Az Ensifentrin II. fázisú vizsgálata nem cisztás fibrózisos bronchiectasisban
2026. augusztus 3. frissítette: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA
Fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az ensifentrinről nem cisztás fibrózisos bronchiectasisban szenvedő alanyokon
Ez a vizsgálat egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos vizsgálat, amelynek célja a standard sugárporlasztón keresztül naponta kétszer beadott ensifentrin inhalációs szuszpenzió (3 mg) hatékonyságának és biztonságosságának felmérése, legalább 24 héten keresztül, placebóval összehasonlítva olyan betegeknél, akiknél nem - cisztás fibrózis bronchiectasis (NCFBE).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az ensifentrin placebóval szembeni hatásának felmérése a standard ellátás mellett a tüdő exacerbációira, tüneteire és életminőségére az NCFBE-ben részt vevők körében.
A vizsgálatot pulmonális exacerbáció eseményvezérelt vizsgálatként tervezték, ahol a résztvevőket ≥ 24 hétig kezelik, és addig, amíg 120 alany nem tapasztal legalább 1, a protokollban meghatározott tüdőexacerbációt.
A résztvevőket véletlenszerűen besorolják arra, hogy a kezelés időtartama alatt elsőfentrin szuszpenziót vagy placebót kapjanak standard sugárporlasztón keresztül, és sem a résztvevők, sem a vizsgálati személyzet nem fogja tudni, hogy a résztvevő melyiket kapja.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
284
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway Toll Free Number
- Telefonszám: 1-888-577-8839 Reach out by phone or email
- E-mail: Trialsites@msd.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Belfast, Egyesült Királyság, BT9 7AB
- Toborzás
- Queens Hospital Belfast
-
Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0AY
- Toborzás
- Royal Papworth Hospital
-
Edinburgh, Egyesült Királyság, EH16 4SA
- Toborzás
- Royal Infirmary of Edinburgh - PPDS
-
Liverpool, Egyesült Királyság, L14 3PE
- Toborzás
- Liverpool Heart and Chest Hospital - PPDS
-
London, Egyesült Királyság, SW3 6HP
- Toborzás
- Royal Brompton Hospital
-
Newcastle-under-Lyme, Egyesült Királyság, NE7 7DN
- Toborzás
- Freeman Hospital
-
-
Dundee
-
Dundee, Dundee, Egyesült Királyság, DD1 9SY
- Toborzás
- Ninewells Hospital - PPDS
-
-
Glasgow
-
Glasgow, Glasgow, Egyesült Királyság, G12 0YN
- Toborzás
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Egyesült Királyság, B9 5SS
- Toborzás
- Birmingham Heartlands Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- Toborzás
- Kirklin Clinic of UAB Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
- Toborzás
- So Cal Institute for Respiratory Diseases, Inc.
-
Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
- Toborzás
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
- Toborzás
- National Jewish Health Main Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20007
- Toborzás
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Toborzás
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
- Toborzás
- Emory University at Saint Joseph Pulmonary Clinic
-
Augusta, Georgia, Egyesült Államok, 30912
- Toborzás
- Augusta University
-
-
Indiana
-
Hammond, Indiana, Egyesült Államok, 46324
- Toborzás
- ASHA Clinical Research
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
- Toborzás
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- Toborzás
- University of Kansas Medical Center-Kansas City
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
- Toborzás
- Massachusetts General Hospital- 55 Fruit St
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
- Toborzás
- University of Michigan Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Toborzás
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Toborzás
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10016
- Toborzás
- NYU Langone Health Pulmonary and Critical Care Associates, P.C. - BRANY - PPDS
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
- Toborzás
- University of North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Egyesült Államok, 28401
- Megszűnt
- Accellacare of Wilmington
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27103
- Toborzás
- Southeastern Research Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
- Toborzás
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Toborzás
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19140
- Toborzás
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
- Toborzás
- Medical University of South Carolina (MUSC) - PPDS
-
Spartanburg, South Carolina, Egyesült Államok, 29303
- Toborzás
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
-
Union, South Carolina, Egyesült Államok, 29379
- Toborzás
- Velocity Clinical Research - Union - PPDS
-
-
Tennessee
-
Franklin, Tennessee, Egyesült Államok, 37067
- Toborzás
- Clinical Trials Center of Middle Tennessee
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77094
- Toborzás
- The Respire Institute
-
Tyler, Texas, Egyesült Államok, 75708
- Toborzás
- UT Texas Health Science at Tyler
-
-
Virginia
-
Williamsburg, Virginia, Egyesült Államok, 23188
- Toborzás
- TPMG Clinical Research
-
-
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Olaszország, 40138
- Toborzás
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
-
-
Lombardi
-
Monza, Lombardi, Olaszország, 20900
- Toborzás
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
-
Lombardy
-
Rozzano, Lombardy, Olaszország, 20122
- Toborzás
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
Pavia
-
Pavia, Pavia, Olaszország, 27100
- Toborzás
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
-
Sicily
-
Catania, Sicily, Olaszország, 95123
- Toborzás
- AOU Policlinico Gaspare Rodolico-San Marco Presidio Ospedaliero Gaspare Rodolico
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28223
- Toborzás
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid
-
-
A Coruña
-
A Coruña, A Coruña, Spanyolország, 15006
- Toborzás
- Hospital Universitario A Coruna
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Spanyolország, 08036
- Toborzás
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Spanyolország, 08003
- Toborzás
- Hospital Del Mar
-
Barcelona, Barcelona, Spanyolország, 08907
- Toborzás
- Hospital Universitario de Bellvitge
-
Barcelona, Barcelona, Spanyolország, 08036
- Toborzás
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Spanyolország, 28009
- Toborzás
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Madrid, Spanyolország, 28046
- Toborzás
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak jogosultak a részvételre, ha beleegyeznek abba, hogy a Szűrésből származó fogamzásgátlási útmutatóban leírtak szerint fogamzásgátlást alkalmaznak, és a vizsgálat során, és legalább 30 napig a vak vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követően.
Nők akkor vehetnek részt a részvételen, ha nem terhesek, nem szoptatnak, és az alábbi feltételek közül egy teljesül:
- Nem fogamzóképes nő (WOCBP) VAGY
- Egy WOCBP, aki vállalja, hogy betartja a Szűrésből származó fogamzásgátlási útmutatást a vizsgálat teljes ideje alatt és legalább 30 napig a vak vizsgálati gyógyszer utolsó adagja után.
- A bronchiectasisnak megfelelő klinikai kórtörténet (köhögés, krónikus köpettermelés és/vagy visszatérő légúti fertőzések), amelyet mellkasi CT-vel igazoltak, és 1 vagy több lebenyet érintő bronchiectasist igazoltak. A megerősítés alapja lehet az előző 5 évben végzett mellkasi CT; Azon alanyok, akiknek korábbi CT-felvételei nem állnak rendelkezésre, mellkasi CT-vizsgálatot igényelnek a szűrés során. Megjegyzések: Ha az alanynak nincs bronchiectasisnak megfelelő klinikai kórtörténete, nem lehet újra szűrni.
- Jelenlegi köpettermelő, akinek kórtörténetében krónikus köptetés szerepel, és a szűrés során spontán köpetmintát tud adni a klinikán.
- ≥ 1 dokumentált tüdő exacerbáció, amelyet orvos írt fel antibiotikumra a légúti fertőzések jelei és tünetei miatt a szűrést megelőző 12 hónapban.
- Képes a tanulmányporlasztó helyes használatára.
- Képes az American Thoracic Society és az European Respiratory Society irányelveinek megfelelően elfogadható spirometria elvégzésére
Kizárási kritériumok:
- A COPD vagy asztma elsődleges diagnózisa, a vizsgáló megítélése szerint.
- Cisztás fibrózis, hypogammaglobulinemia gyakori változó immunhiány, súlyos immunhiány vagy intravénás immunglobulin kezelés szükségessége miatt kialakuló bronchiectasia.
- Jelenlegi dohányos a Centers for Disease Control and Prevention (CDC) meghatározása szerint.
- Korábbi cigarettázók, akiknek a kórtörténete ≥ 10 doboz év a szűréskor [csomagévek száma = (napi cigaretták száma / 20) × elszívott évek száma (pl. napi 20 cigaretta 10 éven keresztül vagy 10 szál cigarettánként nap 20 évig)]. A pipa- és/vagy szivarhasználat nem használható a csomagolási év történetének kiszámításához. Volt dohányosnak minősülnek azok, akik a szűrés előtt legalább 6 hónapig abbahagyták a dohányzást.
- Az elsődleges ciliáris dyskinesia diagnózisa.
- Nem tuberkulózisos mikobakteriális tüdőfertőzés, allergiás bronchopulmonalis aspergillosis vagy tuberkulózis jelenlegi kezelése.
- Akut exacerbáció vagy más akut fertőzés jelenléte, amely antibiotikus kezelést igényelt a szűrést követő 4 héten belül (vagy a szűrést követő 12 héten belül, ha az antibiotikum felírása makrolid).
- A szűrést követő 3 hónapon belül ciklikus antibiotikumokkal kezelték az NCFBE kezelésére.
- Orális vagy inhalációs antibiotikumokkal történő kezelés megkezdése vagy megváltoztatása az NCFBE krónikus kezeléseként a szűrést megelőző 3 hónapon belül.
- Az ICS-terápia megkezdése vagy módosítása a szűrést megelőző 4 héten belül.
- A rövid hatású béta-agonisták vagy a rövid hatású muszkarin antagonisták ≥ 4 órával a spirometria előtt nem tarthatók vissza.
- Jelentős hemoptysis (≥ 300 ml vagy vérátömlesztést igényel) az 1. napot megelőző 6 héten belül.
- Jelenleg intenzív tüdőrehabilitációs programban vesznek részt, vagy részt vesznek abban (a fenntartó rehabilitációs program megengedett, ha ütemezésük és eljárásuk konzisztens lesz a vizsgálat időtartama alatt).
- Jelenlegi vagy krónikus instabil májbetegség, amelyet ascites, encephalopathia, coagulopathia, hypoalbuminémia, nyelőcső- vagy gyomorvarix vagy tartós sárgaság, cirrhosis vagy ismert máj- vagy epeelégtelenség jellemez, kivéve a Gilbert-szindrómát vagy a tünetmentes epeköveket. Megjegyzés: A krónikus stabil hepatitis B és C nem kizáró ok, ha az alany egyébként megfelel a vizsgálatba való belépés kritériumainak.
- Bármely szervrendszer rosszindulatú daganata a kórelőzményben vagy jelenleg, az elmúlt 5 évben kezelt vagy kezeletlen, kivéve a bőr lokalizált bazális vagy laphámsejtes karcinómáját.
- Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) < 30 ml/perc.
- Alanin aminotranszferáz (ALT) ≥ 2 × normál felső határ (ULN), aszpartát aminotranszferáz (AST) ≥ 2 × ULN, alkalikus foszfatáz és/vagy bilirubin > 1,5 × ULN (izolált bilirubin > 1,5 × ULN elfogadható, ha a frakcionált bilirubin < 35 %).
- Részvétel bármilyen egyéb beavatkozási, klinikai vizsgálatban (gyógyszerek vagy eszközök) az 1. napot vagy 5. felezési időt megelőző 3 hónapon belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.
- Az ensifentrinnel vagy bármely segédanyagával/összetevőjével szembeni intolerancia vagy túlérzékenység.
- Kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés jelenlegi vagy kórtörténete az elmúlt 5 évben.
- Jelentősen kóros EKG-lelet
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kezelési kar: Ensifentrin
|
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
|
|
Placebo Comparator: 2. kezelési kar: Placebo
|
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Rate of protocol-defined pulmonary exacerbations (number of events per subject-year)
Időkeret: Through study completion (up to 52 weeks)
|
Through study completion (up to 52 weeks)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Csak PK részvizsgálat: Ensifentrin görbe alatti terület 0 és 12 óra között (AUC 0-12)
Időkeret: 12. hét, 18. hét és 24. hét
|
12. hét, 18. hét és 24. hét
|
|
|
Csak PK-alvizsgálat: Ensifentrin maximális plazma gyógyszerkoncentráció (Cmax)
Időkeret: 12. hét, 18. hét és 24. hét
|
12. hét, 18. hét és 24. hét
|
|
|
Csak farmakokinetikai (PK) részvizsgálat: az Ensifentrinnek a Cmax-ig (tmax) eltelt ideje a reggeli adag után
Időkeret: 12. hét, 18. hét és 24. hét
|
12. hét, 18. hét és 24. hét
|
|
|
Change from Baseline in Evaluating Respiratory Symptoms (E-RS) Cough and Sputum Domain score
Időkeret: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
The E-RS is a patient reported outcome that is derived from the EXAcerbation of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT)-PRO in the participants e-diary, to quantify the severity of symptoms.
The score ranges from 0 to 40 with a higher score representing more severe symptoms.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) total score
Időkeret: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
SGRQ scores range from 0 to 100, with a higher score representing worse health.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in quality of life - bronchiectasis questionnaire (QOL-B) Respiratory Symptoms Domain score
Időkeret: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
The QOL-B Respiratory Symptoms Domain score ranges from 0 to 100, with higher scores representing better functioning.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Chronic Airways Assessment Test (CAAT) total score
Időkeret: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
CAAT scores range from 0-40 with a higher score representing worse health.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Percent of the predicted forced expiratory volume over 1 second (FEV1)
Időkeret: Baseline, Week 12, and Week 24
|
Baseline, Week 12, and Week 24
|
|
|
Change from Baseline of forced vital capacity (FVC)
Időkeret: Baseline, Week 12, and Week 24
|
Baseline, Week 12, and Week 24
|
|
|
Incidence of Adverse Events
Időkeret: Through study completion (approximately 52 weeks)
|
Through study completion (approximately 52 weeks)
|
|
|
Time to the onset of the first protocol-defined pulmonary exacerbation
Időkeret: Through study completion (up to 52 weeks)
|
Through study completion (up to 52 weeks)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. szeptember 11.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. szeptember 24.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. szeptember 24.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. augusztus 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. augusztus 14.
Első közzététel (Tényleges)
2024. augusztus 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. augusztus 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. augusztus 3.
Utolsó ellenőrzés
2026. augusztus 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RPL554-NCFB-220
- 2024-514845-12 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .