リウマチ患者におけるEQ-5D-3Lの有効性と反応性を構築する

背景

患者報告結果測定（PROM）は、患者自身が自分の健康と健康関連の生活の質（HRQoL）をどのように感じているかを測定するために使用されます（Sveriges kommuner ochregioner 2023）。 最も一般的に使用される PROM の 1 つは EQ-5D で、これは症状や診断全体で健康状態を測定、評価、比較するために使用される汎用機器です (Devlin and Brooks 2017)。 患者の観点からフォローアップケアを行い、リウマチ患者の HRQoL を評価するために PROM を選択する場合、その機器が有効で応答性が高いことを知ることが重要です。 有効性と応答性が低い機器では、患者の健康状態や健康状態の変化を正確に捉えて説明できない可能性があります。 したがって、研究の目的は、EQ-5D-3L の有効性と応答性を調査することです。 研究課題は次のとおりです。 1. リウマチ患者におけるEQ-5D-3Lの構成の妥当性は何ですか? 2. リウマチ患者における EQ-5D-3L の反応性はどのようなものですか?

方法論

研究デザインとデータ収集

この研究では、レトロスペクティブレジストリデータに基づいて、関節リウマチ（RA）、多発性関節炎、乾癬性関節炎（PsA）、および強直性脊椎炎（AS）の患者におけるEQ-5D-3Lのコンストラクトの妥当性と反応性を評価します。 研究のデザインは、PROM の有効性と反応性を評価する方法に関する COSMIN の確立されたガイドラインに従います (Mokkink, Prinsen et al. 2019)。

構成概念の妥当性とは、機器が測定しようとしている構成概念をどの程度測定するかを指します (Fayers and Machinen 2007)。 構造の妥当性は、収束的妥当性と既知グループの妥当性という 2 つの方法で評価されます。 収束妥当性とは、研究対象の機器 (EQ-5D-3L および EQ VAS) が他の結果測定値とどの程度よく相関しているかを指します (Fayers and Machinen 2007)。 既知のグループの妥当性は、異なることがわかっているグループ間の差異を機器がどの程度うまく検出できるかを指します。 応答性とは、測定される構造の時間の経過に伴う変化を捉える機器の能力を指します (Mokkink, Terwee et al. 2010)。

スウェーデン リウマチ登録簿 (SRQ) の履歴登録データは、EQ-5D-3L および EQ VAS の構成の妥当性と反応性を評価するために使用されます。 EQ-5D-3L に関するデータは 2008 年から収集されており (Ernstsson、Janssen et al. 2020)、この研究には 2008 年からデータ抽出時までのデータが含まれます。 分析は、さまざまな患者グループに対して独立して実施されます。

このプロジェクトは倫理承認を受けています (2023-04394-01)。

結果の尺度

EQ-5D-3L および EQ VAS (介入に関する本文を参照)。 DAS28、DAPSA、BASDAI、ASDAS。 健康評価アンケート障害指数 (HAQ-DI)、バス強直性脊椎炎機能指数 (BASFI) VAS の質問 (痛み、疲労、総合スコア)

収束妥当性 EQ-5D-3L

収束妥当性は、EQ-5D-3L と他の結果尺度の間の予想される相関の方向と大きさに関する仮説を検証することによって評価されます (文書「研究プロトコルおよび統計分析計画」の仮説を参照)。 関連すると考えられる構成は少なくとも中程度の相関があると予想され、類似すると考えられる構成は強い相関があると予想されます (Prinsen, Mokkink et al. 2018)。

既知のグループの有効性 EQ-5D-3L

既知のグループの妥当性の評価では、患者は HRQoL に予想される差異があるグループに分類されます (文書「研究プロトコルおよび統計分析計画」の仮説を参照)。 これらのグループは、さまざまなレベルの疾患活動性または機能的能力を持つ患者を表します。

応答性 EQ-5D-3L

反応性は 2 つの方法で評価されます。 1 つの方法は、時間の経過に伴う EQ-5D-3L 指標値および次元の個々の変化と、同じ期間における他の結果尺度の変化との関係を評価することです (文書「研究プロトコルおよび統計分析計画」の仮説を参照)。 2 番目の方法は、疾患活動性または機能的能力の変化に基づいて、EQ-5D-3L が時間の経過とともに改善した患者と改善していない患者を区別できるかどうかを評価することです。 EQ-5D-3L の変化と他の結果尺度の変化との関係は、診断後 1 年間の各個人の 2 つの最初の測定値間の変数の変化間の相関関係を分析することによって評価されます (文書研究の仮説を参照)プロトコルおよび統計分析計画)。

EQ-5D-3L が改善した患者と改善していない患者を区別できるかどうかを評価するために、受信者操作曲線 ROC 曲線下面積 (AUC) が計算されます。 患者は、以前の研究からの反応として定義される基準を使用した疾患活動性（DAS28、DAPSA、ASDAS、またはBASDAI）および機能的能力（BASFIおよびHAQ-DI）の測定結果に基づいて改善したとみなされる（仮説を参照）文書「研究プロトコルおよび統計分析計画」に記載されています）。

収束妥当性 EQ VAS

EQ VAS の収束妥当性は、EQ-5D-3L で使用されたのと同じ分析で評価されます (研究プロトコルおよび統計分析計画文書の収束妥当性 EQ-5D-3L および仮説に関するセクションを参照)。

既知のグループの妥当性 EQ VAS

EQ VAS の既知グループの妥当性は、EQ-5D-3L 指数と同じグループに対して評価されます (文書「研究プロトコルおよび統計分析計画」の既知グループの妥当性 EQ-5D-3L および仮説に関するセクションを参照)。

応答性 EQ VAS

EQ VAS の応答性は、EQ-5D-3L で使用されたのと同じ分析で評価されます (文書「研究プロトコルおよび統計分析計画」の EQ-5D-3L の応答性と仮説に関するセクションを参照)。