Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1 GC1130A u dětských pacientů se Sanfilippo syndromem typu A (MPS IIIA)

21. srpna 2025 aktualizováno: GC Biopharma Corp

Fáze 1, otevřená studie se vzestupnou dávkou k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky rekombinantní lidské heparan N-sulfatázy (rhHNS, GC1130A) prostřednictvím zařízení pro intracerebroventrikulární přístup u pacientů se Sanfilippo syndromem typu A (MPS IIIA)

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost, účinnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku rekombinantní lidské heparan N-sulfatázy (rhHNS, GC1130A) podávané prostřednictvím zařízení pro intracerebroventrikulární přístup u pediatrických pacientů se Sanfilippo syndromem typu A (MPS IIIA).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

9

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Japonsko
    • Tokyo
      • Setagaya City, Tokyo, Japonsko
        • Nábor
        • National Center for Child Health and Development
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Motomichi Kosuga, MD
  • Jižní Korea
      • Seoul, Jižní Korea
        • Nábor
        • Samsung Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sung Yoon Cho, MD
        • Kontakt:
    • Gyeongi-do
      • Suwon, Gyeongi-do, Jižní Korea
        • Nábor
        • Ajou University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Young Bae Sohn, MD
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Nábor
        • UCSF Benioff Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paul Harmatz, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Nábor
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Brenda Diethelm-Okita
          • Telefonní číslo: 612-625-1594
          • E-mail: dieth001@umn.edu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chester Whitley, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Účastníci s dokumentovanou diagnózou MPS IIIA
  • Účastníci ve věku ≥ 24 měsíců a ≤ 72 měsíců

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci s významným poškozením centrálního nervového systému nesouvisejícím s MPS IIIA
  • Účastníci s předchozí komplikací z intraventrikulárního podávání léků
  • Účastníci s kontraindikacemi pro MRI vyšetření a pro neurochirurgii
  • Účastníci, kteří byli léčeni jakýmkoli hodnoceným lékem nebo zařízením určeným k léčbě MPS IIIA během 30 dnů nebo 5 poločasů před studií
  • Účastníci, kteří podstoupili transplantaci hematopoetických kmenových buněk nebo kostní dřeně nebo podstoupili genovou terapii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1
Lék: GC1130A
ICV injekce
Experimentální: Kohorta 2
Lék: GC1130A
ICV injekce
Experimentální: Kohorta 3
Lék: GC1130A
ICV injekce

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Incidence a charakteristiky nežádoucích jevů
Časové okno: až 108 týdnů
až 108 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální koncentrace v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: až 104 týdnů
Parametry PK GC1130A
až 104 týdnů
Oblast pod křivkou koncentrace-čas v CSF
Časové okno: až 104 týdnů
Parametry PK GC1130A
až 104 týdnů
Maximální koncentrace v séru
Časové okno: až 104 týdnů
Parametry PK GC1130A
až 104 týdnů
Oblast pod křivkou koncentrace-čas v séru
Časové okno: až 104 týdnů
Parametry PK GC1130A
až 104 týdnů
Změna koncentrace heparansulfátu v CSF od výchozí hodnoty
Časové okno: až 104 týdnů
až 104 týdnů
Změna sérové ​​koncentrace heparansulfátu od výchozí hodnoty
Časové okno: až 104 týdnů
až 104 týdnů
Výskyt protilékových a neutralizačních protilátek GC1130A v CSF
Časové okno: až 104 týdnů
až 104 týdnů
Výskyt protilékových a neutralizačních protilátek GC1130A v séru
Časové okno: až 104 týdnů
až 104 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v nezpracovaných skóre v kognitivní doméně Bayleyových škál vývoje kojenců a batolat – 3. vydání (BSID-III)
Časové okno: až 104 týdnů
až 104 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GC Biopharma Corp

Spolupracovníci

Novel Pharma Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. srpna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. srpna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

23. srpna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

28. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. srpna 2025

Naposledy ověřeno

1. srpna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GC1130_MPS3A_P0101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Sanfilippo syndrom typu A

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit