이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 소아 환자를 대상으로 한 GC1130A의 1상 연구

2025년 8월 21일 업데이트: GC Biopharma Corp

산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 환자에서 뇌실내 접근 장치를 통해 재조합 인간 헤파란 N-설파타제(rhHNS, GC1130A)의 안전성, 내약성, 효능, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 1상, 공개 라벨, 용량 증가 연구

이 연구의 목적은 산필리포 증후군 A형(MPS IIIA) 소아 환자에게 뇌실내 접근 장치를 통해 투여되는 재조합 인간 헤파란 N-설파타제(rhHNS, GC1130A)의 안전성, 내약성, 효능, 약동학 및 약력학을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

9

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 대한민국
      • Seoul, 대한민국
        • 모병
        • Samsung Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Sung Yoon Cho, MD
        • 연락하다:
    • Gyeongi-do
      • Suwon, Gyeongi-do, 대한민국
        • 모병
        • Ajou University Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Young Bae Sohn, MD
  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • 모병
        • UCSF Benioff Children's Hospital
        • 수석 연구원:
          • Paul Harmatz, MD
        • 연락하다:
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • 모병
        • University of Minnesota
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Chester Whitley, MD
  • 일본
    • Tokyo
      • Setagaya City, Tokyo, 일본
        • 모병
        • National Center for Child Health and Development
        • 수석 연구원:
          • Motomichi Kosuga, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 문서화된 MPS IIIA 진단을 ​​받은 참가자
  • 24개월 이상 72개월 이하 참가자

제외 기준:

  • MPS IIIA와 관련되지 않은 심각한 중추신경계 장애가 있는 참가자
  • 이전에 뇌실내 약물 투여로 인한 합병증이 있었던 참가자
  • MRI 스캔 및 신경외과 수술에 금기 사항이 있는 참가자
  • 연구 전 30일 또는 5번의 반감기 이내에 MPS IIIA에 대한 치료를 목적으로 하는 연구 약물 또는 장치로 치료를 받은 참가자
  • 조혈모세포이식, 골수이식 또는 유전자치료를 받은 참가자

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 코호트 1
의약품: GC1130A
ICV 주사
실험적: 코호트 2
의약품: GC1130A
ICV 주사
실험적: 코호트 3
의약품: GC1130A
ICV 주사

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
이상반응의 발생률 및 특징
기간: 최대 108주
최대 108주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
뇌척수액(CSF)의 최대 농도
기간: 최대 104주
GC1130A PK 매개변수
최대 104주
CSF의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 최대 104주
GC1130A PK 매개변수
최대 104주
혈청 내 최대 농도
기간: 최대 104주
GC1130A PK 매개변수
최대 104주
혈청의 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 최대 104주
GC1130A PK 매개변수
최대 104주
CSF 헤파란 황산염 농도의 기준선 대비 변화
기간: 최대 104주
최대 104주
혈청 헤파란 황산염 농도의 기준선 대비 변화
기간: 최대 104주
최대 104주
CSF에서 GC1130A의 항약물 및 중화항체의 발생률
기간: 최대 104주
최대 104주
혈청 내 GC1130A의 항약물 및 중화항체의 발생률
기간: 최대 104주
최대 104주
베일리 영유아 발달 점수 척도-3판(BSID-III)의 인지 영역에서 원시 점수의 기준선과의 변화
기간: 최대 104주
최대 104주

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

GC Biopharma Corp

협력자

Novel Pharma Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 11월 21일

기본 완료 (추정된)

2027년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 8월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 8월 20일

처음 게시됨 (실제)

2024년 8월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 8월 28일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 8월 21일

마지막으로 확인됨

2025년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GC1130_MPS3A_P0101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

산필리포 증후군 A형에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Gambia

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다