Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fase 1 undersøgelse af GC1130A hos pædiatriske patienter med Sanfilippo syndrom type A (MPS IIIA)

21. august 2025 opdateret af: GC Biopharma Corp

Et fase 1, åbent, stigende dosisstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik og farmakodynamik af rekombinant human heparan N-Sulfatase (rhHNS, GC1130A) via intracerebroventrikulær adgangsanordning hos patienter med Sanfilippo syndrom type A (MPS IIIA)

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten, farmakokinetik og farmakodynamik af rekombinant human heparan N-sulfatase (rhHNS, GC1130A) administreret via intracerebroventrikulær adgangsanordning til pædiatriske patienter med Sanfilippo syndrom type A (MPS IIIA).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Rekruttering
        • UCSF Benioff Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Paul Harmatz, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • University of Minnesota
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Chester Whitley, MD
  • Japan
    • Tokyo
      • Setagaya City, Tokyo, Japan
        • Rekruttering
        • National Center for Child Health and Development
        • Ledende efterforsker:
          • Motomichi Kosuga, MD
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Samsung Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Sung Yoon Cho, MD
        • Kontakt:
    • Gyeongi-do
      • Suwon, Gyeongi-do, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Ajou University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Young Bae Sohn, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere med dokumenteret MPS IIIA diagnose
  • Deltagere i alderen ≥ 24 måneder og ≤ 72 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere med signifikant ikke-MPS IIIA-relateret svækkelse af centralnervesystemet
  • Deltagere med tidligere komplikationer fra intraventrikulær lægemiddeladministration
  • Deltagere med kontraindikationer til MR-skanninger og til neurokirurgi
  • Deltagere, der modtog behandling med et hvilket som helst forsøgslægemiddel eller en enhed beregnet til behandling af MPS IIIA inden for 30 dage eller 5 halveringstider før undersøgelsen
  • Deltagere, der modtog en hæmatopoietisk stamcelle- eller knoglemarvstransplantation eller modtog genterapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1
Medicin: GC1130A
ICV injektion
Eksperimentel: Kohorte 2
Medicin: GC1130A
ICV injektion
Eksperimentel: Kohorte 3
Medicin: GC1130A
ICV injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Incidenser og karakteristika for uønskede hændelser
Tidsramme: op til 108 uger
op til 108 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal koncentration i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: op til 104 uger
GC1130A PK parametre
op til 104 uger
Areal under koncentration-tid-kurven i CSF
Tidsramme: op til 104 uger
GC1130A PK parametre
op til 104 uger
Maksimal koncentration i serum
Tidsramme: op til 104 uger
GC1130A PK parametre
op til 104 uger
Areal under koncentration-tidskurven i serum
Tidsramme: op til 104 uger
GC1130A PK parametre
op til 104 uger
Ændring fra baseline i CSF heparansulfat koncentration
Tidsramme: op til 104 uger
op til 104 uger
Ændring fra baseline i serum heparansulfatkoncentration
Tidsramme: op til 104 uger
op til 104 uger
Forekomst af anti-lægemiddel og neutraliserende antistoffer af GC1130A i CSF
Tidsramme: op til 104 uger
op til 104 uger
Forekomst af anti-lægemiddel og neutraliserende antistoffer af GC1130A i serum
Tidsramme: op til 104 uger
op til 104 uger
Ændring fra baseline i rå score i kognitivt domæne af Bayley Scales of Infant and Toddler Development Scores-3. udgave (BSID-III)
Tidsramme: op til 104 uger
op til 104 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Samarbejdspartnere

Novel Pharma Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. august 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. august 2024

Først opslået (Faktiske)

23. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

28. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GC1130_MPS3A_P0101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sanfilippo syndrom type A

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner