Konstruera validitet och lyhördhet för EQ-5D-3L hos patienter med reumatisk sjukdom

Bakgrund

Patientrapporterade utfallsmått (PROMs) används för att mäta hur patienter själva upplever sin hälsa och hälsorelaterade livskvalitet (HRQoL) (Sveriges kommuner och regioner 2023). En av de mest använda PROM:erna är EQ-5D, som är ett generiskt instrument som används för att mäta, värdera och jämföra hälsa över symtom och diagnoser (Devlin och Brooks 2017). När man väljer ett PROM för att följa upp vården ur patientperspektivet och för att bedöma HRQoL hos patienter med reumatisk sjukdom är det viktigt att veta att instrumentet är giltigt och lyhört. Ett instrument med låg validitet och lyhördhet kanske inte fångar och beskriver patienternas hälsa och förändringar i deras hälsa korrekt. Syftet med studien är därför att undersöka validiteten och känsligheten hos EQ-5D-3L. Forskningsfrågorna är: 1. Vad är konstruktionsvaliditeten för EQ-5D-3L hos patienter med reumatisk sjukdom? 2. Hur mycket svarar EQ-5D-3L hos patienter med reumatisk sjukdom?

Metodik

Studiedesign och datainsamling

Denna studie kommer att bedöma konstruktionens validitet och känslighet hos EQ-5D-3L bland patienter med reumatoid artrit (RA), polyartrit, psoriasisartrit (PsA) och ankyloserande spondylit (AS) baserat på retrospektiva registerdata. Utformningen av studien kommer att följa de fastställda riktlinjerna från COSMIN om hur man bedömer validitet och lyhördhet hos PROMs (Mokkink, Prinsen et al. 2019).

Konstruktvaliditet avser i vilken grad ett instrument mäter de konstruktioner det avser att mäta (Fayers och Machin 2007). Konstruktionsvaliditet kommer att bedömas på två sätt, konvergent validitet och validitet för kända grupper. Konvergent validitet avser hur väl instrumentet som studeras (EQ-5D-3L och EQ VAS) korrelerar med andra utfallsmått (Fayers och Machin 2007). Validitet för kända grupper avser hur väl instrumentet kan hitta skillnader mellan grupper som är kända för att skilja sig åt. Responsivitet avser instrumentets förmåga att fånga förändringar över tid i den konstruktion som mäts (Mokkink, Terwee et al. 2010).

Historiska registerdata från Svenska Reumatologiregistret (SRQ) kommer att användas för att bedöma konstruktionens validitet och responsivitet hos EQ-5D-3L och EQ VAS. Data om EQ-5D-3L har samlats in sedan 2008 (Ernstsson, Janssen et al. 2020) och studien kommer att omfatta data från 2008 fram till tidpunkten för datautvinning. Analyserna kommer att genomföras oberoende för de olika patientgrupperna.

Etiskt godkännande har beviljats ​​för projektet (2023-04394-01).

Resultatmått

EQ-5D-3L och EQ VAS (se text om intervention). DAS28, DAPSA, BASDAI, ASDAS. Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI), Bath Ankylosing Spondylit Functional Index (BASFI) VAS-frågor (smärta, trötthet och global poäng)

Konvergent validitet EQ-5D-3L

Konvergent validitet kommer att bedömas genom att testa hypoteser angående den förväntade riktningen och storleken på korrelationen mellan EQ-5D-3L och de andra utfallsmåtten (se hypoteser i dokumentet Study Protocol and Statistical Analysis Plan). Konstruktioner som anses vara relaterade förväntas ha minst en måttlig korrelation och konstruktioner som anses vara liknande förväntas ha en stark korrelation (Prinsen, Mokkink et al. 2018).

Giltighet för kända grupper EQ-5D-3L

Vid bedömning av validitet för kända grupper kommer patienter att delas in i grupper för vilka det finns en förväntad skillnad i HRQoL (se hypoteser i dokumentet Studieprotokoll och Statistisk analysplan). Grupperna representerar patienter med olika nivåer av sjukdomsaktivitet eller funktionsförmåga.

Lyhördhet EQ-5D-3L

Lyhördhet kommer att bedömas på två sätt. Ett sätt är att bedöma sambandet mellan individuella förändringar i EQ-5D-3L indexvärde och dimensioner över tid med förändringar i andra utfallsmått under samma tidsperiod (se hypoteser i dokument Studieprotokoll och Statistisk analysplan). Det andra sättet är att bedöma om EQ-5D-3L kan skilja mellan patienter som har förbättrats över tid och de som inte har det, baserat på förändringar i sjukdomsaktivitet eller funktionsförmåga. Sambandet mellan förändringar i EQ-5D-3L och förändringar i andra utfallsmått kommer att bedömas genom att analysera korrelationen mellan förändringarna i variablerna mellan de två första mätningarna av varje individ under det första året efter diagnos (se hypoteser i dokument Studie Protokoll och statistisk analysplan).

För att bedöma om EQ-5D-3L kan skilja mellan patienter som har förbättrats och de som inte har det, kommer arean under mottagarens operationskurva ROC-kurva (AUC) att beräknas. Patienterna kommer att anses ha förbättrats baserat på resultat från mätningarna av sjukdomsaktivitet (DAS28, DAPSA, ASDAS eller BASDAI) och funktionsförmåga (BASFI och HAQ-DI) med hjälp av kriterier för vad som definieras som ett svar från tidigare studier (se hypoteser) i dokumentet Study Protocol and Statistical Analysis Plan).

Konvergent validitet EQ VAS

Konvergent validitet av EQ VAS kommer att bedömas med samma analyser som används för EQ-5D-3L (se avsnittet om konvergent validitet EQ-5D-3L och hypoteser i dokumentet Study Protocol and Statistical Analysis Plan).

Kända gruppers validitet EQ VAS

Kända gruppers validitet av EQ VAS kommer att bedömas för samma grupper som EQ-5D-3L index (se avsnitt om Kända gruppers validitet EQ-5D-3L och hypoteser i dokumentet Studieprotokoll och Statistisk analysplan).

Lyhördhet EQ VAS

Responsiviteten hos EQ VAS kommer att bedömas med samma analyser som används för EQ-5D-3L (se avsnittet om responsivitet EQ-5D-3L och hypoteser i dokumentet Study Protocol and Statistical Analysis Plan).