Un estudio de fase II de ensifentrina en las bronquiectasias por fibrosis no quística
3 de agosto de 2026 actualizado por: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA
Un estudio de fase II, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de ensifentrina en sujetos con bronquiectasias no relacionadas con fibrosis quística
Este estudio es un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de la suspensión para inhalación de ensifentrina (3 mg) administrada dos veces al día mediante un nebulizador de chorro estándar durante al menos 24 semanas, en comparación con el placebo, en sujetos con no -Bronquiectasias por fibrosis quística (NCFBE).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal de este estudio es evaluar el efecto de la ensifentrina versus placebo además de la atención estándar sobre las exacerbaciones pulmonares, los síntomas y la calidad de vida en participantes con NCFBE.
El estudio está diseñado como un estudio impulsado por eventos de exacerbación pulmonar en el que los participantes serán tratados durante ≥ 24 semanas y hasta que 120 sujetos hayan experimentado al menos 1 exacerbación pulmonar definida por el protocolo.
Los participantes serán asignados al azar para recibir suspensión de ensifentrina o placebo mediante un nebulizador de chorro estándar durante el período de tratamiento y ni los participantes ni el personal del estudio sabrán qué participante está recibiendo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
284
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway Toll Free Number
- Número de teléfono: 1-888-577-8839 Reach out by phone or email
- Correo electrónico: Trialsites@msd.com
Ubicaciones de estudio
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Madrid, España, 28223
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid
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A Coruña
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A Coruña, A Coruña, España, 15006
- Reclutamiento
- Hospital Universitario A Coruña
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Barcelona
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Barcelona, Barcelona, España, 08036
- Reclutamiento
- Hospital Clinic de Barcelona
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Barcelona, Barcelona, España, 08003
- Reclutamiento
- Hospital del Mar
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Barcelona, Barcelona, España, 08907
- Reclutamiento
- Hospital Universitario de Bellvitge
-
Barcelona, Barcelona, España, 08036
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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-
Madrid
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Madrid, Madrid, España, 28009
- Reclutamiento
- Hospital General Universitario Gregorio Maranon
-
Madrid, Madrid, España, 28046
- Reclutamiento
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Reclutamiento
- Kirklin Clinic of UAB Hospital
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Reclutamiento
- So Cal Institute for Respiratory Diseases, Inc.
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Reclutamiento
- University of California Davis Medical Center
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-
Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- Reclutamiento
- National Jewish Health Main Campus
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-
District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Reclutamiento
- MedStar Georgetown University Hospital
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-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Reclutamiento
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Reclutamiento
- Emory University at Saint Joseph Pulmonary Clinic
-
Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Reclutamiento
- Augusta University
-
-
Indiana
-
Hammond, Indiana, Estados Unidos, 46324
- Reclutamiento
- ASHA Clinical Research
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Reclutamiento
- University of Iowa
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-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Reclutamiento
- University of Kansas Medical Center-Kansas City
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Massachusetts General Hospital- 55 Fruit St
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Reclutamiento
- University of Michigan Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Reclutamiento
- Mayo Clinic
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-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Reclutamiento
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Reclutamiento
- NYU Langone Health Pulmonary and Critical Care Associates, P.C. - BRANY - PPDS
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Reclutamiento
- University of North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Estados Unidos, 28401
- Terminado
- Accellacare of Wilmington
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
- Reclutamiento
- Southeastern Research Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Reclutamiento
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Reclutamiento
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Reclutamiento
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Reclutamiento
- Medical University of South Carolina (MUSC) - PPDS
-
Spartanburg, South Carolina, Estados Unidos, 29303
- Reclutamiento
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
-
Union, South Carolina, Estados Unidos, 29379
- Reclutamiento
- Velocity Clinical Research - Union - PPDS
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-
Tennessee
-
Franklin, Tennessee, Estados Unidos, 37067
- Reclutamiento
- Clinical Trials Center of Middle Tennessee
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77094
- Reclutamiento
- The Respire Institute
-
Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- Reclutamiento
- UT Texas Health Science at Tyler
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-
Virginia
-
Williamsburg, Virginia, Estados Unidos, 23188
- Reclutamiento
- TPMG Clinical Research
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Bologna
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Bologna, Bologna, Italia, 40138
- Reclutamiento
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
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Lombardi
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Monza, Lombardi, Italia, 20900
- Reclutamiento
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
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Lombardy
-
Rozzano, Lombardy, Italia, 20122
- Reclutamiento
- Istituto Clinico Humanitas
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-
Pavia
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Pavia, Pavia, Italia, 27100
- Reclutamiento
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Sicily
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Catania, Sicily, Italia, 95123
- Reclutamiento
- AOU Policlinico Gaspare Rodolico-San Marco Presidio Ospedaliero Gaspare Rodolico
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Belfast, Reino Unido, BT9 7AB
- Reclutamiento
- Queens Hospital Belfast
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0AY
- Reclutamiento
- Royal Papworth Hospital
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Edinburgh, Reino Unido, EH16 4SA
- Reclutamiento
- Royal Infirmary of Edinburgh - PPDS
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Liverpool, Reino Unido, L14 3PE
- Reclutamiento
- Liverpool Heart and Chest Hospital - PPDS
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London, Reino Unido, SW3 6HP
- Reclutamiento
- Royal Brompton Hospital
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Newcastle-under-Lyme, Reino Unido, NE7 7DN
- Reclutamiento
- Freeman Hospital
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Dundee
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Dundee, Dundee, Reino Unido, DD1 9SY
- Reclutamiento
- Ninewells Hospital - PPDS
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Glasgow
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Glasgow, Glasgow, Reino Unido, G12 0YN
- Reclutamiento
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B9 5SS
- Reclutamiento
- Birmingham Heartlands Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los hombres son elegibles para participar si aceptan usar anticonceptivos como se describe en la guía anticonceptiva de Screening y durante todo el estudio y durante al menos 30 días después de la última dosis del medicamento ciego del estudio.
Las mujeres son elegibles para participar si no están embarazadas ni amamantando y se aplica 1 de las siguientes condiciones:
- No es una mujer en edad fértil (WOCBP) O
- Un WOCBP que acepta seguir las pautas anticonceptivas de la selección durante todo el estudio y durante al menos 30 días después de la última dosis del medicamento del estudio ciego.
- Historia clínica compatible con bronquiectasias (tos, producción crónica de esputo y/o infecciones respiratorias recurrentes) confirmada por TC de tórax que demuestra bronquiectasias que afectan a uno o más lóbulos. La confirmación puede basarse en una TC de tórax previa dentro de los 5 años anteriores; Los sujetos cuyos registros de imágenes de TC anteriores no estén disponibles requerirán una tomografía computarizada de tórax durante la evaluación. Notas: Si un sujeto no tiene antecedentes clínicos compatibles con bronquiectasias, es posible que no se le vuelva a realizar la evaluación.
- Productor de esputo actual con antecedentes de expectoración crónica y capaz de proporcionar muestra de esputo de forma espontánea en la clínica durante el cribado.
- ≥ 1 exacerbación pulmonar documentada definida por una prescripción de antibióticos por parte de un médico para los signos y síntomas de infecciones respiratorias en los últimos 12 meses antes de la evaluación.
- Capaz de utilizar correctamente el nebulizador del estudio.
- Capacidad para realizar una espirometría aceptable de acuerdo con las pautas de la Sociedad Torácica Estadounidense y la Sociedad Respiratoria Europea.
Criterios de exclusión:
- Diagnóstico primario de EPOC o asma, a juicio del investigador.
- Bronquiectasias por fibrosis quística, hipogammaglobulinemia, inmunodeficiencia común variable, inmunodeficiencia grave o necesidad de tratamiento con inmunoglobulina intravenosa.
- Fumador actual definido según los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC).
- Ex fumadores de cigarrillos con antecedentes de consumo de cigarrillos ≥ 10 paquetes-año en el momento de la selección [número de paquetes-año = (número de cigarrillos por día/20) × número de años fumados (p. ej., 20 cigarrillos por día durante 10 años, o 10 cigarrillos por día durante 20 años)]. El uso de pipa y/o cigarros no se puede utilizar para calcular el historial del año del paquete. Los exfumadores se definen como aquellos que dejaron de fumar durante al menos 6 meses antes del cribado.
- Un diagnóstico de discinesia ciliar primaria.
- Tratamiento actual para la infección pulmonar por micobacterias no tuberculosas, la aspergilosis broncopulmonar alérgica o la tuberculosis.
- Presencia de exacerbación aguda u otra infección aguda que requirió tratamiento con antibióticos dentro de las 4 semanas posteriores a la detección (o dentro de las 12 semanas posteriores a la detección si la prescripción de antibióticos es un macrólido).
- Tratado con dosis de antibióticos cíclicos como tratamiento para NCFBE dentro de los 3 meses posteriores a la selección.
- Terapia iniciada o modificada con antibióticos orales o inhalados como tratamiento crónico para NCFBE dentro de los 3 meses anteriores a la selección.
- Terapia iniciada o modificada con ICS dentro de las 4 semanas previas a la selección.
- No se pueden suspender los betaagonistas de acción corta o los antagonistas muscarínicos de acción corta durante ≥ 4 horas antes de la espirometría.
