Konstrukční validita a schopnost reakce EQ-5D-3L u pacientů s revmatickým onemocněním

Pozadí

Měření výsledků hlášených pacientem (PROM) se používají k měření toho, jak sami pacienti pociťují své zdraví a kvalitu života související se zdravím (HRQoL) (Sveriges kommuner och regioner 2023). Jedním z nejčastěji používaných PROM je EQ-5D, což je obecný nástroj používaný k měření, hodnocení a porovnávání zdraví napříč symptomy a diagnózami (Devlin a Brooks 2017). Při výběru PROM pro následnou péči z pohledu pacienta a hodnocení HRQoL u pacientů s revmatickým onemocněním je důležité vědět, že nástroj je platný a citlivý. Nástroj s nízkou validitou a citlivostí nemusí přesně zachytit a popsat zdravotní stav pacientů a změny v jejich zdraví. Cílem studie je proto prozkoumat validitu a schopnost reakce EQ-5D-3L. Výzkumné otázky jsou: 1. Jaká je konstruktová validita EQ-5D-3L u pacientů s revmatickým onemocněním? 2. Jaká je odezva EQ-5D-3L u pacientů s revmatickým onemocněním?

Metodologie

Návrh studie a sběr dat

Tato studie bude hodnotit validitu konstruktu a schopnost reakce EQ-5D-3L u pacientů s revmatoidní artritidou (RA), polyartritidou, psoriatickou artritidou (PsA) a ankylozující spondylitidou (AS) na základě retrospektivních údajů z registru. Design studie se bude řídit zavedenými pokyny COSMIN o tom, jak hodnotit validitu a odezvu PROM (Mokkink, Prinsen et al. 2019).

Validita konstruktu se týká míry, do jaké nástroj měří konstrukty, které měřit zamýšlí (Fayers a Machin 2007). Validita konstruktu bude posuzována dvěma způsoby, konvergentní validitou a validitou známých grup. Konvergentní validita se týká toho, jak dobře koreluje zkoumaný nástroj (EQ-5D-3L a EQ VAS) s ostatními výslednými měřítky (Fayers a Machin 2007). Validita známých skupin se týká toho, jak dobře dokáže nástroj najít rozdíly mezi skupinami, o nichž je známo, že se liší. Responzivita se týká schopnosti nástroje zachytit změnu v průběhu času v konstruktu, který je měřen (Mokkink, Terwee et al. 2010).

Data z historického registru ze Švédského revmatologického registru (SRQ) budou použita k posouzení platnosti konstruktu a schopnosti reagovat EQ-5D-3L a EQ VAS. Data o EQ-5D-3L se shromažďují od roku 2008 (Ernstsson, Janssen et al. 2020) a studie bude zahrnovat data od roku 2008 do doby extrakce dat. Analýzy budou prováděny nezávisle pro různé skupiny pacientů.

Projektu byl udělen etický souhlas (2023-04394-01).

Měření výsledku

EQ-5D-3L a EQ VAS (viz text o zásahu). DAS28, DAPSA, BASDAI, ASDAS. Dotazník zdravotního hodnocení Disability Index (HAQ-DI), Bath Ankylosing Spondylitis Functional Index (BASFI) VAS otázky (bolest, únava a celkové skóre)

Konvergentní platnost EQ-5D-3L

Konvergentní validita bude posouzena testováním hypotéz týkajících se očekávaného směru a velikosti korelace mezi EQ-5D-3L a ostatními výslednými měřítky (viz hypotézy v dokumentu Protokol studie a Plán statistické analýzy). Předpokládá se, že konstrukty, které jsou považovány za příbuzné, budou mít alespoň mírnou korelaci a konstrukty, které jsou považovány za podobné, budou mít silnou korelaci (Prinsen, Mokkink et al. 2018).

Platnost známých skupin EQ-5D-3L

Při hodnocení validity známých skupin budou pacienti rozděleni do skupin, u kterých existuje očekávaný rozdíl v HRQoL (viz hypotézy v dokumentu Protokol studie a Plán statistické analýzy). Skupiny představují pacienty s různou úrovní aktivity onemocnění nebo funkční schopnosti.

Odezva EQ-5D-3L

Reakce bude hodnocena dvěma způsoby. Jedním ze způsobů je posouzení vztahu mezi jednotlivými změnami hodnoty indexu EQ-5D-3L a dimenzemi v průběhu času se změnami v jiných výsledných měřeních za stejné časové období (viz hypotézy v dokumentu Protokol studie a Plán statistické analýzy). Druhým způsobem je posoudit, zda EQ-5D-3L může rozlišovat mezi pacienty, kteří se v průběhu času zlepšili, a těmi, kteří ne, na základě změn v aktivitě onemocnění nebo funkční schopnosti. Vztah mezi změnami v EQ-5D-3L a změnami v jiných výsledných měřeních bude posouzen analýzou korelace mezi změnami v proměnných mezi dvěma prvními měřeními každého jedince během prvního roku po diagnóze (viz hypotézy v dokumentu Studie Protokol a plán statistické analýzy).

Aby bylo možné posoudit, zda EQ-5D-3L dokáže rozlišit mezi pacienty, kteří se zlepšili, a těmi, kteří se nezlepšili, bude vypočítána plocha pod ROC křivkou přijímače (AUC). U pacientů se bude mít za to, že se zlepšili na základě výsledků měření aktivity onemocnění (DAS28, DAPSA, ASDAS nebo BASDAI) a funkční schopnosti (BASFI a HAQ-DI) pomocí kritérií pro to, co je definováno jako odpověď z předchozích studií (viz hypotézy v dokumentu Protokol studie a Plán statistických analýz).

Konvergentní platnost EQ VAS

Konvergentní validita EQ VAS bude posouzena stejnými analýzami jako pro EQ-5D-3L (viz část o konvergentní validitě EQ-5D-3L a hypotézách v dokumentu Protokol studie a Plán statistických analýz).

Platnost známých skupin EQ VAS

Platnost známých skupin EQ VAS bude posuzována pro stejné skupiny jako index EQ-5D-3L (viz část o platnosti známých skupin EQ-5D-3L a hypotézy v dokumentu Protokol studie a Plán statistické analýzy).

Odezva EQ VAS

Odezva EQ VAS bude posuzována stejnými analýzami, jaké byly použity pro EQ-5D-3L (viz část o citlivosti EQ-5D-3L a hypotézách v dokumentu Protokol studie a Plán statistických analýz).