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Studio di fase 1 su GC1130A in pazienti pediatrici con sindrome di Sanfilippo di tipo A (MPS IIIA)

21 agosto 2025 aggiornato da: GC Biopharma Corp

Uno studio di fase 1, in aperto, a dose crescente per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'eparan N-solfatasi umana ricombinante (rhHNS, GC1130A) tramite dispositivo di accesso intracerebroventricolare in pazienti con sindrome di Sanfilippo di tipo A (MPS IIIA)

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica dell'eparan N-solfatasi umana ricombinante (rhHNS, GC1130A) somministrata tramite dispositivo di accesso intracerebroventricolare in pazienti pediatrici con sindrome di Sanfilippo di tipo A (MPS IIIA).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

9

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Samsung Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Sung Yoon Cho, MD
        • Contatto:
    • Gyeongi-do
      • Suwon, Gyeongi-do, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Ajou University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Young Bae Sohn, MD
  • Giappone
    • Tokyo
      • Setagaya City, Tokyo, Giappone
        • Reclutamento
        • National Center for Child Health and Development
        • Investigatore principale:
          • Motomichi Kosuga, MD
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Reclutamento
        • UCSF Benioff Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Paul Harmatz, MD
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • University of Minnesota
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Brenda Diethelm-Okita
          • Numero di telefono: 612-625-1594
          • Email: dieth001@umn.edu
        • Investigatore principale:
          • Chester Whitley, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti con diagnosi documentata di MPS IIIA
  • Partecipanti di età ≥ 24 mesi e ≤ 72 mesi

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti con significativa compromissione del sistema nervoso centrale non correlata alla MPS IIIA
  • Partecipanti con precedenti complicanze derivanti dalla somministrazione di farmaci intraventricolari
  • Partecipanti con controindicazioni per scansioni MRI e per neurochirurgia
  • Partecipanti che hanno ricevuto un trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale o un dispositivo inteso come trattamento per MPS IIIA entro 30 giorni o 5 emivite prima dello studio
  • Partecipanti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali emopoietiche o di midollo osseo o che hanno ricevuto terapia genica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1
Droga: GC1130A
Iniezione di ICV
Sperimentale: Coorte 2
Droga: GC1130A
Iniezione di ICV
Sperimentale: Coorte 3
Droga: GC1130A
Iniezione di ICV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza e caratteristiche degli eventi avversi
Lasso di tempo: fino a 108 settimane
fino a 108 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione massima nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: fino a 104 settimane
Parametri GC1130A PK
fino a 104 settimane
Area sotto la curva concentrazione-tempo nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: fino a 104 settimane
Parametri GC1130A PK
fino a 104 settimane
Concentrazione massima nel siero
Lasso di tempo: fino a 104 settimane
Parametri GC1130A PK
fino a 104 settimane
Area sotto la curva concentrazione-tempo nel siero
Lasso di tempo: fino a 104 settimane
Parametri GC1130A PK
fino a 104 settimane
Variazione rispetto al basale della concentrazione di eparan solfato nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: fino a 104 settimane
fino a 104 settimane
Variazione rispetto al basale della concentrazione sierica di eparan solfato
Lasso di tempo: fino a 104 settimane
fino a 104 settimane
Incidenza di anticorpi antifarmaco e neutralizzanti di GC1130A nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: fino a 104 settimane
fino a 104 settimane
Incidenza di anticorpi antifarmaco e neutralizzanti di GC1130A nel siero
Lasso di tempo: fino a 104 settimane
fino a 104 settimane
Variazione rispetto al basale dei punteggi grezzi nel dominio cognitivo delle Bayley Scales of Infant and Infant Development Scores-3a edizione (BSID-III)
Lasso di tempo: fino a 104 settimane
fino a 104 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Collaboratori

Novel Pharma Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 agosto 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 agosto 2024

Primo Inserito (Effettivo)

23 agosto 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

28 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GC1130_MPS3A_P0101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Sanfilippo tipo A

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