Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1 GC1130A u dzieci i młodzieży z zespołem Sanfilippo typu A (MPS IIIA)

2 września 2026 zaktualizowane przez: GC Biopharma Corp

Faza 1, otwarte badanie z rosnącą dawką, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki rekombinowanej ludzkiej N-sulfatazy heparanu (rhHNS, GC1130A) za pomocą urządzenia dostępu do komory mózgowej u pacjentów z zespołem Sanfilippo typu A (MPS IIIA)

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki i farmakodynamiki rekombinowanej ludzkiej N-sulfatazy heparanowej (rhHNS, GC1130A) podawanej przez urządzenie do dostępu dokomorowego dzieciom i młodzieży z zespołem Sanfilippo typu A (MPS IIIA).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

9

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongi-do
      • Suwon, Gyeongi-do, Korea Południowa
        • Ajou University Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnicy z udokumentowaną diagnozą MPS IIIA
  • Uczestnicy w wieku ≥ 24 miesięcy i ≤ 72 miesięcy

Kryteria wykluczenia:

  • Uczestnicy ze znacznym zaburzeniem ośrodkowego układu nerwowego niezwiązanym z MPS IIIA
  • Uczestnicy, u których w przeszłości wystąpiły powikłania po podaniu leku dokomorowego
  • Uczestnicy z przeciwwskazaniami do rezonansu magnetycznego i neurochirurgii
  • Uczestnicy, którzy otrzymali leczenie jakimkolwiek badanym lekiem lub wyrobem przeznaczonym do leczenia MPS IIIA w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania przed badaniem
  • Uczestnicy, którzy otrzymali hematopoetyczny przeszczep komórek macierzystych lub szpiku kostnego lub otrzymali terapię genową

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1
Lek: GC1130A
Zastrzyk ICV
Eksperymentalny: Kohorta 2
Lek: GC1130A
Zastrzyk ICV
Eksperymentalny: Kohorta 3
Lek: GC1130A
Zastrzyk ICV

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania i charakterystyka zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: do 108 tygodnia
do 108 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalne stężenie w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF)
Ramy czasowe: do 104 tygodnia
Parametry PK GC1130A
do 104 tygodnia
Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: do 104 tygodnia
Parametry PK GC1130A
do 104 tygodnia
Maksymalne stężenie w surowicy
Ramy czasowe: do 104 tygodnia
Parametry PK GC1130A
do 104 tygodnia
Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu w surowicy
Ramy czasowe: do 104 tygodnia
Parametry PK GC1130A
do 104 tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia siarczanu heparanu w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: do 104 tygodnia
do 104 tygodnia
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia siarczanu heparanu w surowicy
Ramy czasowe: do 104 tygodnia
do 104 tygodnia
Występowanie przeciwciał przeciwlekowych i neutralizujących GC1130A w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: do 104 tygodnia
do 104 tygodnia
Występowanie przeciwciał przeciwlekowych i neutralizujących GC1130A w surowicy
Ramy czasowe: do 104 tygodnia
do 104 tygodnia
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w surowych wynikach w dziedzinie funkcji poznawczych skali Bayley Scales of Infant and Toddler Development Scores – wydanie 3 (BSID-III)
Ramy czasowe: do 104 tygodnia
do 104 tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GC Biopharma Corp

Współpracownicy

Novel Pharma Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 sierpnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GC1130_MPS3A_P0101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj