Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze II ensifentrinu u necystické fibrózy bronchiektázie

8. května 2026 aktualizováno: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze II ensifentrinu u subjektů s necystickou fibrózou bronchiektázie

Tato studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie navržená k posouzení účinnosti a bezpečnosti inhalační suspenze ensifentrinu (3 mg) podávané dvakrát denně standardním tryskovým nebulizérem po dobu alespoň 24 týdnů ve srovnání s placebem u subjektů - bronchiektázie cystické fibrózy (NCFBE).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem této studie je kromě standardní péče posoudit účinek ensifentrinu vs. placeba na plicní exacerbace, symptomy a kvalitu života u účastníků s NCFBE. Studie je navržena jako studie řízená příhodou plicní exacerbace, kde účastníci budou léčeni po dobu ≥ 24 týdnů a dokud 120 subjektů nezaznamená alespoň 1 protokolem definovanou plicní exacerbaci. Účastníci budou randomizováni tak, aby během léčebného období dostávali buď suspenzi ensifentrinu nebo placebo prostřednictvím standardního tryskového nebulizéru a ani účastníci, ani zaměstnanci studie nebudou vědět, který účastník dostává.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

284

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway Toll Free Number
  • Telefonní číslo: 1-888-577-8839 Reach out by phone or email
  • E-mail: Trialsites@msd.com

Studijní místa

  • Itálie
    • Bologna
      • Bologna, Bologna, Itálie, 40138
        • Nábor
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
    • Lombardi
      • Monza, Lombardi, Itálie, 20900
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
    • Lombardy
      • Rozzano, Lombardy, Itálie, 20122
        • Nábor
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Pavia
      • Pavia, Pavia, Itálie, 27100
        • Nábor
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Sicily
      • Catania, Sicily, Itálie, 95123
        • Nábor
        • AOU Policlinico Gaspare Rodolico-San Marco Presidio Ospedaliero Gaspare Rodolico
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království, BT9 7AB
        • Nábor
        • Queens Hospital Belfast
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0AY
        • Nábor
        • Royal Papworth Hospital
      • Edinburgh, Spojené království, EH16 4SA
        • Nábor
        • Royal Infirmary of Edinburgh - PPDS
      • Liverpool, Spojené království, L14 3PE
        • Nábor
        • Liverpool Heart and Chest Hospital - PPDS
      • London, Spojené království, SW3 6HP
        • Nábor
        • Royal Brompton Hospital
      • Newcastle-under-Lyme, Spojené království, NE7 7DN
        • Nábor
        • Freeman Hospital
    • Dundee
      • Dundee, Dundee, Spojené království, DD1 9SY
        • Nábor
        • Ninewells Hospital - PPDS
    • Glasgow
      • Glasgow, Glasgow, Spojené království, G12 0YN
        • Nábor
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Spojené království, B9 5SS
        • Nábor
        • Birmingham Heartlands Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • Nábor
        • Kirklin Clinic of UAB Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Nábor
        • So Cal Institute for Respiratory Diseases, Inc.
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • Nábor
        • National Jewish Health Main Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20007
        • Nábor
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Nábor
        • Emory University at Saint Joseph Pulmonary Clinic
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Nábor
        • Augusta University
    • Indiana
      • Hammond, Indiana, Spojené státy, 46324
        • Nábor
        • ASHA Clinical Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • University of Kansas Medical Center-Kansas City
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital- 55 Fruit St
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Nábor
        • NYU Langone Health Pulmonary and Critical Care Associates, P.C. - BRANY - PPDS
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • Nábor
        • University of North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Spojené státy, 28401
        • Ukončeno
        • Accellacare of Wilmington
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27103
        • Nábor
        • Southeastern Research Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Nábor
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Nábor
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19140
        • Nábor
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina (MUSC) - PPDS
      • Spartanburg, South Carolina, Spojené státy, 29303
        • Nábor
        • Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
      • Union, South Carolina, Spojené státy, 29379
        • Nábor
        • Velocity Clinical Research - Union - PPDS
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Spojené státy, 37067
        • Nábor
        • Clinical Trials Center of Middle Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77094
        • Nábor
        • The Respire Institute
      • Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
        • Nábor
        • UT Texas Health Science at Tyler
    • Virginia
      • Williamsburg, Virginia, Spojené státy, 23188
        • Nábor
        • TPMG Clinical Research
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28223
        • Nábor
        • Hospital Universitario Quirónsalud Madrid
    • A Coruña
      • A Coruña, A Coruña, Španělsko, 15006
        • Nábor
        • Hospital Universitario A Coruna
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Španělsko, 08036
        • Nábor
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Španělsko, 08003
        • Nábor
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona, Barcelona, Španělsko, 08907
        • Nábor
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Barcelona, Barcelona, Španělsko, 08036
        • Nábor
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Španělsko, 28009
        • Nábor
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Madrid, Madrid, Španělsko, 28046
        • Nábor
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Muži jsou způsobilí k účasti, pokud souhlasí s používáním antikoncepce, jak je popsáno v antikoncepčních pokynech ze Screeningu a během studie a po dobu alespoň 30 dnů po poslední dávce zaslepené studijní medikace.

