Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 1 tutkimus GC1130A:sta lapsipotilailla, joilla on tyypin A Sanfilippon oireyhtymä (MPS IIIA)

keskiviikko 2. syyskuuta 2026 päivittänyt: GC Biopharma Corp

Vaihe 1, avoin, nousevan annoksen tutkimus, jolla arvioidaan ihmisen rekombinantin heparaani-N-sulfataasin (rhHNS, GC1130A) turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa intraserebroventrikulaarisella pääsylaitteella (Sanlip IIIA-tyypin A) potilailla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida ihmisen rekombinantin heparaani-N-sulfataasin (rhHNS, GC1130A) turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa, kun sitä annetaan aivokammion sisäisellä pääsylaitteella lapsipotilailla, joilla on Sanfilippo-oireyhtymä tyyppi A (MPS IIIA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

9

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Etelä -Korea
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongi-do
      • Suwon, Gyeongi-do, Etelä -Korea
        • Ajou University Medical Center
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Osallistujat, joilla on dokumentoitu MPS IIIA -diagnoosi
  • Osallistujat iältään ≥ 24 kuukautta ja ≤ 72 kuukautta

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujat, joilla on merkittävä ei-MPS IIIA:han liittyvä keskushermoston vajaatoiminta
  • Osallistujat, joilla on aiempi komplikaatio suonensisäisen lääkkeen antamisesta
  • Osallistujat, joilla on vasta-aiheita magneettikuvauksiin ja neurokirurgiaan
  • Osallistujat, jotka saivat hoitoa millä tahansa tutkimuslääkkeellä tai MPS IIIA:n hoitoon tarkoitetulla laitteella 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen tutkimusta
  • Osallistujat, jotka saivat hematopoieettisen kantasolun tai luuytimen siirron tai saivat geeniterapiaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1
Lääke: GC1130A
ICV-injektio
Kokeellinen: Kohortti 2
Lääke: GC1130A
ICV-injektio
Kokeellinen: Kohortti 3
Lääke: GC1130A
ICV-injektio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja ominaisuudet
Aikaikkuna: jopa 108 viikkoa
jopa 108 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin pitoisuus aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: jopa 104 viikkoa
GC1130A PK -parametrit
jopa 104 viikkoa
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala CSF:ssä
Aikaikkuna: jopa 104 viikkoa
GC1130A PK -parametrit
jopa 104 viikkoa
Maksimipitoisuus seerumissa
Aikaikkuna: jopa 104 viikkoa
GC1130A PK -parametrit
jopa 104 viikkoa
Pitoisuus-aika-käyrän alla oleva pinta-ala seerumissa
Aikaikkuna: jopa 104 viikkoa
GC1130A PK -parametrit
jopa 104 viikkoa
Muutos CSF:n heparaanisulfaatin pitoisuudessa lähtötasosta
Aikaikkuna: jopa 104 viikkoa
jopa 104 viikkoa
Seerumin heparaanisulfaattipitoisuuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: jopa 104 viikkoa
jopa 104 viikkoa
GC1130A:n lääkkeiden vastaisten ja neutraloivien vasta-aineiden esiintyvyys CSF:ssä
Aikaikkuna: jopa 104 viikkoa
jopa 104 viikkoa
GC1130A:n lääkkeiden vastaisten ja neutraloivien vasta-aineiden esiintyvyys seerumissa
Aikaikkuna: jopa 104 viikkoa
jopa 104 viikkoa
Muutos lähtötasosta Bayley Scales of Infant and Toddler Development Scores -3rd edition (BSID-III) kognitiivisissa pisteissä
Aikaikkuna: jopa 104 viikkoa
jopa 104 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

GC Biopharma Corp

Yhteistyökumppanit

Novel Pharma Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 21. marraskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 20. elokuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 20. elokuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 23. elokuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 8. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • GC1130_MPS3A_P0101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa