Исследование фазы II энсивентрина при некистозном фиброзе бронхоэктазов
3 августа 2026 г. обновлено: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA
Фаза II, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование энсифентрина у субъектов с некистозным фиброзом, бронхоэктазами
Это исследование представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование, предназначенное для оценки эффективности и безопасности ингаляционной суспензии энсифентрина (3 мг), вводимой два раза в день через стандартный струйный небулайзер в течение как минимум 24 недель, по сравнению с плацебо у пациентов с -муковисцидозная бронхоэктатическая болезнь (МКФБЭ).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основная цель этого исследования — оценить влияние энсивентрина по сравнению с плацебо в дополнение к стандартному лечению на легочные обострения, симптомы и качество жизни у участников с NCFBE.
Исследование спроектировано как исследование, ориентированное на обострение легких, в котором участники будут проходить лечение в течение ≥ 24 недель и до тех пор, пока у 120 участников не возникнет хотя бы 1 обострение легких, определенное протоколом.
Участники будут рандомизированы для получения либо суспензии энсивентрина, либо плацебо через стандартный струйный распылитель в течение периода лечения, и ни участники, ни сотрудники исследования не будут знать, что получает участник.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
284
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway Toll Free Number
- Номер телефона: 1-888-577-8839 Reach out by phone or email
- Электронная почта: Trialsites@msd.com
Места учебы
-
-
-
Madrid, Испания, 28223
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid
-
-
A Coruña
-
A Coruña, A Coruña, Испания, 15006
- Рекрутинг
- Hospital Universitario A Coruna
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Испания, 08036
- Рекрутинг
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Испания, 08003
- Рекрутинг
- Hospital Del Mar
-
Barcelona, Barcelona, Испания, 08907
- Рекрутинг
- Hospital Universitario de Bellvitge
-
Barcelona, Barcelona, Испания, 08036
- Рекрутинг
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Испания, 28009
- Рекрутинг
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Madrid, Испания, 28046
- Рекрутинг
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
-
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Италия, 40138
- Рекрутинг
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
-
-
Lombardi
-
Monza, Lombardi, Италия, 20900
- Рекрутинг
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
-
Lombardy
-
Rozzano, Lombardy, Италия, 20122
- Рекрутинг
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
Pavia
-
Pavia, Pavia, Италия, 27100
- Рекрутинг
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
-
Sicily
-
Catania, Sicily, Италия, 95123
- Рекрутинг
- AOU Policlinico Gaspare Rodolico-San Marco Presidio Ospedaliero Gaspare Rodolico
-
-
-
-
-
Belfast, Соединенное Королевство, BT9 7AB
- Рекрутинг
- Queens Hospital Belfast
-
Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0AY
- Рекрутинг
- Royal Papworth Hospital
-
Edinburgh, Соединенное Королевство, EH16 4SA
- Рекрутинг
- Royal Infirmary of Edinburgh - PPDS
-
Liverpool, Соединенное Королевство, L14 3PE
- Рекрутинг
- Liverpool Heart and Chest Hospital - PPDS
-
London, Соединенное Королевство, SW3 6HP
- Рекрутинг
- Royal Brompton Hospital
-
Newcastle-under-Lyme, Соединенное Королевство, NE7 7DN
- Рекрутинг
- Freeman Hospital
-
-
Dundee
-
Dundee, Dundee, Соединенное Королевство, DD1 9SY
- Рекрутинг
- Ninewells Hospital - PPDS
-
-
Glasgow
-
Glasgow, Glasgow, Соединенное Королевство, G12 0YN
- Рекрутинг
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Соединенное Королевство, B9 5SS
- Рекрутинг
- Birmingham Heartlands Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- Рекрутинг
- Kirklin Clinic of UAB Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
- Рекрутинг
- So Cal Institute for Respiratory Diseases, Inc.
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- Рекрутинг
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
- Рекрутинг
- National Jewish Health Main Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20007
- Рекрутинг
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Рекрутинг
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
- Рекрутинг
- Emory University at Saint Joseph Pulmonary Clinic
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты, 30912
- Рекрутинг
- Augusta University
-
-
Indiana
-
Hammond, Indiana, Соединенные Штаты, 46324
- Рекрутинг
- ASHA Clinical Research
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
- Рекрутинг
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- Рекрутинг
- University of Kansas Medical Center-Kansas City
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Рекрутинг
- Massachusetts General Hospital- 55 Fruit St
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
- Рекрутинг
- University of Michigan Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Рекрутинг
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Рекрутинг
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
- Рекрутинг
- NYU Langone Health Pulmonary and Critical Care Associates, P.C. - BRANY - PPDS
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
- Рекрутинг
- University of North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Соединенные Штаты, 28401
- Прекращено
- Accellacare of Wilmington
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27103
- Рекрутинг
- Southeastern Research Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
- Рекрутинг
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Рекрутинг
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19140
- Рекрутинг
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Рекрутинг
- Medical University of South Carolina (MUSC) - PPDS
-
Spartanburg, South Carolina, Соединенные Штаты, 29303
- Рекрутинг
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
-
Union, South Carolina, Соединенные Штаты, 29379
- Рекрутинг
- Velocity Clinical Research - Union - PPDS
-
-
Tennessee
-
Franklin, Tennessee, Соединенные Штаты, 37067
- Рекрутинг
- Clinical Trials Center of Middle Tennessee
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77094
- Рекрутинг
- The Respire Institute
-
Tyler, Texas, Соединенные Штаты, 75708
- Рекрутинг
- UT Texas Health Science at Tyler
-
-
Virginia
-
Williamsburg, Virginia, Соединенные Штаты, 23188
- Рекрутинг
- TPMG Clinical Research
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины имеют право участвовать, если они согласны использовать противозачаточные средства, как описано в руководстве по контрацепции при скрининге, на протяжении всего исследования и в течение как минимум 30 дней после приема последней дозы слепого исследуемого препарата.
Женщины имеют право на участие, если они не беременны и не кормят грудью, а также при соблюдении одного из следующих условий:
- Не женщина детородного возраста (WOCBP) ИЛИ
- WOCBP, который соглашается следовать рекомендациям по контрацепции, полученным в ходе скрининга, на протяжении всего исследования и в течение как минимум 30 дней после приема последней дозы слепого исследуемого препарата.
- Клинический анамнез соответствует бронхоэктазам (кашель, хроническое выделение мокроты и/или рецидивирующие респираторные инфекции), подтвержденным КТ грудной клетки и демонстрирующим бронхоэктазы с поражением 1 или более долей. Подтверждение может быть основано на предшествующей КТ грудной клетки в течение предшествующих 5 лет; субъектам, чьи прошлые записи КТ недоступны, во время скрининга потребуется КТ грудной клетки. Примечания: Если у субъекта нет клинического анамнеза, указывающего на бронхоэктазы, он не может пройти повторное обследование.
- Текущий производитель мокроты с хронической мокротой в анамнезе и способный предоставить образец мокроты спонтанно в клинике во время скрининга.
- ≥ 1 документально подтвержденного легочного обострения, определенного по назначению врачом антибиотика в связи с признаками и симптомами респираторных инфекций за последние 12 месяцев до скрининга.
- Умеет правильно пользоваться исследовательским распылителем.
- Способность выполнять приемлемую спирометрию в соответствии с рекомендациями Американского торакального общества и Европейского респираторного общества.
Критерии исключения:
- Первичный диагноз ХОБЛ или астмы по оценке исследователя.
- Бронхоэктатическая болезнь вследствие муковисцидоза, гипогаммаглобулинемия, общий вариабельный иммунодефицит, тяжелый иммунодефицит или необходимость лечения внутривенным иммуноглобулином.
- Нынешний курильщик, определенный Центрами по контролю и профилактике заболеваний (CDC).
- Бывшие курильщики сигарет со стажем курения сигарет ≥ 10 пачек лет на момент скрининга [количество пачек лет = (количество сигарет в день / 20) × количество лет курения (например, 20 сигарет в день в течение 10 лет или 10 сигарет в день). день в течение 20 лет)]. Использование трубки и/или сигар не может использоваться для расчета истории пачки за год. Бывшими курильщиками считаются те, кто бросил курить как минимум за 6 месяцев до скрининга.
- Диагноз: первичная цилиарная дискинезия.
- Современное лечение нетуберкулезной микобактериальной инфекции легких, аллергического бронхолегочного аспергиллеза или туберкулеза.
- Наличие обострения или другой острой инфекции, потребовавшей лечения антибиотиками, в течение 4 недель после скрининга (или в течение 12 недель после скрининга, если назначен антибиотик макролид).
- Лечение циклическими антибиотиками в качестве лечения NCFBE в течение 3 месяцев после скрининга.
- Начата или изменена терапия пероральными или ингаляционными антибиотиками в качестве хронического лечения NCFBE в течение 3 месяцев до скрининга.
- Начата или изменена терапия ИГКС в течение 4 недель до скрининга.
- Невозможно воздержаться от приема бета-агонистов короткого действия или антагонистов мускариновых кислот короткого действия в течение ≥ 4 часов перед спирометрией.
- Значительное кровохарканье (≥ 300 мл или требующее переливания крови) в течение 6 недель до 1-го дня.
- В настоящее время участвует или планирует участвовать в программе интенсивной легочной реабилитации (программа поддерживающей реабилитации разрешена, если ее график и процедуры будут одинаковыми на протяжении всего исследования).
- Текущая или хроническая история нестабильного заболевания печени, определяемая наличием асцита, энцефалопатии, коагулопатии, гипоальбуминемии, варикозного расширения вен пищевода или желудка или стойкой желтухи, цирроза печени или известных нарушений функции печени или желчевыводящих путей, за исключением синдрома Жильбера или бессимптомных камней в желчном пузыре. Примечание. Хронический стабильный гепатит B и C не является исключением, если субъект соответствует критериям включения в исследование.
- Злокачественные новообразования любой системы органов в анамнезе или текущие, леченные или нелеченные в течение последних 5 лет, за исключением локализованной базальной или плоскоклеточной карциномы кожи.
- Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) <30 мл/мин.
- Аланинаминотрансфераза (АЛТ) ≥ 2 × верхняя граница нормы (ВГН), аспартатаминотрансфераза (АСТ) ≥ 2 × ВГН, щелочная фосфатаза и/или билирубин > 1,5 × ВГН (изолированный билирубин > 1,5 × ВГН допустим, если фракционированный билирубин < 35) %).
- Участие в любых других интервенционных клинических исследованиях (препаратов или устройств) в течение 3 месяцев до 1-го дня или 5 периодов полураспада, в зависимости от того, что дольше.
- Непереносимость или повышенная чувствительность к энсивентрину или любому из его вспомогательных веществ/компонентов.
- Злоупотребление наркотиками или алкоголем в течение последних 5 лет или в анамнезе.
- Значительно аномальные результаты ЭКГ
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Группа лечения 1: энсифентрин
|
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
|
|
Плацебо Компаратор: Группа лечения 2: Плацебо
|
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Rate of protocol-defined pulmonary exacerbations (number of events per subject-year)
Временное ограничение: Through study completion (up to 52 weeks)
|
Through study completion (up to 52 weeks)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ФК Только подисследование: площадь энсивентрина под кривой от 0 до 12 часов (AUC 0–12)
Временное ограничение: Неделя 12, неделя 18 и неделя 24.
|
Неделя 12, неделя 18 и неделя 24.
|
|
|
ФК Только подисследование: максимальная концентрация препарата энсифентрина в плазме (Cmax)
Временное ограничение: Неделя 12, неделя 18 и неделя 24.
|
Неделя 12, неделя 18 и неделя 24.
|
|
|
Фармакокинетика (ФК) Только подисследование: время достижения Cmax (tmax) энсифентрина после утренней дозы
Временное ограничение: Неделя 12, неделя 18 и неделя 24.
|
Неделя 12, неделя 18 и неделя 24.
|
|
|
Change from Baseline in Evaluating Respiratory Symptoms (E-RS) Cough and Sputum Domain score
Временное ограничение: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
The E-RS is a patient reported outcome that is derived from the EXAcerbation of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT)-PRO in the participants e-diary, to quantify the severity of symptoms.
The score ranges from 0 to 40 with a higher score representing more severe symptoms.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) total score
Временное ограничение: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
SGRQ scores range from 0 to 100, with a higher score representing worse health.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in quality of life - bronchiectasis questionnaire (QOL-B) Respiratory Symptoms Domain score
Временное ограничение: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
The QOL-B Respiratory Symptoms Domain score ranges from 0 to 100, with higher scores representing better functioning.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Chronic Airways Assessment Test (CAAT) total score
Временное ограничение: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
CAAT scores range from 0-40 with a higher score representing worse health.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Percent of the predicted forced expiratory volume over 1 second (FEV1)
Временное ограничение: Baseline, Week 12, and Week 24
|
Baseline, Week 12, and Week 24
|
|
|
Change from Baseline of forced vital capacity (FVC)
Временное ограничение: Baseline, Week 12, and Week 24
|
Baseline, Week 12, and Week 24
|
|
|
Incidence of Adverse Events
Временное ограничение: Through study completion (approximately 52 weeks)
|
Through study completion (approximately 52 weeks)
|
|
|
Time to the onset of the first protocol-defined pulmonary exacerbation
Временное ограничение: Through study completion (up to 52 weeks)
|
Through study completion (up to 52 weeks)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
11 сентября 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
24 сентября 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
24 сентября 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 августа 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 августа 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 августа 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
6 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
3 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- RPL554-NCFB-220
- 2024-514845-12 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .