Um estudo de fase II de ensifentrina em bronquiectasia não fibrose cística
3 de agosto de 2026 atualizado por: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway, New Jersey USA
Um estudo de fase II, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo de ensifentrina em indivíduos com bronquiectasia não fibrose cística
Este estudo é um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, projetado para avaliar a eficácia e segurança da suspensão para inalação de ensifentrina (3 mg) administrada duas vezes ao dia por meio de nebulizador a jato padrão durante pelo menos 24 semanas, em comparação com placebo, em indivíduos com não -bronquiectasia de fibrose cística (NCFBE).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo principal deste estudo é avaliar o efeito da ensifentrina versus placebo, além do tratamento padrão nas exacerbações pulmonares, sintomas e qualidade de vida em participantes com NCFBE.
O estudo foi concebido como um estudo orientado a eventos de exacerbação pulmonar, onde os participantes serão tratados por ≥ 24 semanas e até que 120 indivíduos tenham experimentado pelo menos 1 exacerbação pulmonar definida pelo protocolo.
Os participantes serão randomizados para receber suspensão de ensifentrina ou placebo por meio de nebulizador a jato padrão durante o período de tratamento e nem os participantes nem a equipe do estudo saberão qual participante está recebendo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
284
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Verona Pharma, Inc., a subsidiary of Merck & Co., Inc. (Rahway Toll Free Number
- Número de telefone: 1-888-577-8839 Reach out by phone or email
- E-mail: Trialsites@msd.com
Locais de estudo
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Madrid, Espanha, 28223
- Recrutamento
- Hospital Universitario Quironsalud Madrid
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A Coruña
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A Coruña, A Coruña, Espanha, 15006
- Recrutamento
- Hospital Universitario A Coruña
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Barcelona
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Barcelona, Barcelona, Espanha, 08036
- Recrutamento
- Hospital Clinic de Barcelona
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Barcelona, Barcelona, Espanha, 08003
- Recrutamento
- Hospital del Mar
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Barcelona, Barcelona, Espanha, 08907
- Recrutamento
- Hospital Universitario de Bellvitge
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Barcelona, Barcelona, Espanha, 08036
- Recrutamento
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
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Madrid
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Madrid, Madrid, Espanha, 28009
- Recrutamento
- Hospital General Universitario Gregorio Maranon
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Madrid, Madrid, Espanha, 28046
- Recrutamento
- Hospital Universitario La Paz - PPDS
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Recrutamento
- Kirklin Clinic of UAB Hospital
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Recrutamento
- So Cal Institute for Respiratory Diseases, Inc.
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Recrutamento
- University of California Davis Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- Recrutamento
- National Jewish Health Main Campus
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20007
- Recrutamento
- MedStar Georgetown University Hospital
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Recrutamento
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
- Recrutamento
- Emory University at Saint Joseph Pulmonary Clinic
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Recrutamento
- Augusta University
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Indiana
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Hammond, Indiana, Estados Unidos, 46324
- Recrutamento
- ASHA Clinical Research
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Recrutamento
- University of Iowa
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Recrutamento
- University of Kansas Medical Center-Kansas City
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Recrutamento
- Massachusetts General Hospital- 55 Fruit St
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Recrutamento
- University of Michigan Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Recrutamento
- Mayo Clinic
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Recrutamento
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Recrutamento
- NYU Langone Health Pulmonary and Critical Care Associates, P.C. - BRANY - PPDS
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- Recrutamento
- University of North Carolina
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Wilmington, North Carolina, Estados Unidos, 28401
- Rescindido
- Accellacare of Wilmington
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Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
- Recrutamento
- Southeastern Research Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
- Recrutamento
- Ohio State University
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Recrutamento
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
- Recrutamento
- Temple University Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Recrutamento
- Medical University of South Carolina (MUSC) - PPDS
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Spartanburg, South Carolina, Estados Unidos, 29303
- Recrutamento
- Velocity Clinical Research - Spartanburg - PPDS
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Union, South Carolina, Estados Unidos, 29379
- Recrutamento
- Velocity Clinical Research - Union - PPDS
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Tennessee
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Franklin, Tennessee, Estados Unidos, 37067
- Recrutamento
- Clinical Trials Center of Middle Tennessee