- Hemoptisis significativa (≥ 300 ml o que requiera transfusión de sangre) dentro de las 6 semanas anteriores al día 1.
- Actualmente participando o programado para participar en un programa intensivo de rehabilitación pulmonar (se permite un programa de rehabilitación de mantenimiento si su cronograma y procedimiento serán consistentes durante la duración del estudio).
- Historia actual o crónica de enfermedad hepática inestable definida por la presencia de ascitis, encefalopatía, coagulopatía, hipoalbuminemia, várices esofágicas o gástricas o ictericia persistente, cirrosis o anomalías hepáticas o biliares conocidas, excepto síndrome de Gilbert o cálculos biliares asintomáticos. Nota: La hepatitis B y C crónica estable no es excluyente si el sujeto cumple con los criterios de ingreso al estudio.
- Antecedentes o neoplasia maligna actual de cualquier sistema de órganos, tratado o no tratado en los últimos 5 años, excepto carcinoma de piel de células escamosas o basales localizado.
- Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <30 ml/min.
- Alanina aminotransferasa (ALT) ≥ 2 × límite superior normal (LSN), aspartato aminotransferasa (AST) ≥ 2 × LSN, fosfatasa alcalina y/o bilirrubina > 1,5 × LSN (bilirrubina aislada > 1,5 × LSN es aceptable si bilirrubina fraccionada < 35 %).
- Participación en cualquier otro estudio clínico intervencionista (medicamentos o dispositivos) dentro de los 3 meses anteriores al día 1, o 5 vidas medias, lo que sea más largo.
- Intolerancia o hipersensibilidad a la ensifentrina o cualquiera de sus excipientes/componentes.
- Actual o historial de abuso de drogas o alcohol en los últimos 5 años.
- Hallazgo ECG significativamente anormal
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Grupo de tratamiento 1: ensiventrina
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Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
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Comparador de placebos: Grupo de tratamiento 2: placebo
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Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Rate of protocol-defined pulmonary exacerbations (number of events per subject-year)
Periodo de tiempo: Through study completion (up to 52 weeks)
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Through study completion (up to 52 weeks)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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PK Solo subestudio: área bajo la curva de ensifentrina desde el tiempo de 0 a 12 horas (AUC 0 -12)
Periodo de tiempo: Semana 12, Semana 18 y Semana 24
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Semana 12, Semana 18 y Semana 24
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Solo subestudio farmacocinético: concentración plasmática máxima del fármaco ensifentrina (Cmax)
Periodo de tiempo: Semana 12, Semana 18 y Semana 24
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Semana 12, Semana 18 y Semana 24
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Solo subestudio farmacocinético (PK): tiempo de ensifentrina hasta Cmax (tmax) después de la dosis de la mañana
Periodo de tiempo: Semana 12, Semana 18 y Semana 24
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Semana 12, Semana 18 y Semana 24
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Change from Baseline in Evaluating Respiratory Symptoms (E-RS) Cough and Sputum Domain score
Periodo de tiempo: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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The E-RS is a patient reported outcome that is derived from the EXAcerbation of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT)-PRO in the participants e-diary, to quantify the severity of symptoms.
The score ranges from 0 to 40 with a higher score representing more severe symptoms.
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Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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Change from Baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) total score
Periodo de tiempo: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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SGRQ scores range from 0 to 100, with a higher score representing worse health.
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Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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Change from Baseline in quality of life - bronchiectasis questionnaire (QOL-B) Respiratory Symptoms Domain score
Periodo de tiempo: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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The QOL-B Respiratory Symptoms Domain score ranges from 0 to 100, with higher scores representing better functioning.
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Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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Change from Baseline in Chronic Airways Assessment Test (CAAT) total score
Periodo de tiempo: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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CAAT scores range from 0-40 with a higher score representing worse health.
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Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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Change from Baseline in Percent of the predicted forced expiratory volume over 1 second (FEV1)
Periodo de tiempo: Baseline, Week 12, and Week 24
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Baseline, Week 12, and Week 24
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Change from Baseline of forced vital capacity (FVC)
Periodo de tiempo: Baseline, Week 12, and Week 24
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Baseline, Week 12, and Week 24
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Incidence of Adverse Events
Periodo de tiempo: Through study completion (approximately 52 weeks)
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Through study completion (approximately 52 weeks)
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Time to the onset of the first protocol-defined pulmonary exacerbation
Periodo de tiempo: Through study completion (up to 52 weeks)
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Through study completion (up to 52 weeks)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
11 de septiembre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
24 de septiembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
24 de septiembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de agosto de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de agosto de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
19 de agosto de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- RPL554-NCFB-220
- 2024-514845-12 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .