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Estudio de fase 1 de GC1130A en pacientes pediátricos con síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)

21 de agosto de 2025 actualizado por: GC Biopharma Corp

Un estudio de fase 1, abierto, de dosis ascendente para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia, farmacocinética y farmacodinamia de la heparán N-sulfatasa humana recombinante (rhHNS, GC1130A) a través de un dispositivo de acceso intracerebroventricular en pacientes con síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia, farmacocinética y farmacodinamia de la heparán N-sulfatasa humana recombinante (rhHNS, GC1130A) administrada mediante dispositivo de acceso intracerebroventricular en pacientes pediátricos con síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

9

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Corea del Sur
      • Seoul, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • Samsung Medical Center
        • Investigador principal:
          • Sung Yoon Cho, MD
        • Contacto:
    • Gyeongi-do
      • Suwon, Gyeongi-do, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • Ajou University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Young Bae Sohn, MD
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Reclutamiento
        • UCSF Benioff Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Paul Harmatz, MD
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Brenda Diethelm-Okita
          • Número de teléfono: 612-625-1594
          • Correo electrónico: dieth001@umn.edu
        • Investigador principal:
          • Chester Whitley, MD
  • Japón
    • Tokyo
      • Setagaya City, Tokyo, Japón
        • Reclutamiento
        • National Center for Child Health and Development
        • Investigador principal:
          • Motomichi Kosuga, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes con diagnóstico documentado de MPS IIIA.
  • Participantes de ≥ 24 meses y ≤ 72 meses

Criterios de exclusión:

  • Participantes con deterioro significativo del sistema nervioso central no relacionado con MPS IIIA
  • Participantes con complicaciones previas por la administración de fármacos intraventriculares.
  • Participantes con contraindicaciones para resonancias magnéticas y neurocirugía.
  • Participantes que recibieron tratamiento con cualquier medicamento en investigación o un dispositivo destinado a tratar la MPS IIIA dentro de los 30 días o 5 vidas medias anteriores al estudio.
  • Participantes que recibieron un trasplante de células madre hematopoyéticas o de médula ósea o recibieron terapia génica

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1
Droga: GC1130A
Inyección ICV
Experimental: Cohorte 2
Droga: GC1130A
Inyección ICV
Experimental: Cohorte 3
Droga: GC1130A
Inyección ICV

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencias y características de los eventos adversos.
Periodo de tiempo: hasta 108 semanas
hasta 108 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Concentración máxima en líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: hasta 104 semanas
Parámetros PK del GC1130A
hasta 104 semanas
Área bajo la curva concentración-tiempo en LCR
Periodo de tiempo: hasta 104 semanas
Parámetros PK del GC1130A
hasta 104 semanas
Concentración máxima en suero
Periodo de tiempo: hasta 104 semanas
Parámetros PK del GC1130A
hasta 104 semanas
Área bajo la curva concentración-tiempo en suero
Periodo de tiempo: hasta 104 semanas
Parámetros PK del GC1130A
hasta 104 semanas
Cambio desde el valor inicial en la concentración de heparán sulfato en LCR
Periodo de tiempo: hasta 104 semanas
hasta 104 semanas
Cambio desde el valor inicial en la concentración sérica de sulfato de heparán
Periodo de tiempo: hasta 104 semanas
hasta 104 semanas
Incidencia de anticuerpos antidrogas y neutralizantes de GC1130A en el LCR
Periodo de tiempo: hasta 104 semanas
hasta 104 semanas
Incidencia de anticuerpos antidrogas y neutralizantes de GC1130A en suero.
Periodo de tiempo: hasta 104 semanas
hasta 104 semanas
Cambio desde el inicio en las puntuaciones brutas en el dominio cognitivo de las escalas Bayley de puntuaciones de desarrollo infantil y infantil, tercera edición (BSID-III)
Periodo de tiempo: hasta 104 semanas
hasta 104 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

GC Biopharma Corp

Colaboradores

Novel Pharma Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de noviembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de agosto de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de agosto de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

23 de agosto de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

28 de agosto de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de agosto de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GC1130_MPS3A_P0101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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