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77094
- Recrutamento
- The Respire Institute
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Tyler, Texas, Estados Unidos, 75708
- Recrutamento
- UT Texas Health Science at Tyler
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Virginia
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Williamsburg, Virginia, Estados Unidos, 23188
- Recrutamento
- TPMG Clinical Research
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Bologna
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Bologna, Bologna, Itália, 40138
- Recrutamento
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
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Lombardi
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Monza, Lombardi, Itália, 20900
- Recrutamento
- Fondazione IRCCS San Gerardo dei Tintori
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Lombardy
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Rozzano, Lombardy, Itália, 20122
- Recrutamento
- Istituto clinico Humanitas
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Pavia
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Pavia, Pavia, Itália, 27100
- Recrutamento
- Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo
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Sicily
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Catania, Sicily, Itália, 95123
- Recrutamento
- AOU Policlinico Gaspare Rodolico-San Marco Presidio Ospedaliero Gaspare Rodolico
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Belfast, Reino Unido, BT9 7AB
- Recrutamento
- Queens Hospital Belfast
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0AY
- Recrutamento
- Royal Papworth Hospital
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Edinburgh, Reino Unido, EH16 4SA
- Recrutamento
- Royal Infirmary of Edinburgh - PPDS
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Liverpool, Reino Unido, L14 3PE
- Recrutamento
- Liverpool Heart and Chest Hospital - PPDS
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London, Reino Unido, SW3 6HP
- Recrutamento
- Royal Brompton Hospital
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Newcastle-under-Lyme, Reino Unido, NE7 7DN
- Recrutamento
- Freeman Hospital
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Dundee
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Dundee, Dundee, Reino Unido, DD1 9SY
- Recrutamento
- Ninewells Hospital - PPDS
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Glasgow
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Glasgow, Glasgow, Reino Unido, G12 0YN
- Recrutamento
- Queen Elizabeth University Hospital - PPDS
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B9 5SS
- Recrutamento
- Birmingham Heartlands Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Os homens são elegíveis para participar se concordarem em usar contraceptivos conforme descrito nas orientações contraceptivas da triagem e durante todo o estudo e por pelo menos 30 dias após a última dose da medicação cega do estudo.
As mulheres são elegíveis para participar se não estiverem grávidas, não amamentando e se uma das seguintes condições se aplicar:
- Não é uma mulher com potencial para engravidar (WOCBP) OU
- Um WOCBP que concorda em seguir as orientações contraceptivas da triagem durante todo o estudo e por pelo menos 30 dias após a última dose da medicação cega do estudo.
- História clínica consistente com bronquiectasias (tosse, produção crônica de escarro e/ou infecções respiratórias recorrentes) confirmadas por TC de tórax demonstrando bronquiectasias afetando 1 ou mais lobos. A confirmação pode ser baseada em TC de tórax anterior nos últimos 5 anos; indivíduos cujos registros anteriores de imagens de TC não estão disponíveis exigirão tomografia computadorizada de tórax durante a triagem. Notas: Se um sujeito não tiver histórico clínico consistente com bronquiectasia, ele não poderá ser reexaminado.
- Atual produtor de escarro com histórico de expectoração crônica e capaz de fornecer amostra de escarro espontaneamente na clínica durante a triagem.
- ≥ 1 exacerbação pulmonar documentada definida por prescrição de antibióticos por um médico para sinais e sintomas de infecções respiratórias nos últimos 12 meses antes da triagem.
- Capaz de usar o nebulizador de estudo corretamente.
- Capacidade de realizar espirometria aceitável de acordo com as diretrizes da American Thoracic Society e da European Respiratory Society
Critérios de exclusão:
- Diagnóstico primário de DPOC ou asma, conforme julgado pelo investigador.
- Bronquiectasia devido a fibrose cística, hipogamaglobulinemia, imunodeficiência comum variável, imunodeficiência grave ou necessidade de tratamento com imunoglobulina intravenosa.
- Fumante atual definido pelos Centros de Controle e Prevenção de Doenças (CDC).
- Ex-fumantes com histórico de tabagismo ≥ 10 anos-maço na triagem [número de anos-maço = (número de cigarros por dia / 20) × número de anos fumados (por exemplo, 20 cigarros por dia durante 10 anos, ou 10 cigarros por dia durante 20 anos)]. O uso de cachimbo e/ou charuto não pode ser usado para calcular o histórico do ano-maço. Ex-fumantes são definidos como aqueles que pararam de fumar por pelo menos 6 meses antes da triagem.
- Um diagnóstico de discinesia ciliar primária.
- Tratamento atual para infecção pulmonar micobacteriana não tuberculosa, aspergilose broncopulmonar alérgica ou tuberculose.
- Presença de exacerbação aguda ou outra infecção aguda que exigiu tratamento com antibióticos dentro de 4 semanas após a triagem (ou dentro de 12 semanas após a triagem se a prescrição do antibiótico for um macrólido).
- Tratado com doses de antibióticos cíclicos como tratamento para NCFBE dentro de 3 meses após a triagem.
- Terapia iniciada ou alterada com antibióticos orais ou inalados como tratamento crônico para NCFBE nos 3 meses anteriores à triagem.
- Terapia iniciada ou alterada com ICS nas 4 semanas anteriores à triagem.
