Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase II undersøgelse af ensifentrin i ikke-cystisk fibrose bronkiektasi

8. maj 2026 opdateret af: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA

En fase II, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af ensifentrin hos forsøgspersoner med ikke-cystisk fibrose bronkiektasi

Dette studie er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie designet til at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​ensifentrin inhalationssuspension (3 mg) leveret to gange dagligt via standard jetforstøver over mindst 24 uger sammenlignet med placebo hos forsøgspersoner med ikke -cystisk fibrose bronchiectasis (NCFBE).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere effekten af ​​ensifentrin vs placebo ud over standardbehandling på pulmonale eksacerbationer, symptomer og livskvalitet hos deltagere med NCFBE. Studiet er designet som et pulmonal eksacerbationshændelsesdrevet studie, hvor deltagerne vil blive behandlet i ≥ 24 uger og indtil 120 forsøgspersoner har oplevet mindst 1 protokoldefineret pulmonal eksacerbation. Deltagerne vil blive randomiseret til at modtage enten ensifentrinsuspension eller placebo via standard jetforstøver i behandlingsperioden, og hverken deltagere eller undersøgelsespersonale ved, hvilken deltager får.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

284

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway Toll Free Number
  • Telefonnummer: 1-888-577-8839 Reach out by phone or email
  • E-mail: Trialsites@msd.com

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Belfast, Det Forenede Kongerige, BT9 7AB
        • Rekruttering
        • Queens Hospital Belfast
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0AY
        • Rekruttering
        • Royal Papworth Hospital
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH16 4SA
        • Rekruttering
        • Royal Infirmary of Edinburgh - PPDS
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige, L14 3PE
        • Rekruttering
        • Liverpool Heart and Chest Hospital - PPDS
      • London, Det Forenede Kongerige, SW3 6HP
        • Rekruttering
        • Royal Brompton Hospital
      • Newcastle-under-Lyme, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • Rekruttering
        • Freeman Hospital
    • Dundee
      • Dundee, Dundee, Det Forenede Kongerige, DD1 9SY
        • Rekruttering
        • Ninewells Hospital - PPDS
    • Glasgow
      • Glasgow, Glasgow, Det Forenede Kongerige, G12 0YN
        • Rekruttering
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B9 5SS
        • Rekruttering
        • Birmingham Heartlands Hospital
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • Kirklin Clinic of UAB Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Rekruttering
        • So Cal Institute for Respiratory Diseases, Inc.
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Rekruttering
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
        • Rekruttering
        • National Jewish Health Main Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20007
        • Rekruttering
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Rekruttering
        • Emory University at Saint Joseph Pulmonary Clinic
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Rekruttering
        • Augusta University
    • Indiana
      • Hammond, Indiana, Forenede Stater, 46324
        • Rekruttering
        • ASHA Clinical Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center-Kansas City
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital- 55 Fruit St
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Rekruttering
        • NYU Langone Health Pulmonary and Critical Care Associates, P.C. - BRANY - PPDS
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Rekruttering
        • University of North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Forenede Stater, 28401
        • Afsluttet
        • Accellacare of Wilmington
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27103
        • Rekruttering
        • Southeastern Research Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Rekruttering
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Rekruttering
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina (MUSC) - PPDS
      • Spartanburg, South Carolina, Forenede Stater, 29303
        • Rekruttering
        • Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
      • Union, South Carolina, Forenede Stater, 29379
        • Rekruttering
        • Velocity Clinical Research - Union - PPDS
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Forenede Stater, 37067
        • Rekruttering
        • Clinical Trials Center of Middle Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77094
        • Rekruttering
        • The Respire Institute
      • Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
        • Rekruttering
        • UT Texas Health Science at Tyler
    • Virginia
      • Williamsburg, Virginia, Forenede Stater, 23188
        • Rekruttering
        • TPMG Clinical Research
  • Italien
    • Bologna
      • Bologna, Bologna, Italien, 40138
        • Rekruttering
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
    • Lombardi
      • Monza, Lombardi, Italien, 20900
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
    • Lombardy
      • Rozzano, Lombardy, Italien, 20122
        • Rekruttering
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Pavia
      • Pavia, Pavia, Italien, 27100
        • Rekruttering
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Sicily
      • Catania, Sicily, Italien, 95123
        • Rekruttering
        • AOU Policlinico Gaspare Rodolico-San Marco Presidio Ospedaliero Gaspare Rodolico
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28223
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Quirónsalud Madrid
    • A Coruña
      • A Coruña, A Coruña, Spanien, 15006
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario A Coruna
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spanien, 08036
        • Rekruttering
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spanien, 08003
        • Rekruttering
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona, Barcelona, Spanien, 08907
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Barcelona, Barcelona, Spanien, 08036
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28009
        • Rekruttering
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañon
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28046
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd er berettiget til at deltage, hvis de accepterer at bruge prævention som beskrevet i præventionsvejledningen fra Screening og gennem hele undersøgelsen og i mindst 30 dage efter den sidste dosis af blindet undersøgelsesmedicin.

