 589-8511
- Kindai University Hospital
-
Shinjuku-Ku, Japani, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
Suita-Shi, Japani, 565-0871
- Osaka University Hospital
-
-
-
-
-
Halifax, Kanada, B3R 1V9
- Maritime Neurology
-
London, Kanada, N6A 5A5
- London Health Sciences Centre
-
Montreal, Kanada, H2X 0A9
- Centre Hospitalier de l'Université de Montréal
-
Ottawa, Kanada, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
-
Québec, Kanada, G1J 1Z4
- Hopital de L'Enfant Jesus
-
Toronto, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Changsha, Kiina, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
Chengdu, Kiina, 610072
- Sichuan Academy of Medical Sciences & Sichuan Provincial People's Hospital
-
Chongqing, Kiina, 400016
- The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University
-
Fuzhou, Kiina, 350001
- Fujian Medical University Union Hospital
-
Guangzhou, Kiina, 510405
- The First Affiliated Hospital of Guangzhou University Chinese Medicine
-
Guangzhou, Kiina, 510120
- Guangdong Province Traditional Chinese Medical Hospital
-
Jinan, Kiina, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
-
Nanchang, Kiina, 330000
- The First Affiliated Hospital of Nanchang University - Xianghu Campus
-
Shanghai, Kiina, 200040
- Huashan Hospital Fudan University
-
Shijiazhuang, Kiina, 050011
- Shijiazhuang People's Hospital - Fangbeilu Campus
-
Wuhan, Kiina, 430030
- Tongji Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science and Technology
-
Wuhan, Kiina, 430060
- Renmin Hospital of Wuhan University - Main Campus
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 115 28
- Eginitio Hospital
-
Pátrai, Kreikka, 265 04
- University General Hospital of Patras
-
-
-
-
-
Égkomi, Kypros, 2371
- Cyprus Institute of Neurology and Genetics
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugali, 1649-035
- ULS de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugali, 4099-001
- ULS de Santo António, EPE - Hospital de Santo António
-
-
-
-
-
Bydgoszcz, Puola, 85-065
- MICS Centrum Medyczne Bydgoszcz
-
Katowice, Puola, 40-689
- Centrum Medyczne Neurologia Slaska
-
Krakow, Puola, 31-505
- Krakowska Akademia Neurologii
-
Krakow, Puola, 31-503
- Sp Zoz Szpital Uniwersytecki
-
Lublin, Puola, 20-064
- CLINIREM Sp z o.o.
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75019
- Hopital Fondation Adolphe de Rothschild
-
-
-
-
-
Gothenburg, Ruotsi, 413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Charité - Universitätsmedizin Berlin
-
Göttingen, Saksa, 37075
- Universität Georg August
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia, 11000
- University Clinical Center of Serbia
-
Niš, Serbia, 18 000
- University Clinical Center Nis
-
-
-
-
-
Turku, Suomi, 20521
- Turun yliopistollinen keskussairaala
-
-
-
-
-
Aarhus N, Tanska, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
Copenhagen, Tanska, 2100
- Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 625 00
- Fakultní Nemocnice Brno
-
Pardubice, Tšekki, 532 03
- Nemocnice Pardubickeho kraje, a.s., Pardubicka nemocnice
-
-
-
-
-
Dubai, Yhdistyneet Arabiemiirikunnat, 51122
- Mediclinic Parkview
-
-
-
-
-
Brighton, Yhdistynyt kuningaskunta, BN2 5BE
- Royal Sussex County Hospital
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TY
- Panthera Biopartners - Glasgow
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, W1G 9ST
- Dementech Neurosciences Clinical Academic Centre
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
- HonorHealth Neurology - Bob Bove Neuroscience Institute
-
-
California
-
Loma Linda, California, Yhdysvallat, 92354
- Loma Linda University health
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
- USC Roski Eye Institute - Los Angeles
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33428-4221
- Neurology Offices of South Florida
-
Boca Raton, Florida, Yhdysvallat, 33487-2768
- SFM Clinical Research, LLC
-
Maitland, Florida, Yhdysvallat, 32751
- Neurology Associates PA
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33620
- University of South Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Maryland
-
Columbia, Maryland, Yhdysvallat, 21044
- University of California Irvine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Henry Ford Health System
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke Neurological Disorders Clinic
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- Martha Morehouse Medical plaza
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Penn Medicine University City
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78759-8402
- National Neuromuscular Research Institute
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- On vähintään 18-vuotias ja paikallinen lakisääteinen suostumusikä kliinisiin tutkimuksiin
- Hänellä on diagnosoitu myasthenia gravis ja sitä tukee seropositiivisuus AChR-Ab:lle; tai epänormaali neuromuskulaarinen transmissio, joka on osoitettu epänormaaleilla neurofysiologisilla testeillä ja positiivisilla edrofoniumkloriditesteillä tai osoitettu parannus MG-hoidossa."