- Incapaz de suspender beta-agonistas de ação curta ou antagonistas muscarínicos de ação curta por ≥ 4 horas antes da espirometria.
- Hemoptise significativa (≥ 300 mL ou requerendo transfusão de sangue) nas 6 semanas anteriores ao Dia 1.
- Atualmente participando ou programado para participar de um programa intensivo de reabilitação pulmonar (um programa de reabilitação de manutenção é permitido se seu cronograma e procedimento forem consistentes durante o estudo).
- História atual ou crônica de doença hepática instável definida pela presença de ascite, encefalopatia, coagulopatia, hipoalbuminemia, varizes esofágicas ou gástricas ou icterícia persistente, cirrose ou anormalidades hepáticas ou biliares conhecidas, exceto síndrome de Gilbert ou cálculos biliares assintomáticos. Nota: Hepatite B e C crônica estável não é excludente se o sujeito atender aos critérios de entrada no estudo.
- História ou malignidade atual de qualquer sistema orgânico, tratado ou não tratado nos últimos 5 anos, exceto carcinoma basocelular ou espinocelular localizado da pele.
- Taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) < 30 mL/min.
- Alanina aminotransferase (ALT) ≥ 2 × limite superior do normal (LSN), aspartato aminotransferase (AST) ≥ 2 × ULN, fosfatase alcalina e/ou bilirrubina > 1,5 × LSN (bilirrubina isolada > 1,5 × LSN é aceitável se bilirrubina fracionada < 35 %).
- Participação em quaisquer outros estudos clínicos de intervenção (medicamentos ou dispositivos) dentro de 3 meses antes do Dia 1, ou 5 meias-vidas, o que for mais longo.
- Intolerância ou hipersensibilidade à ensifentrina ou a qualquer um dos seus excipientes/componentes.
- Atual ou história de abuso de drogas ou álcool nos últimos 5 anos.
- Achado de ECG significativamente anormal
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço de Tratamento 1: Ensifentrina
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Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
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Comparador de Placebo: Braço de Tratamento 2: Placebo
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Administered by a standard jet nebulizer, twice daily up to a maximum of 52 weeks
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Rate of protocol-defined pulmonary exacerbations (number of events per subject-year)
Prazo: Through study completion (up to 52 weeks)
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Through study completion (up to 52 weeks)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Somente subestudo farmacocinético: área sob a curva da ensifentrina do tempo 0 a 12 horas (AUC 0 -12)
Prazo: Semana 12, Semana 18 e Semana 24
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Semana 12, Semana 18 e Semana 24
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Somente subestudo farmacocinético: concentração plasmática máxima do medicamento de ensifentrina (Cmax)
Prazo: Semana 12, Semana 18 e Semana 24
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Semana 12, Semana 18 e Semana 24
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Apenas subestudo farmacocinético (PK): tempo de ensifentrina até Cmax (tmax) após a dose matinal
Prazo: Semana 12, Semana 18 e Semana 24
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Semana 12, Semana 18 e Semana 24
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Change from Baseline in Evaluating Respiratory Symptoms (E-RS) Cough and Sputum Domain score
Prazo: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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The E-RS is a patient reported outcome that is derived from the EXAcerbation of Chronic Pulmonary Disease Tool (EXACT)-PRO in the participants e-diary, to quantify the severity of symptoms.
The score ranges from 0 to 40 with a higher score representing more severe symptoms.
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Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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Change from Baseline in Saint George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) total score
Prazo: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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SGRQ scores range from 0 to 100, with a higher score representing worse health.
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Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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Change from Baseline in quality of life - bronchiectasis questionnaire (QOL-B) Respiratory Symptoms Domain score
Prazo: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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The QOL-B Respiratory Symptoms Domain score ranges from 0 to 100, with higher scores representing better functioning.
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Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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Change from Baseline in Chronic Airways Assessment Test (CAAT) total score
Prazo: Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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CAAT scores range from 0-40 with a higher score representing worse health.
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Baseline, Week 6, Week 12, and Week 24
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Change from Baseline in Percent of the predicted forced expiratory volume over 1 second (FEV1)
Prazo: Baseline, Week 12, and Week 24
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Baseline, Week 12, and Week 24
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Change from Baseline of forced vital capacity (FVC)
Prazo: Baseline, Week 12, and Week 24
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Baseline, Week 12, and Week 24
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Incidence of Adverse Events
Prazo: Through study completion (approximately 52 weeks)
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Through study completion (approximately 52 weeks)
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Time to the onset of the first protocol-defined pulmonary exacerbation
Prazo: Through study completion (up to 52 weeks)
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Through study completion (up to 52 weeks)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de setembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
24 de setembro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
24 de setembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de agosto de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de agosto de 2024
Primeira postagem (Real)
19 de agosto de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RPL554-NCFB-220
- 2024-514845-12 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .