Een fase II-studie van ensiventrine bij niet-cystische fibrose-bronchiëctasie
3 augustus 2026 bijgewerkt door: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA
Een fase II, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie van ensifentrine bij proefpersonen met niet-cystische fibrose-bronchiëctasie
Dit onderzoek is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie die is opgezet om de werkzaamheid en veiligheid te beoordelen van ensifentrine-inhalatiesuspensie (3 mg), tweemaal daags toegediend via een standaard jetvernevelaar gedurende ten minste 24 weken, vergeleken met placebo, bij proefpersonen met -cystische fibrose bronchiëctasie (NCFBE).
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van het effect van ensifentrine versus placebo als aanvulling op de standaardzorg op longexacerbaties, symptomen en kwaliteit van leven bij deelnemers met NCFBE.
Het onderzoek is opgezet als een op gebeurtenissen gebaseerd onderzoek naar pulmonale exacerbaties, waarbij deelnemers gedurende ≥ 24 weken worden behandeld totdat 120 proefpersonen ten minste 1 in het protocol gedefinieerde pulmonale exacerbatie hebben ervaren.
Deelnemers worden gerandomiseerd om tijdens de behandelingsperiode ofwel ensifentrine-suspensie ofwel een placebo via een standaard jetvernevelaar te ontvangen en noch de deelnemers, noch het onderzoekspersoneel zullen weten welke een deelnemer krijgt.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
284
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway Toll Free Number
- Telefoonnummer: 1-888-577-8839 Reach out by phone or email
- E-mail: Trialsites@msd.com
Studie Locaties
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Italië, 40138
- Werving
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
-
-
Lombardi
-
Monza, Lombardi, Italië, 20900
- Werving
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
-
Lombardy
-
Rozzano, Lombardy, Italië, 20122
- Werving
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
Pavia
-
Pavia, Pavia, Italië, 27100
- Werving
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
-
Sicily
-
Catania, Sicily, Italië, 95123
- Werving
- AOU Policlinico Gaspare Rodolico-San Marco Presidio Ospedaliero Gaspare Rodolico
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28223
- Werving
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid
-
-
A Coruña
-
A Coruña, A Coruña, Spanje, 15006
- Werving
- Hospital Universitario A Coruña
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Spanje, 08036
- Werving
- Hospital Clínic de Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Spanje, 08003
- Werving
- Hospital del Mar
-
Barcelona, Barcelona, Spanje, 08907
- Werving
- Hospital Universitario de Bellvitge
-
Barcelona, Barcelona, Spanje, 08036
- Werving
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Spanje, 28009
- Werving
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Madrid, Spanje, 28046
- Werving
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
-
-
-
-
Belfast, Verenigd Koninkrijk, BT9 7AB
- Werving
- Queens Hospital Belfast
-
Cambridge, Verenigd Koninkrijk, CB2 0AY
- Werving
- Royal Papworth Hospital
-
Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH16 4SA
- Werving
- Royal Infirmary of Edinburgh - PPDS
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk, L14 3PE
- Werving
- Liverpool Heart and Chest Hospital - PPDS
-
London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6HP
- Werving
- Royal Brompton Hospital
-
Newcastle-under-Lyme, Verenigd Koninkrijk, NE7 7DN
- Werving
- Freeman Hospital
-
-
Dundee
-
Dundee, Dundee, Verenigd Koninkrijk, DD1 9SY
- Werving
- Ninewells Hospital - PPDS
-
-
Glasgow
-
Glasgow, Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G12 0YN
- Werving
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B9 5SS
- Werving
- Birmingham Heartlands Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- Werving
- Kirklin Clinic of UAB Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
- Werving
- So Cal Institute for Respiratory Diseases, Inc.
-
Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
- Werving
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
- Werving
- National Jewish Health Main Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20007
- Werving
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- Werving
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
- Werving
- Emory University at Saint Joseph Pulmonary Clinic
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
- Werving
- Augusta University
-
-
Indiana
-
Hammond, Indiana, Verenigde Staten, 46324
- Werving
- ASHA Clinical Research
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- Werving
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- Werving
- University of Kansas Medical Center-Kansas City
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Werving
- Massachusetts General Hospital- 55 Fruit St
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- Werving
- University of Michigan Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Werving
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Werving
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10016
- Werving
- NYU Langone Health Pulmonary and Critical Care Associates, P.C. - BRANY - PPDS
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
- Werving
- University of North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Verenigde Staten, 28401
- Beëindigd
- Accellacare of Wilmington
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27103
- Werving
- Southeastern Research Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
- Werving
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Werving
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19140
- Werving
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Werving
- Medical University of South Carolina (MUSC) - PPDS
-
Spartanburg, South Carolina, Verenigde Staten, 29303
- Werving
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
-
Union, South Carolina, Verenigde Staten, 29379
- Werving
- Velocity Clinical Research - Union - PPDS
-
-
Tennessee
-
Franklin, Tennessee, Verenigde Staten, 37067
- Werving
- Clinical Trials Center of Middle Tennessee
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77094
- Werving
- The Respire Institute
-
Tyler, Texas, Verenigde Staten, 75708
- Werving
- UT Texas Health Science at Tyler
-
-
Virginia
-
Williamsburg, Virginia, Verenigde Staten, 23188
- Werving
- TPMG Clinical Research
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen komen in aanmerking voor deelname als zij ermee instemmen anticonceptie te gebruiken zoals beschreven in de anticonceptierichtlijnen van Screening en gedurende het hele onderzoek en gedurende ten minste 30 dagen na de laatste dosis geblindeerde onderzoeksmedicatie.
Vrouwen komen in aanmerking voor deelname als ze niet zwanger zijn, geen borstvoeding geven en één van de volgende voorwaarden van toepassing is:
- Geen vrouw die zwanger kan worden (WOCBP) OF
- Een WOCBP die ermee instemt de anticonceptierichtlijnen van Screening te volgen gedurende het gehele onderzoek en gedurende ten minste 30 dagen na de laatste dosis geblindeerde onderzoeksmedicatie.
- Klinische voorgeschiedenis consistent met bronchiëctasie (hoesten, chronische sputumproductie en/of terugkerende luchtweginfecties) bevestigd door CT van de borstkas, waaruit bronchiëctasie blijkt die 1 of meer kwabben aantast. Bevestiging kan gebaseerd zijn op een eerdere CT-scan van de borstkas binnen de voorgaande 5 jaar; Bij proefpersonen van wie de CT-beeldregistraties uit het verleden niet beschikbaar zijn, is tijdens de screening een CT-scan van de borst nodig. Opmerkingen: Als een patiënt geen klinische voorgeschiedenis heeft die consistent is met bronchiëctasie, wordt deze mogelijk niet opnieuw gescreend.
- Huidige sputumproducent met een geschiedenis van chronisch slijm en die tijdens de screening spontaan een sputummonster in de kliniek kan afgeven.
- ≥ 1 gedocumenteerde longexacerbatie gedefinieerd door een antibioticavoorschrift door een arts voor de tekenen en symptomen van luchtweginfecties in de afgelopen 12 maanden vóór de screening.
- In staat om de onderzoeksvernevelaar correct te gebruiken.
- Vaardigheid om aanvaardbare spirometrie uit te voeren in overeenstemming met de richtlijnen van de American Thoracic Society en de European Respiratory Society
Uitsluitingscriteria:
- Primaire diagnose COPD of astma, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
- Bronchiëctasie als gevolg van cystische fibrose, hypogammaglobulinemie, vaak variabele immuundeficiëntie, ernstige immuundeficiëntie, of noodzaak voor behandeling met intraveneuze immunoglobuline.
- Huidige roker gedefinieerd zoals door de Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
- Voormalige sigarettenrokers met een voorgeschiedenis van roken van sigaretten ≥ 10 pakjaren bij screening [aantal pakjaren = (aantal sigaretten per dag / 20) × aantal jaren gerookt (bijv. 20 sigaretten per dag gedurende 10 jaar, of 10 sigaretten per dag) dag gedurende 20 jaar)]. Het gebruik van pijpen en/of sigaren kan niet worden gebruikt om de geschiedenis van het pakjaar te berekenen. Onder ex-rokers worden verstaan degenen die ten minste zes maanden vóór de screening zijn gestopt met roken.
- Een diagnose van primaire ciliaire dyskinesie.
- Huidige behandeling voor niet-tuberculeuze mycobacteriële longinfectie, allergische bronchopulmonale aspergillose of tuberculose.
- Aanwezigheid van een acute exacerbatie of een andere acute infectie waarvoor antibioticabehandeling nodig was binnen 4 weken na screening (of binnen 12 weken na screening als het antibioticavoorschrift een macrolide is).
- Behandeld met doses cyclische antibiotica als behandeling voor NCFBE binnen 3 maanden na screening.
- Behandeling met orale of geïnhaleerde antibiotica als chronische behandeling voor NCFBE gestart of gewijzigd binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening.
- Behandeling met ICS gestart of gewijzigd binnen 4 weken voorafgaand aan de screening.
- Kan het gebruik van kortwerkende bèta-agonisten of kortwerkende muscarineantagonisten niet langer dan 4 uur vóór spirometrie achterwege laten.
- Aanzienlijke bloedspuwing (≥ 300 ml of waarvoor een bloedtransfusie nodig is) binnen 6 weken voorafgaand aan dag 1.
- Momenteel deelnemend aan of gepland zijn om deel te nemen aan een intensief longrevalidatieprogramma (een onderhoudsrevalidatieprogramma is toegestaan als het schema en de procedure consistent zullen zijn voor de duur van het onderzoek).
- Huidige of chronische voorgeschiedenis van onstabiele leverziekte, gedefinieerd door de aanwezigheid van ascites, encefalopathie, coagulopathie, hypoalbuminemie, slokdarm- of maagvarices of aanhoudende geelzucht, cirrose of bekende lever- of galafwijkingen, behalve het Gilbert-syndroom of asymptomatische galstenen. Opmerking: Chronische stabiele hepatitis B en C zijn niet uitgesloten als de proefpersoon anderszins voldoet aan de toelatingscriteria voor het onderzoek.
- Voorgeschiedenis of huidige maligniteit van een orgaansysteem, behandeld of onbehandeld in de afgelopen 5 jaar, met uitzondering van gelokaliseerd basaal of plaveiselcelcarcinoom van de huid.
- Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) < 30 ml/min.
- Alanineaminotransferase (ALAT) ≥ 2 x bovengrens van normaal (ULN), aspartaataminotransferase (ASAT) ≥ 2 x ULN, alkalische fosfatase en/of bilirubine > 1,5 x ULN (geïsoleerd bilirubine > 1,5 x ULN is acceptabel als gefractioneerd bilirubine < 35 %).
- Deelname aan andere interventionele, klinische onderzoeken (geneesmiddelen of apparaten) binnen 3 maanden vóór dag 1, of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is.
- Intolerantie voor of overgevoeligheid voor ensifentrine of één van de hulpstoffen/bestanddelen ervan.
- Huidig of voorgeschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik in de afgelopen 5 jaar.
- Aanzienlijk afwijkende ECG-bevinding
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verdrievoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Behandelingsarm 1: Ensifentrine
|
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
|
|
Placebo-vergelijker: Behandelingsarm 2: Placebo
|
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Rate of protocol-defined pulmonary exacerbations (number of events per subject-year)
Tijdsspanne: Through study completion (up to 52 weeks)
|
Through study completion (up to 52 weeks)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Alleen PK-subonderzoek: Ensifentrine gebied onder de curve van tijd 0 tot 12 uur (AUC 0 -12)
Tijdsspanne: Week 12, week 18 en week 24
|
Week 12, week 18 en week 24
|
|
|
Alleen PK-subonderzoek: maximale plasmaconcentratie van ensifentrine (Cmax)
Tijdsspanne: Week 12, week 18 en week 24
|
Week 12, week 18 en week 24
|
|
|
Farmacokinetiek (PK) Alleen subonderzoek: Ensifentrine tijd tot Cmax (tmax) na ochtenddosis
Tijdsspanne: Week 12, week 18 en week 24
|
Week 12, week 18 en week 24
|
|
|
Change from Baseline in Evaluating Respiratory Symptoms (E-RS) Cough and Sputum Domain score
Tijdsspanne: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
The E-RS is a patient reported outcome that is derived from the EXAcerbation of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT)-PRO in the participants e-diary, to quantify the severity of symptoms.
The score ranges from 0 to 40 with a higher score representing more severe symptoms.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) total score
Tijdsspanne: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
SGRQ scores range from 0 to 100, with a higher score representing worse health.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in quality of life - bronchiectasis questionnaire (QOL-B) Respiratory Symptoms Domain score
Tijdsspanne: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
The QOL-B Respiratory Symptoms Domain score ranges from 0 to 100, with higher scores representing better functioning.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Chronic Airways Assessment Test (CAAT) total score
Tijdsspanne: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
CAAT scores range from 0-40 with a higher score representing worse health.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Percent of the predicted forced expiratory volume over 1 second (FEV1)
Tijdsspanne: Baseline, Week 12, and Week 24
|
Baseline, Week 12, and Week 24
|
|
|
Change from Baseline of forced vital capacity (FVC)
Tijdsspanne: Baseline, Week 12, and Week 24
|
Baseline, Week 12, and Week 24
|
|
|
Incidence of Adverse Events
Tijdsspanne: Through study completion (approximately 52 weeks)
|
Through study completion (approximately 52 weeks)
|
|
|
Time to the onset of the first protocol-defined pulmonary exacerbation
Tijdsspanne: Through study completion (up to 52 weeks)
|
Through study completion (up to 52 weeks)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
11 september 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
24 september 2027
Studie voltooiing (Geschat)
24 september 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 augustus 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 augustus 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 augustus 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
6 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
3 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- RPL554-NCFB-220
- 2024-514845-12 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .