Une étude de phase II sur l'ensifentrine dans la bronchectasie non kystique
3 août 2026 mis à jour par: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA
Une étude de phase II, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur l'ensifentrine chez des sujets atteints de bronchectasie non fibrose kystique
Cette étude est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, conçue pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de la suspension pour inhalation d'ensifentrine (3 mg) administrée deux fois par jour via un nébuliseur à jet standard pendant au moins 24 semaines, par rapport au placebo, chez des sujets non atteints. -bronchectasies liées à la mucoviscidose (NCFBE).
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'effet de l'ensifentrine par rapport au placebo en plus des soins standard sur les exacerbations pulmonaires, les symptômes et la qualité de vie des participants atteints de NCFBE.
L'étude est conçue comme une étude événementielle d'exacerbation pulmonaire où les participants seront traités pendant ≥ 24 semaines et jusqu'à ce que 120 sujets aient subi au moins 1 exacerbation pulmonaire définie dans le protocole.
Les participants seront randomisés pour recevoir soit une suspension d'ensifentrine, soit un placebo via un nébuliseur à jet standard pendant la période de traitement et ni les participants ni le personnel de l'étude ne sauront ce qu'un participant reçoit.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
284
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway Toll Free Number
- Numéro de téléphone: 1-888-577-8839 Reach out by phone or email
- E-mail: Trialsites@msd.com
Lieux d'étude
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Madrid, Espagne, 28223
- Recrutement
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid
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A Coruña
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A Coruña, A Coruña, Espagne, 15006
- Recrutement
- Hospital Universitario A Coruna
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Barcelona
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Barcelona, Barcelona, Espagne, 08036
- Recrutement
- Hospital Clinic de Barcelona
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Barcelona, Barcelona, Espagne, 08003
- Recrutement
- Hospital Del Mar
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Barcelona, Barcelona, Espagne, 08907
- Recrutement
- Hospital Universitario de Bellvitge
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Barcelona, Barcelona, Espagne, 08036
- Recrutement
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Madrid
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Madrid, Madrid, Espagne, 28009
- Recrutement
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
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Madrid, Madrid, Espagne, 28046
- Recrutement
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
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Bologna
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Bologna, Bologna, Italie, 40138
- Recrutement
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
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Lombardi
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Monza, Lombardi, Italie, 20900
- Recrutement
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
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Lombardy
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Rozzano, Lombardy, Italie, 20122
- Recrutement
- Istituto Clinico Humanitas
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Pavia
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Pavia, Pavia, Italie, 27100
- Recrutement
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Sicily
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Catania, Sicily, Italie, 95123
- Recrutement
- AOU Policlinico Gaspare Rodolico-San Marco Presidio Ospedaliero Gaspare Rodolico
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Belfast, Royaume-Uni, BT9 7AB
- Recrutement
- Queens Hospital Belfast
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Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0AY
- Recrutement
- Royal Papworth Hospital
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Edinburgh, Royaume-Uni, EH16 4SA
- Recrutement
- Royal Infirmary of Edinburgh - PPDS
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Liverpool, Royaume-Uni, L14 3PE
- Recrutement
- Liverpool Heart and Chest Hospital - PPDS
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London, Royaume-Uni, SW3 6HP
- Recrutement
- Royal Brompton Hospital
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Newcastle-under-Lyme, Royaume-Uni, NE7 7DN
- Recrutement
- Freeman Hospital
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Dundee
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Dundee, Dundee, Royaume-Uni, DD1 9SY
- Recrutement
- Ninewells Hospital - PPDS
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Glasgow
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Glasgow, Glasgow, Royaume-Uni, G12 0YN
- Recrutement
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B9 5SS
- Recrutement
- Birmingham Heartlands Hospital
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- Recrutement
- Kirklin Clinic of UAB Hospital
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Recrutement
- So Cal Institute for Respiratory Diseases, Inc.