  • Ženy se mohou zúčastnit, pokud nejsou těhotné, nekojí a platí jedna z následujících podmínek:

    1. Nejedná se o ženu ve fertilním věku (WOCBP) NEBO
    2. WOCBP, který souhlasí s tím, že se bude řídit pokyny pro antikoncepci ze Screeningu v průběhu studie a alespoň 30 dnů po poslední dávce zaslepené studijní medikace.
  • Klinická anamnéza shodná s bronchiektáziemi (kašel, chronická tvorba sputa a/nebo recidivující respirační infekce) potvrzená CT hrudníku prokazující bronchiektázie postihující 1 nebo více laloků. Potvrzení může být založeno na předchozím CT hrudníku během předchozích 5 let; subjekty, jejichž předchozí záznamy CT snímků nejsou k dispozici, budou během screeningu vyžadovat CT vyšetření hrudníku. Poznámky: Pokud subjekt nemá žádnou klinickou anamnézu odpovídající bronchiektázii, nemusí být znovu vyšetřen.
  • Současný výrobce sputa s chronickou expektorací v anamnéze a schopný poskytnout vzorek sputa spontánně na klinice během screeningu.
  • ≥ 1 zdokumentovaná plicní exacerbace definovaná lékařem na předpis antibiotika pro známky a příznaky respiračních infekcí za posledních 12 měsíců před screeningem.
  • Schopnost správně používat studijní nebulizér.
  • Schopnost provádět přijatelnou spirometrii v souladu s pokyny American Thoracic Society a European Respiratory Society

Kritéria vyloučení:

  • Primární diagnóza CHOPN nebo astmatu podle posouzení zkoušejícího.
  • Bronchiektázie v důsledku cystické fibrózy, hypogamaglobulinémie, běžná variabilní imunodeficience, těžká imunodeficience nebo potřeba léčby intravenózním imunoglobulinem.
  • Současný kuřák definovaný jako Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
  • Bývalí kuřáci cigaret s historií kouření cigaret ≥ 10 let v balení při screeningu [počet roků balení = (počet cigaret za den / 20) × počet let vykouřených (např. 20 cigaret denně po dobu 10 let nebo 10 cigaret za den po dobu 20 let)]. Použití dýmky a/nebo doutníku nelze použít k výpočtu historie balení za rok. Bývalí kuřáci jsou definováni jako ti, kteří přestali kouřit alespoň 6 měsíců před screeningem.
  • Diagnóza primární ciliární dyskineze.
  • Současná léčba netuberkulózní mykobakteriální plicní infekce, alergické bronchopulmonální aspergilózy nebo tuberkulózy.
  • Přítomnost akutní exacerbace nebo jiné akutní infekce, která vyžadovala antibiotickou léčbu do 4 týdnů od screeningu (nebo do 12 týdnů od screeningu, je-li předepsán antibiotikum makrolid).
  • Léčeno dávkami cyklických antibiotik jako léčba NCFBE do 3 měsíců od screeningu.
  • Zahájená nebo změněná léčba perorálními nebo inhalačními antibiotiky jako chronická léčba NCFBE během 3 měsíců před screeningem.
  • Zahájená nebo změněná léčba IKS během 4 týdnů před screeningem.
  • Nelze vysadit krátkodobě působící beta-agonisty nebo krátkodobě působící muskarinové antagonisty po dobu ≥ 4 hodin před spirometrií.
  • Významná hemoptýza (≥ 300 ml nebo vyžadující krevní transfuzi) během 6 týdnů před 1. dnem.
  • V současné době se účastní nebo plánujete účastnit se programu intenzivní plicní rehabilitace (program udržovací rehabilitace je povolen, pokud jejich rozvrh a postup budou po dobu trvání studie konzistentní).
  • Současná nebo chronická anamnéza nestabilního jaterního onemocnění definovaného přítomností ascitu, encefalopatie, koagulopatie, hypoalbuminémie, jícnových nebo žaludečních varixů nebo přetrvávající žloutenky, cirhózy nebo známých jaterních nebo žlučových abnormalit kromě Gilbertova syndromu nebo asymptomatických žlučových kamenů. Poznámka: Chronická stabilní hepatitida B a C není vyloučena, pokud subjekt jinak splňuje vstupní kritéria do studie.
  • Anamnéza nebo současná malignita jakéhokoli orgánového systému, léčeného nebo neléčeného během posledních 5 let, s výjimkou lokalizovaného bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže.
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) < 30 ml/min.
  • Alaninaminotransferáza (ALT) ≥ 2 × horní hranice normy (ULN), aspartátaminotransferáza (AST) ≥ 2 × ULN, alkalická fosfatáza a/nebo bilirubin > 1,5 × ULN (izolovaný bilirubin > 1,5 × ULN je přijatelný, pokud frakcionovaný bilirubin < 35 %).
  • Účast na jakýchkoli jiných intervenčních klinických studiích (léky nebo zařízení) během 3 měsíců před 1. dnem nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší.
  • Nesnášenlivost nebo přecitlivělost na ensifentrin nebo na kteroukoli jeho pomocnou látku/složku.
  • Současné nebo historické zneužívání drog nebo alkoholu za posledních 5 let.
  • Výrazně abnormální EKG nález

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčebné rameno 1: Ensifentrin
Lék: Nebulized Ensifentrine Suspension; 3 mg
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily for a minimum of 24 weeks and up to a maximum of 52 weeks
Komparátor placeba: Léčebné rameno 2: Placebo
Lék: Nebulized Placebo Solution
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily for a minimum of 24 weeks and up to a maximum of 52 weeks

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Rate of protocol-defined pulmonary exacerbations (number of events per subject-year)
Časové okno: Through study completion (approximately 52 weeks)
Through study completion (approximately 52 weeks)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pouze PK dílčí studie: Ensifentrinová plocha pod křivkou od 0 do 12 hodin (AUC 0-12)
Časové okno: 12. týden, 18. týden a 24. týden
12. týden, 18. týden a 24. týden
Pouze farmakokinetická podstudie: Maximální koncentrace léčiva v plazmě (Cmax) Ensifentrinu
Časové okno: 12. týden, 18. týden a 24. týden
12. týden, 18. týden a 24. týden
Pouze farmakokinetická (PK) dílčí studie: Doba do dosažení Cmax ensifentrinu (tmax) po ranní dávce
Časové okno: 12. týden, 18. týden a 24. týden
12. týden, 18. týden a 24. týden
Time to the onset of the first protocol-defined pulmonary exacerbation
Časové okno: Through study completion (approximately 52 weeks)
Through study completion (approximately 52 weeks)
Change from Baseline in Evaluating Respiratory Symptoms (E-RS) Cough and Sputum Domain score
Časové okno: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
The E-RS is a patient reported outcome that is derived from the EXAcerbation of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT)-PRO in the participants e-diary, to quantify the severity of symptoms. The score ranges from 0 to 40 with a higher score representing more severe symptoms.
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
Change from Baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) total score
Časové okno: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
SGRQ scores range from 0 to 100, with a higher score representing worse health.
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
Change from Baseline in quality of life - bronchiectasis questionnaire (QOL-B) Respiratory Symptoms Domain score
Časové okno: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
The QOL-B Respiratory Symptoms Domain score ranges from 0 to 100, with higher scores representing better functioning.
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
Change from Baseline in Chronic Airways Assessment Test (CAAT) total score
Časové okno: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
CAAT scores range from 0-40 with a higher score representing worse health.
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
Change from Baseline in Percent of the predicted forced expiratory volume over 1 second (FEV1)
Časové okno: Baseline, Week 12, and Week 24
Baseline, Week 12, and Week 24
Change from Baseline of forced vital capacity (FVC)
Časové okno: Baseline, Week 12, and Week 24
Baseline, Week 12, and Week 24
Incidence of Adverse Events
Časové okno: Through study completion (approximately 52 weeks)
Through study completion (approximately 52 weeks)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

24. září 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

24. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

19. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RPL554-NCFB-220
  • 2024-514845-12 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nebulized Ensifentrine Suspension; 3 mg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit