Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 1 GC1130A у педиатрических пациентов с синдромом Санфилиппо типа А (MPS IIIA)

2 сентября 2026 г. обновлено: GC Biopharma Corp

Фаза 1, открытое исследование возрастающей дозы для оценки безопасности, переносимости, эффективности, фармакокинетики и фармакодинамики рекомбинантной гепаран-N-сульфатазы человека (rhHNS, GC1130A) через устройство интрацеребровентрикулярного доступа у пациентов с синдромом Санфилиппо типа A (MPS IIIA).

Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости, эффективности, фармакокинетики и фармакодинамики рекомбинантной гепаран-N-сульфатазы человека (rhHNS, GC1130A), вводимой через устройство интрацеребровентрикулярного доступа педиатрическим пациентам с синдромом Санфилиппо типа А (МПС IIIA).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

9

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
  • Южная Корея
      • Seoul, Южная Корея
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongi-do
      • Suwon, Gyeongi-do, Южная Корея
        • Ajou University Medical Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники с документально подтвержденным диагнозом МПС IIIA.
  • Участники в возрасте ≥ 24 месяцев и ≤ 72 месяцев.

Критерии исключения:

  • Участники со значительным нарушением центральной нервной системы, не связанным с MPS IIIA.
  • Участники с предыдущими осложнениями от внутрижелудочкового введения лекарств.
  • Участники с противопоказаниями для МРТ и нейрохирургии.
  • Участники, которые получали лечение любым исследуемым препаратом или устройством, предназначенным для лечения МПС IIIA, в течение 30 дней или 5 периодов полураспада до исследования.
  • Участники, получившие трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток или костного мозга или получившие генную терапию.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Когорта 1
Лекарство: GC1130A
ICV-инъекция
Экспериментальный: Когорта 2
Лекарство: GC1130A
ICV-инъекция
Экспериментальный: Когорта 3
Лекарство: GC1130A
ICV-инъекция

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота и характеристики нежелательных явлений
Временное ограничение: до 108 недель
до 108 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальная концентрация в спинномозговой жидкости (СМЖ)
Временное ограничение: до 104 недель
Параметры ПК GC1130A
до 104 недель
Площадь под кривой «концентрация-время» в спинномозговой жидкости
Временное ограничение: до 104 недель
Параметры ПК GC1130A
до 104 недель
Максимальная концентрация в сыворотке
Временное ограничение: до 104 недель
Параметры ПК GC1130A
до 104 недель
Площадь под кривой концентрация-время в сыворотке
Временное ограничение: до 104 недель
Параметры ПК GC1130A
до 104 недель
Изменение концентрации гепарансульфата в спинномозговой жидкости по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 104 недель
до 104 недель
Изменение концентрации гепарансульфата в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: до 104 недель
до 104 недель
Частота появления антилекарственных и нейтрализующих антител GC1130A в спинномозговой жидкости
Временное ограничение: до 104 недель
до 104 недель
Частота появления антилекарственных и нейтрализующих антител GC1130A в сыворотке
Временное ограничение: до 104 недель
до 104 недель
Изменение исходных показателей когнитивной сферы по сравнению с исходным уровнем по шкале Бэйли для оценки развития младенцев и малышей, 3-е издание (BSID-III)
Временное ограничение: до 104 недель
до 104 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

GC Biopharma Corp

Соавторы

Novel Pharma Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

21 ноября 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 августа 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 августа 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 августа 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GC1130_MPS3A_P0101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться