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Phase-1-Studie zu GC1130A bei pädiatrischen Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)

2. September 2026 aktualisiert von: GC Biopharma Corp

Eine offene Phase-1-Studie mit ansteigender Dosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von rekombinanter humaner Heparan-N-Sulfatase (rhHNS, GC1130A) über ein intrazerebroventrikuläres Zugangsgerät bei Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik der rekombinanten humanen Heparan-N-Sulfatase (rhHNS, GC1130A) zu bewerten, die über ein intrazerebroventrikuläres Zugangsgerät bei pädiatrischen Patienten mit Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

9

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongi-do
      • Suwon, Gyeongi-do, Südkorea
        • Ajou University Medical Center
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit dokumentierter MPS IIIA-Diagnose
  • Teilnehmer im Alter von ≥ 24 Monaten und ≤ 72 Monaten

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit erheblicher, nicht MPS IIIA-bedingter Beeinträchtigung des Zentralnervensystems
  • Teilnehmer mit früheren Komplikationen aufgrund der intraventrikulären Arzneimittelverabreichung
  • Teilnehmer mit Kontraindikationen für MRT-Untersuchungen und für Neurochirurgie
  • Teilnehmer, die innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten vor der Studie eine Behandlung mit einem Prüfpräparat oder einem Gerät zur Behandlung von MPS IIIA erhalten haben
  • Teilnehmer, die eine hämatopoetische Stammzell- oder Knochenmarktransplantation oder eine Gentherapie erhalten haben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Arzneimittel: GC1130A
ICV-Injektion
Experimental: Kohorte 2
Arzneimittel: GC1130A
ICV-Injektion
Experimental: Kohorte 3
Arzneimittel: GC1130A
ICV-Injektion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Vorkommen und Merkmale unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: bis zu 108 Wochen
bis zu 108 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Konzentration in der Liquor cerebrospinalis (CSF)
Zeitfenster: bis zu 104 Wochen
GC1130A PK-Parameter
bis zu 104 Wochen
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve im Liquor
Zeitfenster: bis zu 104 Wochen
GC1130A PK-Parameter
bis zu 104 Wochen
Maximale Konzentration im Serum
Zeitfenster: bis zu 104 Wochen
GC1130A PK-Parameter
bis zu 104 Wochen
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve im Serum
Zeitfenster: bis zu 104 Wochen
GC1130A PK-Parameter
bis zu 104 Wochen
Änderung der CSF-Heparansulfatkonzentration gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 104 Wochen
bis zu 104 Wochen
Änderung der Heparansulfatkonzentration im Serum gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 104 Wochen
bis zu 104 Wochen
Vorkommen von Anti-Arzneimittel- und neutralisierenden Antikörpern von GC1130A im Liquor
Zeitfenster: bis zu 104 Wochen
bis zu 104 Wochen
Vorkommen von Anti-Arzneimittel- und neutralisierenden Antikörpern von GC1130A im Serum
Zeitfenster: bis zu 104 Wochen
bis zu 104 Wochen
Änderung der Rohwerte im kognitiven Bereich der Bayley Scales of Infant and Toddler Development Scores – 3. Auflage (BSID-III) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: bis zu 104 Wochen
bis zu 104 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Mitarbeiter

Novel Pharma Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. August 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. August 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. August 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. September 2026

Zuletzt verifiziert

1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GC1130_MPS3A_P0101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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