Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 1-studie av GC1130A hos pediatriska patienter med Sanfilippo syndrom typ A (MPS IIIA)

2 september 2026 uppdaterad av: GC Biopharma Corp

En fas 1, öppen, stigande dosstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos rekombinant humant heparan-N-sulfatas (rhHNS, GC1130A) via intracerebroventrikulär åtkomstanordning hos patienter med Sanfilippo syndrom (MPS IIIA typ)

Syftet med denna studie är att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik och farmakodynamik för rekombinant humant heparan-N-sulfatas (rhHNS, GC1130A) administrerat via intracerebroventrikulär åtkomstanordning till pediatriska patienter med Sanfilippo syndrom typ A (MPS IIIA).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

9

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongi-do
      • Suwon, Gyeongi-do, Sydkorea
        • Ajou University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagare med dokumenterad MPS IIIA-diagnos
  • Deltagare i åldern ≥ 24 månader och ≤ 72 månader

Uteslutningskriterier:

  • Deltagare med signifikant icke-MPS IIIA-relaterad funktionsnedsättning i centrala nervsystemet
  • Deltagare med tidigare komplikationer från intraventrikulär läkemedelsadministrering
  • Deltagare med kontraindikationer för MR-undersökningar och för neurokirurgi
  • Deltagare som fick behandling med något prövningsläkemedel eller en enhet avsedd som en behandling för MPS IIIA inom 30 dagar eller 5 halveringstider före studien
  • Deltagare som fått en hematopoetisk stamcells- eller benmärgstransplantation eller fått genterapi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1
Läkemedel: GC1130A
ICV-injektion
Experimentell: Kohort 2
Läkemedel: GC1130A
ICV-injektion
Experimentell: Kohort 3
Läkemedel: GC1130A
ICV-injektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidenser och egenskaper hos biverkningar
Tidsram: upp till 108 veckor
upp till 108 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Maximal koncentration i cerebrospinalvätska (CSF)
Tidsram: upp till 104 veckor
GC1130A PK parametrar
upp till 104 veckor
Area under koncentration-tid-kurvan i CSF
Tidsram: upp till 104 veckor
GC1130A PK parametrar
upp till 104 veckor
Maximal koncentration i serum
Tidsram: upp till 104 veckor
GC1130A PK parametrar
upp till 104 veckor
Area under koncentration-tid-kurvan i serum
Tidsram: upp till 104 veckor
GC1130A PK parametrar
upp till 104 veckor
Förändring från baslinjen i CSF-heparansulfatkoncentration
Tidsram: upp till 104 veckor
upp till 104 veckor
Förändring från baslinjen i serumkoncentrationen av heparansulfat
Tidsram: upp till 104 veckor
upp till 104 veckor
Förekomst av anti-läkemedel och neutraliserande antikroppar av GC1130A i CSF
Tidsram: upp till 104 veckor
upp till 104 veckor
Förekomst av anti-läkemedel och neutraliserande antikroppar av GC1130A i serum
Tidsram: upp till 104 veckor
upp till 104 veckor
Förändring från baslinjen i råpoäng i kognitiv domän av Bayley Scales of Infant and Toddler Development Scores-3:e upplagan (BSID-III)
Tidsram: upp till 104 veckor
upp till 104 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Samarbetspartners

Novel Pharma Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 november 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 augusti 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 augusti 2024

Första postat (Faktisk)

23 augusti 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GC1130_MPS3A_P0101

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera