Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

1. fázisú GC1130A vizsgálat A típusú Sanfilippo-szindrómás (MPS IIIA) gyermekbetegeknél

2026. szeptember 2. frissítette: GC Biopharma Corp

1. fázisú, nyílt, növekvő dózisú vizsgálat a rekombináns humán heparán-N-szulfatáz (rhHNS, GC1130A) biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának értékelésére intracerebroventricularis hozzáférési eszközzel (Sanlip IIIA típusú SynpoMPS) betegeknél

A tanulmány célja az intracerebroventricularis hozzáférési eszközzel beadott rekombináns humán heparán-N-szulfatáz (rhHNS, GC1130A) biztonságosságának, tolerálhatóságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának és farmakodinamikájának értékelése Sanfilippo-szindrómás A típusú (MPS IIIA) gyermekbetegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

9

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dél -Korea
      • Seoul, Dél -Korea
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongi-do
      • Suwon, Gyeongi-do, Dél -Korea
        • Ajou University Medical Center
  • Egyesült Államok
    • California
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Dokumentált MPS IIIA diagnózissal rendelkező résztvevők
  • ≥ 24 hónapos és ≤ 72 hónapos résztvevők

Kizárási kritériumok:

  • Jelentős, nem MPS IIIA-val összefüggő központi idegrendszeri károsodásban szenvedő résztvevők
  • Azok a résztvevők, akiknél korábban szövődmény volt az intraventrikuláris gyógyszeradagolás miatt
  • Azok a résztvevők, akiknek ellenjavallata van MRI-vizsgálatra és idegsebészetre
  • Azok a résztvevők, akik a vizsgálatot megelőző 30 napon vagy 5 felezési időn belül bármilyen vizsgálati gyógyszerrel vagy MPS IIIA kezelésére szánt eszközzel kezeltek
  • Olyan résztvevők, akik vérképző őssejt- vagy csontvelő-transzplantációban részesültek, vagy génterápiában részesültek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. kohorsz
Drog: GC1130A
ICV injekció
Kísérleti: 2. kohorsz
Drog: GC1130A
ICV injekció
Kísérleti: 3. kohorsz
Drog: GC1130A
ICV injekció

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A nemkívánatos események előfordulása és jellemzői
Időkeret: 108 hétig
108 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Maximális koncentráció a cerebrospinális folyadékban (CSF)
Időkeret: 104 hétig
GC1130A PK paraméterei
104 hétig
A koncentráció-idő görbe alatti terület CSF-ben
Időkeret: 104 hétig
GC1130A PK paraméterei
104 hétig
Maximális koncentráció a szérumban
Időkeret: 104 hétig
GC1130A PK paraméterei
104 hétig
A koncentráció-idő görbe alatti terület a szérumban
Időkeret: 104 hétig
GC1130A PK paraméterei
104 hétig
Változás a CSF heparán-szulfát koncentrációjában az alapvonalhoz képest
Időkeret: 104 hétig
104 hétig
A szérum heparán-szulfát koncentrációjának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 104 hétig
104 hétig
A GC1130A gyógyszerellenes és neutralizáló antitesteinek előfordulása a cerebrospinalis folyadékban
Időkeret: 104 hétig
104 hétig
A GC1130A gyógyszerellenes és semlegesítő antitesteinek előfordulása a szérumban
Időkeret: 104 hétig
104 hétig
A Bayley Scales of Infant and Toddler Development Scores – 3. kiadás (BSID-III) kognitív tartományának nyers pontszámainak változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 104 hétig
104 hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

GC Biopharma Corp

Együttműködők

Novel Pharma Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. november 21.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. június 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. augusztus 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. augusztus 20.

Első közzététel (Tényleges)

2024. augusztus 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. szeptember 2.

Utolsó ellenőrzés

2026. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GC1130_MPS3A_P0101

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel