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Uno studio di fase II sull'ensifentrina nelle bronchiectasie della fibrosi non cistica

8 maggio 2026 aggiornato da: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA

Uno studio di fase II, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'ensifentrina in soggetti con bronchiectasie non legate alla fibrosi cistica

Questo studio è randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare l'efficacia e la sicurezza della sospensione per inalazione di ensifentrina (3 mg) somministrata due volte al giorno tramite nebulizzatore a getto standard per almeno 24 settimane, rispetto al placebo, in soggetti con non -bronchiectasie da fibrosi cistica (NCFBE).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario di questo studio è valutare l'effetto di ensifentrina rispetto al placebo in aggiunta allo standard di cura sulle esacerbazioni polmonari, sui sintomi e sulla qualità della vita nei partecipanti con NCFBE. Lo studio è concepito come uno studio guidato dagli eventi di esacerbazione polmonare in cui i partecipanti saranno trattati per ≥ 24 settimane e fino a quando 120 soggetti non avranno manifestato almeno 1 esacerbazione polmonare definita dal protocollo. I partecipanti verranno randomizzati per ricevere la sospensione di ensifentrina o il placebo tramite nebulizzatore a getto standard durante il periodo di trattamento e né i partecipanti né il personale dello studio sapranno quale sta ricevendo un partecipante.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

284

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway Toll Free Number
  • Numero di telefono: 1-888-577-8839 Reach out by phone or email
  • Email: Trialsites@msd.com

Luoghi di studio

  • Italia
    • Bologna
      • Bologna, Bologna, Italia, 40138
        • Reclutamento
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
    • Lombardi
      • Monza, Lombardi, Italia, 20900
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
    • Lombardy
      • Rozzano, Lombardy, Italia, 20122
        • Reclutamento
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Pavia
      • Pavia, Pavia, Italia, 27100
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Sicily
      • Catania, Sicily, Italia, 95123
        • Reclutamento
        • AOU Policlinico Gaspare Rodolico-San Marco Presidio Ospedaliero Gaspare Rodolico
  • Regno Unito
      • Belfast, Regno Unito, BT9 7AB
        • Reclutamento
        • Queens Hospital Belfast
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0AY
        • Reclutamento
        • Royal Papworth Hospital
      • Edinburgh, Regno Unito, EH16 4SA
        • Reclutamento
        • Royal Infirmary of Edinburgh - PPDS
      • Liverpool, Regno Unito, L14 3PE
        • Reclutamento
        • Liverpool Heart and Chest Hospital - PPDS
      • London, Regno Unito, SW3 6HP
        • Reclutamento
        • Royal Brompton Hospital
      • Newcastle-under-Lyme, Regno Unito, NE7 7DN
        • Reclutamento
        • Freeman Hospital
    • Dundee
      • Dundee, Dundee, Regno Unito, DD1 9SY
        • Reclutamento
        • Ninewells Hospital - PPDS
    • Glasgow
      • Glasgow, Glasgow, Regno Unito, G12 0YN
        • Reclutamento
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B9 5SS
        • Reclutamento
        • Birmingham Heartlands Hospital
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28223
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Quironsalud Madrid
    • A Coruña
      • A Coruña, A Coruña, Spagna, 15006
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario A Coruña
    • Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spagna, 08036
        • Reclutamento
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona, Barcelona, Spagna, 08003
        • Reclutamento
        • Hospital del Mar
      • Barcelona, Barcelona, Spagna, 08907
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Barcelona, Barcelona, Spagna, 08036
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spagna, 28009
        • Reclutamento
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon
      • Madrid, Madrid, Spagna, 28046
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • Kirklin Clinic of UAB Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Reclutamento
        • So Cal Institute for Respiratory Diseases, Inc.
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80206
        • Reclutamento
        • National Jewish Health Main Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20007
        • Reclutamento
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Reclutamento
        • Emory University at Saint Joseph Pulmonary Clinic
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Reclutamento
        • Augusta University
    • Indiana
      • Hammond, Indiana, Stati Uniti, 46324
        • Reclutamento
        • ASHA Clinical Research
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center-Kansas City
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital- 55 Fruit St
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Reclutamento
        • NYU Langone Health Pulmonary and Critical Care Associates, P.C. - BRANY - PPDS
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Reclutamento
        • University of North Carolina
      • Wilmington, North Carolina, Stati Uniti, 28401
        • Terminato
        • Accellacare of Wilmington
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27103
        • Reclutamento
        • Southeastern Research Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Reclutamento
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Reclutamento
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina (MUSC) - PPDS
      • Spartanburg, South Carolina, Stati Uniti, 29303
        • Reclutamento
        • Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
      • Union, South Carolina, Stati Uniti, 29379
        • Reclutamento
        • Velocity Clinical Research - Union - PPDS
    • Tennessee
      • Franklin, Tennessee, Stati Uniti, 37067
        • Reclutamento
        • Clinical Trials Center of Middle Tennessee
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77094
        • Reclutamento
        • The Respire Institute
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
        • Reclutamento
        • UT Texas Health Science at Tyler
    • Virginia
      • Williamsburg, Virginia, Stati Uniti, 23188
        • Reclutamento
        • TPMG Clinical Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Gli uomini sono idonei a partecipare se accettano di utilizzare la contraccezione come descritto nella guida contraccettiva dello Screening e durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio in cieco.