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- Recrutement
- University of California Davis Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, États-Unis, 80206
- Recrutement
- National Jewish Health Main Campus
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20007
- Recrutement
- MedStar Georgetown University Hospital
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Recrutement
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
- Recrutement
- Emory University at Saint Joseph Pulmonary Clinic
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Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
- Recrutement
- Augusta University
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Indiana
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Hammond, Indiana, États-Unis, 46324
- Recrutement
- ASHA Clinical Research
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Recrutement
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- Recrutement
- University of Kansas Medical Center-Kansas City
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Recrutement
- Massachusetts General Hospital- 55 Fruit St
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- Recrutement
- University of Michigan Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Recrutement
- Mayo Clinic
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Missouri
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St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Recrutement
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10016
- Recrutement
- NYU Langone Health Pulmonary and Critical Care Associates, P.C. - BRANY - PPDS
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
- Recrutement
- University of North Carolina
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Wilmington, North Carolina, États-Unis, 28401
- Résilié
- Accellacare of Wilmington
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27103
- Recrutement
- Southeastern Research Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
- Recrutement
- Ohio State University
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Recrutement
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19140
- Recrutement
- Temple University Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
- Recrutement
- Medical University of South Carolina (MUSC) - PPDS
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Spartanburg, South Carolina, États-Unis, 29303
- Recrutement
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
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Union, South Carolina, États-Unis, 29379
- Recrutement
- Velocity Clinical Research - Union - PPDS
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Tennessee
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Franklin, Tennessee, États-Unis, 37067
- Recrutement
- Clinical Trials Center of Middle Tennessee
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77094
- Recrutement
- The Respire Institute
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Tyler, Texas, États-Unis, 75708
- Recrutement
- UT Texas Health Science at Tyler
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Virginia
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Williamsburg, Virginia, États-Unis, 23188
- Recrutement
- TPMG Clinical Research
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'intégration :
- Les hommes sont éligibles pour participer s'ils acceptent d'utiliser la contraception comme décrit dans les directives contraceptives du dépistage et tout au long de l'étude et pendant au moins 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude en aveugle.
Les femmes sont éligibles pour participer si elles ne sont pas enceintes, n'allaitent pas et si l'une des conditions suivantes s'applique :
- Pas une femme en âge de procréer (WOCBP) OU
- Un WOCBP qui s'engage à suivre les conseils contraceptifs du dépistage tout au long de l'étude et pendant au moins 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude en aveugle.
- Antécédents cliniques compatibles avec une bronchectasie (toux, production chronique d'expectorations et/ou infections respiratoires récurrentes) confirmés par un scanner thoracique démontrant une bronchectasie affectant 1 ou plusieurs lobes. La confirmation peut être basée sur un scanner thoracique antérieur au cours des 5 années précédentes ; les sujets dont les enregistrements d'images CT antérieures ne sont pas disponibles nécessiteront une tomodensitométrie thoracique pendant le dépistage. Remarques : Si un sujet n'a pas d'antécédents cliniques compatibles avec une bronchectasie, il ne peut pas être réexaminé.
- Producteur actuel d'expectorations avec des antécédents d'expectoration chronique et capable de fournir spontanément un échantillon d'expectorations à la clinique pendant le dépistage.
- ≥ 1 exacerbation pulmonaire documentée définie par une prescription d'antibiotiques par un médecin pour les signes et symptômes d'infections respiratoires au cours des 12 derniers mois précédant le dépistage.
- Capable d’utiliser correctement le nébuliseur de l’étude.
- Capacité à effectuer une spirométrie acceptable conformément aux directives de l'American Thoracic Society et de la European Respiratory Society
Critères d'exclusion :
- Diagnostic primaire de BPCO ou d'asthme, tel que jugé par l'investigateur.
- Bronchectasie due à la mucoviscidose, hypogammaglobulinémie, déficit immunitaire variable commun, déficit immunitaire sévère ou nécessité d'un traitement par immunoglobuline intraveineuse.
- Fumeur actuel défini selon les Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
- Anciens fumeurs de cigarettes ayant des antécédents de tabagisme ≥ 10 paquets-années au moment du dépistage [nombre de paquets-années = (nombre de cigarettes par jour / 20) × nombre d'années fumées (par exemple, 20 cigarettes par jour pendant 10 ans, ou 10 cigarettes par jour pendant 20 ans)]. L’utilisation de la pipe et/ou du cigare ne peut pas être utilisée pour calculer l’historique des paquets-années. Les anciens fumeurs sont définis comme ceux qui ont arrêté de fumer depuis au moins 6 mois avant le dépistage.
- Un diagnostic de dyskinésie ciliaire primitive.
- Traitement actuel de l'infection pulmonaire mycobactérienne non tuberculeuse, de l'aspergillose bronchopulmonaire allergique ou de la tuberculose.
- Présence d'une exacerbation aiguë ou d'une autre infection aiguë ayant nécessité un traitement antibiotique dans les 4 semaines suivant le dépistage (ou dans les 12 semaines suivant le dépistage si l'antibiotique prescrit est un macrolide).
- Traité avec des doses d'antibiotiques cycliques comme traitement du NCFBE dans les 3 mois suivant le dépistage.
- Traitement initié ou modifié avec des antibiotiques oraux ou inhalés comme traitement chronique du NCFBE dans les 3 mois précédant le dépistage.
- Traitement initié ou modifié par ICS dans les 4 semaines précédant le dépistage.
- Impossible de refuser les bêta-agonistes à courte durée d'action ou les antagonistes muscariniques à courte durée d'action pendant ≥ 4 heures avant la spirométrie.
- Hémoptysie importante (≥ 300 ml ou nécessitant une transfusion sanguine) dans les 6 semaines précédant le jour 1.
- Participant actuellement ou devant participer à un programme intensif de réadaptation pulmonaire (un programme de réadaptation d'entretien est autorisé si leur calendrier et leur procédure seront cohérents pendant toute la durée de l'étude).
- Antécédents actuels ou chroniques de maladie hépatique instable définie par la présence d'ascite, d'encéphalopathie, de coagulopathie, d'hypoalbuminémie, de varices œsophagiennes ou gastriques ou d'ictère persistant, de cirrhose ou d'anomalies hépatiques ou biliaires connues, à l'exception du syndrome de Gilbert ou des calculs biliaires asymptomatiques. Remarque : les hépatites chroniques stables B et C ne sont pas exclusives si le sujet répond par ailleurs aux critères d'entrée à l'étude.
- Antécédents ou tumeur maligne actuelle de tout système organique, traité ou non traité au cours des 5 dernières années, à l'exception du carcinome basocellulaire ou épidermoïde localisé de la peau.
- Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) < 30 ml/min.
- Alanine aminotransférase (ALT) ≥ 2 × limite supérieure de la normale (LSN), aspartate aminotransférase (AST) ≥ 2 × LSN, phosphatase alcaline et/ou bilirubine > 1,5 × LSN (bilirubine isolée > 1,5 × LSN est acceptable si la bilirubine fractionnée < 35 %).
- Participation à toute autre étude clinique interventionnelle (médicaments ou dispositifs) dans les 3 mois précédant le jour 1, ou 5 demi-vies, selon la période la plus longue.
- Intolérance ou hypersensibilité à l'ensifentrine ou à l'un de ses excipients/composants.
- Abus actuel ou historique de drogues ou d’alcool au cours des 5 dernières années.
- Résultat ECG significativement anormal
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bras de traitement 1 : Ensifentrine
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Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
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Comparateur placebo: Bras de traitement 2 : Placebo
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Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Rate of protocol-defined pulmonary exacerbations (number of events per subject-year)
Délai: Through study completion (up to 52 weeks)
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Through study completion (up to 52 weeks)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Sous-étude pharmacocinétique uniquement : aire de l'ensifentrine sous la courbe de 0 à 12 heures (ASC 0 - 12)
Délai: Semaine 12, semaine 18 et semaine 24
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Semaine 12, semaine 18 et semaine 24
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Sous-étude pharmacocinétique uniquement : concentration plasmatique maximale du médicament ensifentrine (Cmax)
Délai: Semaine 12, semaine 18 et semaine 24
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Semaine 12, semaine 18 et semaine 24
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Sous-étude pharmacocinétique (PK) uniquement : délai d'obtention de la Cmax (tmax) de l'ensifentrine après la dose du matin
Délai: Semaine 12, semaine 18 et semaine 24
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Semaine 12, semaine 18 et semaine 24
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Change from Baseline in Evaluating Respiratory Symptoms (E-RS) Cough and Sputum Domain score
Délai: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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The E-RS is a patient reported outcome that is derived from the EXAcerbation of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT)-PRO in the participants e-diary, to quantify the severity of symptoms.
The score ranges from 0 to 40 with a higher score representing more severe symptoms.
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Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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Change from Baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) total score
Délai: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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SGRQ scores range from 0 to 100, with a higher score representing worse health.
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Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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Change from Baseline in quality of life - bronchiectasis questionnaire (QOL-B) Respiratory Symptoms Domain score
Délai: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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The QOL-B Respiratory Symptoms Domain score ranges from 0 to 100, with higher scores representing better functioning.
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Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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Change from Baseline in Chronic Airways Assessment Test (CAAT) total score
Délai: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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CAAT scores range from 0-40 with a higher score representing worse health.
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Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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Change from Baseline in Percent of the predicted forced expiratory volume over 1 second (FEV1)
Délai: Baseline, Week 12, and Week 24
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Baseline, Week 12, and Week 24
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Change from Baseline of forced vital capacity (FVC)
Délai: Baseline, Week 12, and Week 24
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Baseline, Week 12, and Week 24
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Incidence of Adverse Events
Délai: Through study completion (approximately 52 weeks)
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Through study completion (approximately 52 weeks)
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Time to the onset of the first protocol-defined pulmonary exacerbation
Délai: Through study completion (up to 52 weeks)
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Through study completion (up to 52 weeks)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
11 septembre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
24 septembre 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
24 septembre 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 août 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 août 2024
Première publication (Réel)
19 août 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
6 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
3 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- RPL554-NCFB-220
- 2024-514845-12 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .