EQ-5D-3L 在风湿性疾病患者中的构建有效性和反应性
研究概览
详细说明
背景
患者报告的结果指标 (PROM) 用于衡量患者自身的健康体验以及健康相关的生活质量 (HRQoL) (Sveriges kommuner och regioner 2023)。 最常用的 PROM 之一是 EQ-5D，它是一种通用工具，用于测量、评估和比较不同症状和诊断的健康状况（Devlin 和 Brooks 2017）。 当从患者角度选择 PROM 进行后续护理并评估风湿病患者的 HRQoL 时，了解该仪器的有效性和反应性非常重要。 有效性和响应性较低的工具可能无法准确捕捉和描述患者的健康状况及其健康变化。 因此，本研究的目的是调查 EQ-5D-3L 的有效性和响应性。 研究问题是：1. EQ-5D-3L 在风湿性疾病患者中的构建效度如何？ 2. EQ-5D-3L 对风湿病患者的反应性如何？
方法论
研究设计和数据收集
本研究将根据回顾性注册数据评估 EQ-5D-3L 在类风湿关节炎 (RA)、多关节炎、银屑病关节炎 (PsA) 和强直性脊柱炎 (AS) 患者中的结构有效性和反应性。 该研究的设计将遵循 COSMIN 关于如何评估 PROM 的有效性和响应性的既定指南（Mokkink、Prinsen 等人，2019）。
建构有效性是指工具测量其想要测量的建构的程度（Fayers and Machin 2007）。 构建效度将通过两种方式进行评估：收敛效度和已知群体效度。 收敛效度是指所研究的工具（EQ-5D-3L 和 EQ VAS）与其他结果测量的相关程度（Fayers 和 Machin 2007）。 已知群体效度是指工具能够在多大程度上发现已知存在差异的群体之间的差异。 响应性是指仪器捕获所测量的结构随时间变化的能力（Mokkink、Terwee 等人，2010）。
瑞典风湿病登记处 (SRQ) 的历史登记数据将用于评估 EQ-5D-3L 和 EQ VAS 的构建有效性和反应性。 EQ-5D-3L 的数据自 2008 年起开始收集（Ernstsson、Janssen 等人，2020 年），该研究将包括 2008 年至数据提取时的数据。 分析将针对不同的患者组独立进行。
该项目已获得伦理批准（2023-04394-01）。
结果衡量
EQ-5D-3L 和 EQ VAS（参见有关干预的文字）。 DAS28、DAPSA、BASDAI、ASDAS。 健康评估问卷残疾指数 (HAQ-DI)、巴斯强直性脊柱炎功能指数 (BASFI) VAS 问题（疼痛、疲劳和总体评分）
收敛效度EQ-5D-3L
将通过测试有关 EQ-5D-3L 与其他结果测量之间相关性的预期方向和大小的假设来评估收敛有效性（请参阅文件研究方案和统计分析计划中的假设）。 被认为相关的构建体预计至少具有中等相关性，而被认为相似的构建体预计具有强相关性（Prinsen、Mokkink 等人，2018）。
已知群体有效性 EQ-5D-3L
在评估已知组的有效性时，患者将被分为 HRQoL 存在预期差异的组（参见文件研究方案和统计分析计划中的假设）。 这些组代表具有不同疾病活动度或功能能力水平的患者。
响应能力 EQ-5D-3L
响应能力将通过两种方式进行评估。 一种方法是评估 EQ-5D-3L 指数值和维度随时间的个体变化与同一时间段内其他结果指标的变化之间的关系（参见文件研究方案和统计分析计划中的假设）。 第二种方法是评估 EQ-5D-3L 是否可以根据疾病活动性或功能能力的变化来区分随着时间的推移有所改善的患者和没有改善的患者。 EQ-5D-3L 的变化与其他结果测量的变化之间的关系将通过分析诊断后第一年内每个人的两次首次测量之间的变量变化之间的相关性来评估（参见文件研究中的假设）方案和统计分析计划）。
为了评估 EQ-5D-3L 是否可以区分改善和未改善的患者，将计算受试者工作曲线 ROC 曲线下的面积 (AUC)。 根据疾病活动（DAS28、DAPSA、ASDAS 或 BASDAI）和功能能力（BASFI 和 HAQ-DI）测量结果，使用定义为先前研究的缓解标准（参见假设），患者将被认为已得到改善。在文件研究方案和统计分析计划中）。
收敛效度EQ VAS
EQ VAS 的收敛效度将使用 EQ-5D-3L 所用的相同分析进行评估（请参阅有关收敛效度 EQ-5D-3L 的部分以及文件研究方案和统计分析计划中的假设）。
已知群体效度EQ VAS
EQ VAS 的已知组有效性将针对与 EQ-5D-3L 指数相同的组进行评估（请参阅有关已知组有效性 EQ-5D-3L 的部分以及文件研究方案和统计分析计划中的假设）。
反应性 EQ VAS
EQ VAS 的反应性将使用与 EQ-5D-3L 相同的分析进行评估（请参阅文件研究方案和统计分析计划中关于反应性 EQ-5D-3L 和假设的部分）。
研究类型
注册 (实际的)
联系人和位置
学习地点
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Stockholm、瑞典
- It is an observational study based on the The Swedish Rheumatology Quality Register
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
描述
纳入标准：
- 第一次测量时已年满 18 岁
- RA、多关节炎、PsA 或 AS 的诊断
- 在 SRQ 中至少一个时间点在 EQ-5D-3L 描述系统或 EQ VAS 中完成响应登记
- 对于 RA 患者：至少一项与 EQ-5D-3L 相同就诊相关的疾病活动评分 28 (DAS28) 测量结果报告
- 对于多关节炎患者：在与 EQ-5D-3L 相同的就诊中至少报告一项 DAS28 测量结果
- 对于银屑病关节炎患者：在与 EQ-5D-3L 相同的就诊中报告至少一项 DAS28 或银屑病关节炎疾病活动度 (DAPSA) 测量结果
- 对于 AS 患者：在与 EQ-5D-3L 相同的就诊中报告至少一项巴斯强直性脊柱炎疾病活动指数 (BASDAI) 测量结果
对于结构有效性的分析，如果个体患者具有 EQ-5D-3L 和其他所需测量的多个完整注册，则将使用最新的测量。 反应性假设将在新诊断疾病的患者（诊断时间≤12个月）中进行测试，因为该组中可能存在疾病活动性的变化。 为了分析响应能力，将使用第一年的前两个测量值。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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类风湿性关节炎患者
第一次测量时已年满 18 岁。 RA 的诊断。 至少在 SRQ 中的一个时间点在 EQ-5D-3L 描述系统或 EQ VAS 中完成响应登记。 至少一项与 EQ-5D-3L 相同就诊相关的疾病活动评分 28 (DAS28) 测量结果报告。 |
在该研究中，将评估 EQ-5D-3L 的有效性和响应性。
EQ-5D-3L 测量 HRQoL，由两部分组成。
第一部分包含关于行动能力、日常活动、自我护理、疼痛/不适和焦虑/抑郁的五个问题（EuroQoL 1990，Brooks 1996）。
每个问题都可以回答为没有问题 (1)、有一些/中等问题 (2) 无法执行某些活动/有极端问题 (3)。
答案可以根据现有的基于偏好的值集总结为索引值。
在本研究中，Dolan (Dolan 1997) 设置的 EQ-5D-3L 值将用于主要分析，敏感性分析中将使用瑞典基于经验的值集 (Burström, Sun et al. 2014)。
对于EQ-5D-3L指数，1代表完全健康，0代表等于死亡的值。
EQ VAS 采用视觉模拟量表 (VAS) 衡量当今人的健康状况，从 0（可想象的最差健康状况）到 100（可想象的最佳健康状况）（EuroQoL 1990，Brooks 1996）。
其他名称：
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多关节炎患者
第一次测量时已年满 18 岁。 多关节炎的诊断。 至少在 SRQ 中的一个时间点在 EQ-5D-3L 描述系统或 EQ VAS 中完成响应登记。 至少一项 DAS28 测量报告与 EQ-5D-3L 的同一访问有关。 |
在该研究中，将评估 EQ-5D-3L 的有效性和响应性。
EQ-5D-3L 测量 HRQoL，由两部分组成。
第一部分包含关于行动能力、日常活动、自我护理、疼痛/不适和焦虑/抑郁的五个问题（EuroQoL 1990，Brooks 1996）。
每个问题都可以回答为没有问题 (1)、有一些/中等问题 (2) 无法执行某些活动/有极端问题 (3)。
答案可以根据现有的基于偏好的值集总结为索引值。
在本研究中，Dolan (Dolan 1997) 设置的 EQ-5D-3L 值将用于主要分析，敏感性分析中将使用瑞典基于经验的值集 (Burström, Sun et al. 2014)。
对于EQ-5D-3L指数，1代表完全健康，0代表等于死亡的值。
EQ VAS 采用视觉模拟量表 (VAS) 衡量当今人的健康状况，从 0（可想象的最差健康状况）到 100（可想象的最佳健康状况）（EuroQoL 1990，Brooks 1996）。
其他名称：
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银屑病关节炎患者
第一次测量时已年满 18 岁。 银屑病关节炎的诊断。 至少在 SRQ 中的一个时间点在 EQ-5D-3L 描述系统或 EQ VAS 中完成响应登记。 与 EQ-5D-3L 相同的就诊中报告了至少一项 DAS28 或银屑病关节炎疾病活动度 (DAPSA) 测量结果。 |
在该研究中，将评估 EQ-5D-3L 的有效性和响应性。
EQ-5D-3L 测量 HRQoL，由两部分组成。
第一部分包含关于行动能力、日常活动、自我护理、疼痛/不适和焦虑/抑郁的五个问题（EuroQoL 1990，Brooks 1996）。
每个问题都可以回答为没有问题 (1)、有一些/中等问题 (2) 无法执行某些活动/有极端问题 (3)。
答案可以根据现有的基于偏好的值集总结为索引值。
在本研究中，Dolan (Dolan 1997) 设置的 EQ-5D-3L 值将用于主要分析，敏感性分析中将使用瑞典基于经验的值集 (Burström, Sun et al. 2014)。
对于EQ-5D-3L指数，1代表完全健康，0代表等于死亡的值。
EQ VAS 采用视觉模拟量表 (VAS) 衡量当今人的健康状况，从 0（可想象的最差健康状况）到 100（可想象的最佳健康状况）（EuroQoL 1990，Brooks 1996）。
其他名称：
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强直性脊柱炎患者
第一次测量时已年满 18 岁。 诊断为强直性脊柱炎。 至少在 SRQ 中的一个时间点在 EQ-5D-3L 描述系统或 EQ VAS 中完成响应登记。 至少一项巴斯强直性脊柱炎疾病活动指数 (BASDAI) 测量报告与 EQ-5D-3L 的同一次就诊有关。 |
在该研究中，将评估 EQ-5D-3L 的有效性和响应性。
EQ-5D-3L 测量 HRQoL，由两部分组成。
第一部分包含关于行动能力、日常活动、自我护理、疼痛/不适和焦虑/抑郁的五个问题（EuroQoL 1990，Brooks 1996）。
每个问题都可以回答为没有问题 (1)、有一些/中等问题 (2) 无法执行某些活动/有极端问题 (3)。
答案可以根据现有的基于偏好的值集总结为索引值。
在本研究中，Dolan (Dolan 1997) 设置的 EQ-5D-3L 值将用于主要分析，敏感性分析中将使用瑞典基于经验的值集 (Burström, Sun et al. 2014)。
对于EQ-5D-3L指数，1代表完全健康，0代表等于死亡的值。
EQ VAS 采用视觉模拟量表 (VAS) 衡量当今人的健康状况，从 0（可想象的最差健康状况）到 100（可想象的最佳健康状况）（EuroQoL 1990，Brooks 1996）。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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收敛效度
大体时间：每名患者进行一次测量。分析使用 2008-2024 年期间每名患者最新的完整 EQ-5D-3L 和 EQ VAS 测量结果。
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收敛效度是指所研究的工具（EQ-5D-3L 和 EQ VAS）与其他结果测量的相关程度（Fayers 和 Machin 2007）。
根据 COSMIN 指南，应通过制定和测试关于所研究的测量（EQ-5D-3L 和 EQ VAS）与测量相同或相似结构的其他结果测量之间相关性的预期方向和大小的假设来评估收敛效度（莫金克，普林森等人，2019）。
应清楚地描述其他结果指标所衡量的结构（Mokkink、Prinsen 等人，2019）。
请参阅文件研究方案和统计分析计划中的假设。
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每名患者进行一次测量。分析使用 2008-2024 年期间每名患者最新的完整 EQ-5D-3L 和 EQ VAS 测量结果。
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已知群体效度
大体时间：每个患者进行一次测量。 2008-2024 年期间每位患者最新的完整 EQ-5D-3L 和 EQ VAS 测量结果用于分析。
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已知群体效度是指工具能够在多大程度上发现已知存在差异的群体之间的差异。
应通过制定和测试有关亚组之间差异的预期方向和大小的假设来评估已知群体的有效性（Mokkink、Prinsen 等人，2019）。
请参阅文件研究方案和统计分析计划中的假设。
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每个患者进行一次测量。 2008-2024 年期间每位患者最新的完整 EQ-5D-3L 和 EQ VAS 测量结果用于分析。
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反应能力
大体时间：一年。 2008-2024 年期间新诊断疾病（诊断时间≤12 个月）患者第一年的两次 EQ-5D-3L 和 EQ VAS 测量
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响应性是指仪器捕获所测量的结构随时间变化的能力（Mokkink、Terwee 等人，2010）。
根据 COSMIN 指南，可以通过比较 EQ-5D-3L 和 EQ VAS 的变化与其他结果指标的变化来评估反应性，类似于上面解释的收敛效度（Mokkink、Prinsen 等人，2019）。
假设应包括相关性的预期方向和大小，并且应清楚地描述其结构。
还可以通过分析天气来评估反应性 EQ-5D-3L 和 EQ VAS 可以根据其他结果的变化（例如疾病活动或功能能力的变化）区分改善的患者和未改善的患者（Mokkink、Prinsen 等）等2019）。
请参阅文件研究方案和统计分析计划中的假设。
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一年。 2008-2024 年期间新诊断疾病（诊断时间≤12 个月）患者第一年的两次 EQ-5D-3L 和 EQ VAS 测量
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Emelie Heintz, PhD、Karolinska Institutet
出版物和有用的链接
一般刊物
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有用的网址
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- Svensk Reumatologisk Förening. (2022). "Riktlinjer för läkemedelsbehandling vid axial spondylartrit och psoriasisartrit 2022"
研究记录日期
研究主要日期
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初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
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