非嚢胞性線維症気管支拡張症におけるエンシフェントリンの第II相研究
非嚢胞性線維症気管支拡張症の被験者におけるエンシフェントリンの第 II 相無作為化二重盲検プラセボ対照試験
この研究は、少なくとも 24 週間にわたり標準ジェットネブライザーを介して 1 日 2 回投与されるエンシフェントリン吸入懸濁液 (3 mg) の有効性と安全性を、プラセボと比較して、以下の症状を有する被験者に評価するために設計されたランダム化二重盲検プラセボ対照研究です。 -嚢胞性線維症気管支拡張症（NCFBE）。
調査の概要
状態
募集
詳細な説明
この研究の主な目的は、NCFBE 患者の肺増悪、症状、生活の質に対する標準治療に加えて、エンシフェントリンとプラセボの効果を評価することです。
この研究は肺増悪イベント駆動型研究として設計されており、参加者は24週間以上、120人の被験者がプロトコルで定義された肺増悪を少なくとも1回経験するまで治療を受けます。
参加者は、治療期間中にエンシフェントリン懸濁液または標準ジェットネブライザーによるプラセボのいずれかを投与されるように無作為に割り付けられ、参加者も研究スタッフも参加者がどちらを投与されているかを知ることはできません。
研究の種類
介入
入学 (推定)
284
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway Toll Free Number
- 電話番号：1-888-577-8839 Reach out by phone or email
- メール：Trialsites@msd.com
研究場所
-
-
Alabama
-
Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- 募集
- Kirklin Clinic of UAB Hospital
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90048
- 募集
- So Cal Institute for Respiratory Diseases, Inc.
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- 募集
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80206
- 募集
- National Jewish Health Main Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
- 募集
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Miami、Florida、アメリカ、33136
- 募集
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- 募集
- Emory University at Saint Joseph Pulmonary Clinic
-
Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- 募集
- Augusta University
-
-
Indiana
-
Hammond、Indiana、アメリカ、46324
- 募集
- ASHA Clinical Research
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- 募集
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- 募集
- University of Kansas Medical Center-Kansas City
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 募集
- Massachusetts General Hospital- 55 Fruit St
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- 募集
- University of Michigan Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 募集
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10016
- 募集
- NYU Langone Health Pulmonary and Critical Care Associates, P.C. - BRANY - PPDS
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- 募集
- University of North Carolina
-
Wilmington、North Carolina、アメリカ、28401
- 終了しました
- Accellacare of Wilmington
-
Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27103
- 募集
- Southeastern Research Center
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43221
- 募集
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- 募集
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
- 募集
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- 募集
- Medical University of South Carolina (MUSC) - PPDS
-
Spartanburg、South Carolina、アメリカ、29303
- 募集
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
-
Union、South Carolina、アメリカ、29379
- 募集
- Velocity Clinical Research - Union - PPDS
-
-
Tennessee
-
Franklin、Tennessee、アメリカ、37067
- 募集
- Clinical Trials Center of Middle Tennessee
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77094
- 募集
- The Respire Institute
-
Tyler、Texas、アメリカ、75708
- 募集
- UT Texas Health Science at Tyler
-
-
Virginia
-
Williamsburg、Virginia、アメリカ、23188
- 募集
- TPMG Clinical Research
-
-
-
-
-
Belfast、イギリス、BT9 7AB
- 募集
- Queens Hospital Belfast
-
Cambridge、イギリス、CB2 0AY
- 募集
- Royal Papworth Hospital
-
Edinburgh、イギリス、EH16 4SA
- 募集
- Royal Infirmary of Edinburgh - PPDS
-
Liverpool、イギリス、L14 3PE
- 募集
- Liverpool Heart and Chest Hospital - PPDS
-
London、イギリス、SW3 6HP
- 募集
- Royal Brompton Hospital
-
Newcastle-under-Lyme、イギリス、NE7 7DN
- 募集
- Freeman Hospital
-
-
Dundee
-
Dundee、Dundee、イギリス、DD1 9SY
- 募集
- Ninewells Hospital - PPDS
-
-
Glasgow
-
Glasgow、Glasgow、イギリス、G12 0YN
- 募集
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
-
-
West Midlands
-
Birmingham、West Midlands、イギリス、B9 5SS
- 募集
- Birmingham Heartlands Hospital
-
-
-
-
Bologna
-
Bologna、Bologna、イタリア、40138
- 募集
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
-
-
Lombardi
-
Monza、Lombardi、イタリア、20900
- 募集
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
-
Lombardy
-
Rozzano、Lombardy、イタリア、20122
- 募集
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
Pavia
-
Pavia、Pavia、イタリア、27100
- 募集
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
-
Sicily
-
Catania、Sicily、イタリア、95123
- 募集
- AOU Policlinico Gaspare Rodolico-San Marco Presidio Ospedaliero Gaspare Rodolico
-
-
-
-
-
Madrid、スペイン、28223
- 募集
- Hospital Universitario Quirónsalud Madrid
-
-
A Coruña
-
A Coruña、A Coruña、スペイン、15006
- 募集
- Hospital Universitario A Coruña
-
-
Barcelona
-
Barcelona、Barcelona、スペイン、08036
- 募集
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona、Barcelona、スペイン、08003
- 募集
- Hospital del Mar
-
Barcelona、Barcelona、スペイン、08907
- 募集
- Hospital Universitario de Bellvitge
-
Barcelona、Barcelona、スペイン、08036
- 募集
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
-
Madrid
-
Madrid、Madrid、スペイン、28009
- 募集
- Hospital General Universitario Gregorio Maranon
-
Madrid、Madrid、スペイン、28046
- 募集
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 男性は、スクリーニングからの避妊ガイダンスに記載されているとおり、治験期間中、および盲検治験薬の最後の投与後少なくとも 30 日間避妊を行うことに同意する場合、参加資格があります。
女性は妊娠しておらず、授乳中でもなく、以下の条件のいずれかが当てはまる場合に参加資格があります。
- 妊娠の可能性のある女性ではない (WOCBP) または
- WOCBPは、治験期間中および盲検治験薬の最後の投与後少なくとも30日間、スクリーニングによる避妊指導に従うことに同意する。
- -1つ以上の葉に影響を与える気管支拡張症を示す胸部CTによって確認された、気管支拡張症と一致する臨床病歴（咳、慢性的な痰の産生、および/または再発性呼吸器感染症）。 確認は、過去 5 年以内の胸部 CT に基づいて行われる場合があります。過去のCT画像記録が利用できない被験者は、スクリーニング中に胸部CTスキャンが必要になります。 注: 被験者に気管支拡張症と一致する臨床歴がない場合、再スクリーニングを受けられない場合があります。
- 慢性的な喀出の病歴があり、スクリーニング中に診療所で自発的に喀痰サンプルを提供できる現在の喀痰生成者。
- -スクリーニング前の過去12か月以内に、呼吸器感染症の徴候および症状に対する医師による抗生物質の処方によって定義される肺の増悪が1件以上記録されている。
- 研究用ネブライザーを正しく使用できる。
- 米国胸部学会および欧州呼吸器学会のガイドラインに従って許容可能な肺活量測定を実行できる能力
除外基準:
- 研究者の判断による COPD または喘息の一次診断。
- 嚢胞性線維症による気管支拡張症、低ガンマグロブリン血症、一般的なさまざまな免疫不全症、重度の免疫不全症、または静脈内免疫グロブリンによる治療の必要性。
- アメリカ疾病予防管理センター (CDC) によって定義された現在の喫煙者。
- スクリーニング時に 10 パック年以上の喫煙歴のある元喫煙者 [パック年数 = (1 日あたりのタバコの本数 / 20) × 喫煙年数 (例: 1 日あたり 20 本のタバコを 10 年間、または 1 日あたり 10 本のタバコ) 20年間この日)]。 パイプや葉巻の使用をパック年の履歴の計算に使用することはできません。 元喫煙者は、スクリーニング前に少なくとも 6 か月間喫煙をやめた人と定義されます。
- 原発性毛様体ジスキネジアの診断。
- 非結核性抗酸菌性肺感染症、アレルギー性気管支肺アスペルギルス症、または結核に対する現在の治療法。
- -スクリーニングから4週間以内（または抗生物質の処方がマクロライド系の場合はスクリーニングから12週間以内）に抗生物質治療を必要とする急性増悪または別の急性感染症の存在。
- スクリーニング後3か月以内にNCFBEの治療として一定量の環状抗生物質による治療を受けた。
- スクリーニング前の3か月以内にNCFBEの慢性治療として経口または吸入抗生物質による治療を開始または変更した。
- スクリーニング前の4週間以内にICSによる治療を開始または変更した。
- スパイロメトリー前の4時間以上、短時間作用型β刺激薬または短時間作用型ムスカリン拮抗薬の投与を控えることができない。
- -1日目前の6週間以内に大量の喀血（300mL以上または輸血が必要）。
- 現在、集中的な呼吸リハビリテーションプログラムに参加している、または参加予定である（研究期間中、スケジュールと手順が一貫している場合は、維持リハビリテーションプログラムも許可されます）。
- -腹水、脳症、凝固障害、低アルブミン血症、食道または胃の静脈瘤、または持続性黄疸、肝硬変、またはギルバート症候群または無症候性胆石を除く既知の肝臓または胆管の異常の存在によって定義される、不安定な肝疾患の現在または慢性の病歴。 注: 慢性安定型 B 型および C 型肝炎は、被験者が研究参加基準を満たしている場合には除外されません。
- -過去5年以内に治療を受けたか未治療であるかに関係なく、局所的な皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌を除く、あらゆる臓器系の悪性腫瘍の病歴または現在の悪性腫瘍。
- 推定糸球体濾過速度 (eGFR) < 30 mL/min。
- アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）≧2×正常上限値（ULN）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）≧2×ULN、アルカリホスファターゼおよび/またはビリルビン＞1.5×ULN（分画ビリルビンが35未満の場合、単離ビリルビン＞1.5×ULNは許容される） %)。
- -1日目または5半減期のいずれか長い方の前3か月以内の他の介入臨床研究（薬物またはデバイス）への参加。
- エンシフェントリンまたはその賦形剤/成分に対する不耐性または過敏症。
- 過去5年以内の薬物乱用またはアルコール乱用の現在または過去。
- 著しく異常な心電図所見
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：治療群 1: エンシフェントリン
|
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
|
|
プラセボコンパレーター：治療群 2: プラセボ
|
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
Rate of protocol-defined pulmonary exacerbations (number of events per subject-year)
時間枠：Through study completion (up to 52 weeks)
|
Through study completion (up to 52 weeks)
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
PK サブスタディのみ: 時間 0 ～ 12 時間の曲線下エンシフェントリン面積 (AUC 0 ～ 12)
時間枠：12週目、18週目、24週目
|
12週目、18週目、24週目
|
|
|
PK サブスタディのみ: エンシフェントリン最大血漿薬物濃度 (Cmax)
時間枠：12週目、18週目、24週目
|
12週目、18週目、24週目
|
|
|
薬物動態 (PK) サブ研究のみ: 朝の投与後のエンシフェントリンの Cmax までの時間 (tmax)
時間枠：12週目、18週目、24週目
|
12週目、18週目、24週目
|
|
|
Change from Baseline in Evaluating Respiratory Symptoms (E-RS) Cough and Sputum Domain score
時間枠：Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
The E-RS is a patient reported outcome that is derived from the EXAcerbation of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT)-PRO in the participants e-diary, to quantify the severity of symptoms.
The score ranges from 0 to 40 with a higher score representing more severe symptoms.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) total score
時間枠：Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
SGRQ scores range from 0 to 100, with a higher score representing worse health.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in quality of life - bronchiectasis questionnaire (QOL-B) Respiratory Symptoms Domain score
時間枠：Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
The QOL-B Respiratory Symptoms Domain score ranges from 0 to 100, with higher scores representing better functioning.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Chronic Airways Assessment Test (CAAT) total score
時間枠：Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
CAAT scores range from 0-40 with a higher score representing worse health.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Percent of the predicted forced expiratory volume over 1 second (FEV1)
時間枠：Baseline, Week 12, and Week 24
|
Baseline, Week 12, and Week 24
|
|
|
Change from Baseline of forced vital capacity (FVC)
時間枠：Baseline, Week 12, and Week 24
|
Baseline, Week 12, and Week 24
|
|
|
Incidence of Adverse Events
時間枠：Through study completion (approximately 52 weeks)
|
Through study completion (approximately 52 weeks)
|
|
|
Time to the onset of the first protocol-defined pulmonary exacerbation
時間枠：Through study completion (up to 52 weeks)
|
Through study completion (up to 52 weeks)
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年9月11日
一次修了 (推定)
2027年9月24日
研究の完了 (推定)
2027年9月24日
試験登録日
最初に提出
2024年8月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年8月14日
最初の投稿 (実際)
2024年8月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月3日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。