サンフィリッポ症候群 A 型 (MPS IIIA) の小児患者を対象とした GC1130A の第 1 相試験
2026年9月2日 更新者：GC Biopharma Corp
サンフィリッポ症候群 A 型 (MPS IIIA) 患者における脳室内アクセス装置を介した組換えヒトヘパラン N-スルファターゼ (rhHNS、GC1130A) の安全性、忍容性、有効性、薬物動態および薬力学を評価するための第 1 相非盲検用量漸増研究
この研究の目的は、サンフィリッポ症候群 A 型 (MPS IIIA) の小児患者に脳室内アクセス装置を介して投与される組換えヒトヘパラン N-スルファターゼ (rhHNS、GC1130A) の安全性、忍容性、有効性、薬物動態および薬力学を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
9
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- MPS IIIA と文書化された診断を受けた参加者
- 生後24ヵ月以上、72ヵ月以下の参加者
除外基準:
- MPS IIIA以外に関連する重大な中枢神経系障害のある参加者
- 過去に脳室内薬物投与による合併症を患った参加者
- MRIスキャンおよび脳神経外科手術に禁忌のある参加者
- -研究前の30日以内または5半減期以内にMPS IIIAの治療を目的とした治験薬または装置による治療を受けた参加者
- 造血幹細胞または骨髄移植、または遺伝子治療を受けた参加者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：コホート1
|
ICV注射
|
|
実験的：コホート 2
|
ICV注射
|
|
実験的：コホート3
|
ICV注射
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
有害事象の発生率と特徴
時間枠：108週間まで
|
108週間まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
脳脊髄液（CSF）中の最大濃度
時間枠：104週間まで
|
GC1130A PK パラメータ
|
104週間まで
|
|
CSFの濃度-時間曲線の下の面積
時間枠：104週間まで
|
GC1130A PK パラメータ
|
104週間まで
|
|
血清中の最大濃度
時間枠：104週間まで
|
GC1130A PK パラメータ
|
104週間まで
|
|
血清中の濃度-時間曲線の下の面積
時間枠：104週間まで
|
GC1130A PK パラメータ
|
104週間まで
|
|
髄液ヘパラン硫酸濃度のベースラインからの変化
時間枠：104週間まで
|
104週間まで
|
|
|
血清ヘパラン硫酸濃度のベースラインからの変化
時間枠：104週間まで
|
104週間まで
|
|
|
CSFにおけるGC1130Aの抗薬物および中和抗体の発生率
時間枠：104週間まで
|
104週間まで
|
|
|
血清中のGC1130Aの抗薬物および中和抗体の出現率
時間枠：104週間まで
|
104週間まで
|
|
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development Scores-3rd edition (BSID-III) の認知領域における生のスコアのベースラインからの変化
時間枠：104週間まで
|
104週間まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月21日
一次修了 (推定)
2027年6月1日
研究の完了 (推定)
2027年6月1日
試験登録日
最初に提出
2024年8月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年8月20日
最初の投稿 (実際)
2024年8月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月2日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GC1130_MPS3A_P0101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。