  • Kvinder er berettiget til at deltage, hvis de ikke er gravide, ikke ammer, og 1 af følgende betingelser gælder:

    1. Ikke en kvinde i den fødedygtige alder (WOCBP) ELLER
    2. En WOCBP, som accepterer at følge præventionsvejledningen fra screening gennem hele undersøgelsen og i mindst 30 dage efter den sidste dosis af blindet undersøgelsesmedicin.
  • Klinisk anamnese i overensstemmelse med bronkiektasi (hoste, kronisk sputumproduktion og/eller tilbagevendende luftvejsinfektioner) bekræftet ved CT-thorax, der viser bronkiektasi, der påvirker 1 eller flere lapper. Bekræftelse kan være baseret på tidligere thorax-CT inden for de foregående 5 år; forsøgspersoner, hvis tidligere CT-billeder ikke er tilgængelige, vil kræve en CT-scanning af brystet under screeningen. Bemærkninger: Hvis en forsøgsperson ikke har nogen klinisk historie, der er i overensstemmelse med bronkiektasi, bliver de muligvis ikke genscreenet.
  • Nuværende sputumproducent med en historie med kronisk ekspektorering og i stand til at give sputumprøve spontant på klinikken under screening.
  • ≥ 1 dokumenteret pulmonal eksacerbation defineret af en antibiotika-recept fra en læge for tegn og symptomer på luftvejsinfektioner inden for de seneste 12 måneder før screening.
  • I stand til at bruge undersøgelsesforstøveren korrekt.
  • Evne til at udføre acceptabel spirometri i overensstemmelse med American Thoracic Society og European Respiratory Society retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  • Primær diagnose af KOL eller astma, som bedømt af investigator.
  • Bronkiektasi på grund af cystisk fibrose, hypogammaglobulinemi almindelig variabel immundefekt, alvorlig immundefekt eller behov for behandling med intravenøst ​​immunglobulin.
  • Nuværende ryger defineret som af Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
  • Tidligere cigaretrygere med en historie med cigaretrygning ≥ 10 pakkeår ved screening [antal pakkeår = (antal cigaretter pr. dag / 20) × antal år, der er røget (f.eks. 20 cigaretter pr. dag i 10 år, eller 10 cigaretter pr. dag i 20 år)]. Brug af rør og/eller cigar kan ikke bruges til at beregne pakkeårshistorik. Tidligere rygere defineres som dem, der er holdt op med at ryge i mindst 6 måneder før screeningen.
  • En diagnose af primær ciliær dyskinesi.
  • Nuværende behandling for ikke-tuberkuløs mykobakteriel lungeinfektion, allergisk bronkopulmonal aspergillose eller tuberkulose.
  • Tilstedeværelse af akut forværring eller anden akut infektion, der krævede antibiotikabehandling inden for 4 uger efter screening (eller inden for 12 uger efter screening, hvis antibiotikareceptet er et makrolid).
  • Behandlet med doser af cykliske antibiotika som behandling for NCFBE inden for 3 måneder efter screening.
  • Påbegyndt eller ændret behandling med orale eller inhalerede antibiotika som kronisk behandling for NCFBE inden for 3 måneder før screening.
  • Påbegyndt eller ændret behandling med ICS inden for 4 uger før screening.
  • Ude af stand til at tilbageholde korttidsvirkende beta-agonister eller korttidsvirkende muskarine antagonister i ≥ 4 timer før spirometri.
  • Betydelig hæmoptyse (≥ 300 ml eller kræver blodtransfusion) inden for 6 uger før dag 1.
  • Deltager i øjeblikket i eller er planlagt til at deltage i et intensivt pulmonal rehabiliteringsprogram (et vedligeholdelsesrehabiliteringsprogram er tilladt, hvis deres tidsplan og procedure vil være konsistente i hele undersøgelsens varighed).
  • Aktuel eller kronisk anamnese med ustabil leversygdom defineret ved tilstedeværelsen af ​​ascites, encefalopati, koagulopati, hypoalbuminæmi, esophageal eller gastrisk varicer eller vedvarende gulsot, skrumpelever eller kendte lever- eller galdeabnormiteter med undtagelse af Gilberts syndrom eller asymptomatiske galdesten. Bemærk: Kronisk stabil hepatitis B og C er ikke udelukkende, hvis forsøgspersonen ellers opfylder kriterierne for optagelse i studiet.
  • Anamnese med eller aktuel malignitet i ethvert organsystem, behandlet eller ubehandlet inden for de seneste 5 år, undtagen lokaliseret basal- eller pladecellekarcinom i huden.
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 30 ml/min.
  • Alaninaminotransferase (ALT) ≥ 2 × øvre normalgrænse (ULN), aspartataminotransferase (AST) ≥ 2 × ULN, alkalisk fosfatase og/eller bilirubin > 1,5 × ULN (isoleret bilirubin > 1,5 × ULN er acceptabelt, hvis bilirubin fraktioneret <355 bilirubin fraktioneret). %).
  • Deltagelse i andre interventionelle, kliniske undersøgelser (lægemidler eller udstyr) inden for 3 måneder før dag 1, eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst.
  • Intolerance over for eller overfølsomhed over for ensifentrin eller nogen af ​​dets hjælpestoffer/komponenter.
  • Aktuel eller historie med stof- eller alkoholmisbrug inden for de seneste 5 år.
  • Signifikant unormalt EKG-fund

