Konstruer validitet og reaktionsevne af EQ-5D-3L hos patienter med reumatisk sygdom

Baggrund

Patientrapporterede resultatmål (PROM'er) bruges til at måle, hvordan patienter selv oplever deres helbred og sundhedsrelaterede livskvalitet (HRQoL) (Sveriges kommuner och regioner 2023). En af de mest brugte PROM'er er EQ-5D, som er et generisk instrument, der bruges til at måle, værdisætte og sammenligne sundhed på tværs af symptomer og diagnoser (Devlin og Brooks 2017). Når man vælger en PROM til at følge op på pleje fra patientperspektivet og til at vurdere HRQoL hos patienter med gigtsygdom, er det vigtigt at vide, at instrumentet er validt og responsivt. Et instrument med lav validitet og reaktionsevne opfanger og beskriver muligvis ikke patienters helbred og ændringer i deres helbred nøjagtigt. Formålet med undersøgelsen er derfor at undersøge validiteten og reaktionsevnen af ​​EQ-5D-3L. Forskningsspørgsmålene er: 1. Hvad er konstruktionsvaliditeten af ​​EQ-5D-3L hos patienter med reumatisk sygdom? 2. Hvad er reaktionsevnen af ​​EQ-5D-3L hos patienter med reumatisk sygdom?

Metodik

Studiedesign og dataindsamling

Denne undersøgelse vil vurdere konstruktionsvaliditeten og reaktionsevnen af ​​EQ-5D-3L blandt patienter med reumatoid arthritis (RA), polyarthritis, psoriasisarthritis (PsA) og ankyloserende spondylitis (AS) baseret på retrospektive registerdata. Designet af undersøgelsen vil følge de etablerede retningslinjer fra COSMIN om, hvordan man vurderer validitet og responsivitet af PROMs (Mokkink, Prinsen et al. 2019).

Konstruktionsvaliditet refererer til i hvilken grad et instrument måler de konstruktioner, det har til hensigt at måle (Fayers og Machin 2007). Konstruktionsvaliditet vil blive vurderet på to måder, konvergent validitet og kendte gruppers validitet. Konvergent validitet refererer til, hvor godt det undersøgte instrument (EQ-5D-3L og EQ VAS) korrelerer med andre resultatmål (Fayers og Machin 2007). Kendte gruppers validitet refererer til, hvor godt instrumentet kan finde forskelle mellem grupper, der vides at være forskellige. Responsivitet refererer til instrumentets evne til at fange ændringer over tid i den konstruktion, der måles (Mokkink, Terwee et al. 2010).

Historiske registerdata fra det svenske reumatologiske register (SRQ) vil blive brugt til at vurdere konstruktionens validitet og reaktionsevne af EQ-5D-3L og EQ VAS. Data om EQ-5D-3L er blevet indsamlet siden 2008 (Ernstsson, Janssen et al. 2020), og undersøgelsen vil omfatte data fra 2008 indtil tidspunktet for dataudtræk. Analyserne vil blive udført uafhængigt for de forskellige patientgrupper.

Der er givet etisk godkendelse til projektet (2023-04394-01).

Resultatmål

EQ-5D-3L og EQ VAS (se tekst om intervention). DAS28, DAPSA, BASDAI, ASDAS. Health Assessment Questionnaire Disability Index (HAQ-DI), Bath Ankylosing Spondylitis Functional Index (BASFI) VAS-spørgsmål (smerte, træthed og global score)

Konvergent validitet EQ-5D-3L

Konvergent validitet vil blive vurderet ved at teste hypoteser vedrørende den forventede retning og størrelsen af ​​korrelationen mellem EQ-5D-3L og de andre udfaldsmål (se hypoteser i dokumentet Study Protocol og Statistical Analysis Plan). Konstruktioner, der anses for at være beslægtede, forventes at have mindst en moderat korrelation, og konstruktioner, der anses for at være ens, forventes at have en stærk korrelation (Prinsen, Mokkink et al. 2018).

Kendte grupper validitet EQ-5D-3L

I vurderingen af ​​kendte gruppers validitet vil patienter blive opdelt i grupper, for hvilke der er en forventet forskel i HRQoL (se hypoteser i dokumentet Studieprotokol og Statistisk analyseplan). Grupperne repræsenterer patienter med forskellige niveauer af sygdomsaktivitet eller funktionsevne.

Reaktionsevne EQ-5D-3L

Lydhørhed vil blive vurderet på to måder. En måde er ved at vurdere sammenhængen mellem individuelle ændringer i EQ-5D-3L indeksværdi og dimensioner over tid med ændringer i andre resultatmål over samme tidsperiode (se hypoteser i dokumentet Study Protocol og Statistical Analysis Plan). Den anden måde er at vurdere, om EQ-5D-3L kan skelne mellem patienter, der er blevet bedre over tid, og dem, der ikke har gjort det, baseret på ændringer i sygdomsaktivitet eller funktionsevne. Sammenhængen mellem ændringer i EQ-5D-3L og ændringer i andre udfaldsmål vil blive vurderet ved at analysere sammenhængen mellem ændringerne i variablerne mellem de to første målinger af hvert individ i løbet af det første år efter diagnosen (se hypoteser i dokument Studiet Protokol og statistisk analyseplan).

For at vurdere om EQ-5D-3L kan skelne mellem patienter, der er blevet forbedret, og dem, der ikke har, vil arealet under modtagerens operationskurve ROC-kurve (AUC) blive beregnet. Patienter vil blive anset for at have forbedret sig baseret på resultater fra målene for sygdomsaktivitet (DAS28, DAPSA, ASDAS eller BASDAI) og funktionsevne (BASFI og HAQ-DI) ved hjælp af kriterier for, hvad der defineres som et svar fra tidligere undersøgelser (se hypoteser) i dokumentet Studieprotokol og Statistisk analyseplan).

Konvergent validitet EQ VAS

Konvergent validitet af EQ VAS vil blive vurderet med de samme analyser, der er brugt for EQ-5D-3L (se afsnittet om konvergent validitet EQ-5D-3L og hypoteser i dokumentet Studieprotokol og Statistisk analyseplan).

Kendte gruppers validitet EQ VAS

Kendte gruppers validitet af EQ VAS vil blive vurderet for de samme grupper som EQ-5D-3L indekset (se afsnittet om Kendte gruppers validitet EQ-5D-3L og hypoteser i dokumentet Study Protocol and Statistical Analysis Plan).

Reaktionsevne EQ VAS

Reaktionsevnen af ​​EQ VAS vil blive vurderet med de samme analyser, der blev brugt til EQ-5D-3L (se afsnittet om reaktionsevne EQ-5D-3L og hypoteser i dokumentet Study Protocol og Statistical Analysis Plan).