GC1130A 在 A 型 Sanfilippo 综合征 (MPS IIIA) 儿科患者中的 1 期研究
2026年9月2日 更新者：GC Biopharma Corp
一项开放标签、剂量递增的 1 期研究，旨在评估通过脑室内接入装置使用重组人乙酰肝素 N-硫酸酯酶 (rhHNS，GC1130A) 在 A 型圣菲利波综合征 (MPS IIIA) 患者中的安全性、耐受性、功效、药代动力学和药效学
本研究的目的是评估通过脑室内接入装置给予 A 型圣菲利波综合征 (MPS IIIA) 儿科患者的重组人乙酰肝素 N-硫酸酯酶 (rhHNS, GC1130A) 的安全性、耐受性、有效性、药代动力学和药效学。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
9
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 有 MPS IIIA 诊断记录的参与者
- 年龄≥24个月且≤72个月的参与者
排除标准：
- 患有严重非 MPS IIIA 相关中枢神经系统损伤的参与者
- 既往因脑室内给药出现并发症的参与者
- 有 MRI 扫描和神经外科手术禁忌症的参与者
- 在研究前 30 天或 5 个半衰期内接受过任何研究药物或旨在治疗 MPS IIIA 的装置的参与者
- 接受造血干细胞或骨髓移植或接受基因治疗的参与者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：队列 1
|
智能网联汽车注射
|
|
实验性的：队列 2
|
智能网联汽车注射
|
|
实验性的：队列 3
|
智能网联汽车注射
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
不良事件的发生率和特征
大体时间：长达 108 周
|
长达 108 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
脑脊液 (CSF) 中的最大浓度
大体时间：长达 104 周
|
GC1130A PK参数
|
长达 104 周
|
|
脑脊液中浓度-时间曲线下面积
大体时间：长达 104 周
|
GC1130A PK参数
|
长达 104 周
|
|
血清中最大浓度
大体时间：长达 104 周
|
GC1130A PK参数
|
长达 104 周
|
|
血清中浓度-时间曲线下面积
大体时间：长达 104 周
|
GC1130A PK参数
|
长达 104 周
|
|
脑脊液硫酸乙酰肝素浓度相对基线的变化
大体时间：长达 104 周
|
长达 104 周
|
|
|
血清硫酸乙酰肝素浓度相对基线的变化
大体时间：长达 104 周
|
长达 104 周
|
|
|
脑脊液中 GC1130A 抗药物和中和抗体的发生率
大体时间：长达 104 周
|
长达 104 周
|
|
|
血清中GC1130A抗药抗体和中和抗体的出现率
大体时间：长达 104 周
|
长达 104 周
|
|
|
贝利婴幼儿发展评分量表第三版 (BSID-III) 认知领域原始评分相对于基线的变化
大体时间：长达 104 周
|
长达 104 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年11月21日
初级完成 (估计的)
2027年6月1日
研究完成 (估计的)
2027年6月1日
研究注册日期
首次提交
2024年8月20日
首先提交符合 QC 标准的
2024年8月20日
首次发布 (实际的)
2024年8月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月2日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- GC1130_MPS3A_P0101
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.