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsarm 1: Ensifentrin
Medicin: Nebulized Ensifentrine Suspension; 3 mg
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily for a minimum of 24 weeks and up to a maximum of 52 weeks
Placebo komparator: Behandlingsarm 2: Placebo
Medicin: Nebulized Placebo Solution
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily for a minimum of 24 weeks and up to a maximum of 52 weeks

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Rate of protocol-defined pulmonary exacerbations (number of events per subject-year)
Tidsramme: Through study completion (approximately 52 weeks)
Through study completion (approximately 52 weeks)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kun PK delstudie: Ensifentrinområde under kurven fra tid 0 til 12 timer (AUC 0 -12)
Tidsramme: Uge 12, uge ​​18 og uge 24
Uge 12, uge ​​18 og uge 24
Kun PK-underundersøgelse: Ensifentrin maksimal plasma-lægemiddelkoncentration (Cmax)
Tidsramme: Uge 12, uge ​​18 og uge 24
Uge 12, uge ​​18 og uge 24
Kun farmakokinetisk (PK) delstudie: Ensifentrin tid til Cmax (tmax) efter morgendosis
Tidsramme: Uge 12, uge ​​18 og uge 24
Uge 12, uge ​​18 og uge 24
Time to the onset of the first protocol-defined pulmonary exacerbation
Tidsramme: Through study completion (approximately 52 weeks)
Through study completion (approximately 52 weeks)
Change from Baseline in Evaluating Respiratory Symptoms (E-RS) Cough and Sputum Domain score
Tidsramme: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
The E-RS is a patient reported outcome that is derived from the EXAcerbation of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT)-PRO in the participants e-diary, to quantify the severity of symptoms. The score ranges from 0 to 40 with a higher score representing more severe symptoms.
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
Change from Baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) total score
Tidsramme: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
SGRQ scores range from 0 to 100, with a higher score representing worse health.
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
Change from Baseline in quality of life - bronchiectasis questionnaire (QOL-B) Respiratory Symptoms Domain score
Tidsramme: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
The QOL-B Respiratory Symptoms Domain score ranges from 0 to 100, with higher scores representing better functioning.
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
Change from Baseline in Chronic Airways Assessment Test (CAAT) total score
Tidsramme: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
CAAT scores range from 0-40 with a higher score representing worse health.
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
Change from Baseline in Percent of the predicted forced expiratory volume over 1 second (FEV1)
Tidsramme: Baseline, Week 12, and Week 24
Baseline, Week 12, and Week 24
Change from Baseline of forced vital capacity (FVC)
Tidsramme: Baseline, Week 12, and Week 24
Baseline, Week 12, and Week 24
Incidence of Adverse Events
Tidsramme: Through study completion (approximately 52 weeks)
Through study completion (approximately 52 weeks)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

11. september 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

24. september 2027

Studieafslutning (Anslået)

24. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. august 2024

Først opslået (Faktiske)

19. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RPL554-NCFB-220
  • 2024-514845-12 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nebulized Ensifentrine Suspension; 3 mg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner