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恩西芬汀治疗非囊性纤维化支气管扩张的 II 期研究

2026年8月3日 更新者：Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA

恩西芬汀治疗非囊性纤维化支气管扩张症受试者的 II 期、随机、双盲、安慰剂对照研究

本研究是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估在至少 24 周内通过标准喷射雾化器每日两次输送的恩西芬汀吸入混悬液（3 mg）与安慰剂相比，在非患有非严重疾病的受试者中的有效性和安全性。 -囊性纤维化支气管扩张症（NCFBE）。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

本研究的主要目的是评估除标准护理之外，恩西芬汀与安慰剂相比对 NCFBE 参与者肺部病情加重、症状和生活质量的影响。 该研究被设计为一项肺部急性加重事件驱动的研究，参与者将接受≥24周的治疗，直到120名受试者经历至少1次方案定义的肺部急性加重。 在治疗期间，参与者将通过标准喷射雾化器随机接受恩西芬碱混悬液或安慰剂，参与者和研究人员都不知道参与者正在接受哪一种治疗。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

284

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway Toll Free Number
  • 电话号码：1-888-577-8839 Reach out by phone or email
  • 邮箱：Trialsites@msd.com

学习地点

  • 意大利
    • Bologna
      • Bologna、Bologna、意大利、40138
        • 招聘中
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
    • Lombardi
      • Monza、Lombardi、意大利、20900
        • 招聘中
        • Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
    • Lombardy
      • Rozzano、Lombardy、意大利、20122
        • 招聘中
        • Istituto Clinico Humanitas
    • Pavia
      • Pavia、Pavia、意大利、27100
        • 招聘中
        • Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
    • Sicily
      • Catania、Sicily、意大利、95123
        • 招聘中
        • AOU Policlinico Gaspare Rodolico-San Marco Presidio Ospedaliero Gaspare Rodolico
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • 招聘中
        • Kirklin Clinic of UAB Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90048
        • 招聘中
        • So Cal Institute for Respiratory Diseases, Inc.
      • Sacramento、California、美国、95817
        • 招聘中
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80206
        • 招聘中
        • National Jewish Health Main Campus
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20007
        • 招聘中
        • MedStar Georgetown University Hospital
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 招聘中
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • 招聘中
        • Emory University at Saint Joseph Pulmonary Clinic
      • Augusta、Georgia、美国、30912
        • 招聘中
        • Augusta University
    • Indiana
      • Hammond、Indiana、美国、46324
        • 招聘中
        • ASHA Clinical Research
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • 招聘中
        • University of Iowa
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • 招聘中
        • University of Kansas Medical Center-Kansas City
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • 招聘中
        • Massachusetts General Hospital- 55 Fruit St
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 招聘中
        • University of Michigan Hospital
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York、New York、美国、10016
        • 招聘中
        • NYU Langone Health Pulmonary and Critical Care Associates, P.C. - BRANY - PPDS
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
        • 招聘中
        • University of North Carolina
      • Wilmington、North Carolina、美国、28401
        • 终止
        • Accellacare of Wilmington
      • Winston-Salem、North Carolina、美国、27103
        • 招聘中
        • Southeastern Research Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43221
        • 招聘中
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 招聘中
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19140
        • 招聘中
        • Temple University Hospital
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • 招聘中
        • Medical University of South Carolina (MUSC) - PPDS
      • Spartanburg、South Carolina、美国、29303
        • 招聘中
        • Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
      • Union、South Carolina、美国、29379
        • 招聘中
        • Velocity Clinical Research - Union - PPDS
    • Tennessee
      • Franklin、Tennessee、美国、37067
        • 招聘中
        • Clinical Trials Center of Middle Tennessee
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77094
        • 招聘中
        • The Respire Institute
      • Tyler、Texas、美国、75708
        • 招聘中
        • UT Texas Health Science at Tyler
    • Virginia
      • Williamsburg、Virginia、美国、23188
        • 招聘中
        • TPMG Clinical Research
  • 英国
      • Belfast、英国、BT9 7AB
        • 招聘中
        • Queens Hospital Belfast
      • Cambridge、英国、CB2 0AY
        • 招聘中
        • Royal Papworth Hospital
      • Edinburgh、英国、EH16 4SA
        • 招聘中
        • Royal Infirmary of Edinburgh - PPDS
      • Liverpool、英国、L14 3PE
        • 招聘中
        • Liverpool Heart and Chest Hospital - PPDS
      • London、英国、SW3 6HP
        • 招聘中
        • Royal Brompton Hospital
      • Newcastle-under-Lyme、英国、NE7 7DN
        • 招聘中
        • Freeman Hospital
    • Dundee
      • Dundee、Dundee、英国、DD1 9SY
        • 招聘中
        • Ninewells Hospital - PPDS
    • Glasgow
      • Glasgow、Glasgow、英国、G12 0YN
        • 招聘中
        • Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
    • West Midlands
      • Birmingham、West Midlands、英国、B9 5SS
        • 招聘中
        • Birmingham Heartlands Hospital
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28223
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Quironsalud Madrid
    • A Coruña
      • A Coruña、A Coruña、西班牙、15006
        • 招聘中
        • Hospital Universitario A Coruna
    • Barcelona
      • Barcelona、Barcelona、西班牙、08036
        • 招聘中
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Barcelona、Barcelona、西班牙、08003
        • 招聘中
        • Hospital Del Mar
      • Barcelona、Barcelona、西班牙、08907
        • 招聘中
        • Hospital Universitario de Bellvitge
      • Barcelona、Barcelona、西班牙、08036
        • 招聘中
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
    • Madrid
      • Madrid、Madrid、西班牙、28009
        • 招聘中
        • Hospital General Universitario Gregorio Marañón
      • Madrid、Madrid、西班牙、28046
        • 招聘中
        • Hospital Universitario La Paz - PPDS

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 如果男性同意在筛查期间和整个研究期间以及最后一次盲法研究药物给药后至少 30 天内按照避孕指南所述采取避孕措施，则有资格参加。

  • 未怀孕、未哺乳且符合以下条件之一的女性有资格参加：

    1. 不是有生育能力的女性 (WOCBP) 或
    2. 同意在整个研究期间以及最后一次盲法研究药物给药后至少 30 天内遵循筛查的避孕指导的 WOCBP。
  • 胸部 CT 证实符合支气管扩张的临床病史（咳嗽、慢性咳痰和/或反复呼吸道感染），显示支气管扩张影响 1 个或多个肺叶。 确认可能基于过去 5 年内之前的胸部 CT 检查；无法获得过去 CT 图像记录的受试者将在筛查期间需要进行胸部 CT 扫描。 注意：如果受试者没有与支气管扩张一致的临床病史，则可能不会对其进行重新筛查。
  • 现有痰液采集者，有慢性咳痰史，在筛查时能够在诊所自发提供痰液样本。
  • 在筛选前的过去 12 个月内，有 ≥ 1 次记录的肺部病情恶化，由医生针对呼吸道感染的体征和症状开出抗生素处方。
  • 能够正确使用研究雾化器。
  • 能够根据美国胸科学会和欧洲呼吸学会指南进行可接受的肺活量测定

排除标准：

  • 根据研究者的判断，初步诊断为慢性阻塞性肺病或哮喘。
  • 囊性纤维化引起的支气管扩张、低丙种球蛋白血症、常见变异性免疫缺陷、严重免疫缺陷或需要静脉注射免疫球蛋白治疗。
  • 美国疾病控制与预防中心 (CDC) 定义的当前吸烟者。
  • 筛选时有吸烟史 ≥ 10 包年的前吸烟者 [包年数 = (每天的香烟数量 / 20) × 吸烟年数（例如，每天 20 支香烟，持续 10 年，或每 10 支香烟） 20 年的一天）]。 烟斗和/或雪茄的使用不能用于计算包年历史。 前吸烟者定义为在筛查前已戒烟至少 6 个月的人。
  • 原发性纤毛运动障碍的诊断。
  • 目前治疗非结核分枝杆菌肺部感染、过敏性支气管肺曲霉病或结核病。
  • 筛查后 4 周内（或筛查后 12 周内，如果抗生素处方为大环内酯类药物）出现急性加重或需要抗生素治疗的其他急性感染。
  • 在筛选后 3 个月内使用一定剂量的环状抗生素治疗 NCFBE。
  • 筛选前 3 个月内开始或改变口服或吸入抗生素作为 NCFBE 慢性治疗。
  • 筛选前 4 周内开始或改变 ICS 治疗。
  • 在肺活量测定前无法停用短效 β 受体激动剂或短效毒蕈碱拮抗剂 ≥ 4 小时。
  • 第 1 天前 6 周内出现明显咯血（≥ 300 mL 或需要输血）。
  • 目前正在参加或计划参加强化肺康复计划（如果其时间表和程序在研究期间保持一致，则允许维持康复计划）。
  • 当前或慢性不稳定肝病病史，定义为存在腹水、脑病、凝血病、低蛋白血症、食管或胃静脉曲张或持续性黄疸、肝硬化或已知的肝脏或胆道异常（吉尔伯特综合征或无症状胆结石除外）。 注意：如果受试者在其他方面符合研究进入标准，则不排除慢性稳定乙型和丙型肝炎。
  • 任何器官系统的病史或当前的恶性肿瘤，在过去 5 年内接受过治疗或未接受治疗，局部皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌除外。
  • 估计肾小球滤过率 (eGFR) < 30 mL/min。
  • 丙氨酸转氨酶 (ALT) ≥ 2 × 正常上限 (ULN)、天冬氨酸转氨酶 (AST) ≥ 2 × ULN、碱性磷酸酶和/或胆红素 > 1.5 × ULN（如果分级胆红素 < 35，则分离胆红素 > 1.5 × ULN 是可以接受的%）。
  • 在第 1 天或 5 个半衰期（以较长者为准）之前的 3 个月内参与任何其他介入性临床研究（药物或器械）。
  • 对恩西芬汀或其任何赋形剂/成分不耐受或过敏。
  • 目前或过去 5 年内有药物或酒精滥用史。
  • 心电图明显异常

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：治疗组 1：恩西芬汀
药品：Nebulized Ensifentrine Suspension; 3 mg
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
安慰剂比较：治疗组 2：安慰剂
药品：Nebulized Placebo Solution
Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
Rate of protocol-defined pulmonary exacerbations (number of events per subject-year)
大体时间：Through study completion (up to 52 weeks)
Through study completion (up to 52 weeks)

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
仅 PK 子研究：恩西芬汀 0 至 12 小时曲线下面积 (AUC 0 -12)
大体时间：第 12 周、第 18 周和第 24 周
第 12 周、第 18 周和第 24 周
仅 PK 子研究：恩西芬汀最大血浆药物浓度 (Cmax)
大体时间：第 12 周、第 18 周和第 24 周
第 12 周、第 18 周和第 24 周
药代动力学 (PK) 仅子研究：早晨给药后恩西芬汀达到 Cmax 的时间 (tmax)
大体时间：第 12 周、第 18 周和第 24 周
第 12 周、第 18 周和第 24 周
Change from Baseline in Evaluating Respiratory Symptoms (E-RS) Cough and Sputum Domain score
大体时间：Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
The E-RS is a patient reported outcome that is derived from the EXAcerbation of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT)-PRO in the participants e-diary, to quantify the severity of symptoms. The score ranges from 0 to 40 with a higher score representing more severe symptoms.
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
Change from Baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) total score
大体时间：Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
SGRQ scores range from 0 to 100, with a higher score representing worse health.
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
Change from Baseline in quality of life - bronchiectasis questionnaire (QOL-B) Respiratory Symptoms Domain score
大体时间：Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
The QOL-B Respiratory Symptoms Domain score ranges from 0 to 100, with higher scores representing better functioning.
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
Change from Baseline in Chronic Airways Assessment Test (CAAT) total score
大体时间：Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
CAAT scores range from 0-40 with a higher score representing worse health.
Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
Change from Baseline in Percent of the predicted forced expiratory volume over 1 second (FEV1)
大体时间：Baseline, Week 12, and Week 24
Baseline, Week 12, and Week 24
Change from Baseline of forced vital capacity (FVC)
大体时间：Baseline, Week 12, and Week 24
Baseline, Week 12, and Week 24
Incidence of Adverse Events
大体时间：Through study completion (approximately 52 weeks)
Through study completion (approximately 52 weeks)
Time to the onset of the first protocol-defined pulmonary exacerbation
大体时间：Through study completion (up to 52 weeks)
Through study completion (up to 52 weeks)

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年9月11日

初级完成 (估计的)

2027年9月24日

研究完成 (估计的)

2027年9月24日

研究注册日期

首次提交

2024年8月14日

首先提交符合 QC 标准的

2024年8月14日

首次发布 (实际的)

2024年8月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月3日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RPL554-NCFB-220
  • 2024-514845-12 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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