En fas II-studie av ensifentrin vid bronkiektasi av icke-cystisk fibros
3 augusti 2026 uppdaterad av: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA
En fas II, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av ensifentrin hos personer med bronkiektasi av icke-cystisk fibros
Denna studie är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie utformad för att bedöma effektiviteten och säkerheten av ensifentrininhalationssuspension (3 mg) tillförd två gånger dagligen via standardjetnebulisator under minst 24 veckor, jämfört med placebo, hos patienter med icke -cystisk fibros bronkiektasi (NCFBE).
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Det primära syftet med denna studie är att bedöma effekten av ensifentrin vs placebo förutom standardvård på lungexacerbationer, symtom och livskvalitet hos deltagare med NCFBE.
Studien är utformad som en händelsedriven lungexacerbationsstudie där deltagarna kommer att behandlas i ≥ 24 veckor och tills 120 försökspersoner har upplevt minst en protokolldefinierad pulmonell exacerbation.
Deltagarna kommer att randomiseras till att få antingen ensifentrinsuspension eller placebo via standardjetnebulisator under behandlingsperioden och varken deltagare eller studiepersonal kommer att veta vilken deltagare som får.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
284
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway Toll Free Number
- Telefonnummer: 1-888-577-8839 Reach out by phone or email
- E-post: Trialsites@msd.com
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Rekrytering
- Kirklin Clinic of UAB Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Rekrytering
- So Cal Institute for Respiratory Diseases, Inc.
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- Rekrytering
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80206
- Rekrytering
- National Jewish Health Main Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- Rekrytering
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Rekrytering
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
- Rekrytering
- Emory University at Saint Joseph Pulmonary Clinic
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Rekrytering
- Augusta University
-
-
Indiana
-
Hammond, Indiana, Förenta staterna, 46324
- Rekrytering
- ASHA Clinical Research
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Rekrytering
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- Rekrytering
- University of Kansas Medical Center-Kansas City
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Rekrytering
- Massachusetts General Hospital- 55 Fruit St
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- Rekrytering
- University of Michigan Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Rekrytering
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Rekrytering
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- Rekrytering
- NYU Langone Health Pulmonary and Critical Care Associates, P.C. - BRANY - PPDS
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
- Rekrytering
- University of North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Förenta staterna, 28401
- Avslutad
- Accellacare of Wilmington
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27103
- Rekrytering
- Southeastern Research Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
- Rekrytering
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Rekrytering
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19140
- Rekrytering
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Rekrytering
- Medical University of South Carolina (MUSC) - PPDS
-
Spartanburg, South Carolina, Förenta staterna, 29303
- Rekrytering
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
-
Union, South Carolina, Förenta staterna, 29379
- Rekrytering
- Velocity Clinical Research - Union - PPDS
-
-
Tennessee
-
Franklin, Tennessee, Förenta staterna, 37067
- Rekrytering
- Clinical Trials Center of Middle Tennessee
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77094
- Rekrytering
- The Respire Institute
-
Tyler, Texas, Förenta staterna, 75708
- Rekrytering
- UT Texas Health Science at Tyler
-
-
Virginia
-
Williamsburg, Virginia, Förenta staterna, 23188
- Rekrytering
- TPMG Clinical Research
-
-
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Italien, 40138
- Rekrytering
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
-
-
Lombardi
-
Monza, Lombardi, Italien, 20900
- Rekrytering
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
-
Lombardy
-
Rozzano, Lombardy, Italien, 20122
- Rekrytering
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
Pavia
-
Pavia, Pavia, Italien, 27100
- Rekrytering
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
-
Sicily
-
Catania, Sicily, Italien, 95123
- Rekrytering
- AOU Policlinico Gaspare Rodolico-San Marco Presidio Ospedaliero Gaspare Rodolico
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28223
- Rekrytering
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid
-
-
A Coruña
-
A Coruña, A Coruña, Spanien, 15006
- Rekrytering
- Hospital Universitario A Coruna
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Spanien, 08036
- Rekrytering
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Spanien, 08003
- Rekrytering
- Hospital Del Mar
-
Barcelona, Barcelona, Spanien, 08907
- Rekrytering
- Hospital Universitario de Bellvitge
-
Barcelona, Barcelona, Spanien, 08036
- Rekrytering
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Spanien, 28009
- Rekrytering
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Madrid, Spanien, 28046
- Rekrytering
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannien, BT9 7AB
- Rekrytering
- Queens Hospital Belfast
-
Cambridge, Storbritannien, CB2 0AY
- Rekrytering
- Royal Papworth Hospital
-
Edinburgh, Storbritannien, EH16 4SA
- Rekrytering
- Royal Infirmary of Edinburgh - PPDS
-
Liverpool, Storbritannien, L14 3PE
- Rekrytering
- Liverpool Heart and Chest Hospital - PPDS
-
London, Storbritannien, SW3 6HP
- Rekrytering
- Royal Brompton Hospital
-
Newcastle-under-Lyme, Storbritannien, NE7 7DN
- Rekrytering
- Freeman Hospital
-
-
Dundee
-
Dundee, Dundee, Storbritannien, DD1 9SY
- Rekrytering
- Ninewells Hospital - PPDS
-
-
Glasgow
-
Glasgow, Glasgow, Storbritannien, G12 0YN
- Rekrytering
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannien, B9 5SS
- Rekrytering
- Birmingham Heartlands Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Män är berättigade att delta om de går med på att använda preventivmedel enligt beskrivningen i preventivmedelsvägledningen från Screening och under hela studien och i minst 30 dagar efter den sista dosen av blindad studiemedicin.
Kvinnor är berättigade att delta om de inte är gravida, inte ammar och 1 av följande villkor gäller:
- Inte en kvinna i fertil ålder (WOCBP) ELLER
- En WOCBP som går med på att följa preventivmedelsvägledningen från screening under hela studien och i minst 30 dagar efter den sista dosen av blindad studiemedicin.
- Klinisk historia som överensstämmer med bronkiektasi (hosta, kronisk sputumproduktion och/eller återkommande luftvägsinfektioner) bekräftad av CT av bröstkorgen som visar bronkiektas som påverkar en eller flera lober. Bekräftelse kan baseras på tidigare bröst-CT inom de föregående 5 åren; Försökspersoner vars tidigare CT-bilder inte är tillgängliga kommer att behöva CT-skanning av bröstet under screening. Anmärkningar: Om en försöksperson inte har någon klinisk historia som överensstämmer med bronkiektasis, kan det hända att de inte screenas på nytt.
- Nuvarande sputumproducent med en historia av kronisk UPPHOSTNING och kan ge sputumprov spontant på kliniken under screening.
- ≥ 1 dokumenterad lungexacerbation definierad av ett antibiotikarecept av en läkare för tecken och symtom på luftvägsinfektioner under de senaste 12 månaderna före screening.
- Kan använda studienebulisatorn korrekt.
- Förmåga att utföra acceptabel spirometri i enlighet med American Thoracic Society och European Respiratory Societys riktlinjer
Uteslutningskriterier:
- Primär diagnos av KOL eller astma, enligt bedömningen av utredaren.
- Bronkiektas på grund av cystisk fibros, hypogammaglobulinemi vanlig variabel immunbrist, allvarlig immunbrist eller behov av behandling med intravenöst immunglobulin.
- Aktuell rökare definierad som av Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
- Tidigare cigarettrökare med en historia av cigarettrökning ≥ 10 förpackningsår vid screening [antal förpackningsår = (antal cigaretter per dag / 20) × antal år som rökts (t.ex. 20 cigaretter per dag i 10 år, eller 10 cigaretter per dag dag i 20 år)]. Användning av rör och/eller cigarrer kan inte användas för att beräkna packårshistorik. Tidigare rökare definieras som de som har slutat röka i minst 6 månader före screening.
- En diagnos av primär ciliär dyskinesi.
- Nuvarande behandling för icke-tuberkulös mykobakteriell lunginfektion, allergisk bronkopulmonell aspergillos eller tuberkulos.
- Förekomst av akut exacerbation eller annan akut infektion som krävde antibiotikabehandling inom 4 veckor efter screening (eller inom 12 veckor efter screening om antibiotikareceptet är en makrolid).
- Behandlas med doser av cykliska antibiotika som behandling för NCFBE inom 3 månader efter screening.
- Initierad eller ändrad behandling med orala eller inhalerade antibiotika som kronisk behandling för NCFBE inom 3 månader före screening.
- Initierad eller ändrad behandling med ICS inom 4 veckor före screening.
- Kan inte hålla tillbaka kortverkande beta-agonister eller kortverkande muskarina antagonister i ≥ 4 timmar före spirometri.
- Betydande hemoptys (≥ 300 ml eller som kräver blodtransfusion) inom 6 veckor före dag 1.
- Deltar för närvarande i eller är planerad att delta i ett intensivt lungrehabiliteringsprogram (ett underhållsrehabiliteringsprogram är tillåtet om deras schema och tillvägagångssätt kommer att vara konsekventa under hela studien).
- Aktuell eller kronisk historia av instabil leversjukdom definierad av närvaron av ascites, encefalopati, koagulopati, hypoalbuminemi, esofagus- eller gastriska varicer eller ihållande gulsot, cirros eller kända lever- eller gallavvikelser förutom Gilberts syndrom eller asymtomatiska gallstenar. Obs: Kronisk stabil hepatit B och C är inte uteslutande om försökspersonen i övrigt uppfyller kriterierna för studiestart.
- Historik av eller aktuell malignitet i något organsystem, behandlat eller obehandlat under de senaste 5 åren, med undantag för lokaliserat basal- eller skivepitelcancer i huden.
- Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) < 30 ml/min.
- Alaninaminotransferas (ALT) ≥ 2 × övre normalgräns (ULN), aspartataminotransferas (AST) ≥ 2 × ULN, alkaliskt fosfatas och/eller bilirubin > 1,5 × ULN (isolerat bilirubin > 1,5 × ULN är acceptabelt om fraktionerat bilirubin <35 5 bilirubin fraktioneras). %).
- Deltagande i andra interventionella, kliniska studier (läkemedel eller anordningar) inom 3 månader före dag 1, eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längst.
- Intolerans mot eller överkänslighet mot ensifentrin eller något av dess hjälpämnen/komponenter.
- Aktuell eller historia av drog- eller alkoholmissbruk under de senaste 5 åren.
- Betydligt onormalt EKG-fynd
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Trippel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Behandlingsarm 1: Ensifentrin
|
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
|
|
Placebo-jämförare: Behandlingsarm 2: Placebo
|
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Rate of protocol-defined pulmonary exacerbations (number of events per subject-year)
Tidsram: Through study completion (up to 52 weeks)
|
Through study completion (up to 52 weeks)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Endast PK-delstudie: Ensifentrinarea under kurvan från tid 0 till 12 timmar (AUC 0 -12)
Tidsram: Vecka 12, Vecka 18 och Vecka 24
|
Vecka 12, Vecka 18 och Vecka 24
|
|
|
Endast PK-delstudie: Ensifentrin maximal plasmakoncentration av läkemedel (Cmax)
Tidsram: Vecka 12, Vecka 18 och Vecka 24
|
Vecka 12, Vecka 18 och Vecka 24
|
|
|
Endast farmakokinetisk (PK) delstudie: Ensifentrintid till Cmax (tmax) efter morgondos
Tidsram: Vecka 12, Vecka 18 och Vecka 24
|
Vecka 12, Vecka 18 och Vecka 24
|
|
|
Change from Baseline in Evaluating Respiratory Symptoms (E-RS) Cough and Sputum Domain score
Tidsram: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
The E-RS is a patient reported outcome that is derived from the EXAcerbation of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT)-PRO in the participants e-diary, to quantify the severity of symptoms.
The score ranges from 0 to 40 with a higher score representing more severe symptoms.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) total score
Tidsram: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
SGRQ scores range from 0 to 100, with a higher score representing worse health.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in quality of life - bronchiectasis questionnaire (QOL-B) Respiratory Symptoms Domain score
Tidsram: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
The QOL-B Respiratory Symptoms Domain score ranges from 0 to 100, with higher scores representing better functioning.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Chronic Airways Assessment Test (CAAT) total score
Tidsram: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
CAAT scores range from 0-40 with a higher score representing worse health.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Percent of the predicted forced expiratory volume over 1 second (FEV1)
Tidsram: Baseline, Week 12, and Week 24
|
Baseline, Week 12, and Week 24
|
|
|
Change from Baseline of forced vital capacity (FVC)
Tidsram: Baseline, Week 12, and Week 24
|
Baseline, Week 12, and Week 24
|
|
|
Incidence of Adverse Events
Tidsram: Through study completion (approximately 52 weeks)
|
Through study completion (approximately 52 weeks)
|
|
|
Time to the onset of the first protocol-defined pulmonary exacerbation
Tidsram: Through study completion (up to 52 weeks)
|
Through study completion (up to 52 weeks)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
11 september 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
24 september 2027
Avslutad studie (Beräknad)
24 september 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 augusti 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 augusti 2024
Första postat (Faktisk)
19 augusti 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
3 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- RPL554-NCFB-220
- 2024-514845-12 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .