En fase II-studie av ensifentrin i ikke-cystisk fibrose bronkiektasi
3. august 2026 oppdatert av: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA
En fase II, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av ensifentrin hos personer med ikke-cystisk fibrose bronkiektasi
Denne studien er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie designet for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til ensifentrin inhalasjonssuspensjon (3 mg) gitt to ganger daglig via standard jetforstøver over minst 24 uker, sammenlignet med placebo, hos personer med ikke -cystisk fibrose bronkiektasi (NCFBE).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Hovedmålet med denne studien er å vurdere effekten av ensifentrin vs placebo i tillegg til standardbehandling på lungeeksaserbasjoner, symptomer og livskvalitet hos deltakere med NCFBE.
Studien er designet som en hendelsesdrevet studie med lungeforverring der deltakerne vil bli behandlet i ≥ 24 uker og inntil 120 forsøkspersoner har opplevd minst 1 protokolldefinert lungeforverring.
Deltakerne vil bli randomisert til å motta enten ensifentrinsuspensjon eller placebo via standard jetforstøver i løpet av behandlingsperioden, og verken deltakere eller studiepersonell vil vite hvilken deltaker som får.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
284
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway Toll Free Number
- Telefonnummer: 1-888-577-8839 Reach out by phone or email
- E-post: Trialsites@msd.com
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Rekruttering
- Kirklin Clinic of UAB Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90048
- Rekruttering
- So Cal Institute for Respiratory Diseases, Inc.
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- Rekruttering
- University of California Davis Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80206
- Rekruttering
- National Jewish Health Main Campus
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20007
- Rekruttering
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Rekruttering
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
- Rekruttering
- Emory University at Saint Joseph Pulmonary Clinic
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Rekruttering
- Augusta University
-
-
Indiana
-
Hammond, Indiana, Forente stater, 46324
- Rekruttering
- ASHA Clinical Research
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Rekruttering
- University of Iowa
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- Rekruttering
- University of Kansas Medical Center-Kansas City
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts General Hospital- 55 Fruit St
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Rekruttering
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Rekruttering
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
- Rekruttering
- NYU Langone Health Pulmonary and Critical Care Associates, P.C. - BRANY - PPDS
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- Rekruttering
- University of North Carolina
-
Wilmington, North Carolina, Forente stater, 28401
- Avsluttet
- Accellacare of Wilmington
-
Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27103
- Rekruttering
- Southeastern Research Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
- Rekruttering
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Rekruttering
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19140
- Rekruttering
- Temple University Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Rekruttering
- Medical University of South Carolina (MUSC) - PPDS
-
Spartanburg, South Carolina, Forente stater, 29303
- Rekruttering
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
-
Union, South Carolina, Forente stater, 29379
- Rekruttering
- Velocity Clinical Research - Union - PPDS
-
-
Tennessee
-
Franklin, Tennessee, Forente stater, 37067
- Rekruttering
- Clinical Trials Center of Middle Tennessee
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77094
- Rekruttering
- The Respire Institute
-
Tyler, Texas, Forente stater, 75708
- Rekruttering
- UT Texas Health Science at Tyler
-
-
Virginia
-
Williamsburg, Virginia, Forente stater, 23188
- Rekruttering
- TPMG Clinical Research
-
-
-
-
Bologna
-
Bologna, Bologna, Italia, 40138
- Rekruttering
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
-
-
Lombardi
-
Monza, Lombardi, Italia, 20900
- Rekruttering
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
-
-
Lombardy
-
Rozzano, Lombardy, Italia, 20122
- Rekruttering
- Istituto Clinico Humanitas
-
-
Pavia
-
Pavia, Pavia, Italia, 27100
- Rekruttering
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
-
-
Sicily
-
Catania, Sicily, Italia, 95123
- Rekruttering
- AOU Policlinico Gaspare Rodolico-San Marco Presidio Ospedaliero Gaspare Rodolico
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28223
- Rekruttering
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid
-
-
A Coruña
-
A Coruña, A Coruña, Spania, 15006
- Rekruttering
- Hospital Universitario A Coruna
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Spania, 08036
- Rekruttering
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Spania, 08003
- Rekruttering
- Hospital Del Mar
-
Barcelona, Barcelona, Spania, 08907
- Rekruttering
- Hospital Universitario de Bellvitge
-
Barcelona, Barcelona, Spania, 08036
- Rekruttering
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Spania, 28009
- Rekruttering
- Hospital General Universitario Gregorio Marañón
-
Madrid, Madrid, Spania, 28046
- Rekruttering
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
-
-
-
-
-
Belfast, Storbritannia, BT9 7AB
- Rekruttering
- Queens Hospital Belfast
-
Cambridge, Storbritannia, CB2 0AY
- Rekruttering
- Royal Papworth Hospital
-
Edinburgh, Storbritannia, EH16 4SA
- Rekruttering
- Royal Infirmary of Edinburgh - PPDS
-
Liverpool, Storbritannia, L14 3PE
- Rekruttering
- Liverpool Heart and Chest Hospital - PPDS
-
London, Storbritannia, SW3 6HP
- Rekruttering
- Royal Brompton Hospital
-
Newcastle-under-Lyme, Storbritannia, NE7 7DN
- Rekruttering
- Freeman Hospital
-
-
Dundee
-
Dundee, Dundee, Storbritannia, DD1 9SY
- Rekruttering
- Ninewells Hospital - PPDS
-
-
Glasgow
-
Glasgow, Glasgow, Storbritannia, G12 0YN
- Rekruttering
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B9 5SS
- Rekruttering
- Birmingham Heartlands Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Menn er kvalifisert til å delta hvis de samtykker i å bruke prevensjon som beskrevet i prevensjonsveiledningen fra Screening og gjennom hele studien og i minst 30 dager etter siste dose blindet studiemedisin.
Kvinner er kvalifisert til å delta hvis de ikke er gravide, ikke ammer og 1 av følgende forhold gjelder:
- Ikke en kvinne i fertil alder (WOCBP) ELLER
- En WOCBP som godtar å følge prevensjonsveiledningen fra screening gjennom hele studien og i minst 30 dager etter siste dose blindet studiemedisin.
- Klinisk historie forenlig med bronkiektasi (hoste, kronisk sputumproduksjon og/eller tilbakevendende luftveisinfeksjoner) bekreftet ved CT-thorax som viser bronkiektasi som påvirker 1 eller flere lapper. Bekreftelse kan være basert på tidligere bryst-CT innen de siste 5 årene; forsøkspersoner hvis tidligere CT-bilder ikke er tilgjengelige, vil kreve CT-skanning av brystet under screening. Merknader: Hvis en person ikke har noen klinisk historie i samsvar med bronkiektasi, kan det hende at de ikke blir screenet på nytt.
- Nåværende sputumprodusent med en historie med kronisk oppspytt og i stand til å gi sputumprøve spontant på klinikken under screening.
- ≥ 1 dokumentert lungeforverring definert av en antibiotikaresept fra lege for tegn og symptomer på luftveisinfeksjoner de siste 12 månedene før screening.
- Kan bruke studienebulisatoren riktig.
- Evne til å utføre akseptabel spirometri i samsvar med retningslinjer fra American Thoracic Society og European Respiratory Society
Ekskluderingskriterier:
- Primærdiagnose av KOLS eller astma, bedømt av etterforskeren.
- Bronkiektasi på grunn av cystisk fibrose, hypogammaglobulinemi vanlig variabel immunsvikt, alvorlig immunsvikt eller behov for behandling med intravenøst immunglobulin.
- Nåværende røyker definert som av Centers for Disease Control and Prevention (CDC).
- Tidligere sigarettrøykere med en historie med sigarettrøyking ≥ 10 pakkeår ved screening [antall pakkeår = (antall sigaretter per dag / 20) × antall år røykt (f.eks. 20 sigaretter per dag i 10 år, eller 10 sigaretter pr. dag i 20 år)]. Bruk av pipe og/eller sigar kan ikke brukes til å beregne pakkeårshistorikk. Tidligere røykere er definert som de som har sluttet å røyke i minst 6 måneder før screening.
- En diagnose av primær ciliær dyskinesi.
- Nåværende behandling for ikke-tuberkuløs mykobakteriell lungeinfeksjon, allergisk bronkopulmonal aspergillose eller tuberkulose.
- Tilstedeværelse av akutt forverring eller annen akutt infeksjon som krevde antibiotikabehandling innen 4 uker etter screening (eller innen 12 uker etter screening hvis antibiotikaresepten er et makrolid).
- Behandlet med doser av sykliske antibiotika som behandling for NCFBE innen 3 måneder etter screening.
- Påbegynt eller endret behandling med orale eller inhalerte antibiotika som kronisk behandling for NCFBE innen 3 måneder før screening.
- Startet eller endret behandling med ICS innen 4 uker før screening.
- Kan ikke holde tilbake korttidsvirkende beta-agonister eller korttidsvirkende muskarine antagonister i ≥ 4 timer før spirometri.
- Betydelig hemoptyse (≥ 300 ml eller krever blodoverføring) innen 6 uker før dag 1.
- Deltar for øyeblikket i eller planlegger å delta i et intensivt lungerehabiliteringsprogram (et vedlikeholdsrehabiliteringsprogram er tillatt hvis tidsplanen og prosedyren deres vil være konsistente i løpet av studien).
- Nåværende eller kronisk historie med ustabil leversykdom definert av tilstedeværelsen av ascites, encefalopati, koagulopati, hypoalbuminemi, esophageal eller gastrisk varicer eller vedvarende gulsott, skrumplever eller kjente lever- eller galleavvik med unntak av Gilbert syndrom eller asymptomatiske gallesteiner. Merk: Kronisk stabil hepatitt B og C er ikke ekskluderende dersom forsøkspersonen ellers oppfyller studiekriteriene.
- Anamnese med eller nåværende malignitet i ethvert organsystem, behandlet eller ubehandlet i løpet av de siste 5 årene, bortsett fra lokalisert basal- eller plateepitelkarsinom i huden.
- Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) < 30 ml/min.
- Alaninaminotransferase (ALT) ≥ 2 × øvre normalgrense (ULN), aspartataminotransferase (AST) ≥ 2 × ULN, alkalisk fosfatase og/eller bilirubin > 1,5 × ULN (isolert bilirubin > 1,5 × ULN er akseptabelt hvis bilirubinfraksjonert <35 %).
- Deltakelse i andre intervensjonelle, kliniske studier (legemidler eller utstyr) innen 3 måneder før dag 1, eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst.
- Intoleranse eller overfølsomhet overfor ensifentrin eller noen av dets hjelpestoffer/komponenter.
- Nåværende eller historie med narkotika- eller alkoholmisbruk i løpet av de siste 5 årene.
- Betydelig unormalt EKG-funn
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandlingsarm 1: Ensifentrin
|
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
|
|
Placebo komparator: Behandlingsarm 2: Placebo
|
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Rate of protocol-defined pulmonary exacerbations (number of events per subject-year)
Tidsramme: Through study completion (up to 52 weeks)
|
Through study completion (up to 52 weeks)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Kun PK delstudie: Ensifentrinområde under kurven fra tid 0 til 12 timer (AUC 0 -12)
Tidsramme: Uke 12, uke 18 og uke 24
|
Uke 12, uke 18 og uke 24
|
|
|
Kun PK-understudie: Ensifentrin maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Uke 12, uke 18 og uke 24
|
Uke 12, uke 18 og uke 24
|
|
|
Kun farmakokinetisk (PK) delstudie: Ensifentrin tid til Cmax (tmax) etter morgendose
Tidsramme: Uke 12, uke 18 og uke 24
|
Uke 12, uke 18 og uke 24
|
|
|
Change from Baseline in Evaluating Respiratory Symptoms (E-RS) Cough and Sputum Domain score
Tidsramme: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
The E-RS is a patient reported outcome that is derived from the EXAcerbation of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT)-PRO in the participants e-diary, to quantify the severity of symptoms.
The score ranges from 0 to 40 with a higher score representing more severe symptoms.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) total score
Tidsramme: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
SGRQ scores range from 0 to 100, with a higher score representing worse health.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in quality of life - bronchiectasis questionnaire (QOL-B) Respiratory Symptoms Domain score
Tidsramme: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
The QOL-B Respiratory Symptoms Domain score ranges from 0 to 100, with higher scores representing better functioning.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Chronic Airways Assessment Test (CAAT) total score
Tidsramme: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
CAAT scores range from 0-40 with a higher score representing worse health.
|
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
|
|
Change from Baseline in Percent of the predicted forced expiratory volume over 1 second (FEV1)
Tidsramme: Baseline, Week 12, and Week 24
|
Baseline, Week 12, and Week 24
|
|
|
Change from Baseline of forced vital capacity (FVC)
Tidsramme: Baseline, Week 12, and Week 24
|
Baseline, Week 12, and Week 24
|
|
|
Incidence of Adverse Events
Tidsramme: Through study completion (approximately 52 weeks)
|
Through study completion (approximately 52 weeks)
|
|
|
Time to the onset of the first protocol-defined pulmonary exacerbation
Tidsramme: Through study completion (up to 52 weeks)
|
Through study completion (up to 52 weeks)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
11. september 2024
Primær fullføring (Antatt)
24. september 2027
Studiet fullført (Antatt)
24. september 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. august 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. august 2024
Først lagt ut (Faktiske)
19. august 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
6. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
3. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RPL554-NCFB-220
- 2024-514845-12 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .