Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 1-onderzoek naar GC1130A bij pediatrische patiënten met het Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

2 september 2026 bijgewerkt door: GC Biopharma Corp

Een fase 1, open-label, oplopende dosisstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van recombinant menselijk heparan-N-sulfatase (rhHNS, GC1130A) via een intracerebroventriculair toegangsapparaat te evalueren bij patiënten met het Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Het doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van recombinant menselijk heparan-N-sulfatase (rhHNS, GC1130A), toegediend via een intracerebroventriculair toegangsapparaat bij pediatrische patiënten met het Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

9

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota
  • Zuid -Korea
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongi-do
      • Suwon, Gyeongi-do, Zuid -Korea
        • Ajou University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemers met gedocumenteerde MPS IIIA-diagnose
  • Deelnemers van ≥ 24 maanden en ≤ 72 maanden

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemers met significante niet-MPS IIIA-gerelateerde stoornissen van het centrale zenuwstelsel
  • Deelnemers met eerdere complicaties als gevolg van intraventriculaire toediening van geneesmiddelen
  • Deelnemers met contra-indicaties voor MRI-scans en voor neurochirurgie
  • Deelnemers die binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan het onderzoek een behandeling kregen met een onderzoeksgeneesmiddel of een apparaat bedoeld als behandeling voor MPS IIIA
  • Deelnemers die een hematopoietische stamcel- of beenmergtransplantatie ontvingen of gentherapie kregen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1
Geneesmiddel: GC1130A
ICV-injectie
Experimenteel: Cohort 2
Geneesmiddel: GC1130A
ICV-injectie
Experimenteel: Cohort 3
Geneesmiddel: GC1130A
ICV-injectie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidenties en kenmerken van bijwerkingen
Tijdsspanne: tot 108 weken
tot 108 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale concentratie in hersenvocht (CSF)
Tijdsspanne: tot 104 weken
GC1130A PK-parameters
tot 104 weken
Gebied onder de concentratie-tijdcurve in CSF
Tijdsspanne: tot 104 weken
GC1130A PK-parameters
tot 104 weken
Maximale concentratie in serum
Tijdsspanne: tot 104 weken
GC1130A PK-parameters
tot 104 weken
Gebied onder de concentratie-tijdcurve in serum
Tijdsspanne: tot 104 weken
GC1130A PK-parameters
tot 104 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de CSF-heparansulfaatconcentratie
Tijdsspanne: tot 104 weken
tot 104 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de serumheparansulfaatconcentratie
Tijdsspanne: tot 104 weken
tot 104 weken
Incidentie van antimedicijn- en neutraliserende antilichamen van GC1130A in CSF
Tijdsspanne: tot 104 weken
tot 104 weken
Incidentie van antimedicijn- en neutraliserende antilichamen van GC1130A in serum
Tijdsspanne: tot 104 weken
tot 104 weken
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in ruwe scores in het cognitieve domein van Bayley Scales of Infant and Toddler Development Scores - 3e editie (BSID-III)
Tijdsspanne: tot 104 weken
tot 104 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Medewerkers

Novel Pharma Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 november 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 augustus 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GC1130_MPS3A_P0101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren