Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 1-studie av GC1130A hos pediatriske pasienter med Sanfilippo syndrom type A (MPS IIIA)

2. september 2026 oppdatert av: GC Biopharma Corp

En fase 1, åpen, stigende dosestudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetikk og farmakodynamikk til rekombinant human heparan N-sulfatase (rhHNS, GC1130A) via intracerebroventrikulær tilgangsenhet hos pasienter med Sanfilippo syndrom (MPS IIIA type)

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, effekten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til rekombinant human heparan N-sulfatase (rhHNS, GC1130A) administrert via intracerebroventrikulær tilgangsenhet hos pediatriske pasienter med Sanfilippo syndrom type A (MPS IIIA).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
  • Sør -Korea
      • Seoul, Sør -Korea
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongi-do
      • Suwon, Gyeongi-do, Sør -Korea
        • Ajou University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Deltakere med dokumentert MPS IIIA diagnose
  • Deltakere i alderen ≥ 24 måneder og ≤ 72 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakere med betydelig ikke-MPS IIIA-relatert svekkelse av sentralnervesystemet
  • Deltakere med tidligere komplikasjoner fra intraventrikulær legemiddeladministrasjon
  • Deltakere med kontraindikasjoner for MR-skanning og for nevrokirurgi
  • Deltakere som mottok behandling med et undersøkelsesmiddel eller en enhet ment som en behandling for MPS IIIA innen 30 dager eller 5 halveringstider før studien
  • Deltakere som mottok en hematopoetisk stamcelle- eller benmargstransplantasjon eller mottok genterapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1
Legemiddel: GC1130A
ICV-injeksjon
Eksperimentell: Kohort 2
Legemiddel: GC1130A
ICV-injeksjon
Eksperimentell: Kohort 3
Legemiddel: GC1130A
ICV-injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomster og kjennetegn ved uønskede hendelser
Tidsramme: opptil 108 uker
opptil 108 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal konsentrasjon i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: opptil 104 uker
GC1130A PK parametere
opptil 104 uker
Areal under konsentrasjon-tid-kurven i CSF
Tidsramme: opptil 104 uker
GC1130A PK parametere
opptil 104 uker
Maksimal konsentrasjon i serum
Tidsramme: opptil 104 uker
GC1130A PK parametere
opptil 104 uker
Areal under konsentrasjon-tid-kurven i serum
Tidsramme: opptil 104 uker
GC1130A PK parametere
opptil 104 uker
Endring fra baseline i CSF heparansulfatkonsentrasjon
Tidsramme: opptil 104 uker
opptil 104 uker
Endring fra baseline i serumheparansulfatkonsentrasjon
Tidsramme: opptil 104 uker
opptil 104 uker
Forekomst av anti-legemiddel og nøytraliserende antistoffer av GC1130A i CSF
Tidsramme: opptil 104 uker
opptil 104 uker
Forekomst av anti-legemiddel og nøytraliserende antistoffer av GC1130A i serum
Tidsramme: opptil 104 uker
opptil 104 uker
Endring fra baseline i råskåre i kognitive domene til Bayley Scales of Infant and Toddler Development Scores-3rd edition (BSID-III)
Tidsramme: opptil 104 uker
opptil 104 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Samarbeidspartnere

Novel Pharma Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. november 2024

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. august 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. august 2024

Først lagt ut (Faktiske)

23. august 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • GC1130_MPS3A_P0101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere