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Étude de phase 1 sur le GC1130A chez des patients pédiatriques atteints du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA)

2 septembre 2026 mis à jour par: GC Biopharma Corp

Une étude de phase 1, ouverte, à dose croissante pour évaluer l'innocuité, la tolérance, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'héparane N-sulfatase humaine recombinante (rhHNS, GC1130A) via un dispositif d'accès intracérébroventriculaire chez les patients atteints du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA)

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'héparane N-sulfatase humaine recombinante (rhHNS, GC1130A) administrée via un dispositif d'accès intracérébroventriculaire chez les patients pédiatriques atteints du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA).

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

9

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongi-do
      • Suwon, Gyeongi-do, Corée du Sud
        • Ajou University Medical Center
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  • Participants avec un diagnostic documenté de MPS IIIA
  • Participants âgés de ≥ 24 mois et ≤ 72 mois

Critères d'exclusion :

  • Participants présentant une déficience significative du système nerveux central non liée à la MPS IIIA
  • Participants ayant déjà présenté des complications liées à l'administration intraventriculaire de médicaments
  • Participants présentant des contre-indications aux examens IRM et à la neurochirurgie
  • Participants ayant reçu un traitement avec un médicament expérimental ou un dispositif destiné au traitement de la MPS IIIA dans les 30 jours ou 5 demi-vies précédant l'étude.
  • Participants ayant reçu une greffe de cellules souches hématopoïétiques ou de moelle osseuse ou ayant reçu une thérapie génique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1
Médicament: GC1130A
Injection ICV
Expérimental: Cohorte 2
Médicament: GC1130A
Injection ICV
Expérimental: Cohorte 3
Médicament: GC1130A
Injection ICV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidences et caractéristiques des événements indésirables
Délai: jusqu'à 108 semaines
jusqu'à 108 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration maximale dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: jusqu'à 104 semaines
Paramètres pharmacocinétiques du GC1130A
jusqu'à 104 semaines
Aire sous la courbe concentration-temps dans le LCR
Délai: jusqu'à 104 semaines
Paramètres pharmacocinétiques du GC1130A
jusqu'à 104 semaines
Concentration maximale dans le sérum
Délai: jusqu'à 104 semaines
Paramètres pharmacocinétiques du GC1130A
jusqu'à 104 semaines
Aire sous la courbe concentration-temps dans le sérum
Délai: jusqu'à 104 semaines
Paramètres pharmacocinétiques du GC1130A
jusqu'à 104 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale de la concentration d'héparane sulfate dans le LCR
Délai: jusqu'à 104 semaines
jusqu'à 104 semaines
Changement par rapport à la valeur initiale de la concentration sérique d'héparane sulfate
Délai: jusqu'à 104 semaines
jusqu'à 104 semaines
Incidence des anticorps anti-médicament et neutralisants de GC1130A dans le LCR
Délai: jusqu'à 104 semaines
jusqu'à 104 semaines
Incidence des anticorps anti-médicament et neutralisants de GC1130A dans le sérum
Délai: jusqu'à 104 semaines
jusqu'à 104 semaines
Changement par rapport à la ligne de base des scores bruts dans le domaine cognitif de l'échelle de Bayley des scores de développement du nourrisson et du tout-petit - 3e édition (BSID-III)
Délai: jusqu'à 104 semaines
jusqu'à 104 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

GC Biopharma Corp

Collaborateurs

Novel Pharma Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 novembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 août 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2024

Première publication (Réel)

23 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GC1130_MPS3A_P0101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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