- Onko MGFA-luokka I (kaikki silmälihasten heikkous)
- Sillä on seulonta- ja lähtötason MGII (PRO) -okulaarinen pistemäärä vähintään 6 ja vähintään 2 silmäkohtaa, joiden pistemäärä on vähintään 2
Poissulkemiskriteerit:
- Muut sairaudet, jotka johtavat silmäluomien roikkumiseen, perifeeristen lihasten heikkouteen tai diploopiaan
- Tunnettu autoimmuunisairaus tai mikä tahansa muu lääketieteellinen tila kuin tutkittava indikaatio, joka häiritsisi silmän myasthenia graviksen kliinisten oireiden tarkkaa arviointia tai asettaa osallistujan kohtuuttoman riskin
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Efgartigimod PH20 SC osassa A+B
Osallistujat, jotka saavat efgartigimod PH20 SC:tä osien A ja B aikana
|
Ihonalainen efgartigimod PH20 SC esitäytetyssä ruiskussa
|
|
Kokeellinen: Placebo PH20 SC osassa A + Efgartigimod PH20 SC osassa B
Osallistujat, jotka saavat lumelääkettä PH20 SC osassa A ja Efgartigimod PH20 SC osassa B
|
Ihonalainen efgartigimod PH20 SC esitäytetyssä ruiskussa
Ihonalainen lumelääke PH20 SC esitäytetyssä ruiskussa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
MGII (PRO) -silmäpistemuutokset lähtöarvosta päivään 29 osassa A
Aikaikkuna: Enintään 29 päivää
|
Myasthenia Gravis -häiriöindeksi (MGII) on pisteytystyökalu, jolla mitataan sairauden vakavuutta.
Se koostuu 22 potilaskertomustuloksesta (PRO) ja 6 fysikaalisesta tutkimuksesta (PE).
Silmäprofilin PRO-pisteet vaihtelevat välillä 0–18.
Mitä korkeammat pisteet, sitä vakavampi sairaus.
|
Enintään 29 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
(Vakavien) haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 111 viikkoa
|
Jopa 111 viikkoa
|
|
|
Prosenttimuutos perustasosta kokonais-IgG-tasoissa ajan kuluessa osassa A+B
Aikaikkuna: Jopa 111 viikkoa
|
Jopa 111 viikkoa
|
|
|
Prosenttimuutos perustasosta AChR-Ab-tasoissa AChR-Ab-seropositiivisilla osallistujilla ajan myötä osassa A+B
Aikaikkuna: Jopa 111 viikkoa
|
Jopa 111 viikkoa
|
|
|
Lääkevasta-aineiden ja neutraloivien vasta-aineiden esiintyvyys efgartigimodia vastaan osassa A+B
Aikaikkuna: Jopa 111 viikkoa
|
Jopa 111 viikkoa
|
|
|
RHuPH20:n vasta-aineiden ja neutraloivien vasta-aineiden esiintyvyys osassa A+B
Aikaikkuna: Jopa 111 viikkoa
|
Jopa 111 viikkoa
|
|
|
MGII (PRO+PE) okulaarisen pisteytyksen muutos lähtöarvosta 29. päivään osassa A
Aikaikkuna: Enintään 29 päivää
|
Myasthenia Gravis -häiriöindeksi (MGII) on pisteytysväline, jolla mitataan sairauden vakavuutta.
Se koostuu 22 potilasarvioidusta tuloksesta (PRO) ja 6 fyysisestä tutkimuksesta (PE).
Oculaarisen PRO-pisteet vaihtelevat välillä 0–18.
Oculaarisen PE-pisteet vaihtelevat välillä 0–5.
Mitä korkeammat pisteet, sitä vakavampi sairaus.
|
Enintään 29 päivää
|
|
MG-ADL silmäalueen pistemäärän muutos lähtöarvosta 29. päivään osassa A
Aikaikkuna: Enintään 29 päivää
|
Myasthenia Gravis -päivittäisten toimintojen (MG-ADL) asteikko arvioi MG-oireita ja niiden vaikutuksia päivittäisiin toimintoihin.
Okulaarinen pistemäärä vaihtelee välillä 0–16 (16 on vakavin).
|
Enintään 29 päivää
|
|
MGII-kokonaispisteen muutos lähtöarvosta 29. päivään osassa A
Aikaikkuna: Enintään 29 päivää
|
Myasthenia Gravis Impairment Index (MGII) on pisteytysmenetelmä, jolla mitataan sairauden vakavuutta.
Se koostuu 22 potilasarvioinnista (PRO) ja 6 lääketieteellisestä tutkimuksesta (PE).
Pistemäärä vaihtelee välillä 0–84.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi sairaus.
|
Enintään 29 päivää
|
|
MGII (PE) silmäpisteen muutos lähtöarvosta päivään 29 osassa A
Aikaikkuna: Enintään 29 päivää
|
Myasthenia Gravis -häiriöindeksi (MGII) on pisteytysväline, jolla mitataan sairauden vakavuutta.
Se koostuu kuudesta (6) fyysisestä tutkimuksesta.
Pistemäärä vaihtelee välillä 0–5.
Mitä korkeampi pistemäärä, sitä vakavampi sairaus.
|
Enintään 29 päivää
|
|
MG-ADL kokonaispistemäärän muutos lähtöarvosta 29. päivään osassa A
Aikaikkuna: Enintään 29 päivää
|
Myasthenia Gravis -päivittäisten toimintojen (MG-ADL) -asteikko arvioi MG-oireita ja niiden vaikutusta päivittäisiin toimintoihin.
Pistemäärä vaihtelee välillä 0–24 (24 on vakavin).
|
Enintään 29 päivää
|
|
MGII:n silmäpisteytysmuutokset (PRO) lähtötasosta osissa A+B
Aikaikkuna: Enintään 111 viikkoa
|
Myasthenia Gravis -vaikutusindeksi (MGII) on pisteytysväline, jolla mitataan sairauden vakavuutta.
Se koostuu 22 potilasarvioinnista (PRO) ja 6 fysikaalisesta tutkimuksesta (PE).
Silmäprofiilin PRO-pisteet vaihtelevat 0 ja 18 välillä.
Silmäprofiilin PE-pisteet vaihtelevat 0 ja 5 välillä.
Mitä korkeammat pisteet, sitä vakavampi sairaus.
|
Enintään 111 viikkoa
|
|
MG-QoL15r kokonaispistemuutokset lähtötasosta osissa A+B
Aikaikkuna: Enintään 111 viikkoa
|
The Myasthenia Gravis Quality of Life 15-item scale revised (MG-QoL15r) -kysely on potilaan itsensä raportoima mittari, joka mittaa MG-oireiden vaikutusta elämänlaatuun.
Pistemäärä vaihtelee välillä 0–30 (jossa 30 on alhaisin elämänlaatu).
|
Enintään 111 viikkoa
|
|
NEI VFQ-25-pisteen muutokset lähtöarvosta osassa A+B
Aikaikkuna: Enintään 111 viikkoa
|
The 25-item National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ-25) on 25-kohdainen näköä koskeva kyselylomake.
Pistemäärä vaihtelee välillä 0–100 (0 on huonoin pistemäärä)
|
Enintään 111 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 18. syyskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 12. tammikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. joulukuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 14. elokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. elokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 16. elokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 2. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neoplasmat sivustoittain
- Neoplasmat
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Paraneoplastiset oireyhtymät, hermosto
- Hermoston kasvaimet
- Paraneoplastiset oireyhtymät
- Neuromuskulaariset liitossairaudet
- Myasthenia Gravis
Muut tutkimustunnusnumerot
- ARGX-113-2315
- 2024-514133-38-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .