Konstrukcja ważności i responsywności EQ-5D-3L u pacjentów z chorobami reumatycznymi

Tło

Miary wyników zgłaszane przez pacjentów (PROM) służą do pomiaru tego, jak sami pacjenci doświadczają swojego zdrowia i jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) (Sveriges kommuner och regioner 2023). Jednym z najczęściej używanych PROM jest EQ-5D, który jest ogólnym instrumentem używanym do pomiaru, wartościowania i porównywania stanu zdrowia w zakresie objawów i diagnoz (Devlin i Brooks 2017). Wybierając PROM do dalszej opieki z perspektywy pacjenta i oceny HRQoL u pacjentów z chorobami reumatycznymi, ważne jest, aby wiedzieć, że narzędzie to jest ważne i responsywne. Instrument o niskiej trafności i responsywności może nie uchwycić i nie opisać dokładnie stanu zdrowia pacjentów i zmian w ich zdrowiu. Celem badania jest zatem zbadanie ważności i responsywności EQ-5D-3L. Pytania badawcze to: 1. Jaka jest trafność konstruktu EQ-5D-3L u pacjentów z chorobami reumatycznymi? 2. Jaka jest responsywność EQ-5D-3L u pacjentów z chorobami reumatycznymi?

Metodologia

Projekt badania i gromadzenie danych

Badanie to oceni ważność konstruktu i skuteczność EQ-5D-3L u pacjentów z reumatoidalnym zapaleniem stawów (RZS), zapaleniem wielostawowym, łuszczycowym zapaleniem stawów (ŁZS) i zesztywniającym zapaleniem stawów kręgosłupa (ZZSK) w oparciu o retrospektywne dane z rejestru. Projekt badania będzie zgodny z ustalonymi wytycznymi COSMIN dotyczącymi oceny ważności i responsywności PROM (Mokkink, Prinsen i in. 2019).

Trafność konstruktu odnosi się do stopnia, w jakim instrument mierzy konstrukty, które zamierza zmierzyć (Fayers i Machin 2007). Trafność konstruktu będzie oceniana na dwa sposoby: trafność zbieżna i ważność znanych grup. Trafność zbieżna odnosi się do tego, jak dobrze badane narzędzie (EQ-5D-3L i EQ VAS) koreluje z innymi miarami wyniku (Fayers i Machin 2007). Trafność znanych grup odnosi się do tego, jak dobrze instrument może znaleźć różnice między grupami, o których wiadomo, że się różnią. Responsywność odnosi się do zdolności instrumentu do wychwytywania zmian w czasie w mierzonym konstrukcie (Mokkink, Terwee i in. 2010).

Dane historyczne ze Szwedzkiego Rejestru Reumatologicznego (SRQ) zostaną wykorzystane do oceny ważności konstruktu i responsywności EQ-5D-3L i EQ VAS. Dane dotyczące EQ-5D-3L zbierane są od 2008 roku (Ernstsson, Janssen et al. 2020), a badanie obejmie dane od 2008 roku do momentu ekstrakcji danych. Analizy będą prowadzone niezależnie dla różnych grup pacjentów.

Projekt uzyskał akceptację etyczną (2023-04394-01).

Miary wyników

EQ-5D-3L i EQ VAS (patrz tekst o interwencji). DAS28, DAPSA, BASDAI, ASDAS. Kwestionariusz oceny stanu zdrowia Wskaźnik niepełnosprawności (HAQ-DI), Wskaźnik funkcjonalny zesztywniającego zapalenia stawów kręgosłupa w kąpieli (BASFI) Pytania VAS (ból, zmęczenie i wynik globalny)

Trafność zbieżna EQ-5D-3L

Trafność zbieżna zostanie oceniona poprzez testowanie hipotez dotyczących oczekiwanego kierunku i wielkości korelacji pomiędzy EQ-5D-3L a innymi miarami wyniku (patrz hipotezy w dokumencie Protokół badania i Plan analizy statystycznej). Oczekuje się, że konstrukty uważane za powiązane będą miały co najmniej umiarkowaną korelację, a konstrukty uważane za podobne będą miały silną korelację (Prinsen, Mokkink i in. 2018).

Ważność grup znanych EQ-5D-3L

W ocenie ważności znanych grup pacjenci zostaną podzieleni na grupy, dla których istnieje oczekiwana różnica w HRQoL (patrz hipotezy w dokumencie Protokół badania i Plan analizy statystycznej). Grupy reprezentują pacjentów o różnym poziomie aktywności choroby lub zdolności funkcjonalnych.

Responsywność EQ-5D-3L

Reakcja będzie oceniana na dwa sposoby. Jednym ze sposobów jest ocena związku pomiędzy indywidualnymi zmianami wartości i wymiarów wskaźnika EQ-5D-3L w czasie ze zmianami innych miar wyniku w tym samym okresie (patrz hipotezy w dokumencie Protokół badania i Plan analizy statystycznej). Drugi sposób polega na ocenie, czy EQ-5D-3L pozwala na rozróżnienie pomiędzy pacjentami, u których z biegiem czasu nastąpiła poprawa, a tymi, u których nie nastąpiła poprawa, na podstawie zmian w aktywności choroby lub zdolnościach funkcjonalnych. Związek między zmianami w EQ-5D-3L a zmianami w innych miarach wyniku zostanie oceniony poprzez analizę korelacji między zmianami zmiennych pomiędzy dwoma pierwszymi pomiarami u każdej osoby w pierwszym roku po diagnozie (patrz hipotezy w dokumencie Badanie Protokół i Plan Analizy Statystycznej).

Aby ocenić, czy EQ-5D-3L potrafi rozróżnić pacjentów, u których nastąpiła poprawa, od pacjentów, u których nie nastąpiła poprawa, obliczone zostanie pole pod krzywą ROC (AUC) działania odbiornika. Uznaje się, że stan pacjentów uległ poprawie na podstawie wyników pomiarów aktywności choroby (DAS28, DAPSA, ASDAS lub BASDAI) i zdolności funkcjonalnych (BASFI i HAQ-DI) przy zastosowaniu kryteriów zdefiniowanych jako odpowiedź z poprzednich badań (patrz hipotezy w dokumencie Protokół badania i Plan analizy statystycznej).

Trafność zbieżna EQ VAS

Trafność zbieżna EQ VAS będzie oceniana za pomocą tych samych analiz, co w przypadku EQ-5D-3L (patrz część dotycząca trafności zbieżnej EQ-5D-3L i hipotez w dokumencie Protokół badania i Plan analizy statystycznej).

Ważność grup znanych EQ VAS

Ważność grup znanych EQ VAS będzie oceniana dla tych samych grup, co indeks EQ-5D-3L (patrz sekcja dotycząca ważności grup znanych EQ-5D-3L i hipotezy w dokumencie Protokół badania i Plan analizy statystycznej).

Responsywność EQ VAS

Reakcja EQ VAS zostanie oceniona za pomocą tych samych analiz, które zastosowano w przypadku EQ-5D-3L (patrz część dotycząca responsywności EQ-5D-3L i hipotez w dokumencie Protokół badania i Plan analizy statystycznej).