  • Le donne possono partecipare se non sono incinte, non allattano e si applica una delle seguenti condizioni:

    1. Non una donna in età fertile (WOCBP) OPPURE
    2. Una WOCBP che accetta di seguire le linee guida contraccettive dello Screening durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco dello studio in cieco.
  • Anamnesi clinica compatibile con bronchiectasie (tosse, produzione cronica di espettorato e/o infezioni respiratorie ricorrenti) confermata da TC del torace che dimostra bronchiectasie che colpiscono 1 o più lobi. La conferma può essere basata su una precedente TC del torace effettuata nei 5 anni precedenti; i soggetti le cui registrazioni di immagini TC precedenti non sono disponibili richiederanno una TC del torace durante lo screening. Note: se un soggetto non ha un'anamnesi clinica compatibile con bronchiectasie, potrebbe non essere sottoposto a un nuovo screening.
  • Attuale produttore di espettorato con una storia di espettorazione cronica e in grado di fornire spontaneamente campioni di espettorato alla clinica durante lo screening.
  • ≥ 1 esacerbazione polmonare documentata definita da una prescrizione di antibiotici da parte di un medico per segni e sintomi di infezioni respiratorie negli ultimi 12 mesi prima dello screening.
  • In grado di utilizzare correttamente il nebulizzatore dello studio.
  • Capacità di eseguire una spirometria accettabile in conformità con le linee guida dell'American Thoracic Society e della European Respiratory Society

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi primaria di BPCO o asma, a giudizio dello sperimentatore.
  • Bronchiectasie dovute a fibrosi cistica, ipogammaglobulinemia, immunodeficienza variabile comune, immunodeficienza grave o necessità di trattamento con immunoglobuline per via endovenosa.
  • Attuale fumatore definito dai Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie (CDC).
  • Ex fumatori di sigarette con una storia di fumo di sigarette ≥ 10 pacchetti-anno allo screening [numero di pacchetti-anno = (numero di sigarette al giorno / 20) × numero di anni fumati (ad es., 20 sigarette al giorno per 10 anni, o 10 sigarette al giorno per 20 anni)]. L'uso di pipe e/o sigari non può essere utilizzato per calcolare lo storico dei pacchetti annuali. Si definiscono ex fumatori coloro che hanno smesso di fumare da almeno 6 mesi prima dello screening.
  • Una diagnosi di discinesia ciliare primaria.
  • Trattamento attuale per l'infezione polmonare micobatterica non tubercolare, l'aspergillosi broncopolmonare allergica o la tubercolosi.
  • Presenza di riacutizzazione o di un'altra infezione acuta che ha richiesto un trattamento antibiotico entro 4 settimane dallo screening (o entro 12 settimane dallo screening se la prescrizione antibiotica è un macrolide).
  • Trattato con dosi di antibiotici ciclici come trattamento per NCFBE entro 3 mesi dallo screening.
  • Terapia iniziata o modificata con antibiotici orali o inalatori come trattamento cronico per NCFBE entro 3 mesi prima dello screening.
  • Terapia iniziata o modificata con ICS entro 4 settimane prima dello screening.
  • Impossibile sospendere i beta-agonisti a breve durata d'azione o gli antagonisti muscarinici a breve durata d'azione per ≥ 4 ore prima della spirometria.
  • Emottisi significativa (≥ 300 ml o che richiede trasfusione di sangue) nelle 6 settimane precedenti il ​​giorno 1.
  • Attualmente partecipante o programmato per partecipare a un programma di riabilitazione polmonare intensivo (un programma di riabilitazione di mantenimento è consentito se il programma e la procedura saranno coerenti per la durata dello studio).
  • Anamnesi attuale o cronica di malattia epatica instabile definita dalla presenza di ascite, encefalopatia, coagulopatia, ipoalbuminemia, varici esofagee o gastriche o ittero persistente, cirrosi o anomalie epatiche o biliari note ad eccezione della sindrome di Gilbert o calcoli biliari asintomatici. Nota: l'epatite cronica stabile B e C non è escludente se il soggetto soddisfa altrimenti i criteri di inclusione nello studio.
  • Storia o tumore maligno attuale di qualsiasi sistema di organi, trattato o non trattato negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma localizzato a cellule basali o squamose della pelle.
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 30 ml/min.
  • Alanina aminotransferasi (ALT) ≥ 2 × limite superiore della norma (ULN), aspartato aminotransferasi (AST) ≥ 2 × ULN, fosfatasi alcalina e/o bilirubina > 1,5 × ULN (bilirubina isolata > 1,5 × ULN è accettabile se bilirubina frazionata < 35 %).
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio clinico interventistico (farmaci o dispositivi) entro 3 mesi prima del Giorno 1 o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
  • Intolleranza o ipersensibilità all'ensifentrina o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti/componenti.
  • Attuale o storia di abuso di droghe o alcol negli ultimi 5 anni.
  • Reperto ECG significativamente anomalo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di trattamento 1: ensifentrina
Droga: Nebulized Ensifentrine Suspension; 3 mg
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily for a minimum of 24 weeks and up to a maximum of 52 weeks
Comparatore placebo: Braccio di trattamento 2: placebo
Droga: Nebulized Placebo Solution
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily for a minimum of 24 weeks and up to a maximum of 52 weeks

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Rate of protocol-defined pulmonary exacerbations (number of events per subject-year)
Lasso di tempo: Through study completion (approximately 52 weeks)
Through study completion (approximately 52 weeks)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Solo sottostudio PK: area ensifentrina sotto la curva da 0 a 12 ore (AUC 0 -12)
Lasso di tempo: Settimana 12, Settimana 18 e Settimana 24
Settimana 12, Settimana 18 e Settimana 24
Solo sottostudio PK: concentrazione plasmatica massima del farmaco (Cmax) di ensifentrina
Lasso di tempo: Settimana 12, Settimana 18 e Settimana 24
Settimana 12, Settimana 18 e Settimana 24
Solo sottostudio di farmacocinetica (PK): tempo di ensifentrina alla Cmax (tmax) dopo la dose mattutina
Lasso di tempo: Settimana 12, Settimana 18 e Settimana 24
Settimana 12, Settimana 18 e Settimana 24
Time to the onset of the first protocol-defined pulmonary exacerbation
Lasso di tempo: Through study completion (approximately 52 weeks)
Through study completion (approximately 52 weeks)
Change from Baseline in Evaluating Respiratory Symptoms (E-RS) Cough and Sputum Domain score
Lasso di tempo: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
The E-RS is a patient reported outcome that is derived from the EXAcerbation of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT)-PRO in the participants e-diary, to quantify the severity of symptoms. The score ranges from 0 to 40 with a higher score representing more severe symptoms.
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
Change from Baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) total score
Lasso di tempo: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
SGRQ scores range from 0 to 100, with a higher score representing worse health.
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
Change from Baseline in quality of life - bronchiectasis questionnaire (QOL-B) Respiratory Symptoms Domain score
Lasso di tempo: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
The QOL-B Respiratory Symptoms Domain score ranges from 0 to 100, with higher scores representing better functioning.
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
Change from Baseline in Chronic Airways Assessment Test (CAAT) total score
Lasso di tempo: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
CAAT scores range from 0-40 with a higher score representing worse health.
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
Change from Baseline in Percent of the predicted forced expiratory volume over 1 second (FEV1)
Lasso di tempo: Baseline, Week 12, and Week 24
Baseline, Week 12, and Week 24
Change from Baseline of forced vital capacity (FVC)
Lasso di tempo: Baseline, Week 12, and Week 24
Baseline, Week 12, and Week 24
Incidence of Adverse Events
Lasso di tempo: Through study completion (approximately 52 weeks)
Through study completion (approximately 52 weeks)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

11 settembre 2024

Completamento primario (Stimato)

24 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

24 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

19 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RPL554-NCFB-220
  • 2024-514845-12 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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