Vaiheen II tutkimus ensifentriinistä ei-kystisessä fibroosissa, bronkiektaasi
maanantai 3. elokuuta 2026 päivittänyt: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA
Vaiheen II, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus ensifentriinistä potilailla, joilla on ei-kystinen fibroosi bronkiektaasi
Tämä tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida ensifentriinin inhalaatiosuspension (3 mg) tehoa ja turvallisuutta kahdesti päivässä tavallisella suihkusumuttimella vähintään 24 viikon ajan lumelääkkeeseen verrattuna potilailla, joilla ei ole - kystinen fibroosi bronkiektaasi (NCFBE).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida ensifentriinin ja lumelääkkeen vaikutusta tavanomaisen hoidon lisäksi keuhkojen pahenemisvaiheisiin, oireisiin ja elämänlaatuun NCFBE-potilailla.
Tutkimus on suunniteltu keuhkojen pahenemistapahtumaan perustuvaksi tutkimukseksi, jossa osallistujia hoidetaan ≥ 24 viikon ajan ja kunnes 120 potilaalla on ollut vähintään yksi protokollan mukainen keuhkojen pahenemisvaihe.
Osallistujat satunnaistetaan saamaan joko ensifentriinisuspensiota tai lumelääkettä tavallisen suihkusumuttimen kautta hoitojakson aikana, eivätkä osallistujat tai tutkimushenkilöstö tiedä, mitä osallistuja saa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
284
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway Toll Free Number
- Puhelinnumero: 1-888-577-8839 Reach out by phone or email
- Sähköposti: Trialsites@msd.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja, 28223
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Quirónsalud Madrid
-
-
A Coruña
-
A Coruña, A Coruña, Espanja, 15006
- Rekrytointi
- Hospital Universitario A Coruña
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Espanja, 08036
- Rekrytointi
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Espanja, 08003
- Rekrytointi
- Hospital del Mar
-
Barcelona, Barcelona, Espanja, 08907
- Rekrytointi
- Hospital Universitario de Bellvitge
-
Barcelona, Barcelona, Espanja, 08036
- Rekrytointi
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Espanja, 28009
- Rekrytointi
- Hospital General Universitario Gregorio Maranon
-
Madrid, Madrid, Espanja, 28046
- Rekrytointi
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
-
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Italia, 40138
- Rekrytointi
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
-
-
Lombardi
-
Monza, Lombardi, Italia, 20900
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
-
Lombardy
-
Rozzano, Lombardy, Italia, 20122
- Rekrytointi
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
Pavia
-
Pavia, Pavia, Italia, 27100
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
-
Sicily
-
Catania, Sicily, Italia, 95123
- Rekrytointi
- AOU Policlinico Gaspare Rodolico-San Marco Presidio Ospedaliero Gaspare Rodolico
-
-
-
-
-
Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta, BT9 7AB
- Rekrytointi
- Queens Hospital Belfast
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0AY
- Rekrytointi
- Royal Papworth Hospital
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH16 4SA
- Rekrytointi
- Royal Infirmary of Edinburgh - PPDS
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta, L14 3PE
- Rekrytointi
- Liverpool Heart and Chest Hospital - PPDS
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6HP
- Rekrytointi
- Royal Brompton Hospital
-
Newcastle-under-Lyme, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
- Rekrytointi
- Freeman Hospital
-
-
Dundee
-
Dundee, Dundee, Yhdistynyt kuningaskunta, DD1 9SY
- Rekrytointi
- Ninewells Hospital - PPDS
-
-
Glasgow
-
Glasgow, Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G12 0YN
- Rekrytointi
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B9 5SS
- Rekrytointi
- Birmingham Heartlands Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- Rekrytointi
- Kirklin Clinic of UAB Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Rekrytointi
- So Cal Institute for Respiratory Diseases, Inc.
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Rekrytointi
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
- Rekrytointi
- National Jewish Health Main Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20007
- Rekrytointi
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- Rekrytointi
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30342
- Rekrytointi
- Emory University at Saint Joseph Pulmonary Clinic
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Rekrytointi
- Augusta University
-
-
Indiana
-
Hammond, Indiana, Yhdysvallat, 46324
- Rekrytointi
- ASHA Clinical Research
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Rekrytointi
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- Rekrytointi
- University of Kansas Medical Center-Kansas City
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital- 55 Fruit St
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- Rekrytointi
- University of Michigan Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Rekrytointi
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Rekrytointi
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- Rekrytointi
- NYU Langone Health Pulmonary and Critical Care Associates, P.C. - BRANY - PPDS
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- Rekrytointi
- University of North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Yhdysvallat, 28401
- Lopetettu
- Accellacare of Wilmington
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27103
- Rekrytointi
- Southeastern Research Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- Rekrytointi
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Rekrytointi
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
- Rekrytointi
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Rekrytointi
- Medical University of South Carolina (MUSC) - PPDS
-
Spartanburg, South Carolina, Yhdysvallat, 29303
- Rekrytointi
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
-
Union, South Carolina, Yhdysvallat, 29379
- Rekrytointi
- Velocity Clinical Research - Union - PPDS
-
-
Tennessee
-
Franklin, Tennessee, Yhdysvallat, 37067
- Rekrytointi
- Clinical Trials Center of Middle Tennessee
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77094
- Rekrytointi
- The Respire Institute
-
Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
- Rekrytointi
- UT Texas Health Science at Tyler
-
-
Virginia
-
Williamsburg, Virginia, Yhdysvallat, 23188
- Rekrytointi
- TPMG Clinical Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Miehet ovat oikeutettuja osallistumaan, jos he suostuvat käyttämään ehkäisyä seulonnan ehkäisyohjeissa kuvatulla tavalla ja koko tutkimuksen ajan ja vähintään 30 päivää viimeisen sokkotutkimuksen annoksen jälkeen.
Naiset ovat oikeutettuja osallistumaan, jos he eivät ole raskaana, eivät imetä, ja yksi seuraavista ehdoista täyttyy:
- Ei hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP) TAI
- WOCBP, joka suostuu noudattamaan seulonnasta saatuja ehkäisyohjeita koko tutkimuksen ajan ja vähintään 30 päivän ajan viimeisen sokkotutkimuksen annoksen jälkeen.
- Kliininen historia, joka vastaa keuhkoputkentulehdusta (yskä, krooninen ysköksen eritys ja/tai toistuvat hengitystieinfektiot), joka on vahvistettu rintakehän TT:llä ja osoittaa, että keuhkoputkentulehdus vaikuttaa yhteen tai useampaan lohkoon. Vahvistus voi perustua aikaisempaan rintakehän TT:hen viimeisten 5 vuoden aikana; henkilöt, joiden aiemmat TT-kuvatiedot eivät ole saatavilla, vaativat rintakehän CT-skannauksen seulonnan aikana. Huomautuksia: Jos koehenkilöllä ei ole keuhkoputkentulehdusta vastaavaa kliinistä historiaa, häntä ei saa seuloa uudelleen.
- Nykyinen ysköksen tuottaja, jolla on ollut krooninen yskäneritys ja joka pystyy antamaan spontaanisti yskösnäytteen klinikalle seulonnan aikana.
- ≥ 1 dokumentoitu keuhkojen paheneminen, jonka lääkäri on määrännyt antibioottireseptillä hengitystieinfektioiden merkkeihin ja oireisiin viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Pystyy käyttämään tutkimussumutinta oikein.
- Kyky suorittaa hyväksyttävä spirometria American Thoracic Societyn ja European Respiratory Societyn ohjeiden mukaisesti
Poissulkemiskriteerit:
- Keuhkoahtaumataudin tai astman ensisijainen diagnoosi tutkijan arvioiden mukaan.
- Keuhkoputkentulehdus, joka johtuu kystisesta fibroosista, hypogammaglobulinemiasta, yleisestä muuttuvasta immuunivajauksesta, vaikeasta immuunivajauksesta tai suonensisäisen immunoglobuliinihoidon tarpeesta.
- Nykyinen tupakoitsija määritellyt Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
- Entiset tupakoitsijat, jotka ovat tupakoineet ≥ 10 askkivuotta seulonnassa [askivuosien lukumäärä = (savukkeiden määrä päivässä / 20) × poltettu vuosien määrä (esim. 20 savuketta päivässä 10 vuoden ajan tai 10 savuketta per päivä) päivä 20 vuoden ajan)]. Piippujen ja/tai sikareiden käyttöä ei voida käyttää pakkausvuoden historian laskemiseen. Entiset tupakoitsijat määritellään henkilöiksi, jotka ovat lopettaneet tupakoinnin vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa.
- Primaarisen siliaarisen dyskinesian diagnoosi.
- Nykyinen hoito ei-tuberkuloosiin mykobakteeri-keuhkoinfektioon, allergiseen bronkopulmonaariseen aspergilloosiin tai tuberkuloosiin.
- Akuutti pahenemisvaihe tai muu akuutti infektio, joka vaati antibioottihoitoa 4 viikon sisällä seulonnasta (tai 12 viikon sisällä seulonnasta, jos antibioottiresepti on makrolidi).
- Käsitelty annoksilla syklisiä antibiootteja NCFBE:n hoitona 3 kuukauden sisällä seulonnasta.
- Aloitettu tai muutettu hoito oraalisilla tai inhaloitavilla antibiooteilla NCFBE:n kroonisena hoitona 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- ICS-hoito on aloitettu tai sitä muutettu 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Lyhytvaikutteisia beeta-agonisteja tai lyhytvaikutteisia muskariiniantagonisteja ei voida pitää ≥ 4 tunnin ajan ennen spirometriaa.
- Merkittävä hemoptysis (≥ 300 ml tai vaatii verensiirtoa) 6 viikon sisällä ennen päivää 1.
- Osallistuvat parhaillaan intensiiviseen keuhkojen kuntoutusohjelmaan tai osallistuvat siihen (ylläpitokuntoutusohjelma on sallittu, jos sen aikataulu ja menettely ovat johdonmukaisia koko tutkimuksen ajan).
- Nykyinen tai krooninen epästabiili maksasairaus, joka määritellään askites, enkefalopatia, koagulopatia, hypoalbuminemia, ruokatorven tai mahalaukun suonikohju tai jatkuva keltaisuus, kirroosi tai tiedossa olevat maksan tai sapen poikkeavuudet lukuun ottamatta Gilbertin oireyhtymää tai oireettomia sappikiviä. Huomautus: Krooninen stabiili B- ja C-hepatiitti ei ole poissulkeva, jos tutkittava muuten täyttää tutkimukseen pääsyn kriteerit.
- Aiempi tai nykyinen maligniteetti missä tahansa elinjärjestelmässä, hoidettu tai hoitamaton viimeisen 5 vuoden aikana, paitsi paikallinen ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä.
- Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) < 30 ml/min.
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≥ 2 × normaalin yläraja (ULN), aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≥ 2 × ULN, alkalinen fosfataasi ja/tai bilirubiini > 1,5 × ULN (eristetty bilirubiini > 1,5 × ULN on hyväksyttävä, jos fraktioitu bilirubiini < 35 %).
- Osallistuminen muihin interventio-, kliinisiin tutkimuksiin (lääkkeet tai laitteet) 3 kuukauden sisällä ennen päivää 1 tai 5 puoliintumisaikaa sen mukaan, kumpi on pidempi.
- Ensifentriinin tai sen apuaine/komponentti-intoleranssi tai yliherkkyys niille.
- Nykyinen tai historiallinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö viimeisen 5 vuoden aikana.
- Merkittävästi poikkeava EKG-löydös
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitovarsi 1: Ensifentriini
|
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
|
|
Placebo Comparator: Hoitovarsi 2: lumelääke
|
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Rate of protocol-defined pulmonary exacerbations (number of events per subject-year)
Aikaikkuna: Through study completion (up to 52 weeks)
|
Through study completion (up to 52 weeks)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vain PK-alatutkimus: Ensifentriini-alue käyrän alla ajalla 0 - 12 tuntia (AUC 0 -12)
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 18 ja viikko 24
|
Viikko 12, viikko 18 ja viikko 24
|
|
|
Vain PK-alatutkimus: Ensifentriinin enimmäispitoisuus plasmassa (Cmax)
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 18 ja viikko 24
|
Viikko 12, viikko 18 ja viikko 24
|
|
|
Vain farmakokineettinen (PK) alatutkimus: Ensifentriinin aika Cmax:iin (tmax) aamuannoksen jälkeen
Aikaikkuna: Viikko 12, viikko 18 ja viikko 24
|
Viikko 12, viikko 18 ja viikko 24
|
|
|
Change from Baseline in Evaluating Respiratory Symptoms (E-RS) Cough and Sputum Domain score
Aikaikkuna: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
The E-RS is a patient reported outcome that is derived from the EXAcerbation of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT)-PRO in the participants e-diary, to quantify the severity of symptoms.
The score ranges from 0 to 40 with a higher score representing more severe symptoms.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) total score
Aikaikkuna: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
SGRQ scores range from 0 to 100, with a higher score representing worse health.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in quality of life - bronchiectasis questionnaire (QOL-B) Respiratory Symptoms Domain score
Aikaikkuna: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
The QOL-B Respiratory Symptoms Domain score ranges from 0 to 100, with higher scores representing better functioning.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Chronic Airways Assessment Test (CAAT) total score
Aikaikkuna: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
CAAT scores range from 0-40 with a higher score representing worse health.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Percent of the predicted forced expiratory volume over 1 second (FEV1)
Aikaikkuna: Baseline, Week 12, and Week 24
|
Baseline, Week 12, and Week 24
|
|
|
Change from Baseline of forced vital capacity (FVC)
Aikaikkuna: Baseline, Week 12, and Week 24
|
Baseline, Week 12, and Week 24
|
|
|
Incidence of Adverse Events
Aikaikkuna: Through study completion (approximately 52 weeks)
|
Through study completion (approximately 52 weeks)
|
|
|
Time to the onset of the first protocol-defined pulmonary exacerbation
Aikaikkuna: Through study completion (up to 52 weeks)
|
Through study completion (up to 52 weeks)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 11. syyskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 24. syyskuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 24. syyskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 14. elokuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 14. elokuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 19. elokuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 6. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RPL554-NCFB-220
- 2024-514845-12 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .