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Estudo de fase 1 de GC1130A em pacientes pediátricos com síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)

2 de setembro de 2026 atualizado por: GC Biopharma Corp

Um estudo de fase 1, aberto, de dose ascendente para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica da heparan N-sulfatase humana recombinante (rhHNS, GC1130A) por meio de dispositivo de acesso intracerebroventricular em pacientes com síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica da heparan N-sulfatase humana recombinante (rhHNS, GC1130A) administrada via dispositivo de acesso intracerebroventricular em pacientes pediátricos com Síndrome de Sanfilippo Tipo A (MPS IIIA).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

9

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongi-do
      • Suwon, Gyeongi-do, Coréia do Sul
        • Ajou University Medical Center
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Participantes com diagnóstico documentado de MPS IIIA
  • Participantes com idade ≥ 24 meses e ≤ 72 meses

Critérios de exclusão:

  • Participantes com comprometimento significativo do sistema nervoso central não relacionado à MPS IIIA
  • Participantes com complicação prévia por administração de medicamento intraventricular
  • Participantes com contraindicações para exames de ressonância magnética e neurocirurgia
  • Participantes que receberam tratamento com qualquer medicamento experimental ou dispositivo destinado ao tratamento para MPS IIIA dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas antes do estudo
  • Participantes que receberam transplante de células-tronco hematopoiéticas ou medula óssea ou receberam terapia genética

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1
Medicamento: GC1130A
Injeção ICV
Experimental: Coorte 2
Medicamento: GC1130A
Injeção ICV
Experimental: Coorte 3
Medicamento: GC1130A
Injeção ICV

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidências e características dos eventos adversos
Prazo: até 108 semanas
até 108 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração máxima no líquido cefalorraquidiano (LCR)
Prazo: até 104 semanas
Parâmetros PK do GC1130A
até 104 semanas
Área sob a curva concentração-tempo no LCR
Prazo: até 104 semanas
Parâmetros PK do GC1130A
até 104 semanas
Concentração máxima no soro
Prazo: até 104 semanas
Parâmetros PK do GC1130A
até 104 semanas
Área sob a curva concentração-tempo no soro
Prazo: até 104 semanas
Parâmetros PK do GC1130A
até 104 semanas
Alteração da linha de base na concentração de heparan sulfato no LCR
Prazo: até 104 semanas
até 104 semanas
Alteração da linha de base na concentração sérica de sulfato de heparano
Prazo: até 104 semanas
até 104 semanas
Incidência de anticorpos antidrogas e neutralizantes de GC1130A no LCR
Prazo: até 104 semanas
até 104 semanas
Incidência de anticorpos antidrogas e neutralizantes de GC1130A no soro
Prazo: até 104 semanas
até 104 semanas
Alteração da linha de base nas pontuações brutas no domínio cognitivo das Escalas Bayley de Pontuações de Desenvolvimento Infantil e Infantil - 3ª edição (BSID-III)
Prazo: até 104 semanas
até 104 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

GC Biopharma Corp

Colaboradores

Novel Pharma Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de novembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de agosto de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de agosto de 2024

Primeira postagem (Real)

23 de agosto de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

2 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • GC1130_MPS3A_